Een studie om de veiligheid, PK en PD van FDL169 bij patiënten met cystische fibrose te evalueren
11 april 2018 bijgewerkt door: Flatley Discovery Lab LLC
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle studie om de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van FDL169 te evalueren bij patiënten met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dosis-escalatie studie.
Inschrijving is gepland op ongeveer 14 wereldwijde locaties.
Ongeveer 24 proefpersonen met CF.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde dosis-escalatie- en dosis-variërende studie met parallelle armen.
Inschrijving is gepland op ongeveer 14 wereldwijde locaties.
Ongeveer 24 patiënten met CF die homozygoot zijn voor de F508del-CFTR-mutatie zullen in twee cohorten worden opgenomen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
27
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Melbourne, Australië, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Queenland
-
South Brisbane, Queenland, Australië, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australië, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
-
Donaustauf, Duitsland, 93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
-
Essen, Duitsland
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Duitsland
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
Praha, Tsjechië
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met een bevestigde diagnose van CF gedefinieerd als een zweetchloridewaarde ≥60 mmol/L door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese of twee CF-veroorzakende mutaties, gedocumenteerd in het medisch dossier van de proefpersoon of bevestigd bij screening.
- 18 jaar en ouder op de datum van geïnformeerde toestemming.
- Gewicht ≥40 kg.
- Homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie. Genotypering te bevestigen bij screening.
- Mogelijkheid om een geldige, reproduceerbare spirometrietest uit te voeren met demonstratie van een geforceerd expiratoir volume in 1 sec (FEV1) >40% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte.
- Screening van laboratoriumtests zonder klinisch significante afwijkingen die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren (zoals beoordeeld door de onderzoeker).
- Proefpersonen die seksueel actief zijn, moeten ermee instemmen de anticonceptie-eisen van het onderzoek te volgen.
Uitsluitingscriteria:
- Een acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen, longexacerbatie of veranderingen in therapie voor longziekte binnen 4 weken voorafgaand aan dag 1.
- Belangrijke complicaties van longziekte (waaronder massale bloedspuwing, pneumothorax of pleurale effusie) binnen 8 weken voorafgaand aan de screening.
- Verminderde nierfunctie of bekende portale hypertensie.
- Voorgeschiedenis van verlengd QT- en/of QTcF-interval (Fridericia's correctie) (>450 msec) of QTcF >450 msec bij screening.
- Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie.
- Geschiedenis van alcoholmisbruik of drugsverslaving (inclusief cannabis, cocaïne en opiaten) gedurende het afgelopen jaar (zoals beoordeeld door de onderzoeker).
- Gebruik van ivacaftor of lumacaftor, binnen 4 weken na dag 1
- Elke wijziging (aanvang, wijziging van type geneesmiddel, dosisaanpassing, schemawijziging, onderbreking, stopzetting of herstart) in een chronisch behandelings-/profylaxeregime voor CF of voor CF-gerelateerde aandoeningen binnen 4 weken voorafgaand aan Dag 1.
- Doorlopende immunosuppressieve therapie (inclusief systemische corticosteroïden).
- Hemoglobine <10 g/dL.
- Abnormale leverfunctie, bij screening.
- Abnormale nierfunctie bij screening.
- Doorlopende deelname aan een ander klinisch onderzoek of eerdere deelname zonder passende wash-out (minimaal 10 halfwaardetijden of 30 dagen, afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan het screeningsbezoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: FDL 169-testformulering (dosisniveau 1)
Meerdere doses (dosisniveau 1) FDL 169-testformulering toegediend als herhaalde doses bij CF-patiënten
|
CFTR-corrector
|
|
Experimenteel: FDL 169-testformulering (dosisniveau 2)
Meerdere doses (dosisniveau 2) FDL 169-testformulering toegediend als herhaalde doses bij CF-patiënten
|
CFTR-corrector
|
|
Experimenteel: FDL 169-testformulering (dosisniveau 3)
Meerdere doses (dosisniveau 3) FDL 169-testformulering toegediend als herhaalde doses bij CF-patiënten
|
CFTR-corrector
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo met meerdere doses als herhaalde doses bij CF-patiënten
|
Placebo voor FDL169
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van FDL169 zoals bepaald door de incidentie van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's).
|
28 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetische parameters, Cmax
Tijdsspanne: 28 dagen
|
De farmacokinetische parameters van FDL169: maximale plasmaconcentratie (Cmax).
|
28 dagen
|
|
Farmacokinetische parameters, Tmax
Tijdsspanne: 28 dagen
|
De farmacokinetische parameters van FDL169: maximale concentratie (Tmax).
|
28 dagen
|
|
Farmacokinetische parameters, AUC
Tijdsspanne: 28 dagen
|
De farmacokinetische parameters van FDL169: gebied onder de plasmaconcentratiecurve (AUC).
|
28 dagen
|
|
Farmacokinetische parameters, CL/F
Tijdsspanne: 28 dagen
|
De farmacokinetische parameters van FDL169: klaring (CL/F).
|
28 dagen
|
|
Farmacokinetische parameters, V/F
Tijdsspanne: 28 dagen
|
De farmacokinetische parameters van FDL169: schijnbaar distributievolume (V/F).
|
28 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 augustus 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 april 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 april 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 maart 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 maart 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 maart 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 april 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 april 2018
Laatst geverifieerd
1 april 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FDL169-2015-04
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .