Cholbam®（胆酸）的 REPLACE 注册表
2023年9月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
一项前瞻性、观察性、非干预性、上市后患者登记，以收集接受 Cholbam®（胆酸）治疗的患者的常规临床护理数据
这是一项前瞻性、观察性、非干预性患者注册研究，旨在记录接受 Cholbam 治疗的患者 10 年的产品安全性和有效性结果，包括使用 Cholbam 至少 30 天的患者（现有用户）和正在使用 Cholbam 的患者Cholbam 的首次发起者。
研究概览
详细说明
不涉及实验干预。
登记处的患者接受临床评估并接受由患者的主治医生确定的护理。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
55
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama Birmingham
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California
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Palo Alto、California、美国、94305
- Stanford School of Medicine
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San Francisco、California、美国、94158
- UC San Francisco
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Florida
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Hollywood、Florida、美国、33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
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Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
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Miami、Florida、美国、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Children's Center For Digestive Health
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Indiana
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Topeka、Indiana、美国、46571
- The Community Health Clinic
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Ochsner Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- University of Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University at St Louis
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York、New York、美国、10032
- Montefiore Medical Center
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Rochester、New York、美国、14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- UNC Chapel Hill
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-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
所有诊断为 Cholbam 适用的患者都有资格纳入登记。
描述
纳入标准：
- 男女不限，年龄不限。
- 患者和/或患者的父母/法定监护人愿意并能够提供签署的知情同意书，如果患者未满 18 岁，则愿意根据当地法规、IRB 和欧盟要求。
- 患者诊断为 Cholbam 适用。
- 在签署知情同意书 (ICF)（登记）时，患者正在或将接受 Cholbam 治疗。
排除标准：
1. 根据研究者的判断，不能遵守方案要求的患者将被排除在外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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现有用户
使用 Cholbam 至少 30 天的患者
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Cholbam 根据批准的标签规定。
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新用户
Cholbam 的首次发起者
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Cholbam 根据批准的标签规定。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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胆汁淤积恶化的参与者人数
大体时间：10年
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恶化的胆汁淤积将通过直接测量血液中的总胆红素浓度来识别，如果总胆红素>1mg/dL，则定义为比之前的测量增加 25%。
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10年
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患有新发胆汁淤积症的参与者人数
大体时间：10年
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如果总胆红素>5mg/dL，则通过检测异常直接胆红素浓度 >1mg/dL 或直接胆红素大于总胆红素的 20% 来识别新发胆汁淤积症患者。
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10年
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脂肪泻导致生长不良的参与者人数
大体时间：10年
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导致儿童生长不良的脂肪泻，这将被定义为生长百分位数从登记研究登记时的原始百分位数下降。
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10年
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脂溶性维生素血清水平的变化
大体时间：10年
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脂溶性维生素（A、D、E、K）缺乏症将通过比较血清检测结果来确定（维生素 A：视黄醇，维生素 D：250HD2 + 250HD3，维生素 K：血清维生素 K，维生素 E：血清维生素 E）对于具有标准范围的每种维生素。
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10年
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与脂溶性维生素缺乏症相关的神经性体征或症状
大体时间：10年
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研究者将评估与脂溶性维生素缺乏症（周围神经病、小脑性共济失调）相关的神经病征或症状。
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10年
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生长障碍参与者人数
大体时间：10年
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医生判断可归因于吸收不良的生长障碍。
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10年
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死亡
大体时间：10年
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将记录导致死亡的 AE 和 SAE。
将记录死亡与 Cholbam 或疾病进展的相关性。
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10年
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对妊娠、妊娠结局和婴儿状况的不利影响
大体时间：10年
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将记录对妊娠、妊娠结局和婴儿状态的不利影响。
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10年
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所有不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE)
大体时间：10年
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将收集所有其他 AE 和 SAE。
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10年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Cholbam 给药方案的变化以及任何剂量调整或治疗中断的原因
大体时间：10年
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10年
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体重基线的变化
大体时间：10年
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对于 18 岁或以下的患者，这些数据将根据 WHO 0-2 岁婴儿生长标准和美国疾病控制与预防中心 2-20 岁儿童生长标准转换为 Z 分数。
生长失败将被定义为在注册研究的入口点从原始百分位数的百分位数减少。
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10年
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长度/高度相对于基线的变化
大体时间：10年
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对于 18 岁或以下的患者，这些数据将根据 WHO 0-2 岁婴儿生长标准和美国疾病控制与预防中心 2-20 岁儿童生长标准转换为 Z 分数。
一些患者将成年或达到最终身高。
生长失败将被定义为在注册研究的入口点从原始百分位数的百分位数减少。
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10年
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婴儿头围相对于基线的变化
大体时间：10年
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对于 18 岁或以下的患者，这些数据将根据 WHO 0-2 岁婴儿生长标准和美国疾病控制与预防中心 2-20 岁儿童生长标准转换为 Z 分数。
生长失败将被定义为在注册研究的入口点从原始百分位数的百分位数减少。
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10年
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婴儿适龄发育里程碑
大体时间：10年
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由 WHO 运动发育里程碑衡量
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10年
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凝血酶原时间 (PT) 的变化
大体时间：10年
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10年
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国际标准化比率（INR）的变化
大体时间：10年
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10年
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白蛋白的变化
大体时间：10年
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10年
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胆红素的变化
大体时间：10年
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10年
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直接胆红素的变化
大体时间：10年
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10年
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谷丙转氨酶 (ALT) 的变化
大体时间：10年
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10年
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天冬氨酸转氨酶 (AST) 的变化
大体时间：10年
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10年
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Γ-谷氨酰转移酶 (GGT) 的变化
大体时间：10年
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10年
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碱性磷酸酶的变化
大体时间：10年
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10年
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尿胆汁酸的存在与否以及胆汁酸中间体和尿胆汁醇的水平
大体时间：10年
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10年
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Cholbam 的所有适应症
大体时间：10年
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Cholbam 处方的所有适应症的描述
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10年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Sagar A Vaidya, MD, PhD、Vice President, Clinical Development
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月10日
初级完成 (估计的)
2038年7月1日
研究完成 (估计的)
2039年7月1日
研究注册日期
首次提交
2017年1月10日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月10日
首次发布 (实际的)
2017年4月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月29日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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