Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet, PK och PD för FDL169 hos patienter med cystisk fibros

11 april 2018 uppdaterad av: Flatley Discovery Lab LLC

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell studie för att utvärdera säkerhet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för FDL169 i cystisk fibros (CF)-subjekt som är homozygota för F508del-CFTR-mutationen

Detta är en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dosökningsstudie. Registrering är planerad att ske på cirka 14 globala platser. Cirka 24 försökspersoner med CF.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, randomiserad dubbelblind, placebokontrollerad dosupptrappning och parallell-arm, dosvarierande studie. Registrering är planerad att ske på cirka 14 globala platser. Cirka 24 försökspersoner med CF som är homozygota för F508del-CFTR-mutationen kommer att registreras i två kohorter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Queenland
      • South Brisbane, Queenland, Australien, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
        • NICRN Respiratory Research Office, Belfast City Hospital
      • Liverpool, Storbritannien, L14 3PE
        • Research Dept., Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannien, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M23 9QZ
        • The Medicines Evaluation Unit (MEU)
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
      • Praha, Tjeckien
        • FN v Motole, Pediatrická klinika, Centrum cystické fibrózy
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Donaustauf, Tyskland, 93093
        • Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitätsklinikum Frankfurt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner med en bekräftad diagnos av CF definierad som ett svettkloridvärde ≥60 mmol/L genom kvantitativ pilokarpinjontofores eller två CF-orsakande mutationer, dokumenterade i patientens journal eller bekräftade vid screening.
  • 18 år och äldre på dagen för informerat samtycke.
  • Vikt ≥40 kg.
  • Homozygot för F508del-CFTR-mutationen. Genotypning ska bekräftas vid screening.
  • Förmåga att utföra ett giltigt, reproducerbart spirometritest med demonstration av en forcerad utandningsvolym på 1 sek (FEV1) >40 % av förväntad normal för ålder, kön och längd.
  • Screening av laboratorietester utan kliniskt signifikanta avvikelser som skulle störa studiebedömningarna (enligt utredarens bedömning).
  • Försökspersoner som är sexuellt aktiva måste gå med på att följa studiens krav på preventivmedel.

Exklusions kriterier:

  • En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, pulmonell exacerbation eller förändringar i behandlingen för lungsjukdom inom 4 veckor före dag 1.
  • Stora komplikationer av lungsjukdom (inklusive massiv hemoptys, pneumothorax eller pleurautgjutning) inom 8 veckor före screening.
  • Nedsatt njurfunktion eller känd portal hypertoni.
  • Historik med förlängt QT och/eller QTcF (Fridericias korrigering) intervall (>450 ms) eller QTcF >450 ms vid screening.
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation.
  • Historik av alkoholmissbruk eller drogberoende (inklusive cannabis, kokain och opiater) under det senaste året (enligt utredarens bedömning).
  • Användning av ivacaftor eller lumacaftor, inom 4 veckor från dag 1
  • Varje förändring (initiering, förändring av läkemedelstyp, dosändring, schemaändring, avbrott, avbrytande eller återupptagande) i en kronisk behandlings-/profylaxregim för CF eller för CF-relaterade tillstånd inom 4 veckor före dag 1.
  • Pågående immunsuppressiv behandling (inklusive systemiska kortikosteroider).
  • Hemoglobin <10 g/dL.
  • Onormal leverfunktion, vid screening.
  • Onormal njurfunktion vid screening.
  • Pågående deltagande i en annan klinisk studie eller tidigare deltagande utan lämplig tvättning (minst 10 halveringstider eller 30 dagar, beroende på vilket som är längre) före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FDL 169 testformulering (dosnivå 1)
Multipeldos (dosnivå 1) FDL 169 testformulering administrerad som upprepade doser till CF-patienter
Läkemedel: FDL169
CFTR-korrigerare
Experimentell: FDL 169 testformulering (dosnivå 2)
Multipeldos (dosnivå 2) FDL 169 testformulering administrerad som upprepade doser till CF-patienter
Läkemedel: FDL169
CFTR-korrigerare
Experimentell: FDL 169 testformulering (dosnivå 3)
Multipeldos (dosnivå 3) FDL 169 testformulering administrerad som upprepade doser till CF-patienter
Läkemedel: FDL169
CFTR-korrigerare
Placebo-jämförare: Placebo
Flerdosplacebo som upprepade doser hos CF-personer
Läkemedel: Placebo
Placebo för FDL169

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: 28 dagar
Säkerhet och tolerabilitet för FDL169 bestäms av förekomsten av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE).
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetiska parametrar, Cmax
Tidsram: 28 dagar
De farmakokinetiska parametrarna för FDL169: maximal plasmakoncentration (Cmax).
28 dagar
Farmakokinetiska parametrar, Tmax
Tidsram: 28 dagar
De farmakokinetiska parametrarna för FDL169: maximal koncentration (Tmax).
28 dagar
Farmakokinetiska parametrar, AUC
Tidsram: 28 dagar
De farmakokinetiska parametrarna för FDL169: area under plasmakoncentrationskurvan (AUC).
28 dagar
Farmakokinetiska parametrar, CL/F
Tidsram: 28 dagar
De farmakokinetiska parametrarna för FDL169: clearance (CL/F).
28 dagar
Farmakokinetiska parametrar, V/F
Tidsram: 28 dagar
De farmakokinetiska parametrarna för FDL169: skenbar distributionsvolym (V/F).
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Flatley Discovery Lab LLC

Utredare

  • Studiestol: Claudia Ordonez, MD, Flatley Discovery Lab

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

3 april 2018

Avslutad studie (Faktisk)

3 april 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 mars 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2017

Första postat (Faktisk)

28 mars 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FDL169-2015-04

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på FDL169

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera