A HyQvia engedélyezése utáni biztonságosságának, tolerálhatóságának és immunogenitásának értékelése gyermekkori PIDD alanyokban
2022. április 13. frissítette: Baxalta now part of Shire
Engedélyezést követően a HyQvia biztonságosságának, tolerálhatóságának és immunogenitásának értékelése elsődleges immunhiányos betegségben szenvedő gyermekeknél
A vizsgálat célja további adatok beszerzése a HyQvia biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és immunogenitásáról primer immunhiányos betegségben (PIDD) szenvedő gyermekkorú (2-18 év közötti) betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brno, Csehország, 61300
- Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
-
Nový Hradec Králové, Csehország, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Prague, Csehország, 15006
- FN v Motole Interni klinika
-
-
-
-
-
København, Dánia, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT1 6DW
- Royal Victoria Hospital
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE7 7DN
- The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Egyesült Királyság, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország, 49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lyon, Franciaország, 69008
- Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Franciaország, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 115 27
- Agia Sophia Children's Hospital
-
Thessaloniki, Görögország, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
Thessaloniki, Görögország, 564 03
- General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, H-1097
- United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
-
-
-
-
-
Goteborg, Svédország, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Svédország, 221 85
- Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia, 83340
- 1.Detská klinika
-
Martin, Szlovákia, 03659
- Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőnek dokumentált diagnózissal kell rendelkeznie az elsődleges humorális immunhiány egyik formájáról, amely az antitestképzés hibájával jár, és gammaglobulinpótlást igényel, a Nemzetközi Immunológiai Társaságok (IUIS) Tudományos Bizottsága 2015. évi meghatározása szerint a beiratkozás előtt. A diagnózist a szponzor orvosi igazgatójának meg kell erősítenie a vizsgálatban szereplő első vizsgálati termékkel (IP) történő kezelés előtt.
- A résztvevő a szűrés időpontjában legalább két és 18 évesnél fiatalabb.
- A résztvevő a szűrés előtt legalább három hónapig konzisztens adag immunglobulin G-t (IgG) kapott, amelyet a vonatkozó terméktájékoztatónak megfelelően adtak be. A vizsgálat előtti átlagos minimális dózis 300 mg/ttkg/négy hét, a maximális dózis pedig 1000 mg/ttkg/4 hét volt.
- A szűréskor a résztvevő IgG minimális szérumszintje > 5 g/l.
- Ha fogamzóképes nő, a résztvevő negatív terhességi tesztet mutat be, és vállalja, hogy megfelelő fogamzásgátlási intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt.
- Résztvevő / törvényes képviselője hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek ismert a kórtörténete, vagy pozitív a szűrés az alábbiak közül egy vagy többre: hepatitis B felületi antigén (HBsAg), polimeráz láncreakció (PCR) hepatitis C vírusra (HCV), PCR humán immundeficiencia vírusra (HIV) típus 1/2.
Rendellenes laboratóriumi értékek a szűréskor, amelyek megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének (a kóros tesztek egyszer megismételhetők, hogy megállapítsák, tartósak-e):
- Perzisztens alanin-amino-transzferáz (ALT) és aszpartát-amino-transzferáz (AST) > 2,5-szerese a normál felső határának (ULN) a vizsgáló laboratóriumban
- Tartós súlyos neutropenia (abszolút neutrofilszám [ANC] ≤ 500/mm^3)
- A résztvevőnek vérszegénysége van, amely kizárná a flebotómiát a laboratóriumi vizsgálatokhoz, a helyszín szokásos gyakorlata szerint.
- A résztvevőnél túlérzékenységi vagy tartós reakciók (urticaria, légzési nehézség, súlyos hipotenzió vagy anafilaxia) szerepelnek intravénás (IV) immunglobulin, szubkután (SC) immunglobulin és/vagy immunszérumglobulin (ISG) infúziót követően.
- A résztvevőnek súlyos immunglobulin A (IgA) hiánya van (< 7,0 mg/dl), ismert anti-IgA antitestekkel és túlérzékenység a kórtörténetében. .
- A résztvevőnek ismert allergiája van a hialuronidázra.
- A résztvevő aktív fertőzésben szenved, és a szűrés időpontjában a fertőzés kezelésére antibiotikum terápiát kap.
- A résztvevőnek vérzési rendellenessége van, vagy thrombocytaszáma < 20 000/μL, vagy akinél a vizsgáló véleménye szerint jelentős a fokozott vérzés vagy zúzódás kockázata az SC terápia következtében.
- A résztvevőnek súlyos dermatitise van, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a megfelelő helyeket a termék biztonságos beadásához.
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
- A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.
- Ha nő, a résztvevő terhes vagy szoptat a beiratkozás időpontjában.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EPOCH 1
Felfutási időszak azon résztvevők számára, akiket a vizsgálat előtt nem kezeltek HyQvia-val
|
Immunglobulin infúzió 10% (humán) rekombináns humán hialuronidázzal (IGI, 10% rHuPH20-zal)
Más nevek:
|
|
Kísérleti: EPOCH 2
Azok a résztvevők, akiket a vizsgálat előtt HyQvia-val kezeltek, és azok, akik befejezték a felfutási időszakot (1. korszak).
Egy év elteltével a 2. Epochban az anti-rHuPH20 antitest-titerrel rendelkező résztvevők a vizsgálat minden időpontjában <160, a következő lehetséges alkalommal elvégzik a vizsgálat befejező/befejező látogatását.
Azok a résztvevők, akiknél az anti-rHuPH20 antitest-titer >=160 a vizsgálat során és/vagy az utolsó méréskor, további két évig folytatják a HyQvia kezelést és megfigyelést.
|
Immunglobulin infúzió 10% (humán) rekombináns humán hialuronidázzal (IGI, 10% rHuPH20-zal)
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. korszak
Biztonsági nyomon követés azon résztvevők esetében, akiknek az anti-rHuPH20 antitest titere >= 160 volt az 1. vagy 2. korszak alatt, és akik vagy kapcsolódó súlyos nemkívánatos eseményt (SAE) vagy kapcsolódó súlyos nemkívánatos eseményt (AE) tapasztalnak.
|
100 mg/ml oldat immunglobulin intravénás infúzióhoz
Más nevek:
200 mg/ml oldat immunglobulin szubkután injekcióhoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság: Azon résztvevők száma, akiknél súlyos, kapcsolódó, kezeléssel kapcsolatos mellékhatások (TEAE) fordultak elő infúziónként (a fertőzések kivételével)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk, amely egy vizsgálati készítményt (IP) beadott résztvevőnél nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek az első IP-dózis dátuma után jelentkeztek, vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely az IP kezdete előtt fennállt, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után.
Azok a TEAE-k, amelyeket a HYQVIA-val "valószínűleg összefüggő" vagy "valószínűleg összefüggő"-ként rögzítettek, HYQVIA-val kapcsolatos nemkívánatos eseményeknek minősültek.
Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akiknek súlyos kapcsolódó TEAE-je volt (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Bármely súlyos kapcsolódó TEAE aránya infúziónként (a fertőzések kivételével)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Az AE-t minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely egy IP-t kapott résztvevőben nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek az első IP-dózis dátuma után jelentkeztek, vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely az IP kezdete előtt fennállt, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után.
Azok a TEAE-k, amelyeket a HYQVIA-val "valószínűleg összefüggő" vagy "valószínűleg összefüggő"-ként rögzítettek, HYQVIA-val kapcsolatos nemkívánatos eseményeknek minősültek.
A súlyosan összefüggő TEAE-k infúziónkénti arányát a súlyosan összefüggő TEAE-k száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes számaként számítottuk ki.
Bármely súlyosan összefüggő TEAE infúziónkénti arányát jelentették (kivéve a fertőzéseket).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Azon résztvevők száma infúziónként, akik súlyos TEAE-vel rendelkeznek (a fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek az első IP-dózis dátuma után jelentkeztek, vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely az IP kezdete előtt fennállt, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után.
A súlyos TEAE olyan AE volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy más módon orvosi szempontból fontosnak tartották.
Azok a TEAE-k, amelyeket a HYQVIA-val "valószínűleg összefüggő" vagy "valószínűleg összefüggő"-ként rögzítettek, HYQVIA-val kapcsolatos nemkívánatos eseményeknek minősültek.
Az infúziónkénti súlyos TEAE-vel rendelkező résztvevők számát jelentették (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: a kapcsolódó súlyos TEAE-k aránya infúziónként (a fertőzések kivételével)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek az első IP-dózis dátuma után jelentkeztek, vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely az IP kezdete előtt fennállt, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után.
A súlyos TEAE olyan AE volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy más módon orvosi szempontból fontosnak tartották.
Azok a TEAE-k, amelyeket a HYQVIA-val "valószínűleg összefüggő" vagy "valószínűleg összefüggő"-ként rögzítettek, HYQVIA-val kapcsolatos nemkívánatos eseményeknek minősültek.
A kapcsolódó súlyos TEAE-k infúziónkénti arányát a kapcsolódó súlyos TEAE-k száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes számaként számítottuk ki.
Minden kapcsolódó súlyos TEAE infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság: Az immunglobulin G (IgG) teljes szérum minimumszintjének változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
Az 1. és 2. korszakban az IgG teljes szérum mélyponti szintjében a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
A kiindulási érték a HYQVIA kezdeti dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Hatékonyság: Változás a kiindulási értékhez képest a szérumban az IgG alosztályok mélyponti szintjében a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
Az 1. és 2. korszakban az 1., 2., 3. és 4. IgG alosztályok szérum legalacsonyabb szintjének változását jelentették a kiindulási értékhez képest.
A kiindulási érték a HYQVIA kezdeti dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Hatékonyság: a Clostridium Tetani Toxoid IgG specifikus antitestek minimális szintjének változása a kiindulási értékről a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A 12. hónapban a Clostridium tetani toxoid IgG-ben a specifikus antitestek legalacsonyabb szintjének változását jelentették az alapvonalhoz képest.
A kiindulási érték a HYQVIA kezdeti dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
Itt a NE/ml-t "nemzetközi egység milliliterenként"-ként határozták meg.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Hatékonyság: A hepatitis B vírus (HBV) elleni specifikus antitestek minimális szintjének változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A 12. hónapban a HBV specifikus antitestek legalacsonyabb szintjében a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
A kiindulási érték a HYQVIA kezdeti dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Hatékonyság: Haemophilus Influenzae B IgG specifikus antitestek minimális szintjének változása a kiindulási értékről a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A Haemophilus influenzae B IgG specifikus antitestek legalacsonyabb szintjében a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a 12. hónapban.
A kiindulási érték a HYQVIA kezdeti dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Biztonság: azon résztvevők százalékos aránya, akik három vagy négy hetes kezelési intervallumot értek el a 2. korszakban
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akik három vagy négy hetes kezelési intervallumot értek el a 2. Epochban.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Biztonság: azon résztvevők százalékos aránya, akik három vagy négy hetes kezelési intervallumot tartottak fenn a 2. korszakban és 12 hónapig
Időkeret: Akár 12 hónapig
|
Azon résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akik három vagy négy hetes kezelési intervallumot tartottak fenn a 2. korszakban 12 hónapig.
|
Akár 12 hónapig
|
|
Biztonság: Helyi TEAE-vel rendelkező résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek az első IP-dózis dátuma után jelentkeztek, vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely az IP kezdete előtt fennállt, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után.
A helyi TEAE-vel (fertőzések nélkül) szenvedő résztvevők számát jelentették.
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Helyi TEAE-k aránya infúziónként (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A helyi TEAE-k infúziónkénti arányát a helyi nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
Csak azok az események szerepelnek benne, amelyek a résztvevők válaszadási időpontja előtt kezdődnek.
Beszámoltak a helyi TEAE-k infúziónkénti arányáról (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: A helyi mellékhatást mutató résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Nemkívánatos hatásként definiáltunk minden olyan TEAE-t, amely megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének: 1) olyan TEAE, amelyet a vizsgáló és/vagy a megbízó valószínűleg vagy valószínűleg az IP adminisztrációjával kapcsolatosnak vélt, vagy; 2) TEAE, amely az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődik, vagy; 3) TEAE, amelynél az ok-okozati összefüggés értékelése hiányzik vagy határozatlan.
Beszámoltak azon résztvevők számáról, akiknél helyi mellékhatások jelentkeztek (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: A helyi mellékhatások aránya infúziónként (a fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A helyi mellékhatások infúziónkénti arányát a helyi nemkívánatos reakciók száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
A helyi mellékhatások infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: A szisztémás TEAE-vel rendelkező résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek az első IP-dózis dátuma után jelentkeztek, vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely az IP kezdete előtt fennállt, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után.
Jelentették a szisztémás TEAE-ben szenvedő résztvevők számát (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Szisztémás TEAE-k aránya infúziónként (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A szisztémás TEAE infúziónkénti arányát a szisztémás nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
A szisztémás TEAE infúziónkénti arányát az infúziónkénti események alapján értékelték.
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: A szisztémás mellékhatást mutató résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Nemkívánatos hatásként definiáltunk minden olyan TEAE-t, amely megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének: 1) olyan TEAE, amelyet a vizsgáló és/vagy a megbízó valószínűleg vagy valószínűleg az IP adminisztrációjával kapcsolatosnak vélt, vagy; 2) TEAE, amely az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődik, vagy; 3) TEAE, amelynél az ok-okozati összefüggés értékelése hiányzik vagy határozatlan.
A szisztémás mellékhatást (a fertőzések kivételével) szenvedő résztvevők számát jelentették.
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: a szisztémás mellékhatások aránya infúziónként (a fertőzések kivételével)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A szisztémás mellékhatások infúziónkénti arányát a szisztémás mellékhatások száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
A szisztémás mellékhatások infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: bármely TEAE-vel rendelkező résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek az első IP-dózis dátuma után jelentkeztek, vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely az IP kezdete előtt fennállt, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után.
Jelentették a TEAE-vel rendelkező résztvevők számát (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: TEAE-k aránya infúziónként (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A TEAE infúziónkénti arányát a nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
A TEAE-k infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: bármely nemkívánatos reakcióban résztvevő résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Nemkívánatos hatásként definiáltunk minden olyan TEAE-t, amely megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének: 1) olyan TEAE, amelyet a vizsgáló és/vagy a megbízó valószínűleg vagy valószínűleg az IP adminisztrációjával kapcsolatosnak vélt, vagy; 2) TEAE, amely az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődik, vagy; 3) TEAE, amelynél az ok-okozati összefüggés értékelése hiányzik vagy határozatlan.
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél bármilyen mellékhatás jelentkezett (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: bármely nemkívánatos reakció aránya infúziónként (a fertőzések kivételével)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Az összes mellékhatás infúziónkénti arányát a mellékhatások száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
A mellékhatások infúziónkénti arányát jelentették (kivéve a fertőzéseket).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Az ideiglenesen összefüggő TEAE-vel rendelkező résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Az ideiglenesen összefüggő TEAE-ket olyan TEAE-ként határozták meg, amelyek az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődnek.
Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akiknek időlegesen társult TEAE-je volt (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Bármely ideiglenesen összefüggő TEAE aránya infúziónként (a fertőzések kivételével)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Az időlegesen összefüggő TEAE infúziónkénti arányát az időbelileg összefüggő nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
Az ideiglenesen összefüggő TEAE-ket olyan TEAE-ként határozták meg, amelyek az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődnek.
Bármely időlegesen összefüggő TEAE infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Azon résztvevők száma, akik bármilyen kapcsolódó (okozatilag) és/vagy ideiglenesen összefüggő TEAE-vel rendelkeznek (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél bármilyen kapcsolódó (okozatilag) és/vagy időlegesen összefüggő TEAE-vel (a fertőzések kivételével) szenvedtek.
Az ideiglenesen összefüggő TEAE-ket olyan TEAE-ként határozták meg, amelyek az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődnek.
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Bármilyen kapcsolódó (okozatilag) és/vagy ideiglenesen összefüggő TEAE-k aránya infúziónként (a fertőzések kivételével)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Bármely kapcsolódó (okozatilag) és/vagy időlegesen összefüggő TEAE infúziónkénti arányát a kapcsolódó és/vagy időlegesen összefüggő nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
A vizsgálati adatbázisban a HYQVIA-val „valószínűleg összefüggő” vagy „valószínűleg összefüggő” TEAE-k a HYQVIA-val kapcsolatos nemkívánatos eseményeknek minősülnek.
Az ideiglenesen összefüggő TEAE-ket olyan TEAE-ként határozták meg, amelyek az IP infúzió alatt vagy az IP infúzió befejezését követő 72 órán belül kezdődnek.
Bármely kapcsolódó (okozatilag) és/vagy időlegesen összefüggő TEAE infúziónkénti arányát jelentették (kivéve a fertőzéseket).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: A súlyos TEAE-vel rendelkező résztvevők száma (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Súlyos TEAE voltak azok a mellékhatások, amelyek a következő kimenetelek bármelyikét eredményezték: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy más módon orvosi szempontból fontosnak tartották.
Jelentették a súlyos TEAE-ben szenvedő résztvevők számát (a fertőzéseket kivéve).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: Súlyos TEAE-k aránya infúziónként (fertőzések nélkül)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
A súlyos TEAE-k infúziónkénti arányát a súlyos nemkívánatos események száma/az elemzési sorozat résztvevőinek beadott infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
A súlyos TEAE-k infúziónkénti arányát jelentették (a fertőzések kivételével).
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Biztonság: azon résztvevők száma, akiknél pozitív titer (>=160) alakult ki az rHuPH20-hoz kötődő vagy semlegesítő antitestekből
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél pozitív titer (>=160) alakult ki az rHuPH20-hoz kötődő vagy semlegesítő antitestek tekintetében.
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart
|
|
Egyéb elemzés: Infúziók száma havonta
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
A havi infúziók számát az infúziók teljes száma a kezelés időtartamára vonatkoztatva (nap) * havi 30,4 nap.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Egyéb elemzés: Az infúziós helyek száma (tűszúrások) infúziónként
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
Az infúziónkénti infúziós helyek (tűszúrók) számát az infúziós helyek teljes száma / az infúziók teljes száma alapján számítottuk ki.
Csak a teljes körű adatokkal rendelkező infúziókat vettük figyelembe.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Egyéb elemzés: Az infúziós helyek száma (tűszúrások) havonta
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
Az infúziós helyek havi számát az infúziós helyek teljes száma / a kezelés időtartama (nap) * 30,4 nap alapján számítottuk ki.
Csak a teljes körű adatokkal rendelkező infúziókat vettük figyelembe.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Egyéb elemzés: Az infúzió időtartama
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart.
|
Az infúzió időtartamát a HyQvia infúzió befejezési időpontja és kezdő időpontja közötti különbségként határozták meg.
|
A vizsgálat kezdetétől 20 hónapig tart.
|
|
Egyéb elemzés: Helyenkénti maximális infúziós sebesség
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
A helyenkénti maximális infúziós sebességet jelentették.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Egyéb elemzés: Infúziós mennyiség helyenként
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
A helyenkénti infúziós térfogatot a tényleges IgG térfogat (milliliter [mL]) / a felhasznált infúziós helyek teljes száma (óra) alapján számítottuk ki.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Egyéb elemzés: AE miatt megszakított vagy leállított infúziók száma
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
A nem mellékhatás miatt megszakított vagy leállított infúziók számát jelentették.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Egyéb elemzés: A hetek száma a végső 3 vagy 4 hetes adagolási intervallum eléréséig az 1. korszakban
Időkeret: Akár 20 hónapig
|
Beszámoltak a végső adagolási időközről, amelyet három vagy négy hetes infúziós intervallumként határoztak meg a kezelési időszak 1. szakaszában.
|
Akár 20 hónapig
|
|
Egészséggel kapcsolatos életminőség (HR QoL): Változás a gyermekgyógyászati életminőség-kérdőív (PedsQL) kiindulási állapotához képest
Időkeret: Alapállapot akár 20 hónapig
|
A QOL értékeléséhez PedsQL Generic Core Scale (GCS) skálát használtunk.
4 dimenziót ölel fel (fizikai működés [PF], érzelmi működés [EF], szociális működés [SF], iskolai működés [ScF]).
A korcsoportok a következők: Tipegő (2-4 éves), Kisgyermek (5-7 éves), Gyermek (8-12 éves) és Tinédzser (13-<18 év).
A résztvevők életkorától függően a kérdőívet akár a résztvevő, akár a szülő/gondozó töltheti ki.
A Toddler csoport esetében a PedsQL GCS 21 elemből állt, egy 5 pontos Likert-skála (0-tól 4-ig) alkalmazásával; az összes többi csoport esetében a PedsQL 23 elemből állt, a kisgyermekek esetében egy 3 pontos Likert-skála (0, 2, 4), a gyermek- és serdülőcsoportok esetében pedig egy 5 pontos Likert-skála.
Minden pontszámot egy 0-tól 100-ig terjedő skálán alakítottunk át, ahol 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 és 4=0.
A magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek.
A kiindulási értékhez képest negatív változás rosszabb életminőséget jelez.
Kiindulási érték: utolsó nem hiányzó érték a HYQVIA kezdeti adagja előtt.
|
Alapállapot akár 20 hónapig
|
|
HRQoL: Változás az alapvonaltól az EuroQoL (életminőség)-5 dimenzióban (EQ-5D)
Időkeret: Alapállapot akár 20 hónapig
|
Az EQ-5D az életminőség értékelésének öt attribútumait vette figyelembe, azaz a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységet, a fájdalmat/kényelmetlenséget és a szorongást/depressziót.
Mindegyik dimenziónak öt lehetséges szintje volt: 1 (nincs probléma); 2 (kisebb problémák); 3 (közepes problémák); 4 (súlyos problémák), és; 5 (extrém problémák).
A résztvevők aktuális HRQoL-állapotát egy szabványos függőleges, 20 cm-es vizuális analóg skála (EQ-VAS) segítségével rögzítették, amely 0-tól 100-ig terjedt, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotot jelezte.
A kiindulási érték a HYQVIA kezdeti dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
A kiindulási értékhez képest negatív változás rosszabb egészségi állapotot jelez.
|
Alapállapot akár 20 hónapig
|
|
HR QoL: Változás a kiindulási állapothoz képest a kezeléssel való elégedettségi kérdőívben a gyógyszeres kezeléshez-9 (TSQM-9)
Időkeret: Alapállapot akár 20 hónapig
|
A TSQM-9 egy 9 tételből álló, validált, önállóan beadható műszer a résztvevők gyógyszerekkel való elégedettségének felmérésére.
3 alskálából áll: hatékonyság, kényelem és globális elégedettség.
A pontszámokat úgy számítottuk ki, hogy minden egyes tartományhoz adtunk elemeket, azaz 1-től 3-ig a hatékonyság, 4-6 a kényelem és 7-9 a globális elégedettség.
A lehető legalacsonyabb pontszámot (1 minden elemre és 3 mind a 3 alskálára) kivontuk az összetett pontszámból, és elosztottuk a lehető legnagyobb pontszámmal.
A legnagyobb tartomány (7-1)*3 elem = 18 volt a hatékonyság és a kényelem, és (5-1)*3 elem = 12 a globális elégedettség tekintetében.
Mind a 3 tartomány elempontszámait összeadjuk és átalakítjuk, így 0 (rendkívül elégedetlen) és 100 (nagyon elégedett) közötti pontszámot kapunk.
A magasabb pontszám nagyobb elégedettséget jelez ezen a területen.
A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy az adott területen kevésbé elégedettek.
A kiindulási érték a HYQVIA kezdeti dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Alapállapot akár 20 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. május 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. január 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. január 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. április 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 12.
Első közzététel (Tényleges)
2017. április 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2023. január 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. április 13.
Utolsó ellenőrzés
2022. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 161504
- 2016-003438-26 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .