Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lumakaftor/Ivakaftor-yhdistelmähoito CF-potilailla, joilla on A455E CFTR-mutaatio

torstai 6. syyskuuta 2018 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, risteytetty tutkimus lumakaftorin/ivakaftorin yhdistelmähoidon tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja joilla on A455E-CFTR-mutaatio

Tämä on 2. vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan LUM/IVA:n tehokkuutta vähintään 12-vuotiailla CF-potilailla, joilla on vähintään yksi A455E-mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Den Haag, Alankomaat
        • HagaZiekenhuis
      • Heidelberglaan, Alankomaat
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on vahvistettu CF-diagnoosi
  • Kaikilla koehenkilöillä on oltava A455E-mutaatio vähintään yhdessä CFTR-alleelissa; enintään 10 koehenkilöllä voi olla F508del-mutaatio yhdessä CFTR-alleelissa.
  • Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ≥30 % ennustetusta ja ≤90 % ennustetusta seulontakäynnillä Global Lung Function Initiative (GLI)-2012 -monietnisten kaikkien ikäryhmien vertailuyhtälöiden perusteella.
  • Stabiili CF-sairaus tutkijan arvioiden mukaan.
  • Valmis pysymään vakaalla CF-lääkitysohjelmalla 4 viikkoa ennen päivää 1 seurantakäynnin ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Seulontakäynnillä tarkasteltujen komorbiditeettien historia, joka voi tutkijan mielestä hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle.
  • Mutaatio G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R tai R117H ainakin yhdessä CFTR-alleelissa.
  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Kaikki poikkeavat laboratorioarvot seulontakäynnillä.
  • Aiempi kaihi/linssin sameus tai näyttö kaihista/linssin sameudesta, jonka silmälääkäri tai optometristi on todennut kliinisesti merkitseväksi seulontakäynnin oftalmologisen tutkimuksen aikana.
  • Voimakkaiden CYP3A:n estäjien tai indusoijien käyttö, mukaan lukien tiettyjen yrttilääkkeiden ja tiettyjen hedelmien ja hedelmämehujen käyttö 14 päivän sisällä ennen päivää 1
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset henkilöt, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitojakso 1
LUM/IVA hoitojaksolla 1; huuhtoutuminen; lumelääke hoitojaksolla 2
Lääke: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg 12 tunnin välein (q12h)
Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
Lääke: Plasebo
Ei aktiivista lääkettä
Kokeellinen: Hoitojakso 2
Lumelääke hoitojaksolla 1; huuhtoutuminen; LUM/IVA hoitojaksolla 2
Lääke: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg 12 tunnin välein (q12h)
Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
Lääke: Plasebo
Ei aktiivista lääkettä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) viikkoon 8
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikkoon 8 asti
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tutkimuksen lähtötaso, viikkoon 8 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 31. tammikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX15-809-111
  • 2016-001585-29 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa