Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit na autorisatie van HyQvia bij pediatrische PIDD-patiënten

13 april 2022 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit na autorisatie van HyQvia bij pediatrische proefpersonen met primaire immunodeficiëntieziekten

Het doel van de studie is om aanvullende gegevens te verzamelen over de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van HyQvia bij pediatrische (twee tot <18 jaar) patiënten met Primary Immunodeficiency Diseases (PIDD)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • København, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49033
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Lyon, Frankrijk, 69008
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankrijk, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Agia Sophia Children's Hospital
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
      • Thessaloniki, Griekenland, 564 03
        • General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1097
        • United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 83340
        • 1.Detská klinika
      • Martin, Slowakije, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
      • Nový Hradec Králové, Tsjechië, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Prague, Tsjechië, 15006
        • FN v Motole Interni klinika
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT1 6DW
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
        • The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
    • Avon
      • Bristol, Avon, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
  • Zweden
      • Goteborg, Zweden, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Zweden, 221 85
        • Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer moet voorafgaand aan inschrijving een gedocumenteerde diagnose hebben van een vorm van primaire humorale immunodeficiëntie met een defect in de vorming van antilichamen en vervanging van gammaglobuline vereisen, zoals gedefinieerd volgens de International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015. De diagnose moet worden bevestigd door de medisch directeur van de sponsor voorafgaand aan de eerste behandeling met onderzoeksproduct (IP) in het onderzoek.
  2. Deelnemer is minimaal twee jaar en jonger dan 18 jaar op het moment van screening.
  3. Deelnemer heeft een consistente dosis Immunoglobuline G (IgG) gekregen, toegediend in overeenstemming met de respectieve productinformatie gedurende een periode van ten minste drie maanden voorafgaand aan de screening. De gemiddelde minimale pre-studiedosis gedurende dat interval was gelijk aan 300 mg/kg lichaamsgewicht (LG)/vier weken en een maximale dosis gelijk aan 1000 mg/kg LG/4 weken.
  4. Deelnemer heeft een serumdalspiegel van IgG > 5 g/L bij screening.
  5. Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, presenteert de deelnemer zich met een negatieve zwangerschapstest en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek.
  6. Deelnemer/wettelijk gemachtigde is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer heeft een bekende voorgeschiedenis van of is positief bij screening op een of meer van de volgende: hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), polymerasekettingreactie (PCR) voor hepatitis C-virus (HCV), PCR voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) Type 1/2.

  2. Abnormale laboratoriumwaarden bij screening die voldoen aan een van de volgende criteria (abnormale tests kunnen één keer worden herhaald om te bepalen of ze persistent zijn):

    1. Persistent alanineaminotransferase (ALAT) en aspartaataminotransferase (AST) >2,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) voor het testlaboratorium
    2. Aanhoudende ernstige neutropenie (gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Deelnemer heeft bloedarmoede die aderlating voor laboratoriumonderzoek onmogelijk zou maken, volgens de standaardpraktijk op de locatie.
  4. Deelnemer heeft een doorlopende geschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties (urticaria, ademhalingsmoeilijkheden, ernstige hypotensie of anafylaxie) na intraveneuze (IV) immunoglobuline, subcutane (SC) immunoglobuline en/of Immune Serum Globuline (ISG) infusies.
  5. Deelnemer heeft ernstige immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie (< 7,0 mg/dL) met bekende anti-IgA-antilichamen en een voorgeschiedenis van overgevoeligheid. .
  6. Deelnemer heeft een bekende allergie voor hyaluronidase.
  7. Deelnemer heeft een actieve infectie en krijgt antibiotische therapie voor de behandeling van infectie op het moment van screening.
  8. Deelnemer heeft een bloedingsstoornis of een aantal bloedplaatjes < 20.000/μL, of die naar de mening van de onderzoeker een significant risico zou lopen op meer bloedingen of blauwe plekken als gevolg van SC-therapie.
  9. Deelnemer heeft ernstige dermatitis die naar de mening van de onderzoeker geschikte locaties voor veilige producttoediening onmogelijk maakt.
  10. Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
  11. Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.
  12. Indien vrouw, deelnemer is zwanger of geeft borstvoeding op het moment van inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TIJDPERK 1
Aanloopperiode voor deelnemers die voorafgaand aan dit onderzoek niet met HyQvia werden behandeld
Biologisch: HYQVIA
Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase (IGI, 10% met rHuPH20)
Andere namen:
  • IGI 10% met rHuPH20
Experimenteel: TIJDPERK 2
Deelnemers die voorafgaand aan deze studie met HyQvia werden behandeld en degenen die de opstartperiode voltooiden (Epoch 1). Na één jaar in Epoch 2 zullen deelnemers met een anti-rHuPH20-antilichaamtiter <160 op alle tijdstippen tijdens het onderzoek het studiebeëindigings-/voltooiingsbezoek bij de volgende mogelijke gelegenheid afronden. Deelnemers met een anti-rHuPH20-antilichaamtiter >=160 tijdens het onderzoek en/of bij de laatste meting zullen nog twee jaar HyQvia-behandeling en -observatie ondergaan.
Biologisch: HYQVIA
Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase (IGI, 10% met rHuPH20)
Andere namen:
  • IGI 10% met rHuPH20
Experimenteel: Tijdperk 3
Veiligheidsopvolging voor deelnemers van wie de anti-rHuPH20-antilichaamtiter >= 160 was tijdens Epoch 1 of Epoch 2 en die een gerelateerde ernstige bijwerking (SAE) of een gerelateerde ernstige bijwerking (AE) ervaren
Biologisch: KIOVIG
100 mg/ml oplossing voor immunoglobuline intraveneuze infusie
Andere namen:
  • IGIV 10%
  • IGI 10%
Biologisch: Cuvitru
200 mg/ml oplossing voor immunoglobuline subcutane injectie
Andere namen:
  • IGSC 20%
  • IGI 20%

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid: aantal deelnemers met ernstige, aan de behandeling gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's) per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een onderzoeksproduct (IP) kreeg toegediend dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. TEAE's waren de bijwerkingen die begonnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of een medische aandoening die aanwezig was vóór de start van IP, maar in ernst of relatie toenam na de datum-tijd van de eerste dosis IP. TEAE's die werden geregistreerd als "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" aan HYQVIA werden beschouwd als HYQVIA-gerelateerde bijwerkingen. Aantal deelnemers met ernstige gerelateerde TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: percentage van alle ernstige gerelateerde TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Een AE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een IP toegediend kreeg die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. TEAE's waren de bijwerkingen die begonnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of een medische aandoening die aanwezig was vóór de start van IP, maar in ernst of relatie toenam na de datum-tijd van de eerste dosis IP. TEAE's die werden geregistreerd als "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" aan HYQVIA werden beschouwd als HYQVIA-gerelateerde bijwerkingen. Het aantal ernstige gerelateerde TEAE's per infusie werd berekend als het aantal ernstig gerelateerde TEAE's/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Het aantal ernstige gerelateerde TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met gerelateerde ernstige TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
TEAE's waren de bijwerkingen die begonnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of een medische aandoening die aanwezig was vóór de start van IP, maar in ernst of relatie toenam na de datum-tijd van de eerste dosis IP. Een ernstige TEAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden; levensbedreigend; aanhoudende/aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren afwijking/geboorteafwijking of anderszins medisch belangrijk werd geacht. TEAE's die werden geregistreerd als "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" aan HYQVIA werden beschouwd als HYQVIA-gerelateerde bijwerkingen. Aantal deelnemers met gerelateerde ernstige TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal gerelateerde ernstige TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
TEAE's waren de bijwerkingen die begonnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of een medische aandoening die aanwezig was vóór de start van IP, maar in ernst of relatie toenam na de datum-tijd van de eerste dosis IP. Een ernstige TEAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden; levensbedreigend; aanhoudende/aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; initiële of langdurige opname in een ziekenhuis; aangeboren afwijking/geboorteafwijking of anderszins medisch belangrijk werd geacht. TEAE's die werden geregistreerd als "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" aan HYQVIA werden beschouwd als HYQVIA-gerelateerde bijwerkingen. Het aantal gerelateerde ernstige TEAE's per infusie werd berekend als het aantal gerelateerde ernstige TEAE's/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Aantal gerelateerde ernstige TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid: verandering ten opzichte van baseline in totale serumdalspiegels van immunoglobuline G (IgG) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totale serum-dalspiegels van IgG in Epoch 1 en 2 werd gemeld. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de initiële dosis HYQVIA.
Basislijn, maand 12
Werkzaamheid: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumdalspiegels van IgG-subklassen in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in serum-dalspiegels van IgG-subklassen 1, 2, 3 en 4 in tijdperk 1 en 2 werd gemeld. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de initiële dosis HYQVIA.
Basislijn, maand 12
Werkzaamheid: verandering ten opzichte van baseline in dalspiegels van specifieke antilichamen tegen Clostridium Tetani Toxoid IgG in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in dalspiegels van specifieke antilichamen in clostridium tetani toxoïde IgG op maand 12 werd gemeld. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de initiële dosis HYQVIA. Hier werd IU/ml gedefinieerd als "Internationale eenheden per milliliter".
Basislijn, maand 12
Werkzaamheid: verandering ten opzichte van baseline in dalspiegels van specifieke antilichamen tegen het hepatitis B-virus (HBV) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in dalspiegels van specifieke antilichamen in HBV op maand 12 werd gemeld. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de initiële dosis HYQVIA.
Basislijn, maand 12
Werkzaamheid: verandering ten opzichte van baseline in dalspiegels van specifieke antilichamen tegen Haemophilus Influenzae B IgG in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in dalspiegels van specifieke antilichamen in Haemophilus influenzae B IgG op maand 12 werd gemeld. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de initiële dosis HYQVIA.
Basislijn, maand 12
Veiligheid: Percentage deelnemers dat een behandelingsinterval van drie of vier weken bereikte in tijdperk 2
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Het percentage deelnemers dat een behandelingsinterval van drie of vier weken bereikte in Epoch 2 werd gerapporteerd.
Tot 20 maanden
Veiligheid: percentage deelnemers dat een behandelingsinterval van drie of vier weken aanhield in tijdperk 2 tot 12 maanden
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Het percentage deelnemers dat een behandelingsinterval van drie of vier weken handhaafde in Epoch 2 tot 12 maanden werd gerapporteerd.
Tot 12 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met lokale TEAE's (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
TEAE's waren de bijwerkingen die begonnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of een medische aandoening die aanwezig was vóór de start van IP, maar in ernst of relatie toenam na de datum-tijd van de eerste dosis IP. Aantal deelnemers met lokale TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: percentage lokale TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal lokale TEAE's per infusie werd berekend als het aantal lokale bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Er zijn alleen evenementen opgenomen die beginnen vóór de startdatum van de deelnemer waarop hij niet heeft gereageerd. Het aantal lokale TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met lokale bijwerkingen (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Bijwerking werd gedefinieerd als elke TEAE die voldoet aan een van de volgende criteria: 1) Een TEAE die door de onderzoeker en/of de sponsor wordt beschouwd als mogelijk of waarschijnlijk gerelateerd aan IP-toediening, of; 2) Een TEAE die begint tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie, of; 3) Een TEAE waarvoor causaliteitsbeoordeling ontbreekt of onbepaald is. Aantal deelnemers met lokale bijwerkingen (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: snelheid van lokale bijwerkingen per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal lokale bijwerkingen per infusie werd berekend als het aantal lokale bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Het aantal lokale bijwerkingen per infusie (exclusief infecties) werd gemeld.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met systemische TEAE's (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
TEAE's waren de bijwerkingen die begonnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of een medische aandoening die aanwezig was vóór de start van IP, maar in ernst of relatie toenam na de datum-tijd van de eerste dosis IP. Aantal deelnemers met systemische TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd..
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: snelheid van systemische TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal systemische TEAE's per infusie werd berekend als het aantal systemische bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. De snelheid van systemische TEAE's per infusie werd beoordeeld op basis van gebeurtenissen per infusie.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met systemische bijwerkingen (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Bijwerking werd gedefinieerd als elke TEAE die voldoet aan een van de volgende criteria: 1) Een TEAE die door de onderzoeker en/of de sponsor wordt beschouwd als mogelijk of waarschijnlijk gerelateerd aan IP-toediening, of; 2) Een TEAE die begint tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie, of; 3) Een TEAE waarvoor causaliteitsbeoordeling ontbreekt of onbepaald is. Aantal deelnemers met systemische bijwerking (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: snelheid van systemische bijwerkingen per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal systemische bijwerkingen per infusie werd berekend als het aantal systemische bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Het aantal systemische bijwerkingen per infusie (exclusief infecties) werd gemeld.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met eventuele TEAE's (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
TEAE's waren de bijwerkingen die begonnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of een medische aandoening die aanwezig was vóór de start van IP, maar in ernst of relatie toenam na de datum-tijd van de eerste dosis IP. Aantal deelnemers met TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: snelheid van TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal TEAE's per infusie werd berekend als het aantal bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Aantal TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met bijwerkingen (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Bijwerking werd gedefinieerd als elke TEAE die voldoet aan een van de volgende criteria: 1) Een TEAE die door de onderzoeker en/of de sponsor wordt beschouwd als mogelijk of waarschijnlijk gerelateerd aan IP-toediening, of; 2) Een TEAE die begint tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie, of; 3) Een TEAE waarvoor causaliteitsbeoordeling ontbreekt of onbepaald is. Het aantal deelnemers met bijwerkingen (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal bijwerkingen per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het percentage van alle bijwerkingen per infusie werd berekend als het aantal bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Het aantal bijwerkingen per infusie (exclusief infecties) werd gemeld.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met tijdelijk geassocieerde TEAE's (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Tijdelijk geassocieerde TEAE's werden gedefinieerd als TEAE's die beginnen tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie. Aantal deelnemers met tijdelijk geassocieerde TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: snelheid van tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie werd berekend als het aantal tijdelijk geassocieerde bijwerkingen/totaal aantal toegediende infusies aan deelnemers in de analyseset. Tijdelijk geassocieerde TEAE's werden gedefinieerd als TEAE's die beginnen tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie. Het aantal tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal deelnemers met gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd. Tijdelijk geassocieerde TEAE's werden gedefinieerd als TEAE's die beginnen tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: snelheid van gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie werd berekend als het aantal gerelateerde en/of tijdelijk geassocieerde bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. TEAE's die in de onderzoeksdatabase zijn geregistreerd als "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" aan HYQVIA, worden beschouwd als HYQVIA-gerelateerde bijwerkingen. Tijdelijk geassocieerde TEAE's werden gedefinieerd als TEAE's die beginnen tijdens de infusie van IP of binnen 72 uur na het einde van de IP-infusie. Het aantal gerelateerde (causaal) en/of tijdelijk geassocieerde TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers met ernstige TEAE's (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Ernstige TEAE waren de AE's die resulteerden in een van de volgende uitkomsten: overlijden; levensbedreigend; aanhoudende/aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; initiële of langdurige opname in een ziekenhuis; aangeboren afwijking/geboorteafwijking of anderszins medisch belangrijk werd geacht. Aantal deelnemers met ernstige TEAE's (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal ernstige TEAE's per infusie (exclusief infecties)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal ernstige TEAE's per infusie werd berekend als het aantal ernstige bijwerkingen/totaal aantal infusies toegediend aan deelnemers in de analyseset. Aantal ernstige TEAE's per infusie (exclusief infecties) werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Veiligheid: aantal deelnemers dat een positieve titer (>=160) van bindende of neutraliserende antilichamen tegen rHuPH20 ontwikkelde
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Het aantal deelnemers dat een positieve titer (>=160) van bindende of neutraliserende antilichamen tegen rHuPH20 ontwikkelde, werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden
Andere analyse: aantal infusies per maand
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Het aantal infusies per maand werd berekend als het totale aantal infusies per behandelingsduur (dagen) * 30,4 dagen per maand.
Tot 20 maanden
Andere analyse: aantal infusieplaatsen (naaldstokjes) per infusie
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Aantal infusieplaatsen (naaldprikken) per infusie werd berekend als totaal aantal infusieplaatsen/totaal aantal infusies. Alleen infusies met volledige beschikbare gegevens werden opgenomen.
Tot 20 maanden
Andere analyse: aantal infusieplaatsen (naaldstokjes) per maand
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Aantal infusieplaatsen per maand werd berekend als totaal aantal infusieplaatsen / behandelingsduur (dagen) * 30,4 dagen. Alleen infusies met volledige beschikbare gegevens werden opgenomen.
Tot 20 maanden
Andere analyse: duur van infusie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden.
De duur van de infusie werd gedefinieerd als het verschil tussen de eindtijd en de starttijd van de HyQvia-infusie.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 20 maanden.
Andere analyse: maximale infusiesnelheid per locatie
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Maximale infusiesnelheid per plaats werd gerapporteerd.
Tot 20 maanden
Andere analyse: infusievolume per locatie
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Het infusievolume per plaats werd berekend als feitelijk IgG-volume (milliliter [ml]) / totaal aantal gebruikte infusieplaatsen (uur).
Tot 20 maanden
Andere analyse: aantal infusies dat is onderbroken of gestopt vanwege een AE
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Het aantal infusies dat werd onderbroken of gestopt vanwege een AE werd gemeld.
Tot 20 maanden
Andere analyse: aantal weken om het laatste dosisinterval van 3 of 4 weken in tijdperk 1 te bereiken
Tijdsspanne: Tot 20 maanden
Het laatste dosisinterval, gedefinieerd als een infusie-interval van drie of vier weken in tijdperk 1 van de behandelingsperiode, werd gerapporteerd.
Tot 20 maanden
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR QoL): verandering ten opzichte van baseline in vragenlijst over pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL)
Tijdsspanne: Basislijn tot 20 maanden
PedsQL Generic Core Scale (GCS) werd gebruikt voor QOL-beoordeling. Het omvat 4 dimensies (fysiek functioneren [PF], emotioneel functioneren [EF], sociaal functioneren [SF], schoolfunctioneren [ScF]). Leeftijdsgroepen zijn: Peuter (2-4 jaar), Jong kind (5-7 jaar), Kind (8-12 jaar) en Tieners (13-<18 jaar). Afhankelijk van de leeftijd van de deelnemer kan de vragenlijst worden ingevuld door de deelnemer of de ouder/verzorger, naargelang het geval. Voor de peutergroep bestond de PedsQL GCS uit 21 items, waarbij gebruik werd gemaakt van een 5-punts Likertschaal (0 tot 4); voor alle andere groepen bestond de PedsQL uit 23 items, met een 3-punts Likert-schaal (0, 2, 4) voor het jonge kind en een 5-punts Likert-schaal voor de kind- en tienergroepen. Alle scores zijn getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een slechtere kwaliteit van leven. Baseline: laatste niet-ontbrekende waarde vóór de startdosis HYQVIA.
Basislijn tot 20 maanden
HRQoL: verandering ten opzichte van baseline in EuroQoL (Quality of Life)-5 dimensies (EQ-5D)
Tijdsspanne: Basislijn tot 20 maanden
EQ-5D beschouwde vijf kenmerken van de evaluatie van kwaliteit van leven, namelijk mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteit, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie had vijf mogelijke niveaus: 1 (geen problemen); 2 (lichte problemen); 3 (matige problemen); 4 (ernstige problemen), en; 5 (extreme problemen). De deelnemersbeoordeling van hun huidige HRQoL-status werd geregistreerd met behulp van een standaard verticale visuele analoge schaal van 20 cm (EQ-VAS), die varieerde van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst denkbare gezondheidstoestand aanduidde en 100 de best denkbare gezondheidstoestand. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de initiële dosis HYQVIA. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een slechtere gezondheidstoestand.
Basislijn tot 20 maanden
HR QoL: verandering ten opzichte van baseline in vragenlijst over tevredenheid over behandeling voor medicatie-9 (TSQM-9)
Tijdsspanne: Basislijn tot 20 maanden
TSQM-9 is een 9-item, gevalideerd, zelf-toegediend instrument om de tevredenheid van deelnemers met medicatie te beoordelen. Het bestaat uit 3 subschalen: effectiviteit, gemak en wereldwijde tevredenheid. De scores werden berekend door voor elk domein items toe te voegen, d.w.z. 1 tot 3 voor effectiviteit, 4 tot 6 voor gemak en 7 tot 9 voor algemene tevredenheid. De laagst mogelijke score (1 voor elk item en 3 voor alle 3 subschalen) werd afgetrokken van de samengestelde score en gedeeld door het grootst mogelijke scorebereik. Het grootste bereik was (7-1)*3 items = 18 voor effectiviteit en gemak, en (5-1)*3 items = 12 voor algemene tevredenheid. De itemscores van elk van de 3 domeinen worden opgeteld en getransformeerd tot een score van 0 (zeer ontevreden) tot 100 (zeer tevreden). Een hogere score duidde op een grotere tevredenheid op dat domein. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op minder tevredenheid op dat domein. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de initiële dosis HYQVIA.
Basislijn tot 20 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Medewerkers

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 mei 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 161504
  • 2016-003438-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op HYQVIA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren