Lumacaftor/Ivacaftor-Kombinationstherapie bei CF-Patienten mit einer A455E-CFTR-Mutation
6. September 2018 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit der Lumacaftor/Ivacaftor-Kombinationstherapie bei Patienten mit Mukoviszidose, die eine A455E-CFTR-Mutation aufweisen
Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Crossover-Studie der Phase 2, die die Wirksamkeit von LUM/IVA bei Patienten mit CF im Alter von 12 Jahren und älter, die mindestens eine A455E-Mutation aufweisen, bewerten wird.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Den Haag, Niederlande
- Hagaziekenhuis
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Heidelberglaan, Niederlande
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mann oder Frau mit bestätigter CF-Diagnose
- Alle Probanden müssen eine A455E-Mutation auf mindestens einem CFTR-Allel aufweisen; Es dürfen nicht mehr als 10 Probanden eine F508del-Mutation auf einem CFTR-Allel aufweisen.
- Forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1) ≥ 30 % des vorhergesagten und ≤ 90 % des vorhergesagten beim Screening-Besuch, basierend auf den multiethnischen Referenzgleichungen für alle Altersgruppen der Global Lung Function Initiative (GLI)-2012.
- Stabile CF-Erkrankung nach Einschätzung des Prüfarztes.
- Bereit, von 4 Wochen vor Tag 1 bis zum Nachuntersuchungsbesuch ein stabiles Medikationsschema gegen CF beizubehalten.
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte jeglicher beim Screening-Besuch überprüften Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte.
- Eine G551D-, G1244E-, G1349D-, G178R-, G551S-, S1251N-, S1255P-, S549N-, S549R- oder R117H-Mutation auf mindestens einem CFTR-Allel.
- Schwanger oder stillend.
- Alle abnormalen Laborwerte beim Screening-Besuch.
- Vorgeschichte von Katarakt/Linsentrübung oder Anzeichen von Katarakt/Linsentrübung, die vom Augenarzt oder Optometristen während der augenärztlichen Untersuchung beim Screening-Besuch als klinisch bedeutsam eingestuft wurden.
- Verwendung starker Inhibitoren oder starker Induktoren von CYP3A, einschließlich der Einnahme bestimmter Kräutermedikamente und bestimmter Früchte und Fruchtsäfte, innerhalb von 14 Tagen vor Tag 1
- Sexuell aktive Personen mit reproduktivem Potenzial, die nicht bereit sind, die Verhütungsvorschriften zu befolgen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Behandlungssequenz 1
LUM/IVA im Behandlungszeitraum 1; Auswaschung; Placebo in Behandlungszeitraum 2
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LUM 400 mg/IVA 250 mg alle 12 Stunden (alle 12 Stunden)
Andere Namen:
Kein aktives Medikament
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Experimental: Behandlungssequenz 2
Placebo in Behandlungszeitraum 1; Auswaschung; LUM/IVA im Behandlungszeitraum 2
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LUM 400 mg/IVA 250 mg alle 12 Stunden (alle 12 Stunden)
Andere Namen:
Kein aktives Medikament
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Absolute Änderung gegenüber dem Studienausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) bis Woche 8
Zeitfenster: Studienbasis bis Woche 8
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FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann.
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Studienbasis bis Woche 8
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Januar 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
6. September 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
4. Oktober 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. Februar 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Februar 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. Februar 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. Oktober 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. September 2018
Zuletzt verifiziert
1. September 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX15-809-111
- 2016-001585-29 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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