一项评估 FDL169 在囊性纤维化受试者中的安全性、PK 和 PD 的研究
2018年4月11日 更新者：Flatley Discovery Lab LLC
一项随机、双盲、安慰剂对照、平行研究，以评估 FDL169 在 F508del-CFTR 突变纯合子囊性纤维化 (CF) 受试者中的安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)
这是一项多中心、随机、安慰剂对照、剂量递增研究。
计划在全球大约 14 个站点进行注册。
大约 24 名受试者患有 CF。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增和平行组、剂量范围研究。
计划在全球大约 14 个站点进行注册。
大约 24 名 F508del-CFTR 突变纯合子的 CF 受试者将被纳入两个队列。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Charité - Universitätsmedizin Berlin CVK
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Donaustauf、德国、93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik
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Frankfurt、德国
- Universitatsklinikum Frankfurt
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Brno、捷克语
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
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Praha、捷克语
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
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Melbourne、澳大利亚、3004
- The Alfred Hospital
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Queenland
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South Brisbane、Queenland、澳大利亚、4101
- Mater Misericordiae Ltd
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Queensland
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Chermside、Queensland、澳大利亚、4032
- The Prince Charles Hospital
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Belfast、英国、BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
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Liverpool、英国、L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、英国、SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Manchester、英国、M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
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Southampton、英国、SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊为 CF 的男性或女性受试者定义为通过定量毛果芸香碱离子电渗疗法得出的汗液氯化物值≥60 mmol/L 或两个导致 CF 的突变，记录在受试者的医疗记录中或在筛选时确认。
- 在知情同意之日年满 18 岁。
- 体重≥40 公斤。
- F508del-CFTR 突变纯合子。 筛选时确认基因分型。
- 能够执行有效、可重复的肺活量测定测试，并证明 1 秒内用力呼气容积 (FEV1) > 40% 的年龄、性别和身高预测正常值。
- 筛选实验室测试没有会干扰研究评估的临床显着异常（由研究者判断）。
- 性活跃的受试者必须同意遵守研究的避孕要求。
排除标准：
- 第 1 天前 4 周内发生急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部疾病恶化或肺部疾病治疗发生变化。
- 筛选前 8 周内肺部疾病的主要并发症（包括大咯血、气胸或胸腔积液）。
- 肾功能受损或已知的门静脉高压症。
- 筛选时 QT 和/或 QTcF（Fridericia 校正）间期延长（>450 毫秒）或 QTcF >450 毫秒的历史。
- 实体器官或血液移植史。
- 过去一年有酗酒或吸毒史（包括大麻、可卡因和鸦片制剂）（由调查员判断）。
- 第 1 天后 4 周内使用 ivacaftor 或 lumacaftor
- 第 1 天前 4 周内 CF 或 CF 相关病症的慢性治疗/预防方案的任何变化（启动、药物类型变化、剂量修改、时间表修改、中断、中断或重新启动）。
- 正在进行的免疫抑制治疗（包括全身性皮质类固醇）。
- 血红蛋白 <10 克/分升。
- 筛选时肝功能异常。
- 筛选时肾功能异常。
- 持续参与另一项临床研究或在筛选访视之前没有适当清除（至少 10 个半衰期或 30 天，以较长者为准）的先前参与。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FDL 169 测试配方（剂量水平 1）
多剂量（剂量水平 1）FDL 169 测试制剂在 CF 受试者中作为重复剂量给药
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CFTR校正器
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实验性的：FDL 169 测试配方（剂量水平 2）
多剂量（剂量水平 2）FDL 169 测试制剂在 CF 受试者中作为重复剂量给药
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CFTR校正器
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实验性的：FDL 169 测试配方（剂量水平 3）
多剂量（剂量水平 3）FDL 169 测试制剂在 CF 受试者中作为重复剂量给药
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CFTR校正器
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安慰剂比较：安慰剂
多剂量安慰剂作为 CF 受试者的重复剂量
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FDL169 的安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：28天
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FDL169 的安全性和耐受性由不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率决定。
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28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药代动力学参数，Cmax
大体时间：28天
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FDL169的药代动力学参数：最大血浆浓度（Cmax）。
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28天
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药代动力学参数，Tmax
大体时间：28天
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FDL169的药代动力学参数：最大浓度（Tmax）。
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28天
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药代动力学参数，AUC
大体时间：28天
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FDL169的药代动力学参数：血浆浓度曲线下面积（AUC）。
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28天
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药代动力学参数，CL/F
大体时间：28天
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FDL169 的药代动力学参数：清除率 (CL/F)。
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28天
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药代动力学参数，V/F
大体时间：28天
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FDL169 的药代动力学参数：表观分布容积 (V/F)。
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28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Claudia Ordonez, MD、Flatley Discovery Lab
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年8月23日
初级完成 (实际的)
2018年4月3日
研究完成 (实际的)
2018年4月3日
研究注册日期
首次提交
2017年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月27日
首次发布 (实际的)
2017年3月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月11日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
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