Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lumacaftor/Ivacaftor kombinationsterapi hos personer med CF, som har en A455E CFTR-mutation

6. september 2018 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, crossover-studie til evaluering af effektiviteten af ​​Lumacaftor/Ivacaftor-kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som har en A455E-CFTR-mutation

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter, crossover-studie, der vil evaluere effektiviteten af ​​LUM/IVA hos forsøgspersoner med CF 12 år og ældre, som har mindst én A455E-mutation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Den Haag, Holland
        • HagaZiekenhuis
      • Heidelberglaan, Holland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde med bekræftet diagnose af CF
  • Alle forsøgspersoner skal have en A455E-mutation på mindst 1 CFTR-allel; ikke mere end 10 forsøgspersoner må have en F508del-mutation på 1 CFTR-allel.
  • Forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1) ≥30 % af forventet og ≤90 % af forventet ved screeningbesøget, baseret på Global Lung Function Initiative (GLI)-2012 multietniske referenceligninger for alle aldre.
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator.
  • Villig til at forblive på en stabil medicinbehandling for CF fra 4 uger før dag 1 til opfølgningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der blev gennemgået ved screeningsbesøget, og som efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • En G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R eller R117H mutation på mindst én CFTR-allel.
  • Gravid eller ammende.
  • Eventuelle unormale laboratorieværdier ved screeningbesøget.
  • Anamnese med grå stær/linseopacitet eller tegn på grå stær/linseopacitet, som øjenlægen eller optometristen har fastslået som klinisk signifikant under den oftalmologiske undersøgelse ved screeningsbesøget.
  • Brug af stærke hæmmere eller stærke inducere af CYP3A, herunder indtagelse af visse naturlægemidler og visse frugt- og frugtjuice, inden for 14 dage før dag 1
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingssekvens 1
LUM/IVA i Behandlingsperiode 1; vaske ud; placebo i behandlingsperiode 2
Medicin: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg hver 12. time (q12h)
Andre navne:
  • lumacaftor/ivacaftor
Medicin: Placebo
Intet aktivt stof
Eksperimentel: Behandlingssekvens 2
Placebo i behandlingsperiode 1; vaske ud; LUM/IVA i behandlingsperiode 2
Medicin: LUM/IVA
LUM 400 mg/IVA 250 mg hver 12. time (q12h)
Andre navne:
  • lumacaftor/ivacaftor
Medicin: Placebo
Intet aktivt stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra undersøgelsens baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) til og med uge 8
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline til og med uge 8
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Undersøgelsesbaseline til og med uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

4. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX15-809-111
  • 2016-001585-29 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LUM/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner