Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lumacaftor/Ivacaftor-combinatietherapie bij patiënten met CF die een A455E CFTR-mutatie hebben

6 september 2018 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over-fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid van lumacaftor/ivacaftor-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die een A455E-CFTR-mutatie hebben

Dit is een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, cross-over studie die de werkzaamheid van LUM/IVA zal evalueren bij CF-patiënten van 12 jaar en ouder die ten minste één A455E-mutatie hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Den Haag, Nederland
        • HagaZiekenhuis
      • Heidelberglaan, Nederland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw met bevestigde diagnose CF
  • Alle proefpersonen moeten een A455E-mutatie hebben op ten minste 1 CFTR-allel; niet meer dan 10 proefpersonen mogen een F508del-mutatie hebben op 1 CFTR-allel.
  • Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) ≥30% van voorspeld en ≤90% van voorspeld tijdens het screeningsbezoek, gebaseerd op de Global Lung Function Initiative (GLI)-2012 multi-etnische referentievergelijkingen voor alle leeftijden.
  • Stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Bereid om vanaf 4 weken voor dag 1 tot en met het vervolgbezoek een stabiel medicatieregime voor CF te blijven volgen.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van elke comorbiditeit die tijdens het screeningsbezoek is beoordeeld en die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon.
  • Een G551D-, G1244E-, G1349D-, G178R-, G551S-, S1251N-, S1255P-, S549N-, S549R- of R117H-mutatie op ten minste één CFTR-allel.
  • Zwanger of borstvoeding.
  • Eventuele afwijkende laboratoriumwaarden bij het screeningsbezoek.
  • Geschiedenis van cataract/lenstroebelheid, of bewijs van cataract/lenstroebelheid waarvan door de oogarts of optometrist tijdens het oogheelkundig onderzoek tijdens het screeningsbezoek is vastgesteld dat het klinisch relevant is.
  • Gebruik van sterke remmers of sterke inductoren van CYP3A, inclusief consumptie van bepaalde kruidengeneesmiddelen en bepaald fruit en vruchtensappen, binnen 14 dagen vóór Dag 1
  • Seksueel actieve personen van reproductief potentieel die niet bereid zijn om de anticonceptie-eisen te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsvolgorde 1
LUM/IVA in behandelperiode 1; uitwassen; placebo in behandelingsperiode 2
Geneesmiddel: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg om de 12 uur (elke 12 uur)
Andere namen:
  • lumacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: Placebo
Geen actief medicijn
Experimenteel: Behandelingsvolgorde 2
Placebo in behandelperiode 1; uitwassen; LUM/IVA in behandelperiode 2
Geneesmiddel: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg om de 12 uur (elke 12 uur)
Andere namen:
  • lumacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: Placebo
Geen actief medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het onderzoek in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) tot en met week 8
Tijdsspanne: Bestudeer Baseline, tot en met week 8
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Bestudeer Baseline, tot en met week 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 september 2018

Laatst geverifieerd

1 september 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX15-809-111
  • 2016-001585-29 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren