Thérapie combinée lumacaftor/ivacaftor chez les sujets atteints de mucoviscidose qui ont une mutation CFTR A455E

Critère d'intégration:

• Homme ou femme avec diagnostic confirmé de mucoviscidose
• Tous les sujets doivent avoir une mutation A455E sur au moins 1 allèle CFTR ; pas plus de 10 sujets peuvent avoir une mutation F508del sur 1 allèle CFTR.
• Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1) ≥ 30 % de la valeur prédite et ≤ 90 % de la valeur prédite lors de la visite de dépistage, sur la base des équations de référence multiethniques pour tous les âges de la Global Lung Function Initiative (GLI)-2012.
• Maladie FK stable à en juger par l'investigateur.
• Disposé à rester sur un régime médicamenteux stable pour la mucoviscidose à partir de 4 semaines avant le jour 1 jusqu'à la visite de suivi.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de toute comorbidité examinée lors de la visite de sélection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet.
• Une mutation G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H sur au moins un allèle CFTR.
• Enceinte ou allaitante.
• Toute valeur de laboratoire anormale lors de la visite de dépistage.
• Antécédents de cataracte/opacité du cristallin, ou preuve de cataracte/opacité du cristallin jugée cliniquement significative par l'ophtalmologiste ou l'optométriste lors de l'examen ophtalmologique lors de la visite de dépistage.
• Utilisation d'inhibiteurs puissants ou d'inducteurs puissants du CYP3A, y compris la consommation de certains médicaments à base de plantes et de certains fruits et jus de fruits, dans les 14 jours précédant le jour 1
• Sujets sexuellement actifs et susceptibles de procréer qui ne sont pas disposés à suivre les exigences en matière de contraception