Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ERSÄTT registret för Cholbam® (Cholic Acid)

29 september 2023 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Ett prospektivt, observerande, icke-interventionellt patientregister efter marknadsföring för att samla in data om rutinmässig klinisk vård hos patienter som behandlas med Cholbam® (cholic Acid)

Detta är en prospektiv, observationell, icke-interventionell patientregisterstudie utformad för att dokumentera produktsäkerhet och effektivitetsresultat under 10 år hos patienter som behandlats med Cholbam, inklusive de som har använt Cholbam i minst 30 dagar (befintliga användare) och de som är första gången initiativtagare till Cholbam.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ingen experimentell intervention är inblandad. Patienter i registret genomgår kliniska bedömningar och får vård som bestäms av patientens behandlande läkare.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

55

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Förenta staterna, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Hospital For Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla patienter med en diagnos för vilken Cholbam är indicerat är berättigade att inkluderas i registret.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga och kvinnliga patienter, oavsett ålder.
  2. Patienten och/eller patientens förälder/vårdnadshavare är villig och kan ge undertecknat informerat samtycke, och patienten, om den är yngre än 18 år, är villig att lämna samtycke på lämpligt sätt och i enlighet med lokala bestämmelser, IRB, och EG-krav.
  3. Patienten har en diagnos för vilken Cholbam är indicerat.
  4. Patienten behandlas eller kommer att behandlas med Cholbam vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) (registrering).

Exklusions kriterier:

1. Patienter som, enligt utredarens bedömning, inte kommer att kunna uppfylla kraven i protokollet kommer att uteslutas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Existerande användare
Patienter som har använt Cholbam i minst 30 dagar
Läkemedel: Cholbam
Cholbam ordinerats enligt godkänd etikett.
Ny användare
Första gången initiativtagare till Cholbam
Läkemedel: Cholbam
Cholbam ordinerats enligt godkänd etikett.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med försämrad kolestas
Tidsram: 10 år
Försämrad kolestas kommer att identifieras genom att mäta den direkta totala bilirubinkoncentrationen i blodet och kommer att definieras som en 25 % ökning från tidigare mätning om det totala bilirubinet är >1mg/dL.
10 år
Antal deltagare med nystartad kolestas
Tidsram: 10 år
Patienter med nystartad kolestas kommer att identifieras genom att detektera onormal direkt bilirubinkoncentration >1 mg/dL eller direkt bilirubin som är större än 20 % av total bilirubin om total bilirubin är >5 mg/dL.
10 år
Antal deltagare med steatorré som leder till dålig tillväxt
Tidsram: 10 år
Steatorré som leder till dålig tillväxt hos barn, vilket kommer att definieras som en minskning av tillväxtpercentilerna från den ursprungliga percentilen vid inskrivningen till registerstudien.
10 år
Förändringar i serumnivåer av fettlösliga vitaminer
Tidsram: 10 år
Fettlösliga vitaminbrister (A, D, E, K) kommer att identifieras genom att jämföra resultat från serumanalyser (Vitamin A: Retinol, Vitamin D: 250HD2 + 250HD3, Vitamin K: Serum Vitamin K, Vitamin E: Serum Vitamin E) för varje vitamin med standardintervall.
10 år
Neuropatiska tecken eller symtom relaterade till fettlösliga vitaminbrister
Tidsram: 10 år
Neuropatiska tecken eller symtom relaterade till fettlösliga vitaminbrister (perifer neuropati, cerebellär ataxi) kommer att bedömas av utredaren.
10 år
Antal deltagare med tillväxtsvikt
Tidsram: 10 år
Tillväxtfel som läkaren bedömer kan hänföras till malabsorption.
10 år
Död
Tidsram: 10 år
AE och SAE som leder till döden kommer att registreras. Dödens samband med Cholbam eller sjukdomsprogression kommer att registreras.
10 år
Skadliga effekter på graviditet, graviditetsresultat och spädbarnsstatus
Tidsram: 10 år
Skadliga effekter på graviditet, graviditetsresultat och spädbarnsstatus kommer att registreras.
10 år
Alla biverkningar (AE) och allvarliga AE (SAE)
Tidsram: 10 år
Alla andra AE och SAE kommer att samlas in.
10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändringar i Cholbams doseringsregimer och orsaker till eventuella dosändringar eller avbrytande av behandlingen
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar från baslinjen i vikt
Tidsram: 10 år
För patienter i åldern 18 år eller yngre kommer dessa data att omvandlas till Z-poäng baserat på WHO:s tillväxtstandarder för spädbarn i åldern 0-2 år och tillväxtstandarderna för Centers for Disease Control and Prevention för barn 2-20 år. Tillväxtfel kommer att definieras som en minskning av percentilen från den ursprungliga percentilen vid ingångspunkten i registerstudien.
10 år
Ändringar från baslinjen i längd/höjd
Tidsram: 10 år
För patienter i åldern 18 år eller yngre kommer dessa data att omvandlas till Z-poäng baserat på WHO:s tillväxtstandarder för spädbarn i åldern 0-2 år och tillväxtstandarderna för Centers for Disease Control and Prevention för barn 2-20 år. Vissa patienter kommer att vara vuxna eller kommer att ha uppnått slutlig längd. Tillväxtfel kommer att definieras som en minskning av percentilen från den ursprungliga percentilen vid ingångspunkten i registerstudien.
10 år
Förändringar från baslinjen i huvudomkrets hos spädbarn
Tidsram: 10 år
För patienter i åldern 18 år eller yngre kommer dessa data att omvandlas till Z-poäng baserat på WHO:s tillväxtstandarder för spädbarn i åldern 0-2 år och tillväxtstandarderna för Centers for Disease Control and Prevention för barn 2-20 år. Tillväxtfel kommer att definieras som en minskning av percentilen från den ursprungliga percentilen vid ingångspunkten i registerstudien.
10 år
Åldersanpassade utvecklingsmilstolpar hos spädbarn
Tidsram: 10 år
Mätt enligt WHO:s motorutvecklingsmilstolpar
10 år
Förändringar i protrombintid (PT)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i internationellt normaliserat förhållande (INR)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i albumin
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i bilirubin
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i direkt bilirubin
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i alaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i aspartataminotransferas (AST)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i gamma-glutamyltransferas (GGT)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i alkaliskt fosfatas
Tidsram: 10 år
10 år
Närvaro eller frånvaro av gallsyror i urin och nivåer av gallsyramellanämnen och gallalkohol
Tidsram: 10 år
10 år
Alla indikationer för vilka Cholbam har ordinerats
Tidsram: 10 år
Beskrivning av alla indikationer för vilka Cholbam har ordinerats
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 juli 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2038

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2039

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2017

Första postat (Faktisk)

14 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • 031CHO15001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cholbam

  • University of Nebraska
    University of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...
    Avslutad
    Smith-Lemli-Opitz syndrom och kolsyra
    Smith-Lemli-Opitz syndrom
    Förenta staterna

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera