Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Комбинированная терапия люмакафтором/ивакафтором у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию A455E CFTR

6 сентября 2018 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки эффективности комбинированной терапии люмакафтором/ивакафтором у субъектов с кистозным фиброзом, имеющих мутацию A455E-CFTR

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое, перекрестное исследование фазы 2, в котором будет оцениваться эффективность LUM/IVA у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше, имеющих по крайней мере одну мутацию A455E.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis
      • Heidelberglaan, Нидерланды
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом МВ
  • Все субъекты должны иметь мутацию A455E по крайней мере в 1 аллеле CFTR; не более 10 субъектов могут иметь мутацию F508del на 1 аллеле CFTR.
  • Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) ≥30% от прогнозируемого и ≤90% от прогнозируемого при скрининговом визите, на основе многоэтнических эталонных уравнений для всех возрастов Глобальной инициативы по функциям легких (GLI)-2012.
  • Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя.
  • Желание продолжать стабильный режим лечения муковисцидоза за 4 недели до 1-го дня до последующего визита.

Критерий исключения:

  • История любых сопутствующих заболеваний, рассмотренных во время скринингового визита, которые, по мнению исследователя, могут исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  • Мутации G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R или R117H по крайней мере на одном аллеле CFTR.
  • Беременные или кормящие грудью.
  • Любые аномальные лабораторные показатели во время скринингового визита.
  • Катаракта/помутнение хрусталика в анамнезе или признаки катаракты/помутнения хрусталика, признанные клинически значимыми офтальмологом или оптометристом во время офтальмологического осмотра во время скринингового визита.
  • Использование сильных ингибиторов или сильных индукторов CYP3A, в том числе употребление некоторых растительных препаратов и некоторых фруктов и фруктовых соков, в течение 14 дней до дня 1.
  • Сексуально активные субъекты с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Последовательность лечения 1
LUM/IVA в период лечения 1; вымывание; плацебо в период лечения 2
Лекарство: ЛЮМ/ИВА
LUM 400 мг/IVA 250 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов)
Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
Лекарство: Плацебо
Нет активного препарата
Экспериментальный: Последовательность лечения 2
Плацебо в период лечения 1; вымывание; LUM/IVA в период лечения 2
Лекарство: ЛЮМ/ИВА
LUM 400 мг/IVA 250 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов)
Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
Лекарство: Плацебо
Нет активного препарата

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение относительно исходного уровня исследования в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) в течение 8 недели
Временное ограничение: Исходный уровень исследования, до 8 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень исследования, до 8 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 сентября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 октября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 октября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 сентября 2018 г.

Последняя проверка

1 сентября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX15-809-111
  • 2016-001585-29 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться