낭포성 섬유증 환자에서 FDL169의 안전성, PK 및 PD를 평가하기 위한 연구
2018년 4월 11일 업데이트: Flatley Discovery Lab LLC
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합인 낭포성 섬유증(CF) 피험자에서 FDL169의 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 연구
이것은 다기관, 무작위, 위약 대조, 용량 증량 연구입니다.
등록은 약 14개의 글로벌 사이트에서 이루어질 예정입니다.
CF가 있는 약 24명의 피험자.
연구 개요
상세 설명
이것은 다기관, 무작위 이중 맹검, 위약 조절 용량 증량 및 평행 암, 용량 범위 연구입니다.
등록은 약 14개의 글로벌 사이트에서 이루어질 예정입니다.
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 약 24명의 CF 피험자가 2개의 코호트에 등록됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
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Donaustauf, 독일, 93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik
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Frankfurt, 독일
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Belfast, 영국, BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
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Liverpool, 영국, L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국, M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
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Brno, 체코
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
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Praha, 체코
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
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Melbourne, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
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Queenland
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South Brisbane, Queenland, 호주, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
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Queensland
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Chermside, Queensland, 호주, 4032
- The Prince Charles Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정량적 필로카르핀 이온영동법 또는 2개의 CF 유발 돌연변이에 의해 땀 염화물 값 ≥60mmol/L로 정의된 CF 진단이 확인된 남성 또는 여성 피험자, 피험자의 의료 기록에 문서화되거나 스크리닝 시 확인됨.
- 정보에 입각한 동의 날짜에 18세 이상.
- 무게 ≥40kg.
- F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체. 스크리닝 시 확인될 유전자형.
- 1초간 강제 호기량(FEV1) >40%가 연령, 성별 및 키에 대해 예측된 정상의 시연과 함께 유효하고 재현 가능한 폐활량계 테스트를 수행할 수 있는 능력.
- 연구 평가를 방해할 임상적으로 유의미한 이상이 없는 실험실 테스트 스크리닝(연구자가 판단함).
- 성적으로 활발한 피험자는 연구의 피임 요건을 따르는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경.
- 스크리닝 전 8주 이내에 폐 질환의 주요 합병증(대량 객혈, 기흉 또는 흉막 삼출액 포함).
- 손상된 신장 기능 또는 알려진 문맥 고혈압.
- 연장된 QT 및/또는 QTcF(프리데리시아 보정) 간격(>450msec)의 병력 또는 스크리닝 시 QTcF >450msec.
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
- 지난 1년 동안 알코올 남용 또는 약물 중독(대마초, 코카인 및 아편제 포함)의 이력(조사관이 판단함).
- 1일 후 4주 이내에 ivacaftor 또는 lumacaftor 사용
- 1일 전 4주 이내에 CF 또는 CF 관련 상태에 대한 만성 치료/예방 섭생의 모든 변경(시작, 약물 유형 변경, 용량 수정, 일정 수정, 중단, 중단 또는 재개).
- 지속적인 면역억제 요법(전신성 코르티코스테로이드 포함).
- 헤모글로빈 <10g/dL.
- 스크리닝 시 비정상적인 간 기능.
- 스크리닝 시 비정상적인 신장 기능.
- 스크리닝 방문 이전에 적절한 휴약(반감기 최소 10일 또는 30일 중 더 긴 기간) 없이 다른 임상 연구에 지속적으로 참여하거나 사전 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FDL 169 시험 제제(용량 수준 1)
다중 용량(용량 수준 1) CF 피험자에서 반복 용량으로 투여된 FDL 169 테스트 제형
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CFTR 교정기
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실험적: FDL 169 시험 제제(용량 수준 2)
다중 용량(용량 수준 2) CF 대상에서 반복 용량으로 투여된 FDL 169 테스트 제형
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CFTR 교정기
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실험적: FDL 169 테스트 제형(용량 수준 3)
다중 용량(용량 수준 3) CF 대상에서 반복 용량으로 투여된 FDL 169 테스트 제형
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CFTR 교정기
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위약 비교기: 위약
CF 피험자에서 반복 투여로 다중 투여 위약
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FDL169에 대한 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료-응급 부작용의 발생률
기간: 28일
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률에 의해 결정되는 FDL169의 안전성 및 내약성.
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학 파라미터, Cmax
기간: 28일
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FDL169의 약동학적 매개변수: 최대 혈장 농도(Cmax).
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28일
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약동학 파라미터, Tmax
기간: 28일
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FDL169의 약동학 파라미터: 최대 농도(Tmax).
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28일
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약동학 파라미터, AUC
기간: 28일
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FDL169의 약동학 파라미터: 혈장 농도 곡선하 면적(AUC).
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28일
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약동학 파라미터, CL/F
기간: 28일
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FDL169의 약동학적 매개변수: 클리어런스(CL/F).
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28일
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약동학 파라미터, V/F
기간: 28일
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FDL169의 약동학 파라미터: 겉보기 분포 용적(V/F).
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 23일
기본 완료 (실제)
2018년 4월 3일
연구 완료 (실제)
2018년 4월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 3월 27일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2018년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .