Kombinovaná terapie Lumacaftor/Ivacaftor u pacientů s CF, kteří mají mutaci A455E CFTR
6. září 2018 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti kombinované terapie lumakaftorem/ivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou, kteří mají mutaci A455E-CFTR
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická zkřížená studie fáze 2, která bude hodnotit účinnost LUM/IVA u subjektů s CF ve věku 12 let a starších, kteří mají alespoň jednu mutaci A455E.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Den Haag, Holandsko
- HagaZiekenhuis
-
Heidelberglaan, Holandsko
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou CF
- Všichni jedinci musí mít mutaci A455E na alespoň 1 alele CFTR; ne více než 10 subjektů může mít mutaci F508del na 1 alele CFTR.
- Usilovaný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) ≥ 30 % předpokládaného a ≤ 90 % předpokládaného při screeningové návštěvě, na základě globální iniciativy pro funkce plic (GLI)-2012 pro mnohoetnické referenční rovnice pro všechny věkové kategorie.
- Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího.
- Ochota zůstat na stabilním léčebném režimu pro CF od 4 týdnů před 1. dnem prostřednictvím následné návštěvy.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza jakékoli komorbidity zkoumané při screeningové návštěvě, která by podle názoru zkoušejícího mohla zmást výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
- Mutace G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R nebo R117H na alespoň jedné alele CFTR.
- Těhotné nebo kojící.
- Jakékoli abnormální laboratorní hodnoty při screeningové návštěvě.
- Anamnéza katarakty/zákalu čočky nebo známky šedého zákalu/zákalu čočky, které oftalmolog nebo optometrista během oftalmologického vyšetření při screeningové návštěvě určil jako klinicky významný.
- Užívání silných inhibitorů nebo silných induktorů CYP3A, včetně konzumace určitých bylinných léků a určitého ovoce a ovocných šťáv, během 14 dnů před 1. dnem
- Sexuálně aktivní subjekty s reprodukčním potenciálem, které nejsou ochotny dodržovat požadavky antikoncepce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Sekvence ošetření 1
LUM/IVA v léčebném období 1; vymývání; placebo v léčebném období 2
|
LUM 400 mg/IVA 250 mg každých 12 hodin (q12h)
Ostatní jména:
Žádná aktivní droga
|
|
Experimentální: Sekvence ošetření 2
Placebo v léčebném období 1; vymývání; LUM/IVA v léčebném období 2
|
LUM 400 mg/IVA 250 mg každých 12 hodin (q12h)
Ostatní jména:
Žádná aktivní droga
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty studie v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) do 8. týdne
Časové okno: Základní linie studie do 8. týdne
|
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
|
Základní linie studie do 8. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. ledna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
6. září 2017
Dokončení studie (Aktuální)
4. října 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. února 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. února 2017
První zveřejněno (Aktuální)
23. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. října 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. září 2018
Naposledy ověřeno
1. září 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX15-809-111
- 2016-001585-29 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .