Het REPLACE-register voor Cholbam® (cholzuur)
29 september 2023 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Een prospectieve, observationele, niet-interventionele, post-marketing patiëntenregistratie om gegevens te verzamelen over routinematige klinische zorg bij patiënten die worden behandeld met Cholbam® (cholzuur)
Dit is een prospectieve, observationele, niet-interventionele patiëntenregistratiestudie die is opgezet om de productveiligheid en effectiviteitsresultaten gedurende 10 jaar te documenteren bij patiënten die met Cholbam worden behandeld, inclusief degenen die Cholbam gedurende ten minste 30 dagen hebben gebruikt (bestaande gebruikers) en degenen die eerste initiatiefnemers van Cholbam.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Er is geen experimentele interventie bij betrokken.
Patiënten in het register ondergaan klinische beoordelingen en krijgen zorg zoals bepaald door de behandelend arts van de patiënt.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
55
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Verenigde Staten, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle patiënten met een diagnose waarvoor Cholbam geïndiceerd is, komen in aanmerking voor opname in het register.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten, van elke leeftijd.
- De patiënt en/of de ouder/wettelijke voogd van de patiënt is bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, en de patiënt, indien jonger dan 18 jaar, is bereid om waar nodig toestemming te geven en in overeenstemming met de lokale regelgeving, IRB, en EG-eisen.
- De patiënt heeft een diagnose waarvoor Cholbam geïndiceerd is.
- De patiënt wordt of zal worden behandeld met Cholbam op het moment van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) (inschrijving).
Uitsluitingscriteria:
1. Patiënten die naar het oordeel van de onderzoeker niet in staat zullen zijn om te voldoen aan de vereisten van het protocol, worden uitgesloten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Bestaande gebruiker
Patiënten die Cholbam gedurende ten minste 30 dagen hebben gebruikt
|
Cholbam voorgeschreven volgens het goedgekeurde etiket.
|
|
Nieuwe gebruiker
Eerste initiatiefnemers van Cholbam
|
Cholbam voorgeschreven volgens het goedgekeurde etiket.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met verslechterende cholestase
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Verslechterende cholestase zal worden geïdentificeerd door de directe totale bilirubineconcentratie in het bloed te meten en zal worden gedefinieerd als een toename van 25% ten opzichte van eerdere metingen als de totale bilirubine >1 mg/dL is.
|
10 jaar
|
|
Aantal deelnemers met nieuwe cholestase
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Patiënten met beginnende cholestase zullen worden geïdentificeerd door het detecteren van een abnormale directe bilirubineconcentratie >1 mg/dl of direct bilirubine groter dan 20% van het totale bilirubine als het totale bilirubine >5 mg/dl is.
|
10 jaar
|
|
Aantal deelnemers met steatorroe leidend tot slechte groei
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Steatorroe leidend tot slechte groei bij kinderen, wat zal worden gedefinieerd als een afname van de groeipercentielen ten opzichte van het oorspronkelijke percentiel bij inschrijving voor het registeronderzoek.
|
10 jaar
|
|
Veranderingen in serumspiegels van in vet oplosbare vitaminen
Tijdsspanne: 10 jaar
|
In vet oplosbare vitamine (A, D, E, K)-deficiënties zullen worden geïdentificeerd door resultaten van serumassays te vergelijken (Vitamine A: Retinol, Vitamine D: 250HD2 + 250HD3, Vitamine K: Serum Vitamine K, Vitamine E: Serum Vitamine E) voor elke vitamine met standaardreeksen.
|
10 jaar
|
|
Neuropathische tekenen of symptomen gerelateerd aan in vet oplosbare vitaminetekorten
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Neuropathische tekenen of symptomen gerelateerd aan in vet oplosbare vitaminetekorten (perifere neuropathie, cerebellaire ataxie) zullen door de onderzoeker worden beoordeeld.
|
10 jaar
|
|
Aantal deelnemers met groeiachterstand
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Groeiachterstand die volgens de arts te wijten is aan malabsorptie.
|
10 jaar
|
|
Dood
Tijdsspanne: 10 jaar
|
AE's en SAE's die tot de dood leiden, worden geregistreerd.
De relatie tussen overlijden en Cholbam of ziekteprogressie zal worden geregistreerd.
|
10 jaar
|
|
Nadelige effecten op zwangerschap, zwangerschapsuitkomsten en babystatus
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Nadelige effecten op zwangerschap, zwangerschapsuitkomsten en babystatus zullen worden geregistreerd.
|
10 jaar
|
|
Alle bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Alle andere AE's en SAE's worden verzameld.
|
10 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in Cholbam-doseringsregimes en redenen voor eventuele dosisaanpassingen of stopzettingen van de behandeling
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in gewicht
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Voor patiënten van 18 jaar of jonger zullen deze gegevens worden omgezet in Z-scores op basis van de WHO-groeistandaarden voor zuigelingen van 0-2 jaar en de Centers for Disease Control and Prevention-groeistandaarden voor kinderen van 2-20 jaar.
Groeifalen wordt gedefinieerd als een afname in percentielen ten opzichte van het oorspronkelijke percentiel op het moment van binnenkomst in het registeronderzoek.
|
10 jaar
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in lengte/hoogte
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Voor patiënten van 18 jaar of jonger zullen deze gegevens worden omgezet in Z-scores op basis van de WHO-groeistandaarden voor zuigelingen van 0-2 jaar en de Centers for Disease Control and Prevention-groeistandaarden voor kinderen van 2-20 jaar.
Sommige patiënten zullen volwassen zijn of de uiteindelijke lengte hebben bereikt.
Groeifalen wordt gedefinieerd als een afname in percentielen ten opzichte van het oorspronkelijke percentiel op het moment van binnenkomst in het registeronderzoek.
|
10 jaar
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in hoofdomtrek bij zuigelingen
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Voor patiënten van 18 jaar of jonger zullen deze gegevens worden omgezet in Z-scores op basis van de WHO-groeistandaarden voor zuigelingen van 0-2 jaar en de Centers for Disease Control and Prevention-groeistandaarden voor kinderen van 2-20 jaar.
Groeifalen wordt gedefinieerd als een afname in percentielen ten opzichte van het oorspronkelijke percentiel op het moment van binnenkomst in het registeronderzoek.
|
10 jaar
|
|
Leeftijdsgebonden ontwikkelingsmijlpalen bij zuigelingen
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Gemeten aan de hand van mijlpalen op het gebied van motorische ontwikkeling van de WHO
|
10 jaar
|
|
Veranderingen in protrombinetijd (PT)
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in de internationale genormaliseerde ratio (INR)
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in albumine
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in bilirubine
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in direct bilirubine
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in alanine aminotransferase (ALT)
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in aspartaataminotransferase (AST)
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in gamma-glutamyltransferase (GGT)
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Veranderingen in alkalische fosfatase
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Aanwezigheid of afwezigheid van urinaire galzuren en niveaus van galzuurtussenproducten en urinaire galalcohol
Tijdsspanne: 10 jaar
|
10 jaar
|
|
|
Alle indicaties waarvoor Cholbam is voorgeschreven
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Beschrijving van alle indicaties waarvoor Cholbam is voorgeschreven
|
10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 juli 2017
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juli 2038
Studie voltooiing (Geschat)
1 juli 2039
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 januari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 april 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 april 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 oktober 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- 031CHO15001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Cholbam
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital Medical...Voltooid