O Registro REPLACE para Cholbam® (Ácido Cólico)
29 de setembro de 2023 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um registro de pacientes prospectivo, observacional, não intervencional, pós-comercialização para coletar dados sobre cuidados clínicos de rotina em pacientes tratados com Cholbam® (ácido cólico)
Este é um estudo de registro de pacientes prospectivo, observacional e não intervencional projetado para documentar os resultados de segurança e eficácia do produto por 10 anos em pacientes tratados com Cholbam, incluindo aqueles que usam Cholbam por pelo menos 30 dias (usuários existentes) e aqueles que são iniciadores de Cholbam pela primeira vez.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Nenhuma intervenção experimental está envolvida.
Os pacientes do Registry passam por avaliações clínicas e recebem os cuidados determinados pelo médico assistente do paciente.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
55
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama Birmingham
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UC San Francisco
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-
Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Estados Unidos, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Mayo Clinic
-
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Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes com diagnóstico para o qual Cholbam é indicado são elegíveis para inclusão no Registro.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes masculinos e femininos, de qualquer idade.
- O paciente e/ou o pai/responsável legal do paciente está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado assinado, e o paciente, se for menor de 18 anos de idade, está disposto a fornecer consentimento conforme apropriado e de acordo com a regulamentação local, IRB e Requisitos CE.
- O paciente tem um diagnóstico para o qual Cholbam é indicado.
- O paciente é ou será tratado com Cholbam no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (TCLE) (inscrição).
Critério de exclusão:
1. Serão excluídos os pacientes que, a critério do Investigador, não conseguirem cumprir as exigências do protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Usuário existente
Pacientes que usam Cholbam há pelo menos 30 dias
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Cholbam prescrito de acordo com o rótulo aprovado.
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Novo usuário
Iniciadores pela primeira vez de Cholbam
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Cholbam prescrito de acordo com o rótulo aprovado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com piora da colestase
Prazo: 10 anos
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O agravamento da colestase será identificado pela medição direta da concentração total de bilirrubina no sangue e será definido como um aumento de 25% em relação à medição anterior se a bilirrubina total for >1 mg/dL.
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10 anos
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Número de participantes com colestase de início recente
Prazo: 10 anos
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Os pacientes com colestase de início recente serão identificados pela detecção de concentração anormal de bilirrubina direta > 1 mg/dL ou bilirrubina direta superior a 20% da bilirrubina total se a bilirrubina total for > 5 mg/dL.
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10 anos
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Número de participantes com esteatorréia levando a crescimento deficiente
Prazo: 10 anos
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Esteatorréia levando a um crescimento deficiente em crianças, que será definido como uma diminuição nos percentis de crescimento do percentil original na inscrição para o estudo de registro.
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10 anos
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Alterações nos níveis séricos de vitaminas lipossolúveis
Prazo: 10 anos
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As deficiências de vitaminas lipossolúveis (A, D, E, K) serão identificadas comparando os resultados dos ensaios séricos (Vitamina A: Retinol, Vitamina D: 250HD2 + 250HD3, Vitamina K: Vitamina K sérica, Vitamina E: Vitamina E sérica) para cada vitamina com intervalos padrão.
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10 anos
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Sinais ou sintomas neuropáticos relacionados a deficiências de vitaminas lipossolúveis
Prazo: 10 anos
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Sinais ou sintomas neuropáticos relacionados a deficiências de vitaminas lipossolúveis (neuropatia periférica, ataxia cerebelar) serão avaliados pelo investigador.
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10 anos
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Número de participantes com falha de crescimento
Prazo: 10 anos
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Falha no crescimento que o médico julga ser atribuível à má absorção.
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10 anos
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Morte
Prazo: 10 anos
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Os EAs e SAEs que levaram à morte serão registrados.
A relação de morte com Cholbam ou progressão da doença será registrada.
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10 anos
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Efeitos adversos na gravidez, resultados da gravidez e estado infantil
Prazo: 10 anos
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Os efeitos adversos na gravidez, os resultados da gravidez e o estado do bebê serão registrados.
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10 anos
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Todos os eventos adversos (EAs) e EAs graves (SAEs)
Prazo: 10 anos
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Todos os outros EAs e SAEs serão coletados.
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10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações nos regimes de dosagem de Cholbam e razões para quaisquer modificações de dose ou descontinuações do tratamento
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações desde a linha de base no peso
Prazo: 10 anos
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Para pacientes com 18 anos ou menos, esses dados serão convertidos em escores Z com base nos padrões de crescimento da OMS para bebês de 0 a 2 anos e nos padrões de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças para crianças de 2 a 20 anos.
A falha de crescimento será definida como uma diminuição nos percentis do percentil original no ponto de entrada no estudo de registro.
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10 anos
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Alterações da linha de base em comprimento/altura
Prazo: 10 anos
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Para pacientes com 18 anos ou menos, esses dados serão convertidos em escores Z com base nos padrões de crescimento da OMS para bebês de 0 a 2 anos e nos padrões de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças para crianças de 2 a 20 anos.
Alguns pacientes serão adultos ou terão atingido a altura final.
A falha de crescimento será definida como uma diminuição nos percentis do percentil original no ponto de entrada no estudo de registro.
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10 anos
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Alterações da linha de base na circunferência da cabeça em bebês
Prazo: 10 anos
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Para pacientes com 18 anos ou menos, esses dados serão convertidos em escores Z com base nos padrões de crescimento da OMS para bebês de 0 a 2 anos e nos padrões de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças para crianças de 2 a 20 anos.
A falha de crescimento será definida como uma diminuição nos percentis do percentil original no ponto de entrada no estudo de registro.
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10 anos
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Marcos de desenvolvimento apropriados para a idade em bebês
Prazo: 10 anos
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Medido pelos marcos de desenvolvimento motor da OMS
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10 anos
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Alterações no tempo de protrombina (PT)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Mudanças na razão normalizada internacional (INR)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações na albumina
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações na bilirrubina
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações na bilirrubina direta
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações na alanina aminotransferase (ALT)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações na aspartato aminotransferase (AST)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações na gama-glutamil transferase (GGT)
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Alterações na fosfatase alcalina
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Presença ou ausência de ácidos biliares urinários e níveis de intermediários de ácidos biliares e álcool biliar urinário
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Todas as indicações para as quais Cholbam foi prescrito
Prazo: 10 anos
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Descrição de todas as indicações para as quais Cholbam foi prescrito
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de julho de 2017
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2038
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2039
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de janeiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2017
Primeira postagem (Real)
14 de abril de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- 031CHO15001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Cholbam
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University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Concluído