A REPLACE Registry for Cholbam® (kólsav)
2023. szeptember 29. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Leendő, megfigyelő, nem intervenciós, a forgalomba hozatalt követő, betegregiszter a Cholbam®-mal (kólsav) kezelt betegek rutin klinikai ellátására vonatkozó adatok gyűjtésére
Ez egy prospektív, megfigyeléses, nem intervenciós betegnyilvántartási vizsgálat, amelyet arra terveztek, hogy dokumentálja a termékbiztonsági és hatékonysági eredményeket 10 éven keresztül a Cholbammal kezelt betegeknél, beleértve azokat is, akik legalább 30 napig szedték a Cholbamot (meglévő felhasználók) és azokat, akik a Cholbam első kezdeményezői.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Kísérleti beavatkozásról nincs szó.
A nyilvántartásban szereplő betegek klinikai értékelésen esnek át, és a beteg kezelőorvosa által meghatározott ellátásban részesülnek.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
55
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Egyesült Államok, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Minden olyan beteg, akinek olyan diagnózisa van, amelyre a Cholbam javallott, jogosult a nyilvántartásba való felvételre.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női betegek, bármilyen életkorban.
- A beteg és/vagy a beteg szülője/törvényes gyámja hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyezését adni, a beteg pedig, ha még nem töltötte be 18 éves korát, hajlandó beleegyezését adni a helyi szabályozásnak, az IRB-nek és a helyi szabályozásnak megfelelően. EK követelmények.
- A betegnek olyan diagnózisa van, amelyre a Cholbam javallt.
- A beteget Cholbammal kezelik vagy fogják kezelni a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásakor (beiratkozás).
Kizárási kritériumok:
1. Kizárásra kerülnek azok a betegek, akik a vizsgáló döntése alapján nem lesznek képesek megfelelni a protokoll követelményeinek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Létező felhasználó
Olyan betegek, akik legalább 30 napja szedték a Cholbamot
|
A jóváhagyott címke szerint felírt Cholbam.
|
|
Új felhasználó
A Cholbam első kezdeményezői
|
A jóváhagyott címke szerint felírt Cholbam.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A súlyosbodó epepangásban szenvedők száma
Időkeret: 10 év
|
A súlyosbodó kolesztázist a vérben lévő közvetlen összbilirubin-koncentráció mérésével azonosítják, és az előző méréshez képest 25%-os növekedésként határozzák meg, ha az összbilirubin >1 mg/dl.
|
10 év
|
|
Az újonnan fellépő cholestasisban szenvedők száma
Időkeret: 10 év
|
Az újonnan fellépő cholestasisban szenvedő betegek azonosítása a kóros direkt bilirubin-koncentráció 1 mg/dl feletti vagy a teljes bilirubin 20%-ánál nagyobb direkt bilirubin kimutatásával történik, ha az összbilirubin >5 mg/dl.
|
10 év
|
|
Gyenge növekedéshez vezető steatorrhoeában szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 10 év
|
Steatorrhea, amely gyermekeknél gyenge növekedéshez vezet, amelyet a növekedési percentilisek csökkenéseként határoznak meg az eredeti percentilishez képest a regisztrációs vizsgálatba való beiratkozáskor.
|
10 év
|
|
A zsírban oldódó vitaminok szérumszintjének változása
Időkeret: 10 év
|
A zsírban oldódó vitaminok (A, D, E, K) hiányosságait a szérum tesztek eredményeinek összehasonlításával azonosítják (A-vitamin: retinol, D-vitamin: 250HD2 + 250HD3, K-vitamin: szérum K-vitamin, E-vitamin: szérum E-vitamin) minden egyes vitaminra standard tartományokkal.
|
10 év
|
|
A zsírban oldódó vitaminok hiányával kapcsolatos neuropátiás jelek vagy tünetek
Időkeret: 10 év
|
A zsírban oldódó vitamin-hiányhoz kapcsolódó neuropátiás jeleket vagy tüneteket (perifériás neuropátia, cerebelláris ataxia) a vizsgáló értékeli.
|
10 év
|
|
A növekedési kudarcban szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 10 év
|
Növekedési elégtelenség, amelyet az orvos úgy ítél meg, hogy a felszívódási zavarnak tulajdonítható.
|
10 év
|
|
Halál
Időkeret: 10 év
|
A halálhoz vezető mellékhatásokat és SAE-ket rögzítik.
A halálozásnak a Cholbammal vagy a betegség progressziójával való összefüggését rögzíteni kell.
|
10 év
|
|
Káros hatások a terhességre, a terhesség kimenetelére és a csecsemő állapotára
Időkeret: 10 év
|
A terhességre, a terhesség kimenetelére és a csecsemő állapotára gyakorolt káros hatások rögzítésre kerülnek.
|
10 év
|
|
Minden nemkívánatos esemény (AE) és súlyos mellékhatás (SAE)
Időkeret: 10 év
|
Az összes többi AE és SAE összegyűjtésre kerül.
|
10 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a Cholbam adagolási rendjében és a dózismódosítások vagy a kezelés abbahagyásának okai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
Változások a súlyban az alapvonalhoz képest
Időkeret: 10 év
|
A 18 éves vagy annál fiatalabb betegek esetében ezeket az adatokat a WHO 0–2 éves csecsemőkre vonatkozó növekedési standardjai és a 2–20 éves gyermekekre vonatkozó Betegség-ellenőrzési és Megelőzési Központ növekedési standardjai alapján Z-pontszámokká alakítják át.
A növekedési kudarcot úgy határozzák meg, mint a percentilisek csökkenése az eredeti percentilishez képest a regisztrációs vizsgálat belépési pontján.
|
10 év
|
|
Változások az alapvonalhoz képest hosszban/magasságban
Időkeret: 10 év
|
A 18 éves vagy annál fiatalabb betegek esetében ezeket az adatokat a WHO 0–2 éves csecsemőkre vonatkozó növekedési standardjai és a 2–20 éves gyermekekre vonatkozó Betegség-ellenőrzési és Megelőzési Központ növekedési standardjai alapján Z-pontszámokká alakítják át.
Egyes betegek felnőttek vagy elérik a végső testmagasságot.
A növekedési kudarcot úgy határozzák meg, mint a percentilisek csökkenése az eredeti percentilishez képest a regisztrációs vizsgálat belépési pontján.
|
10 év
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a fej kerületében csecsemőknél
Időkeret: 10 év
|
A 18 éves vagy annál fiatalabb betegek esetében ezeket az adatokat a WHO 0–2 éves csecsemőkre vonatkozó növekedési standardjai és a 2–20 éves gyermekekre vonatkozó Betegség-ellenőrzési és Megelőzési Központ növekedési standardjai alapján Z-pontszámokká alakítják át.
A növekedési kudarcot úgy határozzák meg, mint a percentilisek csökkenése az eredeti percentilishez képest a regisztrációs vizsgálat belépési pontján.
|
10 év
|
|
Az életkornak megfelelő fejlődési mérföldkövek csecsemőknél
Időkeret: 10 év
|
A WHO motorfejlesztési mérföldkövei szerint mérve
|
10 év
|
|
A protrombin idő (PT) változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
A nemzetközi normalizált arány (INR) változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
Változások az albuminban
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
A bilirubin változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
A közvetlen bilirubin változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
Az alanin-aminotranszferáz (ALT) változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
A gamma-glutamil-transzferáz (GGT) változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
Az alkalikus foszfatáz változásai
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
A vizeletben lévő epesavak jelenléte vagy hiánya, valamint az epesav-közvetítők és a vizelet epealkohol szintje
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
Minden olyan indikáció, amelyre a Cholbamot felírták
Időkeret: 10 év
|
Minden olyan indikáció leírása, amelyre a Cholbam-ot felírták
|
10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. július 10.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2038. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2039. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. január 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 10.
Első közzététel (Tényleges)
2017. április 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. október 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 29.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 031CHO15001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .