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Das REPLACE-Register für Cholbam® (Cholsäure)

29. September 2023 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Ein prospektives, beobachtendes, nicht-interventionelles Post-Marketing-Patientenregister zur Erhebung von Daten zur routinemäßigen klinischen Versorgung von mit Cholbam® (Cholsäure) behandelten Patienten

Dies ist eine prospektive, beobachtende, nicht-interventionelle Patientenregisterstudie zur Dokumentation der Produktsicherheit und Wirksamkeitsergebnisse für 10 Jahre bei Patienten, die mit Cholbam behandelt wurden, einschließlich derer, die Cholbam seit mindestens 30 Tagen anwenden (bestehende Anwender) und derer, die dies tun erstmalige Initiatoren von Cholbam.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es ist keine experimentelle Intervention beteiligt. Patienten im Register werden klinischen Untersuchungen unterzogen und erhalten eine vom behandelnden Arzt des Patienten festgelegte Behandlung.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

55

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Vereinigte Staaten, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit einer Diagnose, für die Cholbam indiziert ist, können in das Register aufgenommen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Patienten jeden Alters.
  2. Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten sind bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, und der Patient, wenn er jünger als 18 Jahre ist, ist bereit, seine Zustimmung entsprechend und in Übereinstimmung mit den örtlichen Vorschriften, IRB und EG-Anforderungen.
  3. Der Patient hat eine Diagnose, für die Cholbam indiziert ist.
  4. Der Patient wird oder wird zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) (Einschreibung) mit Cholbam behandelt.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Anforderungen des Protokolls nicht erfüllen können, werden ausgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Existierender Benutzer
Patienten, die Cholbam seit mindestens 30 Tagen anwenden
Arzneimittel: Cholbam
Cholbam gemäß dem zugelassenen Etikett vorgeschrieben.
Neuer Benutzer
Erstmalige Initiatoren von Cholbam
Arzneimittel: Cholbam
Cholbam gemäß dem zugelassenen Etikett vorgeschrieben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit sich verschlechternder Cholestase
Zeitfenster: 10 Jahre
Eine Verschlechterung der Cholestase wird durch Messung der direkten Gesamtbilirubinkonzentration im Blut identifiziert und als 25 %iger Anstieg gegenüber der vorherigen Messung definiert, wenn das Gesamtbilirubin > 1 mg/dL beträgt.
10 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit neu aufgetretener Cholestase
Zeitfenster: 10 Jahre
Patienten mit neu aufgetretener Cholestase werden identifiziert, indem eine abnormale direkte Bilirubinkonzentration > 1 mg/dl oder direktes Bilirubin von mehr als 20 % des Gesamtbilirubins nachgewiesen wird, wenn das Gesamtbilirubin > 5 mg/dl beträgt.
10 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Steatorrhö, die zu schlechtem Wachstum führt
Zeitfenster: 10 Jahre
Steatorrhö, die zu einem schlechten Wachstum bei Kindern führt, was als Abnahme der Wachstumsperzentile gegenüber dem ursprünglichen Perzentil bei Aufnahme in die Registerstudie definiert wird.
10 Jahre
Veränderungen der Serumspiegel fettlöslicher Vitamine
Zeitfenster: 10 Jahre
Mangel an fettlöslichen Vitaminen (A, D, E, K) wird durch Vergleich der Ergebnisse von Serumtests identifiziert (Vitamin A: Retinol, Vitamin D: 250HD2 + 250HD3, Vitamin K: Serum-Vitamin K, Vitamin E: Serum-Vitamin E) für jedes Vitamin mit Standardbereichen.
10 Jahre
Neuropathische Anzeichen oder Symptome im Zusammenhang mit einem Mangel an fettlöslichen Vitaminen
Zeitfenster: 10 Jahre
Neuropathische Anzeichen oder Symptome im Zusammenhang mit einem Mangel an fettlöslichen Vitaminen (periphere Neuropathie, zerebelläre Ataxie) werden vom Prüfarzt beurteilt.
10 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Wachstumsstörungen
Zeitfenster: 10 Jahre
Wachstumsstörung, die der Arzt als auf eine Malabsorption zurückführbar beurteilt.
10 Jahre
Tod
Zeitfenster: 10 Jahre
UE und SUE mit Todesfolge werden erfasst. Der Zusammenhang des Todes mit Cholbam oder das Fortschreiten der Krankheit wird aufgezeichnet.
10 Jahre
Nebenwirkungen auf Schwangerschaft, Schwangerschaftsausgang und Säuglingsstatus
Zeitfenster: 10 Jahre
Unerwünschte Wirkungen auf Schwangerschaft, Schwangerschaftsausgang und Säuglingsstatus werden aufgezeichnet.
10 Jahre
Alle unerwünschten Ereignisse (AEs) und schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: 10 Jahre
Alle anderen UEs und SUEs werden erfasst.
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen der Cholbam-Dosierungsschemata und Gründe für Dosisänderungen oder Behandlungsabbrüche
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Gewichtsveränderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
Für Patienten im Alter von 18 Jahren oder jünger werden diese Daten basierend auf den Wachstumsstandards der WHO für Säuglinge im Alter von 0 bis 2 Jahren und den Wachstumsstandards der Centers for Disease Control and Prevention für Kinder von 2 bis 20 Jahren in Z-Scores umgewandelt. Wachstumsversagen wird als Abnahme der Perzentile gegenüber der ursprünglichen Perzentile am Eintrittspunkt in die Registerstudie definiert.
10 Jahre
Änderungen von der Grundlinie in Länge/Höhe
Zeitfenster: 10 Jahre
Für Patienten im Alter von 18 Jahren oder jünger werden diese Daten basierend auf den Wachstumsstandards der WHO für Säuglinge im Alter von 0 bis 2 Jahren und den Wachstumsstandards der Centers for Disease Control and Prevention für Kinder von 2 bis 20 Jahren in Z-Scores umgewandelt. Einige Patienten sind erwachsen oder haben ihre endgültige Körpergröße erreicht. Wachstumsversagen wird als Abnahme der Perzentile gegenüber der ursprünglichen Perzentile am Eintrittspunkt in die Registerstudie definiert.
10 Jahre
Veränderungen des Kopfumfangs bei Säuglingen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
Für Patienten im Alter von 18 Jahren oder jünger werden diese Daten basierend auf den Wachstumsstandards der WHO für Säuglinge im Alter von 0 bis 2 Jahren und den Wachstumsstandards der Centers for Disease Control and Prevention für Kinder von 2 bis 20 Jahren in Z-Scores umgewandelt. Wachstumsversagen wird als Abnahme der Perzentile gegenüber der ursprünglichen Perzentile am Eintrittspunkt in die Registerstudie definiert.
10 Jahre
Altersgerechte Entwicklungsmeilensteine ​​bei Säuglingen
Zeitfenster: 10 Jahre
Gemessen an den Meilensteinen der motorischen Entwicklung der WHO
10 Jahre
Änderungen der Prothrombinzeit (PT)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen des international normalisierten Verhältnisses (INR)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen im Albumin
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen des Bilirubins
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen im direkten Bilirubin
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der Alanin-Aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der Aspartat-Aminotransferase (AST)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der alkalischen Phosphatase
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Vorhandensein oder Fehlen von Gallensäuren im Urin und Konzentrationen von Gallensäure-Zwischenprodukten und Gallenalkohol im Urin
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Alle Indikationen, für die Cholbam verschrieben wurde
Zeitfenster: 10 Jahre
Beschreibung aller Indikationen, für die Cholbam verschrieben wurde
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juli 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2038

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2039

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • 031CHO15001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Cholbam

  • University of Nebraska
    University of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...
    Abgeschlossen
    Smith-Lemli-Opitz-Syndrom und Cholsäure
    Smith-Lemli-Opitz-Syndrom
    Vereinigte Staaten

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