嚢胞性線維症被験者におけるFDL169の安全性、PKおよびPDを評価する研究
2018年4月11日 更新者：Flatley Discovery Lab LLC
F508del-CFTR変異のホモ接合性である嚢胞性線維症（CF）被験者におけるFDL169の安全性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）を評価するための無作為二重盲検プラセボ対照並行研究
これは多施設共同、無作為化、プラセボ対照、用量漸増研究です。
登録は世界約 14 拠点で行われる予定です。
CF付き約24科目。
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設、無作為化二重盲検、プラセボ対照の用量漸増および並行群の用量範囲研究です。
登録は世界約 14 拠点で行われる予定です。
F508del-CFTR変異についてホモ接合性であるCF患者約24人が2つのコホートに登録される。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Belfast、イギリス、BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
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Liverpool、イギリス、L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、イギリス、SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Manchester、イギリス、M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
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Melbourne、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Queenland
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South Brisbane、Queenland、オーストラリア、4101
- Mater Misericordiae Ltd
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Queensland
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Chermside、Queensland、オーストラリア、4032
- The Prince Charles Hospital
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Brno、チェコ
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
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Praha、チェコ
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
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Berlin、ドイツ
- Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
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Donaustauf、ドイツ、93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
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Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik
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Frankfurt、ドイツ
- Universitätsklinikum Frankfurt
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 定量的ピロカルピンイオントフォレシスによる汗塩化物値≧60mmol/L、または被験者の医療記録に記録されているか、スクリーニング時に確認されている2つのCF原因変異として定義されるCFの確定診断を受けた男性または女性の被験者。
- インフォームドコンセントを受けた日の年齢が 18 歳以上。
- 体重40kg以上。
- F508del-CFTR 変異のホモ接合性。 遺伝子型はスクリーニング時に確認されます。
- 年齢、性別、身長の予測正常値の 40% を超える 1 秒努力呼気量 (FEV1) を実証する、有効で再現性のあるスパイロメトリー検査を実行する能力。
- 研究評価を妨げるような臨床的に重大な異常がない臨床検査をスクリーニングする（治験責任医師の判断による）。
- 性的に活動的な被験者は、研究の避妊要件に従うことに同意する必要があります。
除外基準:
- -1日目の前4週間以内に急性上気道または下気道感染症、肺の増悪、または肺疾患の治療法が変更された。
- -スクリーニング前8週間以内の肺疾患の主要な合併症（大量の喀血、気胸、胸水を含む）。
- 腎機能障害または既知の門脈圧亢進症。
- -スクリーニング時のQTおよび/またはQTcF（フリデリシア補正）間隔（>450ミリ秒）またはQTcF>450ミリ秒の延長の病歴。
- 固形臓器または血液移植の病歴。
- 過去1年間のアルコール乱用または薬物中毒（大麻、コカイン、アヘン剤を含む）の病歴（捜査官が判断）。
- 1日目から4週間以内のイバカトルまたはルマカトルの使用
- 1日目前の4週間以内にCFまたはCF関連症状に対する慢性治療/予防レジメンの変更（開始、薬剤の種類の変更、用量の変更、スケジュールの変更、中断、中止、または再開始）。
- 継続的な免疫抑制療法（全身性コルチコステロイドを含む）。
- ヘモグロビン <10 g/dL。
- スクリーニング時の肝機能異常。
- スクリーニング時の腎機能異常。
- 別の臨床研究への継続参加、またはスクリーニング来院前に適切な休薬（最低10半減期または30日のいずれか長い方）を行わなかった以前の参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FDL 169 試験製剤 (用量レベル 1)
複数回用量（用量レベル 1）FDL 169 試験製剤を CF 被験者に反復用量として投与
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CFTR補正器
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実験的：FDL 169 試験製剤 (用量レベル 2)
複数回用量（用量レベル 2）FDL 169 試験製剤を CF 被験者に反復用量として投与
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CFTR補正器
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実験的：FDL 169 試験製剤 (用量レベル 3)
複数回用量（用量レベル 3）FDL 169 試験製剤を CF 被験者に反復用量として投与
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CFTR補正器
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プラセボコンパレーター：プラセボ
CF被験者における反復投与としての複数回投与プラセボ
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FDL169のプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：28日
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率によって決定される FDL169 の安全性と忍容性。
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28日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬物動態パラメータ、Cmax
時間枠：28日
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FDL169 の薬物動態パラメータ: 最大血漿濃度 (Cmax)。
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28日
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薬物動態パラメータ、Tmax
時間枠：28日
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FDL169 の薬物動態パラメータ: 最大濃度 (Tmax)。
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28日
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薬物動態パラメータ、AUC
時間枠：28日
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FDL169の薬物動態パラメータ：血漿濃度曲線下面積（AUC）。
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28日
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薬物動態パラメータ、CL/F
時間枠：28日
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FDL169の薬物動態パラメータ：クリアランス（CL/F）。
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28日
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薬物動態パラメータ、V/F
時間枠：28日
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FDL169 の薬物動態パラメータ: 見かけの分布容積 (V/F)。
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28日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Claudia Ordonez, MD、Flatley Discovery Lab
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年8月23日
一次修了 (実際)
2018年4月3日
研究の完了 (実際)
2018年4月3日
試験登録日
最初に提出
2017年3月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年3月27日
最初の投稿 (実際)
2017年3月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年4月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年4月11日
最終確認日
2018年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。