Cholbam®(콜산)에 대한 REPLACE 레지스트리
2023년 9월 29일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Cholbam®(콜산)으로 치료받은 환자의 일상적인 임상 치료에 대한 데이터를 수집하기 위한 전향적, 관찰적, 비간섭적, 시판 후, 환자 등록
이것은 적어도 30일 동안 Cholbam을 사용하고 있는 환자(기존 사용자)와 다음 환자를 포함하여 Cholbam으로 치료받은 환자에서 10년 동안 제품 안전성 및 유효성 결과를 문서화하도록 설계된 전향적, 관찰적, 비간섭 환자 등록 연구입니다. Cholbam의 첫 번째 창시자.
연구 개요
상세 설명
실험적 개입은 포함되지 않습니다.
등록소의 환자는 임상 평가를 받고 환자의 담당 의사가 결정한 치료를 받습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
55
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama Birmingham
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford School of Medicine
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UC San Francisco
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Florida
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Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Center For Digestive Health
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Indiana
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Topeka, Indiana, 미국, 46571
- The Community Health Clinic
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-
Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
- Ochsner Hospital For Children
-
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55902
- Mayo Clinic
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-
Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, 미국, 10032
- Montefiore Medical Center
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Rochester, New York, 미국, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
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-
North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Cholbam이 표시된 진단을 받은 모든 환자는 레지스트리에 포함될 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 모든 연령의 남성 및 여성 환자.
- 환자 및/또는 환자의 부모/법적 보호자는 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공할 의지와 능력이 있으며, 환자가 18세 미만인 경우 현지 규제, IRB 및 EC 요구 사항.
- 환자는 Cholbam이 표시된 진단을 받았습니다.
- 환자는 정보에 입각한 동의서(ICF)(등록)에 서명할 때 Cholbam으로 치료를 받았거나 받을 것입니다.
제외 기준:
1. 조사자의 판단에 따라 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없는 환자는 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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기존 사용자
30일 이상 콜밤을 사용한 환자
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승인된 라벨에 따라 처방된 촐밤.
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새로운 사용자
Cholbam의 첫 번째 창시자
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승인된 라벨에 따라 처방된 촐밤.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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담즙 정체가 악화된 참가자 수
기간: 10 년
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악화되는 담즙정체는 혈중 총 빌리루빈 농도를 직접 측정하여 식별되며 총 빌리루빈이 >1mg/dL인 경우 이전 측정보다 25% 증가한 것으로 정의됩니다.
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10 년
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신규 발병 담즙정체가 있는 참가자 수
기간: 10 년
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새로 발병한 담즙 정체가 있는 환자는 비정상 직접 빌리루빈 농도 >1mg/dL 또는 총 빌리루빈이 >5mg/dL인 경우 총 빌리루빈의 20%를 초과하는 직접 빌리루빈을 감지하여 식별됩니다.
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10 년
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성장 부진으로 이어지는 지방변이 있는 참가자 수
기간: 10 년
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등록 연구에 등록할 때 원래 백분위수에서 성장 백분위수의 감소로 정의되는 어린이의 빈약한 성장으로 이어지는 지방변.
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10 년
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지용성 비타민의 혈청 수준 변화
기간: 10 년
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지용성 비타민(A, D, E, K) 결핍은 혈청 분석(비타민 A: 레티놀, 비타민 D: 250HD2 + 250HD3, 비타민 K: 혈청 비타민 K, 비타민 E: 혈청 비타민 E)의 결과를 비교하여 식별됩니다. 표준 범위의 각 비타민에 대해.
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10 년
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지용성 비타민 결핍과 관련된 신경병증 징후 또는 증상
기간: 10 년
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지용성 비타민 결핍(말초 신경병증, 소뇌 운동실조)과 관련된 신경병증 징후 또는 증상은 조사관에 의해 평가될 것입니다.
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10 년
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성장 실패 참여자 수
기간: 10 년
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의사가 흡수 장애에 기인한다고 판단하는 성장 장애.
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10 년
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죽음
기간: 10 년
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사망으로 이어지는 AE 및 SAE가 기록될 것이다.
Cholbam 또는 질병 진행에 대한 사망의 관련성이 기록됩니다.
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10 년
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임신, 임신 결과 및 유아 상태에 대한 악영향
기간: 10 년
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임신, 임신 결과 및 유아 상태에 대한 부작용이 기록됩니다.
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10 년
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모든 부작용(AE) 및 심각한 AE(SAE)
기간: 10 년
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다른 모든 AE 및 SAE가 수집됩니다.
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10 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Cholbam 투약 요법의 변경 및 용량 수정 또는 치료 중단 이유
기간: 10 년
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10 년
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체중 기준선으로부터의 변화
기간: 10 년
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18세 이하 환자의 경우, 이 데이터는 0-2세 영유아에 대한 WHO 성장 기준 및 2-20세 아동에 대한 질병 통제 및 예방 센터의 성장 기준에 따라 Z-점수로 변환됩니다.
성장 실패는 레지스트리 연구 진입점에서 원래 백분위수에서 백분위수 감소로 정의됩니다.
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10 년
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기준선에서 길이/높이 변경
기간: 10 년
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18세 이하 환자의 경우, 이 데이터는 0-2세 영유아에 대한 WHO 성장 기준 및 2-20세 아동에 대한 질병 통제 및 예방 센터의 성장 기준에 따라 Z-점수로 변환됩니다.
일부 환자는 성인이 되거나 최종 키에 도달합니다.
성장 실패는 레지스트리 연구 진입점에서 원래 백분위수에서 백분위수 감소로 정의됩니다.
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10 년
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영아의 머리 둘레 기준선으로부터의 변화
기간: 10 년
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18세 이하 환자의 경우, 이 데이터는 0-2세 영유아에 대한 WHO 성장 기준 및 2-20세 아동에 대한 질병 통제 및 예방 센터의 성장 기준에 따라 Z-점수로 변환됩니다.
성장 실패는 레지스트리 연구 진입점에서 원래 백분위수에서 백분위수 감소로 정의됩니다.
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10 년
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유아의 연령에 맞는 발달 이정표
기간: 10 년
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WHO 자동차 개발 이정표로 측정
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10 년
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프로트롬빈 시간(PT)의 변화
기간: 10 년
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10 년
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국제표준화비율(INR)의 변화
기간: 10 년
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10 년
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알부민의 변화
기간: 10 년
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10 년
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빌리루빈의 변화
기간: 10 년
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10 년
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직접 빌리루빈의 변화
기간: 10 년
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10 년
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알라닌 아미노전이효소(ALT)의 변화
기간: 10 년
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10 년
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아스파르테이트 아미노전이효소(AST)의 변화
기간: 10 년
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10 년
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감마-글루타밀 전이효소(GGT)의 변화
기간: 10 년
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10 년
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알칼리성 포스파타아제의 변화
기간: 10 년
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10 년
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요중 담즙산의 존재 또는 부재 및 담즙산 매개체 및 요중 담즙 알코올의 수준
기간: 10 년
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10 년
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촐밤이 처방된 모든 적응증
기간: 10 년
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콜밤이 처방된 모든 적응증에 대한 설명
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 10일
기본 완료 (추정된)
2038년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2039년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 10일
처음 게시됨 (실제)
2017년 4월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 031CHO15001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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