Evaluering av sikkerhet, tolerabilitet og immunogenisitet etter godkjenning av HyQvia hos pediatriske PIDD-personer
13. april 2022 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
Evaluering av sikkerhet, tolerabilitet og immunogenisitet etter godkjenning av HyQvia hos pediatriske personer med primære immunsviktsykdommer
Formålet med studien er å innhente ytterligere data om sikkerhet, tolerabilitet og immunogenisitet til HyQvia hos pediatriske (alder to til <18 år) pasienter med primære immunsviktsykdommer (PIDD)
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
42
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
København, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lyon, Frankrike, 69008
- Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrike, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Agia Sophia Children's Hospital
-
Thessaloniki, Hellas, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
Thessaloniki, Hellas, 564 03
- General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 83340
- 1.Detská klinika
-
Martin, Slovakia, 03659
- Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT1 6DW
- Royal Victoria Hospital
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE7 7DN
- The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Storbritannia, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
-
-
-
-
-
Goteborg, Sverige, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Sverige, 221 85
- Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 61300
- Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
-
Nový Hradec Králové, Tsjekkia, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Prague, Tsjekkia, 15006
- FN v Motole Interni klinika
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1097
- United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må ha en dokumentert diagnose av en form for primær humoral immunsvikt som involverer en defekt i antistoffdannelse og som krever gammaglobulin-erstatning, som definert i henhold til International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015 før innmelding. Diagnosen må bekreftes av sponsors medisinske direktør før første behandling med undersøkelsesprodukt (IP) i studien.
- Deltakeren er minst to og under 18 år på tidspunktet for screening.
- Deltakeren har mottatt en konsistent dose av Immunoglobulin G (IgG), administrert i samsvar med den respektive produktinformasjonen i en periode på minst tre måneder før screening. Gjennomsnittlig minimumsdose før studie over dette intervallet var ekvivalent med 300 mg/kg kroppsvekt (BW)/fire uker og en maksimal dose tilsvarende 1000 mg/kg BW/4 uker.
- Deltakeren har et bunnnivå i serum på IgG > 5 g/L ved screening.
- Hvis en kvinne i fertil alder, presenterer deltakeren en negativ graviditetstest og samtykker i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet.
- Deltaker/lovlig autorisert representant er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har en kjent historie med eller er positiv til screening for ett eller flere av følgende: hepatitt B overflateantigen (HBsAg), polymerasekjedereaksjon (PCR) for hepatitt C-virus (HCV), PCR for humant immunsviktvirus (HIV) Type 1/2.
Unormale laboratorieverdier ved screening som oppfyller ett av følgende kriterier (unormale tester kan gjentas én gang for å avgjøre om de er vedvarende):
- Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) >2,5 ganger øvre normalgrense (ULN) for testlaboratoriet
- Vedvarende alvorlig nøytropeni (definert som et absolutt antall nøytrofile [ANC] ≤ 500/mm^3)
- Deltakeren har anemi som vil utelukke flebotomi for laboratoriestudier, i henhold til standard praksis på stedet.
- Deltakeren har en pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner (urticaria, pustevansker, alvorlig hypotensjon eller anafylaksi) etter intravenøs (IV) immunglobulin, subkutan (SC) immunoglobulin og/eller immunserumglobulin (ISG) infusjoner.
- Deltakeren har alvorlig immunglobulin A (IgA)-mangel (< 7,0 mg/dL) med kjente anti-IgA-antistoffer og en historie med overfølsomhet. .
- Deltakeren har en kjent allergi mot hyaluronidase.
- Deltaker har aktiv infeksjon og får antibiotikabehandling for behandling av infeksjon på tidspunktet for screening.
- Deltakeren har en blødningsforstyrrelse eller et blodplateantall < 20 000/μL, eller som, etter utrederens oppfatning, ville ha betydelig risiko for økt blødning eller blåmerker som følge av SC-behandling.
- Deltakeren har alvorlig dermatitt som vil utelukke tilstrekkelige steder for sikker produktadministrasjon etter etterforskerens oppfatning.
- Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
- Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.
- Hvis kvinnen er, er deltakeren gravid eller ammer ved påmelding.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EPOK 1
Opptrappingsperiode for deltakere som ikke ble behandlet med HyQvia før denne studien
|
Immunglobulininfusjon 10 % (menneske) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: EPOCH 2
Deltakere som ble behandlet med HyQvia før denne studien, og de som fullførte opptrappingsperioden (Epoke 1).
Etter ett år i epoke 2 vil deltakere med anti-rHuPH20 antistofftiter <160 på alle tidspunkter i løpet av studien fullføre studieavslutningen/fullføringsbesøket ved neste mulige anledning.
Deltakere med anti-rHuPH20 antistofftiter >=160 under studien og/eller ved siste måling vil fortsette i ytterligere to år med HyQvia-behandling og observasjon.
|
Immunglobulininfusjon 10 % (menneske) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Epoke 3
Sikkerhetsoppfølging for deltakere hvis anti-rHuPH20-antistofftiter var >= 160 under epoke 1 eller epoke 2 og som opplever enten en relatert alvorlig bivirkning (SAE) eller en relatert alvorlig bivirkning (AE)
|
100 mg/ml oppløsning for immunglobulin intravenøs infusjon
Andre navn:
200 mg/ml oppløsning for immunglobulin subkutan injeksjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med alle alvorlige relaterte behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
En bivirkning (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker administrert et undersøkelsesprodukt (IP) som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen.
TEAE-er var bivirkningene med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller enhver medisinsk tilstand tilstede før starten av IP, men økte i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
TEAE som ble registrert som "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til HYQVIA ble ansett som HYQVIA-relaterte bivirkninger.
Antall deltakere med alvorlige relaterte TEAE (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Forekomst av alvorlig relatert TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker administrert en IP som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen.
TEAE-er var bivirkningene med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller enhver medisinsk tilstand tilstede før starten av IP, men økte i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
TEAE som ble registrert som "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til HYQVIA ble ansett som HYQVIA-relaterte bivirkninger.
Frekvensen for alvorlig relaterte TEAEs per infusjon ble beregnet som antall alvorlige relaterte TEAEs/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Hyppigheten av alvorlige relaterte TEAEs per infusjon (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med relaterte alvorlige TEAEs per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
TEAE-er var bivirkningene med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller enhver medisinsk tilstand tilstede før starten av IP, men økte i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
En alvorlig TEAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig.
TEAE som ble registrert som "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til HYQVIA ble ansett som HYQVIA-relaterte bivirkninger.
Antall deltakere med relaterte alvorlige TEAEs per infusjon (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Forekomst av alle relaterte alvorlige TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
TEAE-er var bivirkningene med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller enhver medisinsk tilstand tilstede før starten av IP, men økte i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
En alvorlig TEAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig.
TEAE som ble registrert som "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til HYQVIA ble ansett som HYQVIA-relaterte bivirkninger.
Frekvensen av relaterte alvorlige TEAEs per infusjon ble beregnet som antall relaterte alvorlige TEAEs/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Frekvensen av relaterte alvorlige TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt: Endring fra baseline i totale serumbunnnivåer av immunglobulin G (IgG) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Endring fra baseline i totale serumbunnnivåer av IgG i epoke 1 og 2 ble rapportert.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den initiale dosen av HYQVIA.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Effekt: Endring fra baseline i serumbunnnivåer av IgG-underklasser ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Endring fra baseline i bunnnivåer i serum av IgG-underklasse 1, 2, 3 og 4 i epoke 1 og 2 ble rapportert.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den initiale dosen av HYQVIA.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Effekt: Endring fra baseline i bunnnivåer av spesifikke antistoffer mot Clostridium Tetani Toxoid IgG ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Endring fra baseline i bunnnivåer av spesifikke antistoffer i clostridium tetani toksoid IgG ved måned 12 ble rapportert.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den initiale dosen av HYQVIA.
Her ble IE/ml definert som «International units per milliliter».
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Effekt: Endring fra baseline i bunnnivåer av spesifikke antistoffer mot hepatitt B-virus (HBV) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Endring fra baseline i bunnnivåer av spesifikke antistoffer i HBV ved måned 12 ble rapportert.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den initiale dosen av HYQVIA.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Effekt: Endring fra baseline i bunnnivåer av spesifikke antistoffer mot Haemophilus Influenzae B IgG ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Endring fra baseline i bunnnivåer av spesifikke antistoffer i Haemophilus influenzae B IgG ved måned 12 ble rapportert.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den initiale dosen av HYQVIA.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Sikkerhet: prosentandel av deltakerne som oppnådde et behandlingsintervall på tre eller fire uker i epoke 2
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde et behandlingsintervall på tre eller fire uker i epoke 2 ble rapportert.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: prosentandel av deltakerne som opprettholdt et behandlingsintervall på tre eller fire uker i epoke 2 opptil 12 måneder
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Prosentandelen av deltakerne som opprettholdt et behandlingsintervall på tre eller fire uker i epoke 2 opp til 12 måneder ble rapportert.
|
Inntil 12 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med lokale TEAE (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
TEAE-er var bivirkningene med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller enhver medisinsk tilstand tilstede før starten av IP, men økte i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
Antall deltakere med lokale TEAE (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall lokale TEAEer per infusjon (ekskludert infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Frekvensen av lokale TEAE per infusjon ble beregnet som antall lokale bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Kun arrangementer som starter før deltakernes startdato for manglende svar er inkludert.
Frekvens av lokale TEAE per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med lokal bivirkning (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Bivirkninger ble definert som enhver TEAE som oppfyller ett av følgende kriterier: 1) En TEAE ansett av enten etterforskeren og/eller sponsoren å være mulig eller sannsynligvis relatert til IP-administrasjon, eller; 2) En TEAE som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon, eller; 3) En TEAE hvor årsaksvurdering mangler eller er ubestemt.
Antall deltakere med lokale bivirkninger (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Frekvens for lokale bivirkninger per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Frekvensen av lokale bivirkninger per infusjon ble beregnet som antall lokale bivirkningshendelser/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Hyppighet av lokale bivirkninger per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med systemiske TEAE (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
TEAE-er var bivirkningene med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller enhver medisinsk tilstand tilstede før starten av IP, men økte i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
Antall deltakere med systemiske TEAE (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall systemiske TEAEs per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Hyppigheten av systemiske TEAE per infusjon ble beregnet som antall systemiske bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Hyppigheten av systemiske TEAE per infusjon ble vurdert basert på hendelser per infusjon.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med systemisk bivirkning (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Bivirkninger ble definert som enhver TEAE som oppfyller ett av følgende kriterier: 1) En TEAE ansett av enten etterforskeren og/eller sponsoren å være mulig eller sannsynligvis relatert til IP-administrasjon, eller; 2) En TEAE som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon, eller; 3) En TEAE som kausalitetsvurdering mangler eller er ubestemt.
Antall deltakere med systemisk bivirkning (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Frekvens for systemisk bivirkning per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Hyppigheten av systemiske bivirkninger per infusjon ble beregnet som antall systemiske bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Hyppighet av systemiske bivirkninger per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med eventuelle TEAE (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
TEAE-er var bivirkningene med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller enhver medisinsk tilstand tilstede før starten av IP, men økte i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
Antall deltakere med noen TEAE (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall TEAEs per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Frekvensen av TEAE per infusjon ble beregnet som antall uønskede hendelser/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Hyppighet av TEAE per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med eventuelle bivirkninger (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Bivirkninger ble definert som enhver TEAE som oppfyller ett av følgende kriterier: 1) En TEAE ansett av enten etterforskeren og/eller sponsoren å være mulig eller sannsynligvis relatert til IP-administrasjon, eller; 2) En TEAE som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon, eller; 3) En TEAE som kausalitetsvurdering mangler eller er ubestemt.
Antall deltakere med noen bivirkninger (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Frekvens for enhver bivirkning per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Frekvensen av alle bivirkninger per infusjon ble beregnet som antall bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Hyppigheten av eventuelle bivirkninger per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med midlertidig assosiert TEAE (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Temporalt assosierte TEAE-er ble definert som TEAE-er som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon.
Antall deltakere med noen tidsmessig assosiert TEAE (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Forekomst av alle midlertidig assosiert TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Frekvensen av eventuelle tidsmessig assosiert TEAE per infusjon ble beregnet som antall temporalt assosierte bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Temporalt assosierte TEAE-er ble definert som TEAE-er som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon.
Frekvensen av tidsmessig assosiert TEAE per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med eventuelle relaterte (årsaksmessige) og/eller tidsmessige assosierte TEAE-er (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Antall deltakere med relaterte (kausalt) og/eller tidsmessig assosiert TEAE (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
Temporalt assosierte TEAE-er ble definert som TEAE-er som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Forekomst av alle relaterte (årsaksmessige) og/eller tidsmessig assosierte TEAEer per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Frekvensen for eventuelle relaterte (kausalt) og/eller tidsmessig assosiert TEAE per infusjon ble beregnet som antall relaterte og/eller temporalt assosierte bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
TEAE registrert i studiedatabasen som "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til HYQVIA regnes som HYQVIA-relaterte bivirkninger.
Temporalt assosierte TEAE-er ble definert som TEAE-er som begynner under infusjon av IP eller innen 72 timer etter slutten av IP-infusjon.
Hyppigheten av relaterte (kausalt) og/eller tidsmessig assosiert TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere med alvorlige TEAE (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Alvorlige TEAE var bivirkningene som resulterte i noen av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig.
Antall deltakere med alvorlige TEAE (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Forekomst av alvorlige TEAE per infusjon (unntatt infeksjoner)
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Frekvensen av alvorlige TEAE per infusjon ble beregnet som antall alvorlige bivirkninger/totalt antall infusjoner administrert til deltakerne i analysesettet.
Hyppighet av alvorlige TEAE per infusjon (ekskludert infeksjoner) ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Sikkerhet: Antall deltakere som utviklet positiv titer (>=160) av bindende eller nøytraliserende antistoffer mot rHuPH20
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
Antall deltakere som utviklet positiv titer (>=160) av bindende eller nøytraliserende antistoffer mot rHuPH20 ble rapportert.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder
|
|
Annen analyse: Antall infusjoner per måned
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Antall infusjoner per måned ble beregnet som totalt antall infusjoner per behandlingsvarighet (dager) * 30,4 dager per måned.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Annen analyse: Antall infusjonssteder (nålestikk) per infusjon
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Antall infusjonssteder (nålestikk) per infusjon ble beregnet som totalt antall infusjonssteder / totalt antall infusjoner.
Kun infusjoner med fullstendige data tilgjengelig ble inkludert.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Annen analyse: Antall infusjonssteder (nålestikk) per måned
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Antall infusjonssteder per måned ble beregnet som totalt antall infusjonssteder / behandlingsvarighet (dager) * 30,4 dager.
Kun infusjoner med fullstendige data tilgjengelig ble inkludert.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Annen analyse: Infusjonsvarighet
Tidsramme: Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder.
|
Varigheten av infusjonen ble definert som forskjellen mellom slutttidspunktet og starttidspunktet for HyQvia-infusjonen.
|
Fra studiestart medikamentadministrasjon inntil 20 måneder.
|
|
Annen analyse: Maksimal infusjonshastighet per sted
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Maksimal infusjonshastighet per sted ble rapportert.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Annen analyse: Infusjonsvolum per sted
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Infusjonsvolum per sted ble beregnet som faktisk IgG-volum (milliliter [ml]) / totalt antall infusjonssteder (time) brukt.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Annen analyse: Antall infusjoner som ble avbrutt eller stoppet på grunn av en AE
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Antall infusjoner som ble avbrutt eller stoppet på grunn av en AE ble rapportert.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Annen analyse: antall uker å nå siste 3 eller 4-ukers doseintervall i epoke 1
Tidsramme: Opptil 20 måneder
|
Endelig doseintervall, definert som tre eller fire ukers infusjonsintervall i epoke 1 av behandlingsperioden, ble rapportert.
|
Opptil 20 måneder
|
|
Helserelatert livskvalitet (HR QoL): Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL)
Tidsramme: Baseline opptil 20 måneder
|
PedsQL Generic Core Scale (GCS) ble brukt for QOL-vurdering.
Den omfatter 4 dimensjoner (fysisk funksjon [PF], emosjonell funksjon [EF], sosial funksjon [SF], skolefunksjon [ScF]).
Aldersgrupper er: Småbarn (2-4 år), Småbarn (5-7 år), Barn (8-12 år) og Tenåringer (13-<18 år).
Avhengig av deltakernes alder, kan spørreskjemaet fylles ut av enten deltakeren eller forelderen/omsorgspersonen etter behov.
For småbarnsgruppen besto PedsQL GCS av 21 elementer, ved bruk av en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper besto PedsQL av 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for det lille barnet, og en 5-punkts Likert-skala for barne- og tenåringsgruppene.
Alle poeng ble transformert på en skala fra 0 til 100 der 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.
Høyere skårer indikerer bedre livskvalitet.
En negativ endring fra baseline indikerer dårligere livskvalitet.
Baseline: siste ikke-manglende verdi før startdosen av HYQVIA.
|
Baseline opptil 20 måneder
|
|
HRQoL: Change From Baseline in EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions (EQ-5D)
Tidsramme: Baseline opptil 20 måneder
|
EQ-5D vurderte fem attributter for livskvalitetsevaluering, det vil si mobilitet, egenomsorg, vanlig aktivitet, smerte/ubehag og angst/depresjon.
Hver dimensjon hadde fem mulige nivåer: 1 (ingen problemer); 2 (små problemer); 3 (moderat problemer); 4 (alvorlige problemer), og; 5 (ekstreme problemer).
Deltakernes vurdering av deres nåværende HRQoL-tilstand ble registrert ved hjelp av en standard vertikal 20 cm visuell analog skala (EQ-VAS), som varierte fra 0 til 100, der 0 indikerte verst tenkelige helsetilstand og 100 var best tenkelige helsetilstand.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den initiale dosen av HYQVIA.
En negativ endring fra baseline indikerer dårligere helsetilstand.
|
Baseline opptil 20 måneder
|
|
HR QoL: Change from baseline in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-9 (TSQM-9)
Tidsramme: Baseline opptil 20 måneder
|
TSQM-9 er et 9-elements, validert, selvadministrert instrument for å vurdere deltakernes tilfredshet med medisiner.
Den består av 3 underskalaer: effektivitet, bekvemmelighet og global tilfredshet.
Poengsummene ble beregnet ved å legge til elementer for hvert domene, dvs. 1 til 3 for effektivitet, 4 - 6 for enkelhets skyld og 7 til 9 for global tilfredshet.
Lavest mulig poengsum (1 for hvert element og 3 for alle 3 underskalaer) ble trukket fra den sammensatte poengsummen og delt på størst mulig poengsum.
Det største utvalget var (7-1)*3 elementer = 18 for effektivitet og bekvemmelighet, og (5-1)*3 elementer = 12 for global tilfredshet.
Varepoengsummen for hvert av de 3 domenene summeres og transformeres for å skape en poengsum på 0 (ekstremt misfornøyd) til 100 (ekstremt fornøyd).
Høyere poengsum indikerte større tilfredshet i det domenet.
En negativ endring fra baseline indikerer mindre tilfredshet i det domenet.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den initiale dosen av HYQVIA.
|
Baseline opptil 20 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. mai 2017
Primær fullføring (Faktiske)
15. januar 2021
Studiet fullført (Faktiske)
15. januar 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. april 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. april 2017
Først lagt ut (Faktiske)
17. april 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
11. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 161504
- 2016-003438-26 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- Studieprotokoll
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Informert samtykkeskjema (ICF)
- Klinisk studierapport (CSR)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .