Cholbam® (kolihappo) REPLACE-rekisteri
perjantai 29. syyskuuta 2023 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Potentiaalinen, tarkkaavainen, ei-interventio, markkinoille saattamisen jälkeinen potilasrekisteri, joka kerää tietoja rutiininomaisesta kliinisestä hoidosta potilailla, joita hoidetaan Cholbamilla® (kolihappo)
Tämä on prospektiivinen, havainnollinen, ei-interventio potilasrekisteritutkimus, joka on suunniteltu dokumentoimaan tuotteiden turvallisuutta ja tehokkuutta 10 vuoden ajan Cholbamilla hoidetuilla potilailla, mukaan lukien ne, jotka ovat käyttäneet Cholbamia vähintään 30 päivää (nykyiset käyttäjät) ja ne, jotka ovat ensimmäiset Cholbamin aloitteentekijät.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Siihen ei liity kokeellista interventiota.
Rekisterin potilaat käyvät läpi kliiniset arvioinnit ja saavat hoitoa potilaan hoitavan lääkärin määräämällä tavalla.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
55
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Yhdysvallat, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joilla on diagnoosi, johon Cholbam on tarkoitettu, voidaan ottaa rekisteriin.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat, kaiken ikäiset.
- Potilas ja/tai potilaan vanhempi/laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, ja jos potilas on alle 18-vuotias, hän on valmis antamaan suostumuksensa tarvittaessa ja paikallisten säännösten, IRB- ja EY:n vaatimukset.
- Potilaalla on diagnoosi, johon Cholbam on tarkoitettu.
- Potilasta hoidetaan tai tullaan hoitamaan Cholbamilla tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä (ilmoittautuminen).
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilaat, jotka eivät tutkijan arvion mukaan pysty noudattamaan tutkimussuunnitelman vaatimuksia, suljetaan pois
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Olemassa oleva käyttäjä
Potilaat, jotka ovat käyttäneet Cholbamia vähintään 30 päivää
|
Cholbam määrätty hyväksytyn etiketin mukaan.
|
|
Uusi käyttäjä
Ensimmäiset Cholbamin aloitteentekijät
|
Cholbam määrätty hyväksytyn etiketin mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla kolestaasi pahenee
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kolestaasin paheneminen tunnistetaan mittaamalla suora kokonaisbilirubiinipitoisuus verestä ja se määritellään 25 %:n lisäyksinä edelliseen mittaukseen verrattuna, jos kokonaisbilirubiini on > 1 mg/dl.
|
10 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vasta alkanut kolestaasi
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Potilaat, joilla on vasta alkanut kolestaasi, tunnistetaan havaitsemalla epänormaali suora bilirubiinipitoisuus > 1 mg/dl tai suora bilirubiini, joka on yli 20 % kokonaisbilirubiinista, jos kokonaisbilirubiini on > 5 mg/dl.
|
10 vuotta
|
|
Heikkoon kasvuun johtaneiden steatorrheaa sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Steatorrhea, joka johtaa lasten huonoon kasvuun, mikä määritellään kasvuprosenttipisteiden laskuksi alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteröintitutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
|
10 vuotta
|
|
Muutokset rasvaliukoisten vitamiinien seerumipitoisuuksissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Rasvaliukoisten vitamiinien (A, D, E, K) puutteet tunnistetaan vertaamalla seerumimääritysten tuloksia (A-vitamiini: retinoli, D-vitamiini: 250HD2 + 250HD3, K-vitamiini: seerumi K-vitamiini, E-vitamiini: seerumi E-vitamiini) jokaiselle vitamiinille vakiorajoilla.
|
10 vuotta
|
|
Neuropaattiset merkit tai oireet, jotka liittyvät rasvaliukoisten vitamiinien puutteeseen
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Tutkija arvioi rasvaliukoisten vitamiinien puutteeseen liittyvät neuropaattiset merkit tai oireet (perifeerinen neuropatia, pikkuaivojen ataksia).
|
10 vuotta
|
|
Kasvuhäiriöistä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kasvuhäiriö, jonka lääkäri arvioi johtuvan imeytymishäiriöstä.
|
10 vuotta
|
|
Kuolema
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
AE ja SAE, jotka johtavat kuolemaan kirjataan.
Kuoleman yhteys Cholbamiin tai taudin etenemiseen kirjataan.
|
10 vuotta
|
|
Haitalliset vaikutukset raskauteen, raskauden tuloksiin ja vauvan tilaan
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Haitalliset vaikutukset raskauteen, raskauden tuloksiin ja vauvan tilaan kirjataan.
|
10 vuotta
|
|
Kaikki haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kaikki muut AE ja SAE kerätään.
|
10 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset Cholbam-annostusohjelmissa ja mahdollisten annosmuutosten tai hoidon lopettamisen syyt
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Painon muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
18-vuotiaille tai sitä vanhemmille potilaille nämä tiedot muunnetaan Z-pisteiksi, jotka perustuvat WHO:n kasvustandardeihin 0–2-vuotiaille vauvoille ja Centers for Disease Control and Prevention kasvustandardeihin 2–20-vuotiaille lapsille.
Kasvuhäiriö määritellään prosenttipisteiden laskuna alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteritutkimuksen sisääntulokohdassa.
|
10 vuotta
|
|
Muutokset perusviivasta pituudessa/korkeudessa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
18-vuotiaille tai sitä vanhemmille potilaille nämä tiedot muunnetaan Z-pisteiksi, jotka perustuvat WHO:n kasvustandardeihin 0–2-vuotiaille vauvoille ja Centers for Disease Control and Prevention kasvustandardeihin 2–20-vuotiaille lapsille.
Jotkut potilaat ovat aikuisia tai ovat saavuttaneet lopullisen pituuden.
Kasvuhäiriö määritellään prosenttipisteiden laskuna alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteritutkimuksen sisääntulokohdassa.
|
10 vuotta
|
|
Pään ympärysmitan muutokset vauvoilla lähtötasosta
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
18-vuotiaille tai sitä vanhemmille potilaille nämä tiedot muunnetaan Z-pisteiksi, jotka perustuvat WHO:n kasvustandardeihin 0–2-vuotiaille vauvoille ja Centers for Disease Control and Prevention kasvustandardeihin 2–20-vuotiaille lapsille.
Kasvuhäiriö määritellään prosenttipisteiden laskuna alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteritutkimuksen sisääntulokohdassa.
|
10 vuotta
|
|
Ikäkohtaiset kehityksen virstanpylväät vauvoilla
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Mitattu WHO:n moottorikehityksen virstanpylväillä
|
10 vuotta
|
|
Muutokset protrombiiniajassa (PT)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa (INR)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset albumiinissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset bilirubiinissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset suorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset alaniiniaminotransferaasissa (ALT)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset aspartaattiaminotransferaasissa (AST)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset gamma-glutamyylitransferaasissa (GGT)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Alkalisen fosfataasin muutokset
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Virtsan sappihappojen esiintyminen tai puuttuminen sekä sappihappoväliaineiden ja virtsan sappialkoholin tasot
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Kaikki käyttöaiheet, joihin Cholbam on määrätty
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kuvaus kaikista käyttöaiheista, joihin Cholbamia on määrätty
|
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 10. heinäkuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2038
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. heinäkuuta 2039
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. tammikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. huhtikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- 031CHO15001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Cholbam
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Valmis