Реестр REPLACE для Cholbam® (холевая кислота)
29 сентября 2023 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Проспективный, наблюдательный, неинтервенционный, постмаркетинговый, регистр пациентов для сбора данных о рутинной клинической помощи пациентам, получавшим лечение препаратом Cholbam® (холевая кислота)
Это проспективное обсервационное неинтервенционное исследование реестра пациентов, предназначенное для документирования результатов безопасности и эффективности продукта в течение 10 лет у пациентов, получавших Холбам, включая тех, кто принимал Холбам не менее 30 дней (существующие пользователи), и тех, кто инициаторы Чолбама впервые.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Никакого экспериментального вмешательства не требуется.
Пациенты в Реестре проходят клиническое обследование и получают лечение в соответствии с решением лечащего врача пациента.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
55
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Соединенные Штаты, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все пациенты с диагнозом, для которого показан Холбам, имеют право на включение в Реестр.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола любого возраста.
- Пациент и/или родитель/законный опекун пациента желают и могут предоставить подписанное информированное согласие, а пациент, если ему меньше 18 лет, готов дать согласие надлежащим образом и в соответствии с местными нормативными актами, IRB и Требования ЕС.
- Больному поставлен диагноз, при котором показан Холбам.
- Пациент проходит или будет получать лечение Холбамом на момент подписания формы информированного согласия (ICF) (зачисление).
Критерий исключения:
1. Пациенты, которые, по мнению Исследователя, не смогут соблюдать требования протокола, будут исключены.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Существующий пользователь
Пациенты, которые принимали Холбам не менее 30 дней.
|
Холбам назначают согласно утвержденной инструкции.
|
|
Новый пользователь
Первые инициаторы Чолбама
|
Холбам назначают согласно утвержденной инструкции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с ухудшением холестаза
Временное ограничение: 10 лет
|
Ухудшение холестаза будет выявлено путем прямого измерения концентрации общего билирубина в крови и будет определено как увеличение на 25% по сравнению с предыдущим измерением, если общий билирубин > 1 мг/дл.
|
10 лет
|
|
Количество участников с впервые возникшим холестазом
Временное ограничение: 10 лет
|
Пациенты с впервые возникшим холестазом будут идентифицированы путем обнаружения аномальной концентрации прямого билирубина > 1 мг/дл или прямого билирубина выше 20% от общего билирубина, если общий билирубин > 5 мг/дл.
|
10 лет
|
|
Количество участников со стеатореей, приводящей к задержке роста
Временное ограничение: 10 лет
|
Стеаторея, приводящая к плохому росту у детей, что будет определяться как снижение процентилей роста по сравнению с исходным процентилем при включении в регистрационное исследование.
|
10 лет
|
|
Изменения уровня жирорастворимых витаминов в сыворотке крови.
Временное ограничение: 10 лет
|
Дефицит жирорастворимых витаминов (A, D, E, K) будет выявлен путем сравнения результатов анализов сыворотки (витамин A: ретинол, витамин D: 250HD2 + 250HD3, витамин K: витамин K в сыворотке, витамин E: витамин E в сыворотке) для каждого витамина со стандартными диапазонами.
|
10 лет
|
|
Невропатические признаки или симптомы, связанные с дефицитом жирорастворимых витаминов
Временное ограничение: 10 лет
|
Невропатические признаки или симптомы, связанные с дефицитом жирорастворимых витаминов (периферическая невропатия, мозжечковая атаксия), будут оцениваться исследователем.
|
10 лет
|
|
Количество участников с отставанием в росте
Временное ограничение: 10 лет
|
Задержка роста, которую врач считает связанной с нарушением всасывания.
|
10 лет
|
|
Смерть
Временное ограничение: 10 лет
|
НЯ и СНЯ, приведшие к смерти, будут регистрироваться.
Будет зафиксирована связь смерти с Холбамом или прогрессированием заболевания.
|
10 лет
|
|
Неблагоприятное воздействие на течение беременности, исходы беременности и состояние новорожденного
Временное ограничение: 10 лет
|
Будут зарегистрированы неблагоприятные последствия для беременности, исходов беременности и состояния ребенка.
|
10 лет
|
|
Все нежелательные явления (НЯ) и серьезные НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: 10 лет
|
Все остальные AE и SAE будут собраны.
|
10 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в режимах дозирования Холбама и причины любых модификаций доз или прекращения лечения
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения веса по сравнению с исходным
Временное ограничение: 10 лет
|
Для пациентов в возрасте 18 лет и младше эти данные будут преобразованы в Z-баллы на основе стандартов роста ВОЗ для детей в возрасте 0–2 лет и стандартов роста Центров по контролю и профилактике заболеваний для детей 2–20 лет.
Сбой роста будет определяться как уменьшение процентиля по сравнению с исходным процентилем в точке входа в исследование реестра.
|
10 лет
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем в длине/росте
Временное ограничение: 10 лет
|
Для пациентов в возрасте 18 лет и младше эти данные будут преобразованы в Z-баллы на основе стандартов роста ВОЗ для детей в возрасте 0–2 лет и стандартов роста Центров по контролю и профилактике заболеваний для детей 2–20 лет.
Некоторые пациенты будут взрослыми или достигнут окончательного роста.
Сбой роста будет определяться как уменьшение процентиля по сравнению с исходным процентилем в точке входа в исследование реестра.
|
10 лет
|
|
Изменения окружности головы у младенцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 10 лет
|
Для пациентов в возрасте 18 лет и младше эти данные будут преобразованы в Z-баллы на основе стандартов роста ВОЗ для детей в возрасте 0–2 лет и стандартов роста Центров по контролю и профилактике заболеваний для детей 2–20 лет.
Сбой роста будет определяться как уменьшение процентиля по сравнению с исходным процентилем в точке входа в исследование реестра.
|
10 лет
|
|
Соответствующие возрасту вехи развития у младенцев
Временное ограничение: 10 лет
|
Измерено вехами моторного развития ВОЗ
|
10 лет
|
|
Изменения протромбинового времени (ПВ)
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения международного нормализованного отношения (МНО)
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения альбумина
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения билирубина
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения прямого билирубина
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения аланинаминотрансферазы (АЛТ)
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения аспартатаминотрансферазы (АСТ)
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ)
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Изменения щелочной фосфатазы
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Наличие или отсутствие мочевых желчных кислот и уровней промежуточных желчных кислот и желчного спирта в моче
Временное ограничение: 10 лет
|
10 лет
|
|
|
Все показания, по которым был назначен Холбам
Временное ограничение: 10 лет
|
Описание всех показаний, по которым был назначен Холбам.
|
10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 июля 2017 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2038 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2039 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 января 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 апреля 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 апреля 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- 031CHO15001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .