Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

REPLACE Registry for Cholbam® (Cholic Acid)

29. september 2023 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et prospektivt, observationelt, ikke-interventionelt, post-marketing, patientregister til at indsamle data om rutinemæssig klinisk pleje hos patienter behandlet med Cholbam® (Cholic Acid)

Dette er en prospektiv, observationel, ikke-interventionel patientregistreringsundersøgelse designet til at dokumentere produktsikkerhed og effektivitetsresultater i 10 år hos patienter behandlet med Cholbam, inklusive dem, der har brugt Cholbam i mindst 30 dage (eksisterende brugere) og dem, der er første gangs initiativtagere til Cholbam.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er ingen eksperimentel intervention involveret. Patienter i Registret gennemgår kliniske vurderinger og modtager pleje som bestemt af patientens behandlende læge.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

55

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Forenede Stater, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Hospital For Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter med en diagnose, som Cholbam er indiceret til, er berettiget til optagelse i registret.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter, uanset aldre.
  2. Patienten og/eller patientens forælder/værge er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, og patienten, hvis den er under 18 år, er villig til at give samtykke efter behov og i overensstemmelse med lokal lovgivning, IRB, og EF-krav.
  3. Patienten har en diagnose, som Cholbam er indiceret til.
  4. Patienten er eller vil blive behandlet med Cholbam på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF) (tilmelding).

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, der efter investigators vurdering ikke vil være i stand til at overholde kravene i protokollen, vil blive udelukket

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Eksisterende bruger
Patienter, der har brugt Cholbam i mindst 30 dage
Medicin: Cholbam
Cholbam ordineret i henhold til den godkendte etiket.
Ny bruger
Første gangs initiativtagere til Cholbam
Medicin: Cholbam
Cholbam ordineret i henhold til den godkendte etiket.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med forværret kolestase
Tidsramme: 10 år
Forværring af kolestase vil blive identificeret ved at måle direkte total bilirubinkoncentration i blodet og vil blive defineret som en stigning på 25 % fra tidligere måling, hvis den totale bilirubin er >1mg/dL.
10 år
Antal deltagere med nyopstået kolestase
Tidsramme: 10 år
Patienter med nyopstået kolestase vil blive identificeret ved at påvise unormal direkte bilirubinkoncentration >1mg/dL eller direkte bilirubin større end 20% af den totale bilirubin, hvis total bilirubin er >5mg/dL.
10 år
Antal deltagere med steatorrhea, der fører til dårlig vækst
Tidsramme: 10 år
Steatoré, der fører til dårlig vækst hos børn, hvilket vil blive defineret som et fald i vækstpercentiler fra den oprindelige percentil ved tilmelding til registerstudiet.
10 år
Ændringer i serumniveauer af fedtopløselige vitaminer
Tidsramme: 10 år
Fedtopløselige vitaminmangler (A, D, E, K) vil blive identificeret ved at sammenligne resultater fra serumanalyser (Vitamin A: Retinol, Vitamin D: 250HD2 + 250HD3, Vitamin K: Serum Vitamin K, Vitamin E: Serum Vitamin E) for hvert vitamin med standardintervaller.
10 år
Neuropatiske tegn eller symptomer relateret til fedtopløselige vitaminmangel
Tidsramme: 10 år
Neuropatiske tegn eller symptomer relateret til fedtopløselige vitaminmangel (perifer neuropati, cerebellar ataksi) vil blive vurderet af investigator.
10 år
Antal deltagere med vækstsvigt
Tidsramme: 10 år
Vækstsvigt, som lægen vurderer kan tilskrives malabsorption.
10 år
Død
Tidsramme: 10 år
AE'er og SAE'er, der fører til døden, vil blive registreret. Slægtskabet mellem død og Cholbam eller sygdomsprogression vil blive registreret.
10 år
Bivirkninger på graviditet, graviditetsresultater og spædbarnsstatus
Tidsramme: 10 år
Bivirkninger på graviditet, graviditetsresultater og spædbarnsstatus vil blive registreret.
10 år
Alle uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: 10 år
Alle andre AE'er og SAE'er vil blive indsamlet.
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i Cholbam doseringsregimer og årsager til eventuelle dosisændringer eller behandlingsophør
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer fra baseline i vægt
Tidsramme: 10 år
For patienter i alderen 18 år eller derunder, vil disse data blive konverteret til Z-score baseret på WHO vækststandarder for spædbørn i alderen 0-2 år og Centers for Disease Control and Prevention vækststandarder for børn 2-20 år. Vækstsvigt vil blive defineret som et fald i percentiler fra den oprindelige percentil ved indgangspunktet i registerundersøgelsen.
10 år
Ændringer fra baseline i længde/højde
Tidsramme: 10 år
For patienter i alderen 18 år eller derunder, vil disse data blive konverteret til Z-score baseret på WHO vækststandarder for spædbørn i alderen 0-2 år og Centers for Disease Control and Prevention vækststandarder for børn 2-20 år. Nogle patienter vil være voksne eller vil have opnået endelig højde. Vækstsvigt vil blive defineret som et fald i percentiler fra den oprindelige percentil ved indgangspunktet i registerundersøgelsen.
10 år
Ændringer fra baseline i hovedomkreds hos spædbørn
Tidsramme: 10 år
For patienter i alderen 18 år eller derunder, vil disse data blive konverteret til Z-score baseret på WHO vækststandarder for spædbørn i alderen 0-2 år og Centers for Disease Control and Prevention vækststandarder for børn 2-20 år. Vækstsvigt vil blive defineret som et fald i percentiler fra den oprindelige percentil ved indgangspunktet i registerundersøgelsen.
10 år
Alderssvarende udviklingsmilepæle hos spædbørn
Tidsramme: 10 år
Målt ved WHO Motor Development Milestones
10 år
Ændringer i protrombintid (PT)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i international normaliseret ratio (INR)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i albumin
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i bilirubin
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i direkte bilirubin
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i alanin aminotransferase (ALT)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i gamma-glutamyl transferase (GGT)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i alkalisk fosfatase
Tidsramme: 10 år
10 år
Tilstedeværelse eller fravær af uringaldesyrer og niveauer af galdesyremellemprodukter og uringaldealkohol
Tidsramme: 10 år
10 år
Alle indikationer, som Cholbam er blevet ordineret til
Tidsramme: 10 år
Beskrivelse af alle indikationer, som Cholbam er blevet ordineret til
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2038

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2039

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2017

Først opslået (Faktiske)

14. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • 031CHO15001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cholbam

  • University of Nebraska
    University of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...
    Afsluttet
    Smith-Lemli-Opitz syndrom og cholsyre
    Smith-Lemli-Opitz syndrom
    Forenede Stater

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner