Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr REPLACE dla Cholbam® (kwas cholowy)

29 września 2023 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Prospektywny, obserwacyjny, nieinterwencyjny, postmarketingowy rejestr pacjentów w celu zebrania danych na temat rutynowej opieki klinicznej nad pacjentami leczonymi Cholbamem® (kwasem cholowym)

Jest to prospektywne, obserwacyjne, nieinterwencyjne badanie rejestru pacjentów, mające na celu udokumentowanie wyników dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności produktu przez 10 lat u pacjentów leczonych produktem Cholbam, w tym pacjentów stosujących produkt Cholbam przez co najmniej 30 dni (obecni użytkownicy) oraz tych, którzy inicjatorzy Cholbam po raz pierwszy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nie ma interwencji eksperymentalnej. Pacjenci w Rejestrze przechodzą oceny kliniczne i otrzymują opiekę zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego pacjenta.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

55

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Stany Zjednoczone, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci z rozpoznaniem, dla którego wskazany jest Cholbam, kwalifikują się do włączenia do Rejestru.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej, w każdym wieku.
  2. Pacjent i/lub rodzic/opiekun prawny pacjenta jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, a pacjent, jeśli ma mniej niż 18 lat, jest chętny do wyrażenia zgody w stosownych przypadkach i zgodnie z lokalnymi przepisami, IRB i wymagania WE.
  3. Pacjent ma diagnozę, dla której wskazany jest Cholbam.
  4. Pacjent jest lub będzie leczony produktem Cholbam w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF) (rejestracja).

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, którzy w ocenie Badacza nie będą w stanie spełnić wymagań protokołu zostaną wykluczeni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Istniejący użytkownik
Pacjenci, którzy stosują Cholbam przez co najmniej 30 dni
Lek: Cholbam
Cholbam przepisany zgodnie z zatwierdzoną etykietą.
Nowy użytkownik
Pierwsi inicjatorzy Cholbam
Lek: Cholbam
Cholbam przepisany zgodnie z zatwierdzoną etykietą.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z pogarszającą się cholestazą
Ramy czasowe: 10 lat
Pogorszenie cholestazy zostanie wykryte poprzez pomiar bezpośredniego stężenia bilirubiny całkowitej we krwi i zostanie zdefiniowane jako 25% wzrost w stosunku do poprzedniego pomiaru, jeśli stężenie bilirubiny całkowitej wynosi >1 mg/dl.
10 lat
Liczba uczestników z cholestazą o nowym początku
Ramy czasowe: 10 lat
Pacjenci z nowo rozpoznaną cholestazą zostaną zidentyfikowani przez wykrycie nieprawidłowego stężenia bilirubiny bezpośredniej >1 mg/dl lub bilirubiny bezpośredniej większej niż 20% bilirubiny całkowitej, jeśli bilirubina całkowita wynosi >5 mg/dl.
10 lat
Liczba uczestników z biegunką tłuszczową prowadzącą do słabego wzrostu
Ramy czasowe: 10 lat
Steatorrhea prowadząca do słabego wzrostu u dzieci, która zostanie zdefiniowana jako spadek percentyli wzrostu w stosunku do pierwotnego percentyla w chwili włączenia do badania rejestracyjnego.
10 lat
Zmiany w stężeniu witamin rozpuszczalnych w tłuszczach w surowicy
Ramy czasowe: 10 lat
Niedobory witamin rozpuszczalnych w tłuszczach (A, D, E, K) będą identyfikowane poprzez porównanie wyników oznaczeń surowicy (witamina A: retinol, witamina D: 250HD2 + 250HD3, witamina K: witamina K w surowicy, witamina E: witamina E w surowicy) dla każdej witaminy ze standardowymi zakresami.
10 lat
Neuropatyczne oznaki lub objawy związane z niedoborami witamin rozpuszczalnych w tłuszczach
Ramy czasowe: 10 lat
Neuropatyczne oznaki lub objawy związane z niedoborami witamin rozpuszczalnych w tłuszczach (neuropatia obwodowa, ataksja móżdżkowa) zostaną ocenione przez Badacza.
10 lat
Liczba uczestników z zaburzeniami wzrostu
Ramy czasowe: 10 lat
Zaburzenia wzrostu, które zdaniem lekarza można przypisać zaburzeniom wchłaniania.
10 lat
Śmierć
Ramy czasowe: 10 lat
AE i SAE prowadzące do śmierci zostaną zarejestrowane. Zostanie odnotowany związek śmierci z Cholbam lub postępem choroby.
10 lat
Niekorzystny wpływ na ciążę, wyniki ciąży i stan niemowlęcia
Ramy czasowe: 10 lat
Niekorzystny wpływ na ciążę, przebieg ciąży i stan niemowlęcia zostanie odnotowany.
10 lat
Wszystkie zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 10 lat
Wszystkie inne AE i SAE zostaną zebrane.
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w schematach dawkowania produktu leczniczego Cholbam i przyczyny wszelkich modyfikacji dawki lub przerwania leczenia
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany masy ciała względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 10 lat
W przypadku pacjentów w wieku do 18 lat dane te zostaną przeliczone na wyniki Z w oparciu o standardy wzrostu WHO dla niemowląt w wieku 0-2 lat oraz standardy wzrostu Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom dla dzieci w wieku 2-20 lat. Brak wzrostu zostanie zdefiniowany jako spadek percentyli od pierwotnego percentyla w punkcie wejścia do badania rejestru.
10 lat
Zmiany długości/wysokości względem linii bazowej
Ramy czasowe: 10 lat
W przypadku pacjentów w wieku do 18 lat dane te zostaną przeliczone na wyniki Z w oparciu o standardy wzrostu WHO dla niemowląt w wieku 0-2 lat oraz standardy wzrostu Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom dla dzieci w wieku 2-20 lat. Niektórzy pacjenci będą dorośli lub osiągną ostateczny wzrost. Brak wzrostu zostanie zdefiniowany jako spadek percentyli od pierwotnego percentyla w punkcie wejścia do badania rejestru.
10 lat
Zmiany od wartości wyjściowej w obwodzie głowy u niemowląt
Ramy czasowe: 10 lat
W przypadku pacjentów w wieku do 18 lat dane te zostaną przeliczone na wyniki Z w oparciu o standardy wzrostu WHO dla niemowląt w wieku 0-2 lat oraz standardy wzrostu Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom dla dzieci w wieku 2-20 lat. Brak wzrostu zostanie zdefiniowany jako spadek percentyli od pierwotnego percentyla w punkcie wejścia do badania rejestru.
10 lat
Odpowiednie do wieku kamienie milowe rozwoju niemowląt
Ramy czasowe: 10 lat
Mierzone przez kamienie milowe rozwoju motorycznego WHO
10 lat
Zmiany czasu protrombinowego (PT)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w albuminie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany stężenia bilirubiny
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany bilirubiny bezpośredniej
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w aminotransferazie asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany transferazy gamma-glutamylowej (GGT)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany fosfatazy alkalicznej
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Obecność lub brak kwasów żółciowych w moczu oraz poziomy pośrednich kwasów żółciowych i alkoholu żółciowego w moczu
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Wszystkie wskazania, dla których przepisano Cholbam
Ramy czasowe: 10 lat
Opis wszystkich wskazań, dla których przepisano Cholbam
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2038

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 031CHO15001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cholbam

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj