Tutkimus FDL169:n turvallisuuden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi kystisellä fibroosilla
keskiviikko 11. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Flatley Discovery Lab LLC
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaistutkimus FDL169:n turvallisuuden, farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD) arvioimiseksi kystisellä fibroosilla (CF) koehenkilöillä, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen
Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annosta nostava tutkimus.
Ilmoittautuminen on suunniteltu tapahtuvan noin 14 maailmanlaajuisessa toimipaikassa.
Noin 24 CF-potilasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu annoksen nosto- ja rinnakkaishaarainen annosvaihtelututkimus.
Ilmoittautuminen on suunniteltu tapahtuvan noin 14 maailmanlaajuisessa toimipaikassa.
Noin 24 CF-potilasta, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, rekisteröidään kahteen kohorttiin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
27
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Melbourne, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Queenland
-
South Brisbane, Queenland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
-
Donaustauf, Saksa, 93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Saksa
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
Praha, Tšekki
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi, joka on määritetty hikikloridiarvoksi ≥ 60 mmol/L kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla tai kahdella CF:n aiheuttavalla mutaatiolla, dokumentoitu potilaan sairauskertomuksessa tai vahvistettu seulonnassa.
- Ikä 18 ja vanhempi tietoisen suostumuksen päivämääränä.
- Paino ≥40 kg.
- Homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen. Genotyypitys varmistetaan seulonnassa.
- Kyky suorittaa kelvollinen, toistettavissa oleva spirometriatesti, joka osoittaa pakotetun uloshengityksen tilavuuden 1 sekunnissa (FEV1) > 40 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta normaalista.
- Seulontalaboratoriotestit, joissa ei ole kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka voisivat häiritä tutkimuksen arviointeja (tutkijan arvioiden mukaan).
- Koehenkilöiden, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava noudattamaan tutkimuksen ehkäisyvaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 4 viikon sisällä ennen päivää 1.
- Tärkeimmät keuhkosairauden komplikaatiot (mukaan lukien massiivinen hemoptysis, pneumotoraksi tai keuhkopussin effuusio) 8 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Munuaisten vajaatoiminta tai tunnettu portaalihypertensio.
- Pidentynyt QT- ja/tai QTcF (Friderician korjaus) aikaväli (> 450 ms) tai QTcF > 450 ms seulonnan aikana.
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.
- Alkoholin väärinkäyttö tai huumeiden väärinkäyttö (mukaan lukien kannabis, kokaiini ja opiaatit) kuluneen vuoden aikana (tutkijan arvioiden mukaan).
- Ivakaftorin tai lumakaftorin käyttö 4 viikon sisällä päivästä 1
- Kaikki muutokset (aloitus, muutos lääketyypissä, annoksen muutos, aikataulun muutos, keskeytys, lopettaminen tai uudelleenaloitus) kroonisessa CF:n tai CF:n aiheuttamien sairauksien hoito-/profylaksia-ohjelmassa 4 viikon sisällä ennen päivää 1.
- Meneillään oleva immunosuppressiohoito (mukaan lukien systeemiset kortikosteroidit).
- Hemoglobiini <10 g/dl.
- Epänormaali maksan toiminta seulonnassa.
- Epänormaali munuaisten toiminta seulonnassa.
- Jatkuva osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen ilman asianmukaista huuhtoutumisaikaa (vähintään 10 puoliintumisaikaa tai 30 päivää sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FDL 169 -testiformulaatio (annostaso 1)
Moniannos (annostaso 1) FDL 169 -testiformulaatio annettuna toistuvina annoksina CF-potilaille
|
CFTR-korjain
|
|
Kokeellinen: FDL 169 -testiformulaatio (annostaso 2)
Moniannos (annostaso 2) FDL 169 -testiformulaatio annettuna toistuvina annoksina CF-potilaille
|
CFTR-korjain
|
|
Kokeellinen: FDL 169 -testiformulaatio (annostaso 3)
Moniannos (annostaso 3) FDL 169 -testiformulaatio annettuna toistuvina annoksina CF-potilaille
|
CFTR-korjain
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Moniannos lumelääkettä toistuvina annoksina CF-potilailla
|
Placebo FDL169:lle
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 28 päivää
|
FDL169:n turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden perusteella.
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokineettiset parametrit, Cmax
Aikaikkuna: 28 päivää
|
FDL169:n farmakokineettiset parametrit: plasman maksimipitoisuus (Cmax).
|
28 päivää
|
|
Farmakokineettiset parametrit, Tmax
Aikaikkuna: 28 päivää
|
FDL169:n farmakokineettiset parametrit: maksimipitoisuus (Tmax).
|
28 päivää
|
|
Farmakokineettiset parametrit, AUC
Aikaikkuna: 28 päivää
|
FDL169:n farmakokineettiset parametrit: plasman pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala (AUC).
|
28 päivää
|
|
Farmakokineettiset parametrit, CL/F
Aikaikkuna: 28 päivää
|
FDL169:n farmakokineettiset parametrit: puhdistuma (CL/F).
|
28 päivää
|
|
Farmakokineettiset parametrit, V/F
Aikaikkuna: 28 päivää
|
FDL169:n farmakokineettiset parametrit: näennäinen jakautumistilavuus (V/F).
|
28 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. elokuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. huhtikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. maaliskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FDL169-2015-04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .