Terapia de Combinação Lumacaftor/Ivacaftor em Indivíduos com FC que Têm uma Mutação CFTR A455E

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de FC
• Todos os indivíduos devem ter uma mutação A455E em pelo menos 1 alelo CFTR; não mais do que 10 indivíduos podem ter uma mutação F508del em 1 alelo CFTR.
• Volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) ≥30% do previsto e ≤90% do previsto na visita de triagem, com base nas equações de referência multiétnicas para todas as idades da Global Lung Function Initiative (GLI)-2012.
• Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador.
• Disposto a permanecer em um regime de medicação estável para FC de 4 semanas antes do Dia 1 até a Visita de Acompanhamento.

Critério de exclusão:

• Histórico de qualquer comorbidade revisada na visita de triagem que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
• Uma mutação G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H em pelo menos um alelo CFTR.
• Grávida ou amamentando.
• Quaisquer valores laboratoriais anormais na visita de triagem.
• História de catarata/opacidade do cristalino ou evidência de catarata/opacidade do cristalino determinada como clinicamente significativa pelo oftalmologista ou optometrista durante o exame oftalmológico na visita de triagem.
• Uso de inibidores fortes ou indutores fortes de CYP3A, incluindo o consumo de certos medicamentos fitoterápicos e certas frutas e sucos de frutas, dentro de 14 dias antes do Dia 1
• Sujeitos sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção