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Évaluation post-autorisation de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'immunogénicité de HyQvia chez les sujets pédiatriques atteints de PIDD

13 avril 2022 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Évaluation post-autorisation de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'immunogénicité d'HyQvia chez les sujets pédiatriques atteints d'immunodéficience primaire

Le but de l'étude est d'acquérir des données supplémentaires sur l'innocuité, la tolérabilité et l'immunogénicité d'HyQvia chez les patients pédiatriques (âgés de deux à <18 ans) atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PIDD)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
      • København, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • France
      • Angers, France, 49033
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Lyon, France, 69008
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, France, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 27
        • Agia Sophia Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grèce, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
      • Thessaloniki, Grèce, 564 03
        • General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1097
        • United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT1 6DW
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
    • Avon
      • Bristol, Avon, Royaume-Uni, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 83340
        • 1.Detská klinika
      • Martin, Slovaquie, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
  • Suède
      • Goteborg, Suède, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Suède, 221 85
        • Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
      • Nový Hradec Králové, Tchéquie, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Prague, Tchéquie, 15006
        • FN v Motole Interni klinika

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant doit avoir un diagnostic documenté d'une forme d'immunodéficience humorale primaire impliquant un défaut de formation d'anticorps et nécessitant le remplacement de la gammaglobuline, tel que défini selon le Comité scientifique 2015 de l'Union internationale des sociétés d'immunologie (IUIS) avant l'inscription. Le diagnostic doit être confirmé par le directeur médical du promoteur avant le premier traitement avec un produit expérimental (IP) dans l'étude.
  2. Le participant a au moins deux ans et moins de 18 ans au moment de la sélection.
  3. Le participant a reçu une dose constante d'immunoglobuline G (IgG), administrée conformément aux informations sur le produit respectif pendant une période d'au moins trois mois avant le dépistage. La dose minimale moyenne pré-étude au cours de cet intervalle était équivalente à 300 mg/kg de poids corporel (PC)/quatre semaines et une dose maximale équivalente à 1000 mg/kg PC/4 semaines.
  4. Le participant a un taux sérique résiduel d'IgG > 5 g/L lors du dépistage.
  5. Si une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse négatif et accepte d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude.
  6. Le participant/représentant légalement autorisé est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a des antécédents connus ou est positif lors du dépistage d'un ou plusieurs des éléments suivants : antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le virus de l'hépatite C (VHC), PCR pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) Type 1/2.

  2. Valeurs de laboratoire anormales lors du dépistage répondant à l'un des critères suivants (les tests anormaux peuvent être répétés une fois pour déterminer s'ils sont persistants) :

    1. Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate amino transférase (AST) persistantes > 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour le laboratoire d'analyse
    2. Neutropénie sévère persistante (définie comme un nombre absolu de neutrophiles [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Le participant a une anémie qui empêcherait une phlébotomie pour les études de laboratoire, conformément à la pratique standard sur le site.
  4. Le participant a des antécédents d'hypersensibilité ou de réactions persistantes (urticaire, difficultés respiratoires, hypotension sévère ou anaphylaxie) suite à des perfusions d'immunoglobuline intraveineuse (IV), d'immunoglobuline sous-cutanée (SC) et/ou d'immunoglobuline sérique (ISG).
  5. Le participant a un déficit sévère en immunoglobuline A (IgA) (< 7,0 mg/dL) avec des anticorps anti-IgA connus et des antécédents d'hypersensibilité. .
  6. Le participant a une allergie connue à la hyaluronidase.
  7. Le participant a une infection active et reçoit une antibiothérapie pour le traitement de l'infection au moment du dépistage.
  8. Le participant a un trouble de la coagulation ou une numération plaquettaire < 20 000/μL, ou qui, de l'avis de l'investigateur, présenterait un risque important d'hémorragie ou d'ecchymoses à la suite d'un traitement par SC.
  9. Le participant a une dermatite sévère qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait des sites adéquats pour une administration sûre du produit.
  10. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  11. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.
  12. S'il s'agit d'une femme, la participante est enceinte ou allaitante au moment de l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ÉPOQUE 1
Période d'accélération pour les participants qui n'ont pas été traités avec HyQvia avant cette étude
Biologique: HYQVIA
Infusion d'immunoglobuline à 10 % (humaine) avec hyaluronidase humaine recombinante (IGI, 10 % avec rHuPH20)
Autres noms:
  • IGI 10 % avec rHuPH20
Expérimental: ÉPOQUE 2
Les participants qui ont été traités avec HyQvia avant cette étude et ceux qui ont terminé la période de montée en puissance (Epoch 1). Après un an à l'époque 2, les participants avec un titre d'anticorps anti-rHuPH20 <160 à tous les moments de l'étude termineront la visite de fin/d'achèvement de l'étude à la prochaine occasion possible. Les participants avec un titre d'anticorps anti-rHuPH20> = 160 pendant l'étude et / ou lors de la dernière mesure continueront pendant deux années supplémentaires de traitement et d'observation HyQvia.
Biologique: HYQVIA
Infusion d'immunoglobuline à 10 % (humaine) avec hyaluronidase humaine recombinante (IGI, 10 % avec rHuPH20)
Autres noms:
  • IGI 10 % avec rHuPH20
Expérimental: Époque 3
Suivi de sécurité pour les participants dont le titre d'anticorps anti-rHuPH20 était >= 160 pendant l'Epoque 1 ou l'Epoque 2 et qui présentent soit un événement indésirable grave (SAE) connexe, soit un événement indésirable grave (EI) connexe
Biologique: KIOVIG
Solution à 100 mg/ml pour perfusion intraveineuse d'immunoglobulines
Autres noms:
  • IgIV 10 %
  • IGI 10 %
Biologique: Cuvitru
Solution à 200 mg/ml pour injection sous-cutanée d'immunoglobulines
Autres noms:
  • CIG 20 %
  • IGI 20 %

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité : nombre de participants présentant des événements indésirables graves liés au traitement (EIAT) par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit expérimental (IP) qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement. Les EIAT étaient les EI apparus après la date-heure de la première dose d'IP, ou toute condition médicale présente avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation augmentait après la date-heure de la première dose d'IP. Les EIAT enregistrés comme « possiblement liés » ou « probablement liés » à HYQVIA ont été considérés comme des événements indésirables liés à HYQVIA. Le nombre de participants présentant des EIAT graves (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux de tout EIAT lié grave par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à qui on a administré un PI qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. Les EIAT étaient les EI apparus après la date-heure de la première dose d'IP, ou toute condition médicale présente avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation augmentait après la date-heure de la première dose d'IP. Les EIAT enregistrés comme « possiblement liés » ou « probablement liés » à HYQVIA ont été considérés comme des événements indésirables liés à HYQVIA. Le taux d'EIAT graves liés par perfusion a été calculé en tant que nombre d'EIAT graves liés/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Le taux de tout EIAT grave lié par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : nombre de participants présentant des EIAT graves connexes par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Les EIAT étaient les EI apparus après la date-heure de la première dose d'IP, ou toute condition médicale présente avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation augmentait après la date-heure de la première dose d'IP. Un TEAE grave était un EI qui entraînait l'un des résultats suivants : décès ; vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée; anomalie congénitale/malformation congénitale ou était autrement considérée comme médicalement importante. Les EIAT enregistrés comme « possiblement liés » ou « probablement liés » à HYQVIA ont été considérés comme des événements indésirables liés à HYQVIA. Le nombre de participants avec tout EIAT grave connexe par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux de tout EIAT grave connexe par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Les EIAT étaient les EI apparus après la date-heure de la première dose d'IP, ou toute condition médicale présente avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation augmentait après la date-heure de la première dose d'IP. Un TEAE grave était un EI qui entraînait l'un des résultats suivants : décès ; vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée; anomalie congénitale/malformation congénitale ou était autrement considérée comme médicalement importante. Les EIAT enregistrés comme « possiblement liés » ou « probablement liés » à HYQVIA ont été considérés comme des événements indésirables liés à HYQVIA. Le taux d'EIAT graves connexes par perfusion a été calculé en tant que nombre d'EIAT graves connexes/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Le taux de tout EIAT grave connexe par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité : changement par rapport à la ligne de base des taux sériques résiduels totaux d'immunoglobuline G (IgG) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Un changement par rapport à la ligne de base des taux sériques totaux résiduels d'IgG aux époques 1 et 2 a été signalé. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA.
Base de référence, mois 12
Efficacité : Changement par rapport à la ligne de base des niveaux sériques creux des sous-classes d'IgG au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Un changement par rapport à la ligne de base des niveaux sériques creux des sous-classes d'IgG 1, 2, 3 et 4 aux époques 1 et 2 a été signalé. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA.
Base de référence, mois 12
Efficacité : Changement de la ligne de base dans les niveaux creux d'anticorps spécifiques à l'IgG de l'anatoxine Clostridium Tetani au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Un changement par rapport à la ligne de base des concentrations minimales d'anticorps spécifiques dans l'IgG de l'anatoxine clostridium tetani au mois 12 a été signalé. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA. Ici, UI/ml a été défini comme "unités internationales par millilitre".
Base de référence, mois 12
Efficacité : Changement par rapport à la ligne de base des niveaux creux d'anticorps spécifiques au virus de l'hépatite B (VHB) au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Un changement par rapport à la ligne de base des niveaux creux d'anticorps spécifiques du VHB au mois 12 a été signalé. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA.
Base de référence, mois 12
Efficacité : Changement de la ligne de base dans les niveaux creux d'anticorps spécifiques à Haemophilus Influenzae B IgG au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
Un changement par rapport à la ligne de base des concentrations minimales d'anticorps spécifiques dans Haemophilus influenzae B IgG au mois 12 a été signalé. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA.
Base de référence, mois 12
Sécurité : pourcentage de participants ayant atteint un intervalle de traitement de trois ou quatre semaines à l'époque 2
Délai: Jusqu'à 20 mois
Le pourcentage de participants ayant atteint un intervalle de traitement de trois ou quatre semaines à l'époque 2 a été signalé.
Jusqu'à 20 mois
Sécurité : pourcentage de participants qui ont maintenu un intervalle de traitement de trois ou quatre semaines entre l'époque 2 et 12 mois
Délai: Jusqu'à 12 mois
Le pourcentage de participants qui ont maintenu un intervalle de traitement de trois ou quatre semaines à l'époque 2 jusqu'à 12 mois a été signalé.
Jusqu'à 12 mois
Sécurité : nombre de participants atteints d'EIAT locaux (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Les EIAT étaient les EI apparus après la date-heure de la première dose d'IP, ou toute condition médicale présente avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation augmentait après la date-heure de la première dose d'IP. Le nombre de participants avec des EIAT locaux (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : Taux d'EIT locaux par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux d'EIAT locaux par perfusion a été calculé en tant que nombre d'événements indésirables locaux/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse des participants sont inclus. Le taux d'EIAT locaux par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : nombre de participants présentant une réaction indésirable locale (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Un effet indésirable a été défini comme tout EIAT qui répond à l'un des critères suivants : 1) Un EIAT considéré par l'investigateur et/ou le promoteur comme étant possiblement ou probablement lié à l'administration IP, ou ; 2) Un TEAE qui commence pendant la perfusion d'IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion IP, ou ; 3) Un TEAE pour lequel l'évaluation de la causalité est manquante ou indéterminée. Le nombre de participants présentant des effets indésirables locaux (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux d'effets indésirables locaux par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux d'effets indésirables locaux par perfusion a été calculé en tant que nombre d'effets indésirables locaux/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Le taux d'effets indésirables locaux par perfusion (à l'exclusion des infections) a été rapporté.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : nombre de participants atteints d'EIAT systémiques (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Les EIAT étaient les EI apparus après la date-heure de la première dose d'IP, ou toute condition médicale présente avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation augmentait après la date-heure de la première dose d'IP. Le nombre de participants atteints d'EIAT systémiques (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux d'EIAT systémiques par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux d'EIAT systémiques par perfusion a été calculé en tant que nombre d'événements indésirables systémiques/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Le taux d'EIAT systémiques par perfusion a été évalué en fonction des événements par perfusion.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : nombre de participants présentant une réaction indésirable systémique (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Un effet indésirable a été défini comme tout EIAT qui répond à l'un des critères suivants : 1) Un EIAT considéré par l'investigateur et/ou le promoteur comme étant possiblement ou probablement lié à l'administration IP, ou ; 2) Un TEAE qui commence pendant la perfusion d'IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion IP, ou ; 3) Un TEAE pour lequel l'évaluation de la causalité est manquante ou indéterminée. Le nombre de participants présentant un effet indésirable systémique (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : Taux de réactions indésirables systémiques par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux d'effets indésirables systémiques par perfusion a été calculé en tant que nombre d'événements d'effets indésirables systémiques/nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Le taux d'effets indésirables systémiques par perfusion (à l'exclusion des infections) a été rapporté.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : nombre de participants présentant des EIAT (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Les EIAT étaient les EI apparus après la date-heure de la première dose d'IP, ou toute condition médicale présente avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation augmentait après la date-heure de la première dose d'IP. Le nombre de participants présentant des EIAT (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : Taux d'EIT par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux d'EIAT par perfusion a été calculé en nombre d'événements indésirables/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Le taux d'EIAT par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : nombre de participants présentant des effets indésirables (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Un effet indésirable a été défini comme tout EIAT qui répond à l'un des critères suivants : 1) Un EIAT considéré par l'investigateur et/ou le promoteur comme étant possiblement ou probablement lié à l'administration IP, ou ; 2) Un TEAE qui commence pendant la perfusion d'IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion IP, ou ; 3) Un TEAE pour lequel l'évaluation de la causalité est manquante ou indéterminée. Le nombre de participants présentant des effets indésirables (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux de tout effet indésirable par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux de tous les effets indésirables par perfusion a été calculé en tant que nombre d'effets indésirables/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Le taux de tout effet indésirable par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : nombre de participants présentant des EIAT temporairement associés (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Les EIAT temporairement associés ont été définis comme des EIAT qui commencent pendant la perfusion d'IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion d'IP. Le nombre de participants présentant des EIAT temporairement associés (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux de tout EIAT temporairement associé par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux de tout EIAT associé dans le temps par perfusion a été calculé en tant que nombre d'événements indésirables associés dans le temps/nombre total de perfusions administrées aux participants dans l'ensemble d'analyse. Les EIAT temporairement associés ont été définis comme des EIAT qui commencent pendant la perfusion d'IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion d'IP. Le taux de tout EIAT temporairement associé par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : nombre de participants présentant des EIAT liés (causalement) et/ou temporairement associés (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le nombre de participants présentant des EIAT liés (causalement) et/ou temporellement associés (à l'exclusion des infections) a été signalé. Les EIAT temporairement associés ont été définis comme des EIAT qui commencent pendant la perfusion d'IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion d'IP.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux de tout EIAT lié (causalement) et/ou temporairement associé par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux de tout EIAT lié (cause) et/ou temporellement associé par perfusion a été calculé en tant que nombre d'événements indésirables liés et/ou temporellement associés/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Les EIAT enregistrés dans la base de données de l'étude comme « possiblement liés » ou « probablement liés » à HYQVIA sont considérés comme des événements indésirables liés à HYQVIA. Les EIAT temporairement associés ont été définis comme des EIAT qui commencent pendant la perfusion d'IP ou dans les 72 heures suivant la fin de la perfusion d'IP. Le taux de tout EIAT lié (causalement) et/ou temporellement associé par perfusion (à l'exclusion des infections) a été rapporté.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : nombre de participants présentant des EIAT graves (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Les EIAT graves étaient les EI ayant entraîné l'un des résultats suivants : décès ; vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée; anomalie congénitale/malformation congénitale ou était autrement considérée comme médicalement importante. Le nombre de participants atteints d'EIAT graves (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Innocuité : taux d'EIAT graves par perfusion (à l'exclusion des infections)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le taux d'EIAT graves par perfusion a été calculé en tant que nombre d'événements indésirables graves/nombre total de perfusions administrées aux participants de l'ensemble d'analyse. Le taux d'EIAT graves par perfusion (à l'exclusion des infections) a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Sécurité : nombre de participants ayant développé un titre positif (> = 160) d'anticorps liant ou neutralisant le rHuPH20
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Le nombre de participants qui ont développé un titre positif (> = 160) d'anticorps de liaison ou de neutralisation contre rHuPH20 a été signalé.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois
Autre analyse : nombre de perfusions par mois
Délai: Jusqu'à 20 mois
Le nombre de perfusions par mois a été calculé comme le nombre total de perfusions par durée de traitement (jours) * 30,4 jours par mois.
Jusqu'à 20 mois
Autre analyse : nombre de sites de perfusion (piqûres d'aiguille) par perfusion
Délai: Jusqu'à 20 mois
Le nombre de sites de perfusion (piqûres d'aiguille) par perfusion a été calculé en tant que nombre total de sites de perfusion/nombre total de perfusions. Seules les perfusions pour lesquelles des données complètes étaient disponibles ont été incluses.
Jusqu'à 20 mois
Autre analyse : nombre de sites de perfusion (piqûres d'aiguille) par mois
Délai: Jusqu'à 20 mois
Le nombre de sites de perfusion par mois a été calculé comme le nombre total de sites de perfusion / la durée du traitement (jours) * 30,4 jours. Seules les perfusions pour lesquelles des données complètes étaient disponibles ont été incluses.
Jusqu'à 20 mois
Autre analyse : durée de la perfusion
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois.
La durée de la perfusion a été définie comme la différence entre l'heure de fin et l'heure de début de la perfusion d'HyQvia.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 20 mois.
Autre analyse : débit de perfusion maximal par site
Délai: Jusqu'à 20 mois
Le débit de perfusion maximal par site a été signalé.
Jusqu'à 20 mois
Autre analyse : volume de perfusion par site
Délai: Jusqu'à 20 mois
Le volume de perfusion par site a été calculé en tant que volume d'IgG réel (millilitre [mL]) / nombre total de sites de perfusion (heure) utilisés.
Jusqu'à 20 mois
Autre analyse : nombre de perfusions interrompues ou arrêtées en raison d'un EI
Délai: Jusqu'à 20 mois
Le nombre de perfusions interrompues ou arrêtées en raison d'un EI a été signalé.
Jusqu'à 20 mois
Autre analyse : nombre de semaines pour atteindre l'intervalle de dose final de 3 ou 4 semaines à l'époque 1
Délai: Jusqu'à 20 mois
L'intervalle entre les doses finales, défini comme un intervalle de perfusion de trois ou quatre semaines à l'époque 1 de la période de traitement, a été rapporté.
Jusqu'à 20 mois
Qualité de vie liée à la santé (HR QoL) : changement par rapport au niveau de référence dans le questionnaire sur la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Base jusqu'à 20 mois
L'échelle de base générique PedsQL (GCS) a été utilisée pour l'évaluation de la qualité de vie. Elle englobe 4 dimensions (fonctionnement physique [PF], fonctionnement émotionnel [EF], fonctionnement social [SF], fonctionnement scolaire [ScF]). Les groupes d'âge sont les suivants : tout-petit (2 à 4 ans), jeune enfant (5 à 7 ans), enfant (8 à 12 ans) et adolescents (13 à <18 ans). Selon l'âge des participants, le questionnaire peut être rempli soit par le participant, soit par le parent/tuteur, selon le cas. Pour le groupe Toddler, le GCS PedsQL était composé de 21 éléments, utilisant une échelle de Likert à 5 points (0 à 4) ; pour tous les autres groupes, le PedsQL était composé de 23 items, avec une échelle de Likert à 3 points (0, 2, 4) pour le jeune enfant et une échelle de Likert à 5 points pour les groupes enfants et adolescents. Tous les scores ont été transformés sur une échelle de 0 à 100 où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une moins bonne qualité de vie. Baseline : dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA.
Base jusqu'à 20 mois
HRQoL : changement par rapport à la ligne de base dans EuroQoL (qualité de vie)-5 dimensions (EQ-5D)
Délai: Base jusqu'à 20 mois
L'EQ-5D a pris en compte cinq attributs d'évaluation de la qualité de vie, à savoir la mobilité, les soins personnels, l'activité habituelle, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression. Chaque dimension avait cinq niveaux possibles : 1 (aucun problème) ; 2 (légers problèmes); 3 (problèmes modérés); 4 (problèmes graves), et ; 5 (problèmes extrêmes). L'évaluation par les participants de leur état HRQoL actuel a été enregistrée à l'aide d'une échelle visuelle analogique standard de 20 cm (EQ-VAS), qui allait de 0 à 100, où 0 indiquait le pire état de santé imaginable et 100 le meilleur état de santé imaginable. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un état de santé plus mauvais.
Base jusqu'à 20 mois
QdV RH : changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire de satisfaction du traitement pour le médicament-9 (TSQM-9)
Délai: Base jusqu'à 20 mois
Le TSQM-9 est un instrument validé et auto-administré à 9 éléments pour évaluer la satisfaction des participants à l'égard des médicaments. Il se compose de 3 sous-échelles : efficacité, commodité et satisfaction globale. Les scores ont été calculés en ajoutant des items pour chaque domaine, c'est-à-dire 1 à 3 pour l'efficacité, 4 à 6 pour la commodité et 7 à 9 pour la satisfaction globale. Le score le plus bas possible (1 pour chaque élément et 3 pour les 3 sous-échelles) a été soustrait du score composite et divisé par la plus grande plage de scores possible. La plage la plus large était (7-1)*3 items = 18 pour l'efficacité et la commodité, et (5-1)*3 items = 12 pour la satisfaction globale. Les scores des items de chacun des 3 domaines sont additionnés et transformés pour créer un score de 0 (extrêmement insatisfait) à 100 (extrêmement satisfait). Un score plus élevé indique une plus grande satisfaction dans ce domaine. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique moins de satisfaction dans ce domaine. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la dose initiale d'HYQVIA.
Base jusqu'à 20 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

15 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

15 janvier 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2017

Première publication (Réel)

17 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 161504
  • 2016-003438-26 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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