REPLACE Registry for Cholbam® (Cholic Acid)
29. september 2023 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Et prospektivt, observasjons-, ikke-intervensjonelt, ettermarkedsførings-pasientregister for å samle inn data om rutinemessig klinisk behandling hos pasienter behandlet med Cholbam® (kolsyre)
Dette er en prospektiv, observasjonell, ikke-intervensjonell pasientregisterstudie designet for å dokumentere produktsikkerhet og effektivitet i 10 år hos pasienter behandlet med Cholbam, inkludert de som har brukt Cholbam i minst 30 dager (eksisterende brukere) og de som er første gangs initiativtakere til Cholbam.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ingen eksperimentell intervensjon er involvert.
Pasienter i registeret gjennomgår kliniske vurderinger og får behandling som bestemt av pasientens behandlende lege.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
55
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Forente stater, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Ochsner Hospital For Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle pasienter med en diagnose som Cholbam er indisert for, er kvalifisert for inkludering i registeret.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter, uansett alder.
- Pasienten og/eller pasientens forelder/verge er villig og i stand til å gi signert informert samtykke, og pasienten, hvis under 18 år, er villig til å gi samtykke etter behov og i samsvar med lokale forskrifter, IRB, og EF-krav.
- Pasienten har en diagnose som Cholbam er indisert for.
- Pasienten er eller vil bli behandlet med Cholbam på tidspunktet for signering av informert samtykkeskjema (ICF) (registrering).
Ekskluderingskriterier:
1. Pasienter som etter etterforskerens vurdering ikke vil være i stand til å overholde kravene i protokollen vil bli ekskludert
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksisterende bruker
Pasienter som har brukt Cholbam i minst 30 dager
|
Cholbam foreskrevet i henhold til godkjent etikett.
|
|
Ny bruker
Første gangs initiativtakere til Cholbam
|
Cholbam foreskrevet i henhold til godkjent etikett.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med forverret kolestase
Tidsramme: 10 år
|
Forverret kolestase vil bli identifisert ved å måle direkte total bilirubinkonsentrasjon i blod og vil bli definert som en 25 % økning fra tidligere måling dersom total bilirubin er >1mg/dL.
|
10 år
|
|
Antall deltakere med nyoppstått kolestase
Tidsramme: 10 år
|
Pasienter med nyoppstått kolestase vil bli identifisert ved å påvise unormal direkte bilirubinkonsentrasjon >1mg/dL eller direkte bilirubin større enn 20 % av total bilirubin hvis total bilirubin er >5mg/dL.
|
10 år
|
|
Antall deltakere med steatoré som fører til dårlig vekst
Tidsramme: 10 år
|
Steatoré som fører til dårlig vekst hos barn, som vil bli definert som en reduksjon i vekstpersentiler fra den opprinnelige persentilen ved registrering til registerstudien.
|
10 år
|
|
Endringer i serumnivåer av fettløselige vitaminer
Tidsramme: 10 år
|
Fettløselige vitaminmangler (A, D, E, K) vil bli identifisert ved å sammenligne resultater fra serumanalyser (Vitamin A: Retinol, Vitamin D: 250HD2 + 250HD3, Vitamin K: Serum Vitamin K, Vitamin E: Serum Vitamin E) for hvert vitamin med standardområder.
|
10 år
|
|
Nevropatiske tegn eller symptomer relatert til fettløselige vitaminmangel
Tidsramme: 10 år
|
Nevropatiske tegn eller symptomer relatert til mangel på fettløselige vitaminer (perifer nevropati, cerebellar ataksi) vil bli vurdert av utrederen.
|
10 år
|
|
Antall deltakere med vekstsvikt
Tidsramme: 10 år
|
Vekstsvikt som legen vurderer kan tilskrives malabsorpsjon.
|
10 år
|
|
Død
Tidsramme: 10 år
|
AE og SAE som fører til død vil bli registrert.
Slektskapet mellom død og Cholbam eller sykdomsprogresjon vil bli registrert.
|
10 år
|
|
Skadelige effekter på graviditet, graviditetsutfall og spedbarnsstatus
Tidsramme: 10 år
|
Bivirkninger på graviditet, graviditetsutfall og spedbarnsstatus vil bli registrert.
|
10 år
|
|
Alle uønskede hendelser (AE) og alvorlige AE (SAE)
Tidsramme: 10 år
|
Alle andre AE-er og SAE-er vil bli samlet inn.
|
10 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i Cholbam doseringsregimer og årsaker til eventuelle doseendringer eller behandlingsavbrudd
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer fra baseline i vekt
Tidsramme: 10 år
|
For pasienter i alderen 18 år eller yngre, vil disse dataene bli konvertert til Z-score basert på WHOs vekststandarder for spedbarn i alderen 0-2 år og Centers for Disease Control and Prevention vekststandarder for barn 2-20 år.
Vekstsvikt vil bli definert som en nedgang i persentilene fra den opprinnelige persentilen ved inngangspunkt til registerstudien.
|
10 år
|
|
Endringer fra grunnlinje i lengde/høyde
Tidsramme: 10 år
|
For pasienter i alderen 18 år eller yngre, vil disse dataene bli konvertert til Z-score basert på WHOs vekststandarder for spedbarn i alderen 0-2 år og Centers for Disease Control and Prevention vekststandarder for barn 2-20 år.
Noen pasienter vil være voksne eller vil ha oppnådd endelig høyde.
Vekstsvikt vil bli definert som en nedgang i persentilene fra den opprinnelige persentilen ved inngangspunkt til registerstudien.
|
10 år
|
|
Endringer fra baseline i hodeomkrets hos spedbarn
Tidsramme: 10 år
|
For pasienter i alderen 18 år eller yngre, vil disse dataene bli konvertert til Z-score basert på WHOs vekststandarder for spedbarn i alderen 0-2 år og Centers for Disease Control and Prevention vekststandarder for barn 2-20 år.
Vekstsvikt vil bli definert som en nedgang i persentilene fra den opprinnelige persentilen ved inngangspunkt til registerstudien.
|
10 år
|
|
Alderstilpassede utviklingsmilepæler hos spedbarn
Tidsramme: 10 år
|
Målt ved WHO Motor Development Milestones
|
10 år
|
|
Endringer i protrombintid (PT)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i internasjonalt normalisert forhold (INR)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i albumin
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i bilirubin
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i direkte bilirubin
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i gamma-glutamyltransferase (GGT)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Endringer i alkalisk fosfatase
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Tilstedeværelse eller fravær av gallesyrer i urin og nivåer av gallesyremellomprodukter og gallealkohol i urin
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
|
Alle indikasjoner som Cholbam er foreskrevet for
Tidsramme: 10 år
|
Beskrivelse av alle indikasjoner som Cholbam er foreskrevet for
|
10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. juli 2017
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2038
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2039
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. januar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2017
Først lagt ut (Faktiske)
14. april 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- 031CHO15001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cholbam
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Fullført