Badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakokinetykę FDL169 u pacjentów z mukowiscydozą
11 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Flatley Discovery Lab LLC
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę (PK) i farmakodynamikę (PD) FDL169 u pacjentów z mukowiscydozą (CF) homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie z eskalacją dawki.
Rejestracja jest planowana w około 14 lokalizacjach na całym świecie.
Około 24 pacjentów z mukowiscydozą.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z eskalacją dawki i równoległymi ramionami, w zakresie dawek.
Rejestracja jest planowana w około 14 lokalizacjach na całym świecie.
Około 24 osobników z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR, zostanie włączonych do dwóch kohort.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
27
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Melbourne, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Queenland
-
South Brisbane, Queenland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Czechy
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
Praha, Czechy
- FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charite - Universitatsmedizin Berlin CVK
-
Donaustauf, Niemcy, 93093
- Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
-
Essen, Niemcy
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Niemcy
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
- NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L14 3PE
- Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M23 9QZ
- The Medicines Evaluation Unit (MEU)
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy zdefiniowanym jako wartość chlorków w pocie ≥60 mmol/l metodą ilościowej jonoforezy pilokarpiny lub dwiema mutacjami powodującymi mukowiscydozę, udokumentowanymi w dokumentacji medycznej pacjenta lub potwierdzonymi podczas badań przesiewowych.
- Wiek 18 lat i więcej w dniu wyrażenia świadomej zgody.
- Waga ≥40 kg.
- Homozygota pod względem mutacji F508del-CFTR. Genotypowanie do potwierdzenia podczas badania przesiewowego.
- Zdolność do wykonania ważnego, powtarzalnego badania spirometrycznego z wykazaniem natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) >40% wartości przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu.
- Przesiewowe testy laboratoryjne bez klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania (według oceny badacza).
- Osoby aktywne seksualnie muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w badaniu.
Kryteria wyłączenia:
- Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem.
- Poważne powikłania choroby płuc (w tym masywne krwioplucie, odma opłucnowa lub wysięk opłucnowy) w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Zaburzenia czynności nerek lub znane nadciśnienie wrotne.
- Wydłużony odstęp QT i/lub QTcF (z korektą Fridericii) w wywiadzie (>450 ms) lub QTcF >450 ms podczas badania przesiewowego.
- Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
- Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków (w tym konopi indyjskich, kokainy i opiatów) w ciągu ostatniego roku (według oceny badacza).
- Stosowanie iwakaftoru lub lumakaftoru w ciągu 4 tygodni od dnia 1
- Jakakolwiek zmiana (rozpoczęcie, zmiana typu leku, modyfikacja dawki, modyfikacja schematu, przerwanie, przerwanie lub ponowne rozpoczęcie) w schemacie przewlekłego leczenia/profilaktyki mukowiscydozy lub chorób związanych z mukowiscydozą w ciągu 4 tygodni przed dniem 1.
- Trwająca terapia immunosupresyjna (w tym ogólnoustrojowe kortykosteroidy).
- Hemoglobina <10 g/dl.
- Nieprawidłowa czynność wątroby podczas badania przesiewowego.
- Nieprawidłowa czynność nerek podczas badania przesiewowego.
- Trwający udział w innym badaniu klinicznym lub wcześniejszy udział bez odpowiedniego wypłukania (minimum 10 okresów półtrwania lub 30 dni, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą przesiewową.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Preparat testowy FDL 169 (dawka poziomu 1)
Wielokrotna dawka (dawka poziomu 1) badana formulacja FDL 169 podawana jako powtarzane dawki pacjentom z mukowiscydozą
|
Korektor CFTR
|
|
Eksperymentalny: Preparat testowy FDL 169 (dawka poziomu 2)
Wielokrotna dawka (dawka poziomu 2) badana formulacja FDL 169 podawana jako powtarzane dawki pacjentom z mukowiscydozą
|
Korektor CFTR
|
|
Eksperymentalny: Preparat testowy FDL 169 (poziom dawki 3)
Wielokrotna dawka (dawka poziomu 3) badana formulacja FDL 169 podawana jako powtarzane dawki pacjentom z mukowiscydozą
|
Korektor CFTR
|
|
Komparator placebo: Placebo
Wielokrotne dawki placebo jako powtarzane dawki u pacjentów z mukowiscydozą
|
Placebo dla FDL169
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 28 dni
|
Bezpieczeństwo i tolerancja FDL169 określone na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
|
28 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Parametry farmakokinetyczne, Cmax
Ramy czasowe: 28 dni
|
Parametry farmakokinetyczne FDL169: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax).
|
28 dni
|
|
Parametry farmakokinetyczne, Tmax
Ramy czasowe: 28 dni
|
Parametry farmakokinetyczne FDL169: maksymalne stężenie (Tmax).
|
28 dni
|
|
Parametry farmakokinetyczne, AUC
Ramy czasowe: 28 dni
|
Parametry farmakokinetyczne FDL169: pole pod krzywą stężenia w osoczu (AUC).
|
28 dni
|
|
Parametry farmakokinetyczne, CL/F
Ramy czasowe: 28 dni
|
Parametry farmakokinetyczne FDL169: klirens (CL/F).
|
28 dni
|
|
Parametry farmakokinetyczne, V/F
Ramy czasowe: 28 dni
|
Parametry farmakokinetyczne FDL169: pozorna objętość dystrybucji (V/F).
|
28 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 kwietnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 kwietnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 marca 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 marca 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 marca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 kwietnia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FDL169-2015-04
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .