Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lumacaftor/Ivacaftor kombinációs terápia CF-ben szenvedő betegeknél, akiknek A455E CFTR mutációja van

2018. szeptember 6. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat a lumakaftor/ivakaftor kombinációs terápia hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő, A455E-CFTR mutációval rendelkező alanyoknál

Ez egy 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, keresztezett vizsgálat, amely a LUM/IVA hatékonyságát értékeli 12 éves vagy annál idősebb, CF-ben szenvedő betegeknél, akiknél legalább egy A455E mutáció van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Den Haag, Hollandia
        • HagaZiekenhuis
      • Heidelberglaan, Hollandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő megerősített CF diagnózissal
  • Minden alanynak rendelkeznie kell A455E mutációval legalább 1 CFTR allélen; legfeljebb 10 alanynak lehet F508del mutációja 1 CFTR allélon.
  • Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1) ≥30%-a előre jelzettnek és ≤90%-a a szűrési látogatáson, a Global Lung Function Initiative (GLI)-2012 több etnikumú, minden korosztályra vonatkozó referenciaegyenletek alapján.
  • Stabil CF-betegség a vizsgáló megítélése szerint.
  • Hajlandó maradni a stabil gyógyszeres kezelésben a CF kezelésére az 1. napot megelőző 4 héttől a nyomon követési látogatásig.

Kizárási kritériumok:

  • A Szűrőlátogatáson áttekintett bármely komorbiditás előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer alanynak történő beadásakor.
  • G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R vagy R117H mutáció legalább egy CFTR allélen.
  • Terhes vagy szoptató.
  • Bármilyen kóros laboratóriumi érték a szűrővizsgálaton.
  • A kórelőzményben előforduló szürkehályog/lencse homályosság, vagy a szürkehályog/lencse homályosságának bizonyítéka, amelyet a szemész vagy optometrista klinikailag szignifikánsnak ítélt meg a szűrővizsgálaton végzett szemészeti vizsgálat során.
  • Erős CYP3A inhibitorok vagy erős induktorok alkalmazása, beleértve bizonyos növényi gyógyszerek és bizonyos gyümölcsök és gyümölcslevek fogyasztását az 1. napot megelőző 14 napon belül
  • Szexuálisan aktív, reproduktív potenciállal rendelkező alanyok, akik nem hajlandók betartani a fogamzásgátlási követelményeket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kezelési sorrend
LUM/IVA az 1. kezelési időszakban; kimosás; placebo a 2. kezelési időszakban
Drog: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg 12 óránként (12 óránként)
Más nevek:
  • lumakaftor/ivakaftor
Drog: Placebo
Nincs aktív gyógyszer
Kísérleti: 2. kezelési sorrend
Placebo az 1. kezelési időszakban; kimosás; LUM/IVA a 2. kezelési időszakban
Drog: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg 12 óránként (12 óránként)
Más nevek:
  • lumakaftor/ivakaftor
Drog: Placebo
Nincs aktív gyógyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás a vizsgálati kiindulási értékhez képest az 1 másodperc alatti várható kényszerkilégzési térfogat százalékában (ppFEV1) a 8. hétig
Időkeret: Tanulmányi alapállapot, a 8. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
Tanulmányi alapállapot, a 8. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. január 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. szeptember 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. február 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. február 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX15-809-111
  • 2016-001585-29 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a LUM/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Germany

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel