Un estudio para evaluar la seguridad, PK y PD de FDL169 en sujetos con fibrosis quística

Criterios de inclusión:

• Sujetos masculinos o femeninos con un diagnóstico confirmado de FQ definido como un valor de cloruro en sudor ≥60 mmol/L por iontoforesis cuantitativa de pilocarpina o dos mutaciones causantes de FQ, documentado en el historial médico del sujeto o confirmado en la selección.
• 18 años o más en la fecha del consentimiento informado.
• Peso ≥40 kg.
• Homocigoto para la mutación F508del-CFTR. El genotipado se confirmará en la selección.
• Capacidad para realizar una prueba de espirometría válida y reproducible con demostración de un volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) >40 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura.
• Pruebas de laboratorio de detección sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio (a juicio del investigador).
• Los sujetos sexualmente activos deben aceptar seguir los requisitos de anticoncepción del estudio.

Criterio de exclusión:

• Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento de la enfermedad pulmonar en las 4 semanas anteriores al Día 1.
• Complicaciones mayores de enfermedad pulmonar (incluyendo hemoptisis masiva, neumotórax o derrame pleural) dentro de las 8 semanas previas a la selección.
• Deterioro de la función renal o hipertensión portal conocida.
• Antecedentes de intervalo QT y/o QTcF (corrección de Fridericia) prolongado (>450 mseg) o QTcF >450 mseg en la selección.
• Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico.
• Antecedentes de abuso de alcohol o adicción a las drogas (incluyendo cannabis, cocaína y opiáceos) durante el último año (según lo juzgado por el investigador).
• Uso de ivacaftor o lumacaftor, dentro de las 4 semanas del Día 1
• Cualquier cambio (inicio, cambio en el tipo de fármaco, modificación de la dosis, modificación del programa, interrupción, discontinuación o reinicio) en un régimen de tratamiento/profilaxis crónico para la FQ o para afecciones relacionadas con la FQ dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1.
• Terapia inmunosupresora en curso (incluidos los corticosteroides sistémicos).
• Hemoglobina <10 g/dL.
• Función hepática anormal, en la selección.
• Función renal anormal en la selección.
• Participación en curso en otro estudio clínico o participación previa sin un lavado adecuado (mínimo de 10 vidas medias o 30 días, lo que sea más largo) antes de la visita de selección.