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Le registre REPLACE pour Cholbam® (acide cholique)

29 septembre 2023 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un registre de patients prospectif, observationnel, non interventionnel et post-commercialisation pour collecter des données sur les soins cliniques de routine chez les patients traités avec Cholbam® (acide cholique)

Il s'agit d'une étude prospective, observationnelle et non interventionnelle de registre de patients conçue pour documenter les résultats d'innocuité et d'efficacité du produit pendant 10 ans chez les patients traités par Cholbam, y compris ceux qui utilisent Cholbam depuis au moins 30 jours (utilisateurs existants) et ceux qui sont premiers initiateurs de Cholbam.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Aucune intervention expérimentale n'est impliquée. Les patients inscrits au registre subissent des évaluations cliniques et reçoivent des soins déterminés par le médecin traitant du patient.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

55

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, États-Unis, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Hospital For Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients avec un diagnostic pour lequel Cholbam est indiqué sont éligibles pour être inclus dans le Registre.

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins et féminins, de tout âge.
  2. Le patient et/ou le parent/tuteur légal du patient est disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé, et le patient, s'il est âgé de moins de 18 ans, est disposé à donner son consentement, le cas échéant et conformément à la réglementation locale, à la CISR et à Exigences CE.
  3. Le patient a un diagnostic pour lequel Cholbam est indiqué.
  4. Le patient est ou sera traité par Cholbam au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) (inscription).

Critère d'exclusion:

1. Les patients qui, par jugement de l'investigateur, ne seront pas en mesure de se conformer aux exigences du protocole seront exclus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Utilisateur existant
Patients qui utilisent Cholbam depuis au moins 30 jours
Médicament: Cholbam
Cholbam prescrit selon l'étiquette approuvée.
Nouvel utilisateur
Premiers initiateurs de Cholbam
Médicament: Cholbam
Cholbam prescrit selon l'étiquette approuvée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant une aggravation de la cholestase
Délai: 10 années
L'aggravation de la cholestase sera identifiée en mesurant la concentration directe de bilirubine totale dans le sang et sera définie comme une augmentation de 25 % par rapport à la mesure précédente si la bilirubine totale est > 1 mg/dL.
10 années
Nombre de participants avec une cholestase d'apparition récente
Délai: 10 années
Les patients présentant une cholestase d'apparition récente seront identifiés en détectant une concentration anormale de bilirubine directe > 1 mg/dL ou une bilirubine directe supérieure à 20 % de la bilirubine totale si la bilirubine totale est > 5 mg/dL.
10 années
Nombre de participants atteints de stéatorrhée entraînant une mauvaise croissance
Délai: 10 années
Stéatorrhée entraînant une mauvaise croissance chez les enfants, qui sera définie comme une diminution des centiles de croissance par rapport au centile d'origine lors de l'inscription à l'étude du registre.
10 années
Modifications des taux sériques de vitamines liposolubles
Délai: 10 années
Les carences en vitamines liposolubles (A, D, E, K) seront identifiées en comparant les résultats des dosages sériques (Vitamine A : Rétinol, Vitamine D : 250HD2 + 250HD3, Vitamine K : Vitamine K sérique, Vitamine E : Vitamine E sérique) pour chaque vitamine avec des gammes standard.
10 années
Signes ou symptômes neuropathiques liés à des carences en vitamines liposolubles
Délai: 10 années
Les signes ou symptômes neuropathiques liés à des carences en vitamines liposolubles (neuropathie périphérique, ataxie cérébelleuse) seront évalués par l'investigateur.
10 années
Nombre de participants présentant un retard de croissance
Délai: 10 années
Retard de croissance que le médecin juge attribuable à une malabsorption.
10 années
Décès
Délai: 10 années
Les EI et les EIG entraînant le décès seront enregistrés. La relation entre le décès et Cholbam ou la progression de la maladie sera enregistrée.
10 années
Effets indésirables sur la grossesse, l'issue de la grossesse et l'état du nourrisson
Délai: 10 années
Les effets indésirables sur la grossesse, les résultats de la grossesse et l'état du nourrisson seront enregistrés.
10 années
Tous les événements indésirables (EI) et EI graves (EIG)
Délai: 10 années
Tous les autres EI et SAE seront recueillis.
10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans les schémas posologiques de Cholbam et raisons de toute modification de dose ou interruption de traitement
Délai: 10 années
10 années
Changements de poids par rapport à la ligne de base
Délai: 10 années
Pour les patients âgés de 18 ans ou moins, ces données seront converties en scores Z basés sur les normes de croissance de l'OMS pour les nourrissons âgés de 0 à 2 ans et les normes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention pour les enfants de 2 à 20 ans. Le retard de croissance sera défini comme une diminution des centiles par rapport au centile d'origine au point d'entrée dans l'étude du registre.
10 années
Changements par rapport à la ligne de base en longueur/hauteur
Délai: 10 années
Pour les patients âgés de 18 ans ou moins, ces données seront converties en scores Z basés sur les normes de croissance de l'OMS pour les nourrissons âgés de 0 à 2 ans et les normes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention pour les enfants de 2 à 20 ans. Certains patients seront adultes ou auront atteint la taille finale. Le retard de croissance sera défini comme une diminution des centiles par rapport au centile d'origine au point d'entrée dans l'étude du registre.
10 années
Changements par rapport aux valeurs initiales du périmètre crânien chez les nourrissons
Délai: 10 années
Pour les patients âgés de 18 ans ou moins, ces données seront converties en scores Z basés sur les normes de croissance de l'OMS pour les nourrissons âgés de 0 à 2 ans et les normes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention pour les enfants de 2 à 20 ans. Le retard de croissance sera défini comme une diminution des centiles par rapport au centile d'origine au point d'entrée dans l'étude du registre.
10 années
Étapes de développement adaptées à l'âge des nourrissons
Délai: 10 années
Mesuré par les jalons du développement moteur de l'OMS
10 années
Modifications du temps de prothrombine (PT)
Délai: 10 années
10 années
Variations du ratio international normalisé (INR)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de l'albumine
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la bilirubine
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la bilirubine directe
Délai: 10 années
10 années
Modifications de l'alanine aminotransférase (ALT)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de l'aspartate aminotransférase (AST)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la gamma-glutamyl transférase (GGT)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la phosphatase alcaline
Délai: 10 années
10 années
Présence ou absence d'acides biliaires urinaires et niveaux d'intermédiaires d'acides biliaires et d'alcool biliaire urinaire
Délai: 10 années
10 années
Toutes les indications pour lesquelles Cholbam a été prescrit
Délai: 10 années
Description de toutes les indications pour lesquelles Cholbam a été prescrit
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 juillet 2017

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2038

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2039

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2017

Première publication (Réel)

14 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • 031CHO15001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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