Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare la sicurezza, PK e PD di FDL169 in soggetti con fibrosi cistica

11 aprile 2018 aggiornato da: Flatley Discovery Lab LLC

Uno studio parallelo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di FDL169 nei soggetti con fibrosi cistica (CF) omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Questo è uno studio di aumento della dose multicentrico, randomizzato, controllato con placebo. L'iscrizione è prevista per circa 14 siti globali. Circa 24 soggetti con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con aumento della dose e a bracci paralleli, con misurazione della dose. L'iscrizione è prevista per circa 14 siti globali. Circa 24 soggetti con FC che sono omozigoti per la mutazione F508del-CFTR saranno arruolati in due coorti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Queenland
      • South Brisbane, Queenland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
      • Praha, Cechia
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Donaustauf, Germania, 93093
        • Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Germania
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
        • NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L14 3PE
        • Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M23 9QZ
        • The Medicines Evaluation Unit (MEU)
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Soggetti di sesso maschile o femminile con una diagnosi confermata di CF definita come un valore di cloruro nel sudore ≥60 mmol/L mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina o due mutazioni che causano CF, documentate nella cartella clinica del soggetto o confermate allo screening.
  • Età pari o superiore a 18 anni alla data del consenso informato.
  • Peso ≥40 chilogrammi.
  • Omozigote per la mutazione F508del-CFTR. Genotipizzazione da confermare allo screening.
  • Capacità di eseguire un test spirometrico valido e riproducibile con dimostrazione di un volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) >40% del normale previsto per età, sesso e altezza.
  • Screening dei test di laboratorio senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio (come giudicato dallo sperimentatore).
  • I soggetti sessualmente attivi devono accettare di seguire i requisiti di contraccezione dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Un'infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia per la malattia polmonare entro 4 settimane prima del giorno 1.
  • Complicanze maggiori di malattie polmonari (inclusi emottisi massiva, pneumotorace o versamento pleurico) entro 8 settimane prima dello screening.
  • Funzionalità renale compromessa o ipertensione portale nota.
  • Anamnesi di prolungamento dell'intervallo QT e/o QTcF (correzione di Fridericia) (>450 msec) o QTcF >450 msec allo Screening.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
  • Storia di abuso di alcol o tossicodipendenza (inclusi cannabis, cocaina e oppiacei) durante l'anno passato (come giudicato dall'investigatore).
  • Uso di ivacaftor o lumacaftor, entro 4 settimane dal giorno 1
  • Qualsiasi modifica (inizio, modifica del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) in un regime di trattamento/profilassi cronico per la FC o per condizioni correlate alla FC nelle 4 settimane precedenti il ​​Giorno 1.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (inclusi corticosteroidi sistemici).
  • Emoglobina <10 g/dL.
  • Funzionalità epatica anormale, allo screening.
  • Funzionalità renale anormale allo screening.
  • Partecipazione in corso a un altro studio clinico o partecipazione precedente senza un appropriato periodo di dimezzamento (minimo 10 emivite o 30 giorni, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Formulazione di prova FDL 169 (livello di dose 1)
Dose multipla (livello di dose 1) Formulazione di test FDL 169 somministrata come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: FDL169
Correttore CFTR
Sperimentale: Formulazione di prova FDL 169 (livello di dose 2)
Dose multipla (livello di dose 2) Formulazione di test FDL 169 somministrata come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: FDL169
Correttore CFTR
Sperimentale: Formulazione di prova FDL 169 (livello di dose 3)
Dose multipla (livello di dose 3) Formulazione di test FDL 169 somministrata come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: FDL169
Correttore CFTR
Comparatore placebo: Placebo
Dose multipla di placebo come dosi ripetute in soggetti CF
Droga: Placebo
Placebo per FDL169

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 28 giorni
Sicurezza e tollerabilità di FDL169 come determinato dall'incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE).
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri di Pharmacokinetic, Cmax
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: concentrazione plasmatica massima (Cmax).
28 giorni
Parametri di Pharmacokinetic, Tmax
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: concentrazione massima (Tmax).
28 giorni
Parametri farmacocinetici, AUC
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: area sotto la curva di concentrazione plasmatica (AUC).
28 giorni
Parametri farmacocinetici, CL/F
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: clearance (CL/F).
28 giorni
Parametri farmacocinetici, V/F
Lasso di tempo: 28 giorni
I parametri farmacocinetici di FDL169: volume apparente di distribuzione (V/F).
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Flatley Discovery Lab LLC

Investigatori

  • Cattedra di studio: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

3 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

3 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

28 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2018

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FDL169-2015-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su FDL169

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ghana

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi