En studie for å evaluere sikkerhet, PK og PD av FDL169 hos personer med cystisk fibrose
11. april 2018 oppdatert av: Flatley Discovery Lab LLC
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell studie for å evaluere sikkerhet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til FDL169 i cystisk fibrose (CF) personer homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen
Dette er en multisenter, randomisert, placebokontrollert, doseøkningsstudie.
Påmelding er planlagt å skje på omtrent 14 globale nettsteder.
Omtrent 24 forsøkspersoner med CF.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert dobbeltblind, placebokontrollert dose-eskalering og parallell-arm, dosevarierende studie.
Påmelding er planlagt å skje på omtrent 14 globale nettsteder.
Omtrent 24 personer med CF som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen vil bli registrert i to kohorter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
27
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Melbourne, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Queenland
-
South Brisbane, Queenland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
-
Liverpool, Storbritannia, L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannia, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannia, M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
-
Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
Praha, Tsjekkia
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
-
Donaustauf, Tyskland, 93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Tyskland
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med bekreftet diagnose CF definert som svettekloridverdi ≥60 mmol/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforese eller to CF-forårsakende mutasjoner, dokumentert i pasientens journal eller bekreftet ved screening.
- Alder 18 og eldre på datoen for informert samtykke.
- Vekt ≥40 kg.
- Homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen. Genotyping skal bekreftes ved screening.
- Evne til å utføre en gyldig, reproduserbar spirometritest med demonstrasjon av et forsert ekspirasjonsvolum på 1 sek (FEV1) >40 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde.
- Screening av laboratorietester uten klinisk signifikante abnormiteter som ville forstyrre studievurderingene (som bedømt av etterforskeren).
- Forsøkspersoner som er seksuelt aktive må godta å følge studiens prevensjonskrav.
Ekskluderingskriterier:
- En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeeksaserbasjon eller endringer i behandling for lungesykdom innen 4 uker før dag 1.
- Store komplikasjoner av lungesykdom (inkludert massiv hemoptyse, pneumothorax eller pleural effusjon) innen 8 uker før screening.
- Nedsatt nyrefunksjon eller kjent portal hypertensjon.
- Anamnese med forlenget QT og/eller QTcF (Fridericias korreksjon) intervall (>450 msek) eller QTcF >450 msek ved screening.
- Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon.
- Historie om alkoholmisbruk eller narkotikaavhengighet (inkludert cannabis, kokain og opiater) i løpet av det siste året (som bedømt av etterforskeren).
- Bruk av ivacaftor eller lumacaftor innen 4 uker etter dag 1
- Enhver endring (oppstart, endring i type medikament, doseendring, endring av tidsplanen, avbrudd, seponering eller gjenoppstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for CF eller for CF-relaterte tilstander innen 4 uker før dag 1.
- Pågående immunsuppressiv behandling (inkludert systemiske kortikosteroider).
- Hemoglobin <10 g/dL.
- Unormal leverfunksjon, ved screening.
- Unormal nyrefunksjon ved screening.
- Pågående deltakelse i en annen klinisk studie eller tidligere deltakelse uten passende utvasking (minimum 10 halveringstider eller 30 dager, avhengig av hva som er lengst) før screeningbesøk.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: FDL 169 testformulering (dosenivå 1)
Multippel dose (dosenivå 1) FDL 169 testformulering administrert som gjentatte doser hos CF-personer
|
CFTR-korrektor
|
|
Eksperimentell: FDL 169 testformulering (dosenivå 2)
Multippel dose (dosenivå 2) FDL 169 testformulering administrert som gjentatte doser hos CF-personer
|
CFTR-korrektor
|
|
Eksperimentell: FDL 169 testformulering (dosenivå 3)
Multippel dose (dosenivå 3) FDL 169 testformulering administrert som gjentatte doser hos CF-personer
|
CFTR-korrektor
|
|
Placebo komparator: Placebo
Multiple dose placebo som gjentatte doser hos CF-individer
|
Placebo for FDL169
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 28 dager
|
Sikkerhet og toleranse for FDL169 bestemt av forekomsten av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE).
|
28 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiske parametere, Cmax
Tidsramme: 28 dager
|
De farmakokinetiske parametrene til FDL169: maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax).
|
28 dager
|
|
Farmakokinetiske parametere, Tmax
Tidsramme: 28 dager
|
De farmakokinetiske parameterne til FDL169: maksimal konsentrasjon (Tmax).
|
28 dager
|
|
Farmakokinetiske parametere, AUC
Tidsramme: 28 dager
|
De farmakokinetiske parametrene til FDL169: areal under plasmakonsentrasjonskurven (AUC).
|
28 dager
|
|
Farmakokinetiske parametere, CL/F
Tidsramme: 28 dager
|
De farmakokinetiske parametrene til FDL169: clearance (CL/F).
|
28 dager
|
|
Farmakokinetiske parametere, V/F
Tidsramme: 28 dager
|
De farmakokinetiske parameterne til FDL169: tilsynelatende distribusjonsvolum (V/F).
|
28 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. august 2017
Primær fullføring (Faktiske)
3. april 2018
Studiet fullført (Faktiske)
3. april 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mars 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. mars 2017
Først lagt ut (Faktiske)
28. mars 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. april 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2018
Sist bekreftet
1. april 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FDL169-2015-04
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .