小児 PIDD 被験者における HyQvia の承認後の安全性、忍容性および免疫原性の評価
2022年4月13日 更新者：Baxalta now part of Shire
原発性免疫不全疾患の小児被験者における HyQvia の承認後の安全性、忍容性および免疫原性評価
この研究の目的は、原発性免疫不全疾患 (PIDD) の小児 (2 歳から 18 歳未満) 患者における HyQvia の安全性、忍容性、および免疫原性に関する追加データを取得することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
42
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Belfast、イギリス、BT1 6DW
- Royal Victoria Hospital
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
- The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
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Avon
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Bristol、Avon、イギリス、BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
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Athens、ギリシャ、115 27
- Agia Sophia Children's Hospital
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Thessaloniki、ギリシャ、546 42
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
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Thessaloniki、ギリシャ、564 03
- General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
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Goteborg、スウェーデン、416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
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Lund、スウェーデン、221 85
- Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
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Bratislava、スロバキア、83340
- 1.Detská klinika
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Martin、スロバキア、03659
- Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
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Brno、チェコ、61300
- Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
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Nový Hradec Králové、チェコ、500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Prague、チェコ、15006
- FN v Motole Interni klinika
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København、デンマーク、2100
- Rigshospitalet
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Budapest、ハンガリー、H-1097
- United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
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Angers、フランス、49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
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Lyon、フランス、69008
- Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
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Gironde
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Bordeaux、Gironde、フランス、33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者は、登録前に国際免疫学会連合 (IUIS) 科学委員会 2015 に従って定義されているように、抗体形成の欠陥を含み、ガンマグロブリン置換を必要とする一次体液性免疫不全の形態の診断書を持っている必要があります。 診断は、研究における治験薬（IP）による最初の治療の前に、スポンサーのメディカルディレクターによって確認されなければなりません。
- 参加者は、スクリーニング時に2歳以上18歳未満です。
- -参加者は、スクリーニング前の少なくとも3か月間、それぞれの製品情報に従って投与される一貫した用量の免疫グロブリンG（IgG）を受けています。 その間隔での平均最小試験前用量は、300 mg/kg 体重 (BW)/4 週間に相当し、最大用量は 1000 mg/kg BW/4 週間に相当しました。
- -参加者は、スクリーニング時にIgGの血清トラフレベルが5 g / Lを超えています。
- -出産の可能性のある女性の場合、参加者は妊娠検査で陰性であり、調査期間中、適切な避妊措置を採用することに同意します。
- 参加者/法的に権限を与えられた代表者は、プロトコルの要件を順守する意思と能力を持っています。
除外基準:
- -参加者は、次の1つ以上のスクリーニングで陽性であるか、既知の病歴を持っています：B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎ウイルス（HCV）のポリメラーゼ連鎖反応（PCR）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）のPCR タイプ1/2。
以下の基準のいずれかを満たすスクリーニング時の異常な臨床検査値（異常な検査は、それらが持続するかどうかを判断するために1回繰り返すことができます）：
- -永続的なアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）は、検査ラボの正常上限（ULN）の2.5倍を超えています
- 持続性の重度の好中球減少症 (絶対好中球数 [ANC] ≤ 500/mm^3 として定義)
- -参加者は、現場での標準的な慣行に従って、実験室での研究のための瀉血を妨げる貧血を患っています。
- -参加者は、静脈内（IV）免疫グロブリン、皮下（SC）免疫グロブリン、および/または免疫血清グロブリン（ISG）注入後の過敏症または持続的な反応（蕁麻疹、呼吸困難、重度の低血圧、またはアナフィラキシー）の進行中の病歴があります。
- -参加者は、重度の免疫グロブリンA（IgA）欠乏症（<7.0 mg / dL）を有し、既知の抗IgA抗体と過敏症の病歴があります。 .
- -参加者は、ヒアルロニダーゼに対する既知のアレルギーを持っています。
- -参加者は活動的な感染症を患っており、スクリーニング時に感染症の治療のために抗生物質療法を受けています。
- -参加者は、出血性疾患または血小板数が20,000 /μL未満であるか、または研究者の意見では、SC療法の結果として出血またはあざが増加する重大なリスクがあります。
- -参加者は、研究者の意見では、安全な製品投与のための適切な部位を排除する重度の皮膚炎を患っています。
- -参加者は、登録前30日以内にIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加したか、この研究の過程でIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加する予定です。
- 参加者は、研究者の家族または従業員です。
- -女性の場合、参加者は登録時に妊娠中または授乳中です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エポック 1
この研究の前にHyQviaで治療されなかった参加者の立ち上げ期間
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免疫グロブリン注入 10% (ヒト) 組換えヒト ヒアルロニダーゼ (IGI、10% with rHuPH20)
他の名前：
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実験的：エポック 2
この研究の前に HyQvia で治療された参加者、および立ち上げ期間 (エポック 1) を完了した参加者。
エポック 2 で 1 年後、研究中のすべての時点で抗 rHuPH20 抗体価が 160 未満の参加者は、次の可能性のある機会に研究終了/完了訪問を完了します。
研究中および/または最後の測定時に抗rHuPH20抗体価が160以上の参加者は、HyQviaの治療と観察をさらに2年間続けます。
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免疫グロブリン注入 10% (ヒト) 組換えヒト ヒアルロニダーゼ (IGI、10% with rHuPH20)
他の名前：
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実験的：エポック 3
エポック 1 またはエポック 2 で抗 rHuPH20 抗体価が 160 以上で、関連する重篤な有害事象 (SAE) または関連する重篤な有害事象 (AE) のいずれかを経験した参加者の安全性のフォローアップ
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免疫グロブリン点滴静注用の 100 mg/ml 溶液
他の名前：
免疫グロブリン皮下注射用 200 mg/ml 溶液
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性：注入ごとに重度の関連する治療に起因する有害事象（TEAE）が発生した参加者の数（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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有害事象（AE）は、治験薬（IP）を投与された参加者において必ずしも治療と因果関係があるとは限らないあらゆる不都合な医学的事象として定義されました。
TEAE は、IP の初回投与の日時以降に発症した AE、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与の日時以降に重症度または関連性が増加した何らかの病状でした。
HYQVIA に「おそらく関連する」または「おそらく関連する」として記録された TEAE は、HYQVIA 関連の有害事象と見なされました。
関連する深刻なTEAE（感染症を除く）を有する参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入ごとの重度の関連TEAEの割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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AE は、必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、IP を投与された参加者における不都合な医学的発生として定義されました。
TEAE は、IP の初回投与の日時以降に発症した AE、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与の日時以降に重症度または関連性が増加した何らかの病状でした。
HYQVIA に「おそらく関連する」または「おそらく関連する」として記録された TEAE は、HYQVIA 関連の有害事象と見なされました。
注入あたりの重篤な関連 TEAE 率は、重度の関連 TEAE の数 / 分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入ごとの重度の関連するTEAEの割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入ごとに関連する深刻なTEAEを持つ参加者の数（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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TEAE は、IP の初回投与の日時以降に発症した AE、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与の日時以降に重症度または関連性が増加した何らかの病状でした。
重篤な TEAE は、次の結果のいずれかをもたらす AE でした。生命を脅かす;永続的/重大な障害/無能力;初期または長期の入院患者;先天性異常/先天性欠損症、または医学的に重要であると考えられていました。
HYQVIA に「おそらく関連する」または「おそらく関連する」として記録された TEAE は、HYQVIA 関連の有害事象と見なされました。
注入ごとに関連する深刻なTEAE（感染症を除く）を有する参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性: 注入ごとの関連する深刻な TEAE の発生率 (感染を除く)
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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TEAE は、IP の初回投与の日時以降に発症した AE、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与の日時以降に重症度または関連性が増加した何らかの病状でした。
重篤な TEAE は、次の結果のいずれかをもたらす AE でした。生命を脅かす;永続的/重大な障害/無能力;最初または長期の入院患者;先天性異常/先天性欠損症、または医学的に重要であると考えられていました。
HYQVIA に「おそらく関連する」または「おそらく関連する」として記録された TEAE は、HYQVIA 関連の有害事象と見なされました。
注入あたりの関連する重篤な TEAE の割合は、関連する重篤な TEAE の数 / 分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入あたりの関連する重篤な TEAE の発生率 (感染を除く) が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有効性: 12 か月目の免疫グロブリン G (IgG) の総血清トラフ レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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エポック 1 および 2 における IgG の総血清トラフ レベルのベースラインからの変化が報告されました。
ベースラインは、HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、12か月目
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有効性: 12 か月目の IgG サブクラスの血清トラフ レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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エポック 1 および 2 における IgG サブクラス 1、2、3、および 4 の血清トラフ レベルのベースラインからの変化が報告されました。
ベースラインは、HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、12か月目
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有効性：特定の抗体のトラフレベルのベースラインから 12 か月目のクロストリジウム破傷風トキソイド IgG への変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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12 か月目の破傷風菌トキソイド IgG の特異的抗体のトラフ レベルのベースラインからの変化が報告されました。
ベースラインは、HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ここで、IU/ml は「1 ミリリットルあたりの国際単位」として定義されました。
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ベースライン、12か月目
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有効性：特定の抗体のトラフレベルのベースラインから12か月目のB型肝炎ウイルス（HBV）への変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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12 か月目の HBV における特異的抗体のトラフレベルのベースラインからの変化が報告されました。
ベースラインは、HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、12か月目
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有効性：特定の抗体のトラフ レベルのベースラインから 12 か月目のヘモフィルス インフルエンザ B IgG への変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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12 か月目のインフルエンザ菌 B 型 IgG の特異的抗体のトラフ レベルのベースラインからの変化が報告されました。
ベースラインは、HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、12か月目
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安全性: エポック 2 で 3 週間または 4 週間の治療間隔を達成した参加者の割合
時間枠：20ヶ月まで
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エポック 2 で 3 週間または 4 週間の治療間隔を達成した参加者の割合が報告されました。
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20ヶ月まで
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安全性: エポック 2 から 12 か月まで 3 週間または 4 週間の治療間隔を維持した参加者の割合
時間枠：12ヶ月まで
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エポック 2 で 12 か月まで 3 週間または 4 週間の治療間隔を維持した参加者の割合が報告されました。
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12ヶ月まで
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安全性: ローカル TEAE の参加者数 (感染症を除く)
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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TEAE は、IP の初回投与の日時以降に発症した AE、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与の日時以降に重症度または関連性が増加した何らかの病状でした。
ローカルTEAE（感染を除く）の参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性: 注入ごとのローカル TEAE の割合 (感染を除く)
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりの局所 TEAE の割合は、局所有害事象の数 / 分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
参加者の無回答開始日より前に開始されたイベントのみが含まれます。
注入あたりの局所TEAEの割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：局所有害反応のある参加者数（感染症を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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有害反応は、次の基準のいずれかを満たす任意の TEAE として定義されました。 2) IP 注入中または IP 注入終了後 72 時間以内に開始する TEAE、または; 3) 因果関係の評価が欠落しているか不確定な TEAE。
局所的な有害反応（感染症を除く）のある参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入ごとの局所有害反応の割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりの局所有害反応の割合は、局所有害反応イベントの数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入ごとの局所有害反応の割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：全身性TEAEの参加者数（感染症を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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TEAE は、IP の初回投与の日時以降に発症した AE、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与の日時以降に重症度または関連性が増加した何らかの病状でした。
全身性TEAE（感染症を除く）の参加者数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入あたりの全身性TEAEの割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりの全身性TEAEの割合は、全身性有害事象の数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入あたりの全身性TEAEの割合は、注入あたりのイベントに基づいて評価されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：全身性有害反応のある参加者の数（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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有害反応は、次の基準のいずれかを満たす任意の TEAE として定義されました。 2) IP 注入中または IP 注入終了後 72 時間以内に開始する TEAE、または; 3) 因果関係の評価が欠落しているか不確定な TEAE。
全身性副作用（感染症を除く）のある参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入あたりの全身性有害反応の割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりの全身性有害反応の割合は、全身性有害反応イベントの数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入ごとの全身性有害反応の割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：TEAE（感染症を除く）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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TEAE は、IP の初回投与の日時以降に発症した AE、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与の日時以降に重症度または関連性が増加した何らかの病状でした。
TEAE（感染症を除く）のある参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入あたりのTEAEの割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりのTEAEの割合は、有害事象の数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入あたりのTEAEの割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：有害反応（感染を除く）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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有害反応は、次の基準のいずれかを満たす任意の TEAE として定義されました。 2) IP 注入中または IP 注入終了後 72 時間以内に開始する TEAE、または; 3) 因果関係の評価が欠落しているか不確定な TEAE。
何らかの有害反応（感染を除く）があった参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入ごとの有害反応の割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入ごとのすべての有害反応の割合は、有害反応イベントの数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入ごとの有害反応の割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性: 一時的に関連付けられた TEAE を持つ参加者の数 (感染を除く)
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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一時的に関連する TEAE は、IP 注入中または IP 注入終了後 72 時間以内に開始する TEAE として定義されました。
一時的に関連付けられた TEAE (感染を除く) を持つ参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入ごとの一時的に関連するTEAEの割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりの一時的に関連するTEAEの割合は、分析セットの参加者に投与された一時的に関連する有害事象の数/注入の総数として計算されました。
一時的に関連する TEAE は、IP 注入中または IP 注入終了後 72 時間以内に開始する TEAE として定義されました。
注入ごとの一時的に関連するTEAEの割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性: 関連する (因果関係) および/または一時的に関連する TEAE (感染症を除く) を持つ参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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関連する（因果関係）および/または一時的に関連するTEAE（感染を除く）を持つ参加者の数が報告されました。
一時的に関連する TEAE は、IP 注入中または IP 注入終了後 72 時間以内に開始する TEAE として定義されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性: 注入あたりの関連する (因果関係) および/または一時的に関連する TEAE の割合 (感染を除く)
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりの関連する（因果関係）および/または一時的に関連するTEAEの割合は、関連するおよび/または一時的に関連する有害事象の数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
HYQVIA に「おそらく関連する」または「おそらく関連する」として研究データベースに記録された TEAE は、HYQVIA 関連の有害事象と見なされます。
一時的に関連する TEAE は、IP 注入中または IP 注入終了後 72 時間以内に開始する TEAE として定義されました。
注入あたりの関連する (因果関係) および/または一時的に関連する TEAE (感染を除く) の割合が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性: 深刻な TEAE (感染症を除く) を持つ参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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深刻な TEAE は、次の結果のいずれかをもたらした AE でした。生命を脅かす;永続的/重大な障害/無能力;最初または長期の入院患者;先天性異常/先天性欠損症、または医学的に重要であると考えられていました。
重篤なTEAE（感染症を除く）を有する参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：注入あたりの重篤なTEAEの割合（感染を除く）
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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注入あたりの重篤なTEAEの割合は、重篤な有害事象の数/分析セットの参加者に投与された注入の総数として計算されました。
注入ごとの重篤なTEAEの割合（感染を除く）が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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安全性：rHuPH20に対する結合抗体または中和抗体の陽性力価（>=160）を示した参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで
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RHuPH20に対する結合抗体または中和抗体の力価が陽性（>=160）になった参加者の数が報告されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで
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その他の分析: 1 か月あたりの注入回数
時間枠：20ヶ月まで
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1 か月あたりの注入回数は、治療期間 (日) あたりの合計注入回数 * 1 か月あたり 30.4 日として計算されました。
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20ヶ月まで
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その他の分析: 注入ごとの注入部位 (針刺し) の数
時間枠：20ヶ月まで
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注入あたりの注入部位 (針刺し) の数は、注入部位の総数 / 注入の総数として計算されました。
完全なデータが利用可能な輸液のみが含まれていました。
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20ヶ月まで
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その他の分析: 1 か月あたりの注入部位 (針刺し) の数
時間枠：20ヶ月まで
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1 か月あたりの注入部位の数は、注入部位の総数 / 治療期間 (日) * 30.4 日として計算されました。
完全なデータが利用可能な輸液のみが含まれていました。
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20ヶ月まで
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その他の分析: 注入時間
時間枠：治験薬投与開始から20ヶ月まで。
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注入の持続時間は、HyQvia注入の終了時間と開始時間の差として定義されました。
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治験薬投与開始から20ヶ月まで。
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その他の分析: サイトごとの最大注入速度
時間枠：20ヶ月まで
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部位ごとの最大注入速度が報告されました。
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20ヶ月まで
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その他の分析: サイトごとの注入量
時間枠：20ヶ月まで
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部位あたりの注入量は、実際の IgG 量 (ミリリットル [mL]) / 使用した注入部位の総数 (時間) として計算されました。
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20ヶ月まで
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その他の分析: AE により中断または中止された注入の数
時間枠：20ヶ月まで
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AE のために中断または中止された注入の数が報告されました。
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20ヶ月まで
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その他の分析: エポック 1 で最終の 3 週間または 4 週間の投与間隔に到達するまでの週数
時間枠：20ヶ月まで
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治療期間のエポック 1 における 3 週間または 4 週間の注入間隔として定義される最終投与間隔が報告されました。
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20ヶ月まで
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健康関連の生活の質 (HR QoL): 小児の生活の質アンケート (PedsQL) におけるベースラインからの変化
時間枠：20ヶ月までのベースライン
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QOL 評価には PedsQL Generic Core Scale (GCS) を使用した。
それは、4つの次元（身体機能[PF]、感情機能[EF]、社会機能[SF]、学校機能[ScF]）を網羅しています。
年齢層: 幼児 (2 ～ 4 歳)、幼児 (5 ～ 7 歳)、子供 (8 ～ 12 歳)、ティーン (13 ～ 18 歳未満)。
参加者の年齢に応じて、アンケートは参加者または親/介護者のいずれかが適切に記入することができます。
幼児グループの場合、PedsQL GCS は 21 項目で構成され、5 段階のリッカート スケール (0 ～ 4) を使用しました。他のすべてのグループの場合、PedsQL は 23 項目で構成され、幼い子供には 3 点のリッカート スケール (0、2、4) があり、子供と 10 代のグループには 5 点のリッカート スケールがあります。
すべてのスコアは、0 から 100 までのスケールで変換されました。0 は 100、1 は 75、2 は 50、3 は 25、4 は 0 です。
スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
ベースラインからのマイナスの変化は、生活の質が悪いことを示します。
ベースライン: HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値。
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20ヶ月までのベースライン
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HRQoL: EuroQoL (生活の質) のベースラインからの変化 - 5 次元 (EQ-5D)
時間枠：20ヶ月までのベースライン
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EQ-5D は、QOL 評価の 5 つの属性、つまり、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつを考慮しました。
各次元には 5 つのレベルがありました。1 (問題なし)。 2 (わずかな問題); 3 (中程度の問題); 4 (重大な問題)、および; 5 (極端な問題)。
参加者の現在の HRQoL 状態の評価は、標準の垂直 20 cm ビジュアル アナログ スケール (EQ-VAS) を使用して記録されました。これは 0 から 100 の範囲で、0 は想像できる最悪の健康状態を示し、100 は想像できる最高の健康状態を示します。
ベースラインは、HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースラインからのマイナスの変化は、健康状態が悪化していることを示します。
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20ヶ月までのベースライン
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HR QoL: 投薬 9 (TSQM-9) の治療満足度アンケートにおけるベースラインからの変化
時間枠：20ヶ月までのベースライン
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TSQM-9 は、参加者の投薬に対する満足度を評価するための、検証済みの自己管理型の 9 項目の手段です。
有効性、利便性、全体的な満足度の 3 つのサブスケールで構成されています。
スコアは、各ドメインの項目を追加することによって計算されました。つまり、有効性は 1 ～ 3、利便性は 4 ～ 6、全体的な満足度は 7 ～ 9 です。
可能な限り低いスコア (項目ごとに 1、3 つのサブスケールすべてに対して 3) を複合スコアから差し引き、可能な限り最大のスコア範囲で割りました。
有効性・利便性は（7-1）×3項目＝18項目、総合満足度は（5-1）×3項目＝12項目が最も大きかった。
3 つのドメインのそれぞれのアイテム スコアが合計され、変換されて、0 (非常に不満) から 100 (非常に満足) のスコアが作成されます。
スコアが高いほど、その分野での満足度が高いことを示しています。
ベースラインからのマイナスの変化は、そのドメインの満足度が低いことを示します。
ベースラインは、HYQVIA の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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20ヶ月までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年5月30日
一次修了 (実際)
2021年1月15日
研究の完了 (実際)
2021年1月15日
試験登録日
最初に提出
2017年4月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年4月12日
最初の投稿 (実際)
2017年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年1月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月13日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 161504
- 2016-003438-26 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ハイクビアの臨床試験
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Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of Shire完了