Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, PK og PD af FDL169 hos patienter med cystisk fibrose

11. april 2018 opdateret af: Flatley Discovery Lab LLC

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt studie til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af FDL169 i cystisk fibrose (CF) personer, der er homozygote for F508del-CFTR-mutationen

Dette er et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dosis-eskaleringsstudie. Tilmelding er planlagt til at finde sted på cirka 14 globale websteder. Cirka 24 forsøgspersoner med CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret dobbeltblindt, placebo-kontrolleret dosis-eskalering og parallelarm, dosis-rangerende undersøgelse. Tilmelding er planlagt til at finde sted på cirka 14 globale websteder. Cirka 24 forsøgspersoner med CF, som er homozygote for F508del-CFTR-mutationen, vil blive indskrevet i to kohorter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Queenland
      • South Brisbane, Queenland, Australien, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L14 3PE
        • Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M23 9QZ
        • The Medicines Evaluation Unit (MEU)
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
      • Praha, Tjekkiet
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
      • Donaustauf, Tyskland, 93093
        • Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitätsklinikum Frankfurt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af CF defineret som en svedkloridværdi ≥60 mmol/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese eller to CF-fremkaldende mutationer, dokumenteret i forsøgspersonens journal eller bekræftet ved screening.
  • Alder 18 og derover på datoen for informeret samtykke.
  • Vægt ≥40 kg.
  • Homozygot for F508del-CFTR-mutationen. Genotyping skal bekræftes ved screening.
  • Evne til at udføre en gyldig, reproducerbar spirometritest med demonstration af et forceret ekspiratorisk volumen på 1 sek (FEV1) >40 % af forventet normal for alder, køn og højde.
  • Screening af laboratorietests uden klinisk signifikante abnormiteter, der ville interferere med undersøgelsens vurderinger (som vurderet af investigator).
  • Forsøgspersoner, der er seksuelt aktive, skal acceptere at følge undersøgelsens præventionskrav.

Ekskluderingskriterier:

  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 4 uger før dag 1.
  • Større komplikationer af lungesygdomme (herunder massiv hæmoptyse, pneumothorax eller pleural effusion) inden for 8 uger før screening.
  • Nedsat nyrefunktion eller kendt portal hypertension.
  • Anamnese med forlænget QT og/eller QTcF (Fridericias korrektion) interval (>450 msek) eller QTcF >450 msek ved screening.
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  • Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug (herunder cannabis, kokain og opiater) i løbet af det seneste år (som vurderet af efterforskeren).
  • Brug af ivacaftor eller lumacaftor inden for 4 uger efter dag 1
  • Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, ændring af tidsplanen, afbrydelse, seponering eller genstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterede tilstande inden for 4 uger før dag 1.
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (inklusive systemiske kortikosteroider).
  • Hæmoglobin <10 g/dL.
  • Unormal leverfunktion, ved screening.
  • Unormal nyrefunktion ved screening.
  • Løbende deltagelse i et andet klinisk studie eller forudgående deltagelse uden passende udvaskning (minimum 10 halveringstider eller 30 dage, alt efter hvad der er længst) før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FDL 169 testformulering (dosisniveau 1)
Multipel dosis (dosisniveau 1) FDL 169 testformulering administreret som gentagne doser til CF-personer
Medicin: FDL169
CFTR-korrektor
Eksperimentel: FDL 169 testformulering (dosisniveau 2)
Multipel dosis (dosisniveau 2) FDL 169 testformulering administreret som gentagne doser til CF-personer
Medicin: FDL169
CFTR-korrektor
Eksperimentel: FDL 169 testformulering (dosisniveau 3)
Multipel dosis (dosisniveau 3) FDL 169 testformulering administreret som gentagne doser til CF-personer
Medicin: FDL169
CFTR-korrektor
Placebo komparator: Placebo
Multiple dose placebo som gentagne doser hos CF-personer
Medicin: Placebo
Placebo for FDL169

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 28 dage
Sikkerhed og tolerabilitet af FDL169 som bestemt af forekomsten af ​​bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske parametre, Cmax
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: maksimal plasmakoncentration (Cmax).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, Tmax
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: maksimal koncentration (Tmax).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, AUC
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: areal under plasmakoncentrationskurven (AUC).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, CL/F
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: clearance (CL/F).
28 dage
Farmakokinetiske parametre, V/F
Tidsramme: 28 dage
De farmakokinetiske parametre for FDL169: tilsyneladende distributionsvolumen (V/F).
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Flatley Discovery Lab LLC

Efterforskere

  • Studiestol: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

3. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

28. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FDL169-2015-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner