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A455E CFTR 변이가 있는 CF 환자에서 루마카프터/이바카프터 병용 요법

2018년 9월 6일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A455E-CFTR 변이가 있는 낭포성 섬유증 대상자에서 루마카프터/이바카프터 병용 요법의 효능을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구

이것은 적어도 하나의 A455E 돌연변이가 있는 12세 이상의 CF 환자에서 LUM/IVA의 효능을 평가할 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 교차 연구입니다.

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Den Haag, 네덜란드
        • HagaZiekenhuis
      • Heidelberglaan, 네덜란드
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • CF 진단이 확인된 남성 또는 여성
  • 모든 피험자는 적어도 1개의 CFTR 대립유전자에 A455E 돌연변이가 있어야 합니다. 10명 이하의 피험자가 1개의 CFTR 대립 유전자에 F508del 돌연변이를 가질 수 있습니다.
  • Global Lung Function Initiative(GLI)-2012 다인종 전연령 기준 방정식을 기반으로 1초 간 강제 호기량(FEV1) ≥30% 예측 및 ≤90% 스크리닝 방문 예측.
  • 조사자가 판단한 안정적인 CF 질환.
  • 1일 전 4주부터 후속 방문까지 CF에 대한 안정적인 약물 요법을 기꺼이 유지합니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 방문에서 검토된 임의의 동반이환의 이력으로서 조사관의 의견으로는 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있습니다.
  • 적어도 하나의 CFTR 대립유전자 상의 G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R 또는 R117H 돌연변이.
  • 임신 또는 모유 수유.
  • 스크리닝 방문 시 임의의 비정상적인 실험실 값.
  • 백내장/수정체 혼탁의 병력, 또는 선별 방문 시 안과 검사 동안 안과의사 또는 검안사가 임상적으로 유의한 것으로 결정한 백내장/수정체 혼탁의 증거.
  • 1일 전 14일 이내에 특정 약초 및 특정 과일 및 과일 주스의 섭취를 포함하여 CYP3A의 강력한 억제제 또는 강력한 유도제 사용
  • 피임 요구 사항을 기꺼이 따르지 않는 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료 순서 1
치료 기간 1의 LUM/IVA; 유실; 치료 기간 2의 위약
12시간마다 LUM 400mg/IVA 250mg(q12h)
다른 이름들:
  • 루마카프터/이바카프터
활성 약물 없음
실험적: 치료 순서 2
치료 기간 1의 위약; 유실; 치료 기간 2의 LUM/IVA
12시간마다 LUM 400mg/IVA 250mg(q12h)
다른 이름들:
  • 루마카프터/이바카프터
활성 약물 없음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
8주차까지 1초간 예측된 강제 호기량(ppFEV1)의 비율로 연구 기준선에서 절대적 변화
기간: 연구 기준선, 8주차까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
연구 기준선, 8주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2017년 9월 6일

연구 완료 (실제)

2017년 10월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 2월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 2월 17일

처음 게시됨 (실제)

2017년 2월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 10월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 9월 6일

마지막으로 확인됨

2018년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

럼/이바에 대한 임상 시험

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