Cholbam® (コール酸) の REPLACE レジストリ
2023年9月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Cholbam®（コール酸）で治療された患者のルーチンの臨床ケアに関するデータを収集するための、前向き、観察的、非介入的、市販後の患者登録
これは、チョルバムを少なくとも 30 日間使用している患者 (既存の使用者) およびチョルバムの最初のイニシエーター。
調査の概要
詳細な説明
実験的介入は含まれていません。
レジストリ内の患者は臨床評価を受け、患者を担当する医師の決定に従ってケアを受けます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
55
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco、California、アメリカ、94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka、Indiana、アメリカ、46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia、Missouri、アメリカ、65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Cholbam が適応となる診断を受けたすべての患者は、レジストリに登録する資格があります。
説明
包含基準:
- 患者さんは男女問わず、年齢問わず。
- 患者および/または患者の親/法定後見人は、署名されたインフォームド コンセントを提供する意思と能力があり、患者が 18 歳未満の場合は、現地の規制、IRB、およびEC 要件。
- 患者は、チョルバムが適応となる診断を受けています。
- 患者は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）（登録）に署名した時点で、チョルバムで治療されているか、治療される予定です。
除外基準:
1.治験責任医師の判断により、プロトコルの要件を順守できない患者は除外されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
既存のユーザー
チョルバンを30日以上使用している患者
|
承認されたラベルに従って処方されたチョルバム。
|
|
新しいユーザー
チョルバムの最初のイニシエーター
|
承認されたラベルに従って処方されたチョルバム。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
胆汁うっ滞が悪化している参加者の数
時間枠：10年
|
胆汁うっ滞の悪化は、血液中の総ビリルビン濃度を直接測定することによって特定され、総ビリルビンが> 1mg / dLの場合、以前の測定値から25％増加すると定義されます。
|
10年
|
|
新たに胆汁うっ滞を発症した参加者の数
時間枠：10年
|
新たに発症した胆汁うっ滞の患者は、異常な直接ビリルビン濃度が 1mg/dL を超えるか、総ビリルビンが 5mg/dL を超える場合は総ビリルビンの 20% を超える直接ビリルビンを検出することによって識別されます。
|
10年
|
|
成長不良につながる脂肪便のある参加者の数
時間枠：10年
|
小児の成長不良につながる脂肪便。これは、登録時の元のパーセンタイルから登録研究への成長パーセンタイルの減少として定義されます。
|
10年
|
|
脂溶性ビタミンの血清レベルの変化
時間枠：10年
|
脂溶性ビタミン (A、D、E、K) 欠乏症は、血清アッセイの結果を比較することで特定されます (ビタミン A: レチノール、ビタミン D: 250HD2 + 250HD3、ビタミン K: 血清ビタミン K、ビタミン E: 血清ビタミン E)。標準範囲の各ビタミンについて。
|
10年
|
|
脂溶性ビタミン欠乏症に関連する神経障害の徴候または症状
時間枠：10年
|
脂溶性ビタミン欠乏症（末梢神経障害、小脳失調症）に関連する神経障害の徴候または症状は、治験責任医師によって評価されます。
|
10年
|
|
成長障害のある参加者の数
時間枠：10年
|
医師が吸収不良に起因すると判断した成長障害。
|
10年
|
|
死
時間枠：10年
|
死亡に至る AE および SAE が記録されます。
死亡とチョルバムまたは疾患の進行との関連性が記録されます。
|
10年
|
|
妊娠、妊娠転帰、乳児状態への悪影響
時間枠：10年
|
妊娠、妊娠の転帰、および乳児の状態に対する悪影響が記録されます。
|
10年
|
|
すべての有害事象 (AE) および重大な AE (SAE)
時間枠：10年
|
他のすべての AE および SAE が収集されます。
|
10年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
チョルバム投与レジメンの変更と、投与量の変更または治療中止の理由
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
ベースラインからの体重変化
時間枠：10年
|
18 歳以下の患者の場合、これらのデータは、WHO の 0 ～ 2 歳の乳児の成長基準と米国疾病管理予防センターの 2 ～ 20 歳の子供の成長基準に基づいて Z スコアに変換されます。
成長障害は、レジストリ調査へのエントリ ポイントでの元のパーセンタイルからのパーセンタイルの減少として定義されます。
|
10年
|
|
長さ/高さのベースラインからの変化
時間枠：10年
|
18 歳以下の患者の場合、これらのデータは、WHO の 0 ～ 2 歳の乳児の成長基準と米国疾病管理予防センターの 2 ～ 20 歳の子供の成長基準に基づいて Z スコアに変換されます。
一部の患者は大人になるか、最終的な身長に達します。
成長障害は、レジストリ調査へのエントリ ポイントでの元のパーセンタイルからのパーセンタイルの減少として定義されます。
|
10年
|
|
幼児の頭囲のベースラインからの変化
時間枠：10年
|
18 歳以下の患者の場合、これらのデータは、WHO の 0 ～ 2 歳の乳児の成長基準と米国疾病管理予防センターの 2 ～ 20 歳の子供の成長基準に基づいて Z スコアに変換されます。
成長障害は、レジストリ調査へのエントリ ポイントでの元のパーセンタイルからのパーセンタイルの減少として定義されます。
|
10年
|
|
幼児の年齢に応じた発達のマイルストーン
時間枠：10年
|
WHOモーター開発マイルストーンで測定
|
10年
|
|
プロトロンビン時間（PT）の変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
国際正規化比率（INR）の推移
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
アルブミンの変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
ビリルビンの変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
直接ビリルビンの変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) の変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
Γ-グルタミルトランスフェラーゼ (GGT) の変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
アルカリホスファターゼの変化
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
尿中胆汁酸の有無および胆汁酸中間体と尿中胆汁アルコールのレベル
時間枠：10年
|
10年
|
|
|
チョルバムが処方されたすべての適応症
時間枠：10年
|
Cholbam が処方されたすべての適応症の説明
|
10年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Sagar A Vaidya, MD, PhD、Vice President, Clinical Development
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月10日
一次修了 (推定)
2038年7月1日
研究の完了 (推定)
2039年7月1日
試験登録日
最初に提出
2017年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年4月10日
最初の投稿 (実際)
2017年4月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月29日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 031CHO15001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。