Исследование по оценке безопасности, ФК и ФД FDL169 у субъектов с кистозным фиброзом
11 апреля 2018 г. обновлено: Flatley Discovery Lab LLC
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное исследование для оценки безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) FDL169 у субъектов с кистозным фиброзом (МВ), гомозиготных по мутации F508del-CFTR
Это многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с повышением дозы.
Зачисление планируется провести примерно на 14 сайтах по всему миру.
Примерно 24 субъекта с муковисцидозом.
Обзор исследования
Подробное описание
Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с повышением дозы и параллельным исследованием диапазона доз.
Зачисление планируется провести примерно на 14 сайтах по всему миру.
Приблизительно 24 пациента с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR, будут включены в две когорты.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
27
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Melbourne, Австралия, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Queenland
-
South Brisbane, Queenland, Австралия, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Австралия, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charité - Universitätsmedizin Berlin CVK
-
Donaustauf, Германия, 93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
-
Essen, Германия
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Германия
- Universitatsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство, M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
-
Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Brno, Чехия
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
Praha, Чехия
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского или женского пола с подтвержденным диагнозом муковисцидоза, определенным как значение хлорида пота ≥60 ммоль/л с помощью количественного ионофореза пилокарпина или двумя вызывающими муковисцидоз мутациями, задокументированными в медицинской карте субъекта или подтвержденными при скрининге.
- Возраст 18 лет и старше на дату информированного согласия.
- Вес ≥40 кг.
- Гомозиготны по мутации F508del-CFTR. Генотипирование должно быть подтверждено при скрининге.
- Способность выполнить достоверный воспроизводимый тест спирометрии с демонстрацией объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) >40% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста.
- Скрининговые лабораторные тесты без клинически значимых отклонений, которые могли бы помешать оценке исследования (по мнению исследователя).
- Субъекты, ведущие половую жизнь, должны согласиться следовать требованиям исследования в отношении контрацепции.
Критерий исключения:
- Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии легочного заболевания в течение 4 недель до 1-го дня.
- Основные осложнения заболевания легких (включая массивное кровохарканье, пневмоторакс или плевральный выпот) в течение 8 недель до скрининга.
- Нарушение функции почек или известная портальная гипертензия.
- История удлинения интервала QT и/или QTcF (коррекция Фридерисии) (>450 мсек) или QTcF>450 мсек при скрининге.
- История солидных органов или гематологической трансплантации.
- История злоупотребления алкоголем или наркомании (включая каннабис, кокаин и опиаты) в течение последнего года (по оценке следователя).
- Использование ивакафтора или люмакафтора в течение 4 недель после 1-го дня
- Любое изменение (начало, изменение типа препарата, модификация дозы, модификация схемы, прерывание, прекращение или повторное начало) в схеме лечения/профилактики хронического МВ или состояний, связанных с МВ, в течение 4 недель до 1-го дня.
- Постоянная иммуносупрессивная терапия (включая системные кортикостероиды).
- Гемоглобин <10 г/дл.
- Нарушение функции печени при скрининге.
- Нарушение функции почек при скрининге.
- Продолжающееся участие в другом клиническом исследовании или предшествующее участие без соответствующего вымывания (минимум 10 периодов полувыведения или 30 дней, в зависимости от того, что дольше) до визита для скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тестовый состав FDL 169 (уровень дозы 1)
Многократная доза (уровень дозы 1) тестируемого состава FDL 169, вводимого в виде повторных доз субъектам CF
|
CFTR корректор
|
|
Экспериментальный: Тестовый состав FDL 169 (уровень дозы 2)
Многократная доза (уровень дозы 2) тестируемого состава FDL 169, вводимая в виде повторных доз субъектам CF
|
CFTR корректор
|
|
Экспериментальный: Тестовый состав FDL 169 (уровень дозы 3)
Многократная доза (уровень дозы 3) тестируемого состава FDL 169, вводимая в виде повторных доз субъектам CF
|
CFTR корректор
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Многократные дозы плацебо в виде повторных доз у субъектов с муковисцидозом
|
Плацебо для FDL169
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 28 дней
|
Безопасность и переносимость FDL169, определяемые частотой нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
|
28 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетические параметры, Cmax
Временное ограничение: 28 дней
|
Фармакокинетические параметры FDL169: максимальная концентрация в плазме (Cmax).
|
28 дней
|
|
Фармакокинетические параметры, Tmax
Временное ограничение: 28 дней
|
Фармакокинетические параметры FDL169: максимальная концентрация (Tmax).
|
28 дней
|
|
Фармакокинетические параметры, AUC
Временное ограничение: 28 дней
|
Фармакокинетические параметры FDL169: площадь под кривой концентрации в плазме (AUC).
|
28 дней
|
|
Фармакокинетические параметры, CL/F
Временное ограничение: 28 дней
|
Фармакокинетические параметры FDL169: клиренс (CL/F).
|
28 дней
|
|
Фармакокинетические параметры, V/F
Временное ограничение: 28 дней
|
Фармакокинетические параметры FDL169: кажущийся объем распределения (V/F).
|
28 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 августа 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 апреля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 апреля 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 марта 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 марта 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 апреля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 апреля 2018 г.
Последняя проверка
1 апреля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FDL169-2015-04
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ФДЛ169
-
Flatley Discovery Lab LLCЗавершенныйМуковисцидозСоединенное Королевство