Terapia combinada de lumacaftor/ivacaftor en sujetos con FQ que tienen una mutación A455E CFTR

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer con diagnóstico confirmado de FQ
• Todos los sujetos deben tener una mutación A455E en al menos 1 alelo CFTR; no más de 10 sujetos pueden tener una mutación F508del en 1 alelo CFTR.
• Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) ≥30 % del previsto y ≤90 % del previsto en la visita de selección, según las ecuaciones de referencia multiétnicas para todas las edades de la Global Lung Function Initiative (GLI)-2012.
• Enfermedad de FQ estable a juicio del investigador.
• Dispuesto a permanecer en un régimen de medicación estable para la FQ desde 4 semanas antes del día 1 hasta la visita de seguimiento.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de cualquier comorbilidad revisada en la visita de selección que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
• Una mutación G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R o R117H en al menos un alelo CFTR.
• Embarazada o amamantando.
• Cualquier valor de laboratorio anormal en la visita de selección.
• Antecedentes de cataratas/opacidad del cristalino, o evidencia de cataratas/opacidad del cristalino que el oftalmólogo u optometrista determinó como clínicamente significativa durante el examen oftalmológico en la visita de selección.
• Uso de inhibidores fuertes o inductores fuertes de CYP3A, incluido el consumo de ciertos medicamentos a base de hierbas y ciertas frutas y jugos de frutas, dentro de los 14 días anteriores al Día 1
• Sujetos sexualmente activos con potencial reproductivo que no están dispuestos a seguir los requisitos de anticoncepción