Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

REPLACE Registr pro Cholbam® (kyselina cholová)

29. září 2023 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Prospektivní, observační, neintervenční, postmarketingový registr pacientů pro sběr dat o rutinní klinické péči u pacientů léčených Cholbamem® (kyselina cholová)

Toto je prospektivní, observační, neintervenční studie registru pacientů navržená tak, aby dokumentovala výsledky bezpečnosti a účinnosti přípravku po dobu 10 let u pacientů léčených přípravkem Cholbam, včetně těch, kteří přípravek Cholbam užívali alespoň 30 dní (stávající uživatelé) a těch, kteří první iniciátoři Cholbamu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nejedná se o žádný experimentální zásah. Pacienti v registru podstupují klinická hodnocení a je jim poskytnuta péče, jak stanoví ošetřující lékař pacienta.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

55

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Spojené státy, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti s diagnózou, pro kterou je přípravek Cholbam indikován, jsou způsobilí k zařazení do registru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacientky i pacientky jakéhokoli věku.
  2. Pacient a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a pacient, pokud je mu méně než 18 let, je ochoten souhlas poskytnout podle potřeby a v souladu s místními předpisy, IRB a Požadavky ES.
  3. Pacient má diagnózu, pro kterou je indikován Cholbam.
  4. Pacient je nebo bude léčen přípravkem Cholbam v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) (zápis).

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, kteří podle úsudku zkoušejícího nebudou schopni splnit požadavky protokolu, budou vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Existující uživatel
Pacienti, kteří užívali přípravek Cholbam alespoň 30 dní
Lék: Cholbam
Cholbam předepsaný podle schválené etikety.
Nový uživatel
První iniciátoři Cholbamu
Lék: Cholbam
Cholbam předepsaný podle schválené etikety.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zhoršující se cholestázou
Časové okno: 10 let
Zhoršující se cholestáza bude identifikována přímým měřením koncentrace celkového bilirubinu v krvi a bude definována jako 25% nárůst oproti předchozímu měření, pokud je celkový bilirubin >1 mg/dl.
10 let
Počet účastníků s nově nastupující cholestázou
Časové okno: 10 let
Pacienti s nově vzniklou cholestázou budou identifikováni detekcí abnormální koncentrace přímého bilirubinu > 1 mg/dl nebo přímého bilirubinu vyšší než 20 % celkového bilirubinu, pokud je celkový bilirubin > 5 mg/dl.
10 let
Počet účastníků se steatoreou vedoucí ke špatnému růstu
Časové okno: 10 let
Steatorea vedoucí ke špatnému růstu u dětí, která bude definována jako pokles růstových percentilů z původního percentilu při zápisu do studie registru.
10 let
Změny sérových hladin vitamínů rozpustných v tucích
Časové okno: 10 let
Nedostatky vitamínů rozpustných v tucích (A, D, E, K) budou identifikovány porovnáním výsledků sérových testů (vitamín A: retinol, vitamín D: 250HD2 + 250HD3, vitamín K: sérový vitamín K, vitamín E: sérový vitamín E) pro každý vitamín se standardním rozsahem.
10 let
Neuropatické známky nebo příznaky související s nedostatkem vitamínů rozpustných v tucích
Časové okno: 10 let
Neuropatické známky nebo symptomy související s nedostatkem vitamínů rozpustných v tucích (periferní neuropatie, cerebelární ataxie) posoudí zkoušející.
10 let
Počet účastníků s poruchou růstu
Časové okno: 10 let
Selhání růstu, které podle lékaře lze připsat malabsorpci.
10 let
Smrt
Časové okno: 10 let
AE a SAE vedoucí k úmrtí budou zaznamenány. Bude zaznamenána souvislost úmrtí s Cholbamem nebo progrese onemocnění.
10 let
Nežádoucí účinky na těhotenství, výsledky těhotenství a stav kojence
Časové okno: 10 let
Budou zaznamenány nežádoucí účinky na těhotenství, výsledky těhotenství a stav kojence.
10 let
Všechny nežádoucí příhody (AE) a závažné AE (SAE)
Časové okno: 10 let
Všechny ostatní AE a SAE budou shromážděny.
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v dávkovacích režimech Cholbamu a důvody pro jakékoli úpravy dávkování nebo přerušení léčby
Časové okno: 10 let
10 let
Změny hmotnosti od základní linie
Časové okno: 10 let
U pacientů ve věku 18 let nebo méně budou tato data převedena na Z-skóre na základě růstových standardů WHO pro kojence ve věku 0–2 let a růstových standardů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí pro děti ve věku 2–20 let. Selhání růstu bude definováno jako pokles percentilů oproti původnímu percentilu v okamžiku vstupu do studie registru.
10 let
Změny délky/výšky oproti základní linii
Časové okno: 10 let
U pacientů ve věku 18 let nebo méně budou tato data převedena na Z-skóre na základě růstových standardů WHO pro kojence ve věku 0–2 let a růstových standardů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí pro děti ve věku 2–20 let. Někteří pacienti budou dospělí nebo dosáhnou konečné výšky. Selhání růstu bude definováno jako pokles percentilů oproti původnímu percentilu v okamžiku vstupu do studie registru.
10 let
Změny od výchozí hodnoty v obvodu hlavy u kojenců
Časové okno: 10 let
U pacientů ve věku 18 let nebo méně budou tato data převedena na Z-skóre na základě růstových standardů WHO pro kojence ve věku 0–2 let a růstových standardů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí pro děti ve věku 2–20 let. Selhání růstu bude definováno jako pokles percentilů oproti původnímu percentilu v okamžiku vstupu do studie registru.
10 let
Věkové vývojové milníky u kojenců
Časové okno: 10 let
Měřeno podle milníků vývoje motorů WHO
10 let
Změny protrombinového času (PT)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v mezinárodním normalizovaném poměru (INR)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny albuminu
Časové okno: 10 let
10 let
Změny bilirubinu
Časové okno: 10 let
10 let
Změny přímého bilirubinu
Časové okno: 10 let
10 let
Změny alaninaminotransferázy (ALT)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny aspartátaminotransferázy (AST)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny gama-glutamyltransferázy (GGT)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny alkalické fosfatázy
Časové okno: 10 let
10 let
Přítomnost nebo nepřítomnost močových žlučových kyselin a hladiny zprostředkovatelů žlučových kyselin a alkoholu v moči
Časové okno: 10 let
10 let
Všechny indikace, pro které byl přípravek Cholbam předepsán
Časové okno: 10 let
Popis všech indikací, pro které byl přípravek Cholbam předepsán
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. července 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2039

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • 031CHO15001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cholbam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit