Evaluación posterior a la autorización de seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de HyQvia en sujetos pediátricos con PIDD
13 de abril de 2022 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Evaluación posterior a la autorización de seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de HyQvia en sujetos pediátricos con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
El propósito del estudio es adquirir datos adicionales sobre la seguridad, la tolerabilidad y la inmunogenicidad de HyQvia en pacientes pediátricos (de 2 a 18 años de edad) con enfermedades de inmunodeficiencia primaria (PIDD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Brno, Chequia, 61300
- Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
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Nový Hradec Králové, Chequia, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Prague, Chequia, 15006
- FN v Motole Interni klinika
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København, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Bratislava, Eslovaquia, 83340
- 1.Detská klinika
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Martin, Eslovaquia, 03659
- Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
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Angers, Francia, 49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
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Lyon, Francia, 69008
- Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
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Gironde
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Bordeaux, Gironde, Francia, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
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Athens, Grecia, 115 27
- Agia Sophia Children's Hospital
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Thessaloniki, Grecia, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
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Thessaloniki, Grecia, 564 03
- General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
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Budapest, Hungría, H-1097
- United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
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Belfast, Reino Unido, BT1 6DW
- Royal Victoria Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
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Avon
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Bristol, Avon, Reino Unido, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
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Goteborg, Suecia, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
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Lund, Suecia, 221 85
- Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe tener un diagnóstico documentado de una forma de inmunodeficiencia humoral primaria que involucre un defecto en la formación de anticuerpos y que requiera reemplazo de gammaglobulina, según lo define el Comité Científico de la Unión Internacional de Sociedades Inmunológicas (IUIS) 2015 antes de la inscripción. El diagnóstico debe ser confirmado por el Director Médico del patrocinador antes del primer tratamiento con el producto en investigación (PI) en el estudio.
- El participante tiene al menos dos años y menos de 18 años de edad en el momento de la selección.
- El participante ha estado recibiendo una dosis constante de inmunoglobulina G (IgG), administrada de acuerdo con la información del producto respectivo durante un período de al menos tres meses antes de la selección. La dosis mínima promedio previa al estudio durante ese intervalo fue equivalente a 300 mg/kg de peso corporal (BW)/cuatro semanas y una dosis máxima equivalente a 1000 mg/kg BW/4 semanas.
- El participante tiene un nivel sérico mínimo de IgG > 5 g/L en la selección.
- Si es una mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio.
- El participante/representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene antecedentes conocidos o es positivo en la detección de uno o más de los siguientes: antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para el virus de la hepatitis C (HCV), PCR para el virus de la inmunodeficiencia humana (HIV) Tipo 1/2.
Valores de laboratorio anormales en la selección que cumplan cualquiera de los siguientes criterios (las pruebas anormales se pueden repetir una vez para determinar si son persistentes):
- Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) persistentes > 2,5 veces el límite superior normal (ULN) para el laboratorio de pruebas
- Neutropenia grave persistente (definida como un recuento absoluto de neutrófilos [ANC] ≤ 500/mm^3)
- El participante tiene anemia que impediría la flebotomía para estudios de laboratorio, de acuerdo con la práctica estándar en el sitio.
- El participante tiene antecedentes continuos de hipersensibilidad o reacciones persistentes (urticaria, dificultad para respirar, hipotensión grave o anafilaxia) después de infusiones de inmunoglobulina intravenosa (IV), inmunoglobulina subcutánea (SC) y/o inmunoglobulina sérica (ISG).
- El participante tiene una deficiencia grave de inmunoglobulina A (IgA) (< 7,0 mg/dl) con anticuerpos anti-IgA conocidos y antecedentes de hipersensibilidad. .
- El participante tiene una alergia conocida a la hialuronidasa.
- El participante tiene una infección activa y está recibiendo terapia con antibióticos para el tratamiento de la infección en el momento de la selección.
- El participante tiene un trastorno hemorrágico o un recuento de plaquetas < 20 000/μL o que, en opinión del investigador, correría un riesgo significativo de aumento del sangrado o hematomas como resultado de la terapia SC.
- El participante tiene una dermatitis grave que, en opinión del investigador, excluiría los sitios adecuados para la administración segura del producto.
- El participante ha participado en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo de investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo de investigación durante el curso de este estudio.
- El participante es un familiar o empleado del investigador.
- Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: EPOCA 1
Período de aumento para los participantes que no fueron tratados con HyQvia antes de este estudio
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Infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante (IGI, 10 % con rHuPH20)
Otros nombres:
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Experimental: EPOCA 2
Participantes que fueron tratados con HyQvia antes de este estudio y aquellos que completaron el período de aceleración (época 1).
Después de un año en la Época 2, los participantes con títulos de anticuerpos anti-rHuPH20 <160 en todos los puntos temporales durante el estudio completarán la visita de terminación/finalización del estudio en la próxima ocasión posible.
Los participantes con títulos de anticuerpos anti-rHuPH20 >=160 durante el estudio y/o en la última medición continuarán durante dos años más de tratamiento y observación con HyQvia.
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Infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante (IGI, 10 % con rHuPH20)
Otros nombres:
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Experimental: Época 3
Seguimiento de seguridad para los participantes cuyo título de anticuerpos anti-rHuPH20 fue >= 160 durante la Época 1 o la Época 2 y que experimentan un evento adverso grave (SAE) relacionado o un evento adverso grave (AE) relacionado
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100 mg/ml solución para perfusión intravenosa de inmunoglobulina
Otros nombres:
Solución de 200 mg/ml para inyección subcutánea de inmunoglobulina
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad: número de participantes con cualquier evento adverso grave relacionado con el tratamiento (TEAE) por infusión (sin incluir infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un producto en investigación (PI) que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento.
Los TEAE fueron los EA con inicio después de la fecha y hora de la primera dosis de IP, o cualquier condición médica presente antes del inicio de la IP pero que aumentaron en gravedad o relación después de la fecha y hora de la primera dosis de IP.
Los TEAE que se registraron como "posiblemente relacionados" o "probablemente relacionados" con HYQVIA se consideraron eventos adversos relacionados con HYQVIA.
Se informó el número de participantes con cualquier EAET grave relacionado (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: Tasa de cualquier TEAE grave relacionado por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Un EA se definió como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un IP que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento.
Los TEAE fueron los EA con inicio después de la fecha y hora de la primera dosis de IP, o cualquier condición médica presente antes del inicio de la IP pero que aumentaron en gravedad o relación después de la fecha y hora de la primera dosis de IP.
Los TEAE que se registraron como "posiblemente relacionados" o "probablemente relacionados" con HYQVIA se consideraron eventos adversos relacionados con HYQVIA.
La tasa de TEAE graves relacionados por infusión se calculó como el número de TEAE graves relacionados/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Se informó la tasa de cualquier TEAE grave relacionado por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con cualquier TEAE grave relacionado por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Los TEAE fueron los EA con inicio después de la fecha y hora de la primera dosis de IP, o cualquier condición médica presente antes del inicio de la IP pero que aumentaron en gravedad o relación después de la fecha y hora de la primera dosis de IP.
Un TEAE grave fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; en peligro la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante.
Los TEAE que se registraron como "posiblemente relacionados" o "probablemente relacionados" con HYQVIA se consideraron eventos adversos relacionados con HYQVIA.
Se informó el número de participantes con cualquier EAET grave relacionado por infusión (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: Tasa de cualquier TEAE grave relacionado por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Los TEAE fueron los EA con inicio después de la fecha y hora de la primera dosis de IP, o cualquier condición médica presente antes del inicio de la IP pero que aumentaron en gravedad o relación después de la fecha y hora de la primera dosis de IP.
Un TEAE grave fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; en peligro la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante.
Los TEAE que se registraron como "posiblemente relacionados" o "probablemente relacionados" con HYQVIA se consideraron eventos adversos relacionados con HYQVIA.
La tasa de TEAE graves relacionados por infusión se calculó como el número de TEAE graves relacionados/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Se informó la tasa de cualquier TEAE grave relacionado por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia: cambio desde el inicio en los niveles séricos mínimos totales de inmunoglobulina G (IgG) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Se informó el cambio desde el inicio en los niveles mínimos séricos totales de IgG en las épocas 1 y 2.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
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Línea de base, Mes 12
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Eficacia: cambio desde el inicio en los niveles séricos mínimos de las subclases de IgG en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Se informó el cambio desde el inicio en los niveles séricos mínimos de las subclases 1, 2, 3 y 4 de IgG en las épocas 1 y 2.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
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Línea de base, Mes 12
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Eficacia: cambio desde el inicio en los niveles mínimos de anticuerpos específicos contra el toxoide IgG de Clostridium Tetani en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Se informó un cambio desde el inicio en los niveles mínimos de anticuerpos específicos en IgG contra el toxoide tetánico de clostridium en el mes 12.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
Aquí, IU/ml se definió como "unidades internacionales por mililitro".
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Línea de base, Mes 12
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Eficacia: cambio desde el inicio en los niveles mínimos de anticuerpos específicos contra el virus de la hepatitis B (VHB) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Se informó el cambio desde el inicio en los niveles mínimos de anticuerpos específicos en el VHB en el Mes 12.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
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Línea de base, Mes 12
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Eficacia: cambio desde el inicio en los niveles mínimos de anticuerpos específicos contra Haemophilus influenzae B IgG en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Se informó el cambio desde el inicio en los niveles mínimos de anticuerpos específicos en Haemophilus influenzae B IgG en el Mes 12.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
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Línea de base, Mes 12
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Seguridad: porcentaje de participantes que lograron un intervalo de tratamiento de tres o cuatro semanas en la época 2
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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Se informó el porcentaje de participantes que lograron un intervalo de tratamiento de tres o cuatro semanas en la Época 2.
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Hasta 20 meses
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Seguridad: Porcentaje de participantes que mantuvieron un intervalo de tratamiento de tres o cuatro semanas en la época 2 hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Se informó el porcentaje de participantes que mantuvieron un intervalo de tratamiento de tres o cuatro semanas en la época 2 hasta 12 meses.
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Hasta 12 meses
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Seguridad: número de participantes con TEAE locales (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Los TEAE fueron los EA con inicio después de la fecha y hora de la primera dosis de IP, o cualquier condición médica presente antes del inicio de la IP pero que aumentaron en gravedad o relación después de la fecha y hora de la primera dosis de IP.
Se informó el número de participantes con TEAE locales (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: tasa de TEAE locales por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de TEAE locales por infusión se calculó como el número de eventos adversos locales/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Solo se incluyen los eventos que comienzan antes de la fecha de inicio de la falta de respuesta de los participantes.
Se informó la tasa de TEAE locales por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con reacción adversa local (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La reacción adversa se definió como cualquier EAET que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: 1) Un EAET considerado por el investigador y/o el patrocinador como posible o probablemente relacionado con la administración de IP, o; 2) un TEAE que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión de IP, o; 3) Un TEAE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada.
Se informó el número de participantes con reacciones adversas locales (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: tasa de reacciones adversas locales por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de reacciones adversas locales por infusión se calculó como el número de eventos de reacciones adversas locales/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Se informó la tasa de reacciones adversas locales por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con TEAE sistémicos (sin incluir infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Los TEAE fueron los EA con inicio después de la fecha y hora de la primera dosis de IP, o cualquier condición médica presente antes del inicio de la IP pero que aumentaron en gravedad o relación después de la fecha y hora de la primera dosis de IP.
Se informó el número de participantes con TEAE sistémicos (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: tasa de TEAE sistémicos por infusión (sin incluir infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de TEAE sistémicos por infusión se calculó como el número de eventos adversos sistémicos/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
La tasa de TEAE sistémicos por infusión se evaluó en función de los eventos por infusión.
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con reacción adversa sistémica (sin incluir infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La reacción adversa se definió como cualquier EAET que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: 1) Un EAET considerado por el investigador y/o el patrocinador como posible o probablemente relacionado con la administración de IP, o; 2) un TEAE que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión de IP, o; 3) Un TEAE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada.
Se informó el número de participantes con reacciones adversas sistémicas (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: tasa de reacciones adversas sistémicas por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de reacciones adversas sistémicas por infusión se calculó como el número de eventos de reacciones adversas sistémicas/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Se informó la tasa de reacciones adversas sistémicas por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con cualquier TEAE (excluyendo infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Los TEAE fueron los EA con inicio después de la fecha y hora de la primera dosis de IP, o cualquier condición médica presente antes del inicio de la IP pero que aumentaron en gravedad o relación después de la fecha y hora de la primera dosis de IP.
Se informó el número de participantes con cualquier EAET (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: tasa de TEAE por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de TEAE por infusión se calculó como el número de eventos adversos/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Se informó la tasa de TEAE por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con reacciones adversas (excluyendo infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La reacción adversa se definió como cualquier EAET que cumpla cualquiera de los siguientes criterios: 1) Un EAET considerado por el investigador y/o el patrocinador como posible o probablemente relacionado con la administración de IP, o; 2) un TEAE que comienza durante la infusión de IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión de IP, o; 3) Un TEAE para el cual falta la evaluación de causalidad o es indeterminada.
Se informó el número de participantes con cualquier reacción adversa (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: tasa de cualquier reacción adversa por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de todas las reacciones adversas por infusión se calculó como el número de eventos de reacciones adversas/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Se informó la tasa de cualquier reacción adversa por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con cualquier TEAE asociado temporalmente (sin incluir infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Los TEAE asociados temporalmente se definieron como TEAE que comienzan durante la infusión IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión IP.
Se informó el número de participantes con cualquier TEAE asociado temporalmente (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: tasa de cualquier TEAE asociado temporalmente por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de cualquier TEAE asociado temporalmente por infusión se calculó como el número de eventos adversos asociados temporalmente/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Los TEAE asociados temporalmente se definieron como TEAE que comienzan durante la infusión IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión IP.
Se informó la tasa de cualquier TEAE asociado temporalmente por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: Número de participantes con cualquier TEAE relacionado (causalmente) y/o temporalmente asociado (sin incluir infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Se informó el número de participantes con cualquier EAET relacionado (causalmente) o temporalmente asociado (excluidas las infecciones).
Los TEAE asociados temporalmente se definieron como TEAE que comienzan durante la infusión IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión IP.
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: Tasa de cualquier TEAE relacionado (causalmente) y/o temporalmente asociado por infusión (excluyendo infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de cualquier TEAE relacionado (causalmente) y/o asociado temporalmente por infusión se calculó como el número de eventos adversos relacionados y/o asociados temporalmente/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Los TEAE registrados en la base de datos del estudio como "posiblemente relacionados" o "probablemente relacionados" con HYQVIA se consideran eventos adversos relacionados con HYQVIA.
Los TEAE asociados temporalmente se definieron como TEAE que comienzan durante la infusión IP o dentro de las 72 horas posteriores al final de la infusión IP.
Se informó la tasa de cualquier TEAE relacionado (causalmente) y/o temporalmente asociado por infusión (excluyendo infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes con TEAE graves (excluyendo infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Los TEAE graves fueron los EA que resultaron en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; en peligro la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante.
Se informó el número de participantes con cualquier EAET grave (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: Tasa de TEAE graves por infusión (excluidas las infecciones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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La tasa de EAET graves por infusión se calculó como el número de eventos adversos graves/número total de infusiones administradas a los participantes en el conjunto de análisis.
Se informó la tasa de EAET graves por infusión (excluidas las infecciones).
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Seguridad: número de participantes que desarrollaron un título positivo (>=160) de anticuerpos neutralizantes o de unión a rHuPH20
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Se informó el número de participantes que desarrollaron un título positivo (>=160) de anticuerpos neutralizantes o de unión a rHuPH20.
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses
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Otro análisis: número de infusiones por mes
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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El número de infusiones por mes se calculó como el número total de infusiones por duración del tratamiento (días) * 30,4 días por mes.
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Hasta 20 meses
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Otro análisis: número de sitios de infusión (pinchazos con agujas) por infusión
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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El número de sitios de infusión (pinchazos con agujas) por infusión se calculó como el número total de sitios de infusión/número total de infusiones.
Solo se incluyeron las infusiones con datos completos disponibles.
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Hasta 20 meses
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Otro análisis: número de sitios de infusión (pinchazos con agujas) por mes
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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El número de sitios de infusión por mes se calculó como el número total de sitios de infusión / duración del tratamiento (días) * 30,4 días.
Solo se incluyeron las infusiones con datos completos disponibles.
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Hasta 20 meses
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Otro análisis: duración de la infusión
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses.
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La duración de la infusión se definió como la diferencia entre la hora de finalización y la hora de inicio de la infusión de HyQvia.
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Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta los 20 meses.
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Otro análisis: Tasa máxima de infusión por sitio
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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Se informó la tasa de infusión máxima por sitio.
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Hasta 20 meses
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Otro análisis: volumen de infusión por sitio
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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El volumen de infusión por sitio se calculó como el volumen real de IgG (mililitros [mL])/número total de sitios de infusión (hora) utilizados.
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Hasta 20 meses
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Otro análisis: número de infusiones que se interrumpieron o detuvieron debido a un EA
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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Se informó el número de infusiones que se interrumpieron o se detuvieron debido a un EA.
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Hasta 20 meses
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Otro análisis: número de semanas para alcanzar el intervalo de dosis final de 3 o 4 semanas en la época 1
Periodo de tiempo: Hasta 20 meses
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Se informó el intervalo de dosis final, definido como un intervalo de infusión de tres o cuatro semanas en la Época 1 del período de tratamiento.
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Hasta 20 meses
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Calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL): cambio desde el inicio en el cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 20 meses
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Se utilizó la escala básica genérica PedsQL (GCS) para la evaluación de la calidad de vida.
Abarca 4 dimensiones (funcionamiento físico [FP], funcionamiento emocional [FE], funcionamiento social [SF], funcionamiento escolar [ScF]).
Los grupos de edad son: niños pequeños (2 a 4 años), niños pequeños (5 a 7 años), niños (8 a 12 años) y adolescentes (13 a <18 años).
Dependiendo de la edad de los participantes, el cuestionario puede ser completado por el participante o por el padre/cuidador, según corresponda.
Para el grupo de niños pequeños, el PedsQL GCS constaba de 21 ítems, utilizando una escala Likert de 5 puntos (0 a 4); para todos los demás grupos, el PedsQL constaba de 23 ítems, con una escala Likert de 3 puntos (0, 2, 4) para los niños pequeños y una escala Likert de 5 puntos para los grupos de niños y adolescentes.
Todas las puntuaciones se transformaron en una escala de 0 a 100, donde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0.
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Un cambio negativo desde el inicio indica una peor calidad de vida.
Línea base: último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
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Línea de base hasta 20 meses
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HRQoL: cambio desde el inicio en EuroQoL (calidad de vida)-5 dimensiones (EQ-5D)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 20 meses
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El EQ-5D consideró cinco atributos de evaluación de la calidad de vida, a saber, movilidad, autocuidado, actividad habitual, dolor/malestar y ansiedad/depresión.
Cada dimensión tenía cinco niveles posibles: 1 (sin problemas); 2 (problemas leves); 3 (problemas moderados); 4 (problemas severos), y; 5 (problemas extremos).
La calificación de los participantes de su estado actual de CVRS se registró utilizando una escala analógica visual vertical estándar de 20 cm (EQ-VAS), que varió de 0 a 100, donde 0 indicaba el peor estado de salud imaginable y 100 era el mejor estado de salud imaginable.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
Un cambio negativo desde el inicio indica un peor estado de salud.
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Línea de base hasta 20 meses
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HR QoL: Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicamentos-9 (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 20 meses
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TSQM-9 es un instrumento autoadministrado validado de 9 ítems para evaluar la satisfacción de los participantes con la medicación.
Consta de 3 subescalas: eficacia, conveniencia y satisfacción global.
Los puntajes se calcularon agregando elementos para cada dominio, es decir, 1 a 3 para efectividad, 4 a 6 para conveniencia y 7 a 9 para satisfacción global.
Se restó la puntuación más baja posible (1 para cada ítem y 3 para las 3 subescalas) de la puntuación compuesta y se dividió por el mayor rango de puntuación posible.
El mayor rango fue (7-1)*3 ítems = 18 para efectividad y conveniencia, y (5-1)*3 ítems = 12 para satisfacción global.
Las puntuaciones de los ítems de cada uno de los 3 dominios se suman y transforman para crear una puntuación de 0 (extremadamente insatisfecho) a 100 (extremadamente satisfecho).
Una puntuación más alta indicaba una mayor satisfacción en ese dominio.
Un cambio negativo desde la línea de base indica menos satisfacción en ese dominio.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la dosis inicial de HYQVIA.
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Línea de base hasta 20 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de mayo de 2017
Finalización primaria (Actual)
15 de enero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
15 de enero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de abril de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de abril de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
17 de abril de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
11 de enero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 161504
- 2016-003438-26 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Plan de Análisis Estadístico (SAP)
- Formulario de consentimiento informado (ICF)
- Informe de estudio clínico (CSR)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .