Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пострегистрационная оценка безопасности, переносимости и иммуногенности HyQvia у детей с ПИДД

13 апреля 2022 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Пострегистрационная оценка безопасности, переносимости и иммуногенности HyQvia у детей с первичными иммунодефицитными заболеваниями

Цель исследования — получить дополнительные данные о безопасности, переносимости и иммуногенности HyQvia у детей (в возрасте от двух до <18 лет) с первичными иммунодефицитными заболеваниями (ПИДЗ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1097
        • United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 27
        • Agia Sophia Children's Hospital
      • Thessaloniki, Греция, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
      • Thessaloniki, Греция, 564 03
        • General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
  • Дания
      • København, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 83340
        • 1.Detská klinika
      • Martin, Словакия, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство, BT1 6DW
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
    • Avon
      • Bristol, Avon, Соединенное Королевство, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
  • Франция
      • Angers, Франция, 49033
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Lyon, Франция, 69008
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Франция, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
      • Nový Hradec Králové, Чехия, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Prague, Чехия, 15006
        • FN v Motole Interni klinika
  • Швеция
      • Goteborg, Швеция, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Швеция, 221 85
        • Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Участник должен иметь задокументированный диагноз формы первичного гуморального иммунодефицита, связанной с дефектом образования антител и требующей заместительной терапии гаммаглобулином, как это определено в соответствии с Научным комитетом Международного союза иммунологических обществ (IUIS) 2015 г. до регистрации. Диагноз должен быть подтвержден медицинским директором спонсора до первого лечения исследуемым продуктом (IP) в исследовании.
  2. На момент скрининга участнику не менее двух и менее 18 лет.
  3. Участник получал постоянную дозу иммуноглобулина G (IgG), вводимую в соответствии с соответствующей информацией о продукте в течение как минимум трех месяцев до скрининга. Средняя минимальная доза перед исследованием в течение этого интервала была эквивалентна 300 мг/кг массы тела (МТ)/четыре недели, а максимальная доза равнялась 1000 мг/кг массы тела/4 недели.
  4. У участника минимальный уровень IgG в сыворотке > 5 г/л при скрининге.
  5. Если женщина детородного возраста, участница показывает отрицательный результат теста на беременность и соглашается применять адекватные меры контроля над рождаемостью на время исследования.
  6. Участник/законный представитель желает и может соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

  1. Участник имеет известную историю или положительный результат скрининга на один или несколько из следующих признаков: поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), полимеразная цепная реакция (ПЦР) на вирус гепатита С (ВГС), ПЦР на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) Тип 1/2.

  2. Аномальные лабораторные показатели при скрининге, соответствующие любому из следующих критериев (аномальные тесты могут быть повторены один раз, чтобы определить, являются ли они стойкими):

    1. Стойкая аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) для испытательной лаборатории
    2. Стойкая тяжелая нейтропения (определяемая как абсолютное количество нейтрофилов [ANC] ≤ 500/мм^3)
  3. У участника анемия, которая исключает флеботомию для лабораторных исследований в соответствии со стандартной практикой на месте.
  4. У участника в анамнезе имеется постоянная гиперчувствительность или стойкие реакции (крапивница, затрудненное дыхание, тяжелая гипотензия или анафилаксия) после внутривенного (IV) иммуноглобулина, подкожного (SC) иммуноглобулина и/или иммуносывороточного глобулина (ISG).
  5. У участника имеется тяжелый дефицит иммуноглобулина А (IgA) (< 7,0 мг/дл), известные антитела к IgA и гиперчувствительность в анамнезе. .
  6. У участника имеется известная аллергия на гиалуронидазу.
  7. Участник имеет активную инфекцию и получает антибиотикотерапию для лечения инфекции во время скрининга.
  8. У участника нарушение свертываемости крови или количество тромбоцитов < 20 000/мкл, или у которого, по мнению исследователя, будет значительный риск повышенного кровотечения или кровоподтеков в результате подкожной терапии.
  9. У участника тяжелый дерматит, который, по мнению исследователя, исключает адекватные места для безопасного введения продукта.
  10. Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием ИС или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием ИС или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
  11. Участник – член семьи или сотрудник следователя.
  12. Если женщина, участница беременна или кормит грудью на момент регистрации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭПОХА 1
Период нарастания для участников, которые не получали лечение HyQvia до этого исследования.
Биологический: ХИКВИА
Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека (IGI, 10% с rHuPH20)
Другие имена:
  • IGI 10% с rHuPH20
Экспериментальный: ЭПОХА 2
Участники, которые получали лечение HyQvia до этого исследования, и те, кто завершил период нарастания (Эпоха 1). По прошествии одного года в Эпоху 2 участники с титром антител против rHuPH20 <160 во все моменты времени в течение исследования завершат визит для завершения/завершения исследования при следующем возможном случае. Участники с титром антител против rHuPH20 >=160 во время исследования и/или при последнем измерении будут продолжать лечение и наблюдение HyQvia в течение дополнительных двух лет.
Биологический: ХИКВИА
Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека (IGI, 10% с rHuPH20)
Другие имена:
  • IGI 10% с rHuPH20
Экспериментальный: Эпоха 3
Последующее наблюдение за безопасностью участников, чей титр антител против rHuPH20 был >= 160 в период 1 или 2 и у которых возникло связанное с этим серьезное нежелательное явление (SAE) или связанное с ним серьезное нежелательное явление (AE)
Биологический: КИОВИГ
Раствор 100 мг/мл для внутривенного вливания иммуноглобулина
Другие имена:
  • ИГВ 10%
  • ИГИ 10%
Биологический: Кувитру
Раствор 200 мг/мл для подкожной инъекции иммуноглобулина
Другие имена:
  • ИГСК 20%
  • ИГИ 20%

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность: количество участников с любыми тяжелыми связанными с лечением нежелательными явлениями (TEAE) на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили исследуемый продукт (ИП), которое не обязательно имело причинно-следственную связь с лечением. TEAE представляли собой нежелательные явления, начавшиеся после даты и времени первой дозы IP, или любое заболевание, имевшееся до начала IP, но усилившееся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени первой дозы IP. TEAE, которые были зарегистрированы как «возможно связанные» или «вероятно связанные» с HYQVIA, считались нежелательными явлениями, связанными с HYQVIA. Сообщалось о количестве участников с любыми тяжелыми связанными с TEAE (за исключением инфекций).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота любых тяжелых связанных НЯЯ на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
НЯ определяли как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили IP, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с лечением. TEAE представляли собой нежелательные явления, начавшиеся после даты и времени первой дозы IP, или любое заболевание, имевшееся до начала IP, но усилившееся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени первой дозы IP. TEAE, которые были зарегистрированы как «возможно связанные» или «вероятно связанные» с HYQVIA, считались нежелательными явлениями, связанными с HYQVIA. Частота тяжелых связанных TEAE на инфузию рассчитывалась как количество тяжелых связанных TEAE/общее количество инфузий, проведенных участникам в наборе для анализа. Сообщалось о частоте любых тяжелых связанных TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с любыми связанными серьезными TEAE на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
TEAE представляли собой нежелательные явления, начавшиеся после даты и времени первой дозы IP, или любое заболевание, имевшееся до начала IP, но усилившееся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени первой дозы IP. Серьезным TEAE было AE, которое привело к любому из следующих исходов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/нетрудоспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или иным образом считалось важным с медицинской точки зрения. TEAE, которые были зарегистрированы как «возможно связанные» или «вероятно связанные» с HYQVIA, считались нежелательными явлениями, связанными с HYQVIA. Сообщалось о количестве участников с любыми связанными серьезными TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота любых связанных серьезных TEAE на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
TEAE представляли собой нежелательные явления, начавшиеся после даты и времени первой дозы IP, или любое заболевание, имевшееся до начала IP, но усилившееся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени первой дозы IP. Серьезным TEAE было AE, которое привело к любому из следующих исходов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/нетрудоспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или иным образом считалось важным с медицинской точки зрения. TEAE, которые были зарегистрированы как «возможно связанные» или «вероятно связанные» с HYQVIA, считались нежелательными явлениями, связанными с HYQVIA. Частота связанных серьезных TEAE на инфузию была рассчитана как количество связанных серьезных TEAE/общее количество инфузий, проведенных участникам в наборе для анализа. Сообщалось о частоте любых связанных серьезных TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность: изменение по сравнению с исходным уровнем общих минимальных уровней иммуноглобулина G (IgG) в сыворотке через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем общих минимальных уровней IgG в сыворотке в эпоху 1 и 2. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA.
Исходный уровень, месяц 12
Эффективность: изменение по сравнению с исходным уровнем минимальных уровней подклассов IgG в сыворотке через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем минимальных уровней сыворотки подклассов IgG 1, 2, 3 и 4 в эпоху 1 и 2. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA.
Исходный уровень, месяц 12
Эффективность: изменение минимальных уровней специфических антител к Clostridium tetani Toxoid IgG по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем минимальных уровней специфических антител в IgG токсоида клостридий столбняка на 12-м месяце. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA. Здесь МЕ/мл определяли как «Международные единицы на миллилитр».
Исходный уровень, месяц 12
Эффективность: изменение минимальных уровней специфических антител к вирусу гепатита В (ВГВ) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем минимальных уровней специфических антител к ВГВ на 12-м месяце. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA.
Исходный уровень, месяц 12
Эффективность: изменение минимальных уровней специфических антител к Haemophilus Influenzae B IgG по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем минимальных уровней специфических антител к Haemophilus influenzae B IgG на 12-м месяце. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA.
Исходный уровень, месяц 12
Безопасность: процент участников, достигших интервала лечения в три или четыре недели в эпоху 2
Временное ограничение: До 20 месяцев
Сообщалось о проценте участников, достигших интервала лечения в три или четыре недели в Эпоху 2.
До 20 месяцев
Безопасность: процент участников, которые сохраняли интервал лечения от трех или четырех недель в эпоху 2 до 12 месяцев.
Временное ограничение: До 12 месяцев
Сообщалось о проценте участников, которые сохраняли интервал лечения от трех или четырех недель в эпоху 2 до 12 месяцев.
До 12 месяцев
Безопасность: количество участников с местными TEAE (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
TEAE представляли собой нежелательные явления, начавшиеся после даты и времени первой дозы IP, или любое заболевание, имевшееся до начала IP, но усилившееся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени первой дозы IP. Сообщалось о количестве участников с местными TEAE (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота местных нежелательных явлений на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота местных нежелательных явлений на инфузию рассчитывалась как количество местных нежелательных явлений/общее количество инфузий, проведенных участникам в наборе для анализа. Включены только события, которые начинаются до даты начала отсутствия ответа участников. Сообщалось о частоте местных TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с местной побочной реакцией (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Побочная реакция определялась как любое ПНЯЯ, отвечающее любому из следующих критериев: 1) ПНЯЯ, по мнению исследователя и/или спонсора, возможно или вероятно связанное с внутрибрюшинным введением, или; 2) TEAE, которое начинается во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP, или; 3) TEAE, для которого оценка причинно-следственной связи отсутствует или не определена. Сообщалось о количестве участников с местными побочными реакциями (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота местных побочных реакций на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота местных побочных реакций на инфузию рассчитывалась как количество случаев местных побочных реакций/общее количество инфузий, введенных участникам в наборе для анализа. Сообщалось о частоте местных побочных реакций на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с системными TEAE (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
TEAE представляли собой нежелательные явления, начавшиеся после даты и времени первой дозы IP, или любое заболевание, имевшееся до начала IP, но усилившееся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени первой дозы IP. Сообщалось о количестве участников с системными TEAE (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота системных нежелательных явлений на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота системных нежелательных явлений на инфузию рассчитывалась как количество системных нежелательных явлений/общее количество инфузий, проведенных участникам в наборе для анализа. Частота системных TEAE на инфузию оценивалась на основе событий на инфузию.
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с системной побочной реакцией (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Побочная реакция определялась как любое ПНЯЯ, отвечающее любому из следующих критериев: 1) ПНЯЯ, по мнению исследователя и/или спонсора, возможно или вероятно связанное с внутрибрюшинным введением, или; 2) TEAE, которое начинается во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP, или; 3) TEAE, для которого оценка причинно-следственной связи отсутствует или не определена. Сообщалось о количестве участников с системными побочными реакциями (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота системных побочных реакций на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота системных побочных реакций на инфузию рассчитывалась как количество случаев системных побочных реакций/общее количество инфузий, введенных участникам в наборе для анализа. Сообщалось о частоте системных побочных реакций на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с любыми TEAE (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
TEAE представляли собой нежелательные явления, начавшиеся после даты и времени первой дозы IP, или любое заболевание, имевшееся до начала IP, но усилившееся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени первой дозы IP. Сообщалось о количестве участников с любыми TEAE (за исключением инфекций).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество нежелательных явлений на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота нежелательных явлений на инфузию рассчитывалась как количество нежелательных явлений/общее количество инфузий, проведенных участникам в наборе для анализа. Сообщалось о частоте TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с любыми побочными реакциями (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Побочная реакция определялась как любое ПНЯЯ, отвечающее любому из следующих критериев: 1) ПНЯЯ, по мнению исследователя и/или спонсора, возможно или вероятно связанное с внутрибрюшинным введением, или; 2) TEAE, которое начинается во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP, или; 3) TEAE, для которого оценка причинно-следственной связи отсутствует или не определена. Сообщалось о количестве участников с любыми побочными реакциями (за исключением инфекций).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота любых побочных реакций на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота всех побочных реакций на инфузию рассчитывалась как количество нежелательных реакций/общее количество инфузий, введенных участникам в наборе для анализа. Сообщалось о частоте любых побочных реакций на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с любыми временно связанными TEAE (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Временно связанные TEAE были определены как TEAE, которые начинаются во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP. Сообщалось о количестве участников с любыми временно связанными TEAE (за исключением инфекций).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота любых временно связанных TEAE на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота любых связанных во времени TEAE на инфузию рассчитывалась как количество связанных во времени нежелательных явлений/общее количество инфузий, проведенных участникам в наборе для анализа. Временно связанные TEAE были определены как TEAE, которые начинаются во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP. Сообщалось о частоте любых временно связанных TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с любыми связанными (причинно) и/или временно связанными TEAE (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Сообщалось о количестве участников с любыми связанными (причинно) и/или временно связанными TEAE (за исключением инфекций). Временно связанные TEAE были определены как TEAE, которые начинаются во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP.
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота любых связанных (причинно) и/или временно связанных TEAE на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота любых связанных (причинно) и/или связанных во времени TEAE на инфузию рассчитывалась как количество связанных и/или связанных во времени нежелательных явлений/общее количество инфузий, введенных участникам в наборе для анализа. TEAE, зарегистрированные в базе данных исследования как «возможно связанные» или «вероятно связанные» с HYQVIA, считаются нежелательными явлениями, связанными с HYQVIA. Временно связанные TEAE были определены как TEAE, которые начинаются во время инфузии IP или в течение 72 часов после окончания инфузии IP. Сообщалось о частоте любых связанных (причинно) и/или связанных во времени TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников с любыми серьезными TEAE (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Серьезными TEAE были AE, которые привели к любому из следующих исходов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/нетрудоспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или иным образом считалось важным с медицинской точки зрения. Сообщалось о количестве участников с любыми серьезными TEAE (за исключением инфекций).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: частота серьезных нежелательных явлений на инфузию (исключая инфекции)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Частота серьезных нежелательных явлений на инфузию рассчитывалась как количество серьезных нежелательных явлений/общее количество инфузий, проведенных участникам в наборе для анализа. Сообщалось о частоте серьезных TEAE на инфузию (исключая инфекции).
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Безопасность: количество участников, у которых развился положительный титр (>=160) связывающих или нейтрализующих антител к rHuPH20.
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Сообщалось о количестве участников, у которых развился положительный титр (>=160) связывающих или нейтрализующих антител к rHuPH20.
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев
Другой анализ: количество инфузий в месяц
Временное ограничение: До 20 месяцев
Количество инфузий в месяц рассчитывали как общее количество инфузий на длительность лечения (дни) * 30,4 дня в месяц.
До 20 месяцев
Другой анализ: количество мест инфузии (уколов иглой) на инфузию
Временное ограничение: До 20 месяцев
Количество мест инфузии (уколов иглой) на инфузию рассчитывали как общее количество мест инфузии/общее количество инфузий. Были включены только инфузии с полными доступными данными.
До 20 месяцев
Другой анализ: количество мест инфузии (уколов иглой) в месяц
Временное ограничение: До 20 месяцев
Количество мест инфузии в месяц рассчитывали как общее количество мест инфузии / продолжительность лечения (дни) * 30,4 дня. Были включены только инфузии с полными доступными данными.
До 20 месяцев
Другой анализ: продолжительность инфузии
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев.
Продолжительность инфузии определяли как разницу между временем окончания и временем начала инфузии HyQvia.
От начала приема исследуемого препарата до 20 месяцев.
Другой анализ: максимальная скорость инфузии на сайт
Временное ограничение: До 20 месяцев
Сообщалось о максимальной скорости инфузии на сайт.
До 20 месяцев
Другой анализ: объем инфузии на сайт
Временное ограничение: До 20 месяцев
Объем инфузии на место рассчитывали как фактический объем IgG (миллилитр [мл])/общее количество использованных мест инфузии (час).
До 20 месяцев
Другой анализ: количество инфузий, прерванных или остановленных из-за НЯ
Временное ограничение: До 20 месяцев
Сообщалось о количестве инфузий, которые были прерваны или остановлены из-за НЯ.
До 20 месяцев
Другой анализ: количество недель до достижения Финала 3 или 4-недельного интервала дозирования в Эпоху 1
Временное ограничение: До 20 месяцев
Сообщалось об интервале конечной дозы, определяемом как трех- или четырехнедельный интервал инфузии в Эпоху 1 периода лечения.
До 20 месяцев
Качество жизни, связанное со здоровьем (HR QoL): изменение по сравнению с исходным уровнем в педиатрическом опроснике качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: Базовый до 20 месяцев
Для оценки качества жизни использовалась общая базовая шкала PedsQL (GCS). Он охватывает 4 измерения (физическое функционирование [PF], эмоциональное функционирование [EF], социальное функционирование [SF], школьное функционирование [ScF]). Возрастные группы: малыши (2–4 года), маленькие дети (5–7 лет), дети (8–12 лет) и подростки (13–<18 лет). В зависимости от возраста участников анкета может быть заполнена либо самим участником, либо родителем/опекуном, в зависимости от обстоятельств. Для группы малышей PedsQL GCS состоял из 21 пункта с использованием 5-балльной шкалы Лайкерта (от 0 до 4); для всех остальных групп PedsQL состоял из 23 пунктов с 3-балльной шкалой Лайкерта (0, 2, 4) для детей младшего возраста и 5-балльной шкалой Лайкерта для групп детей и подростков. Все оценки были преобразованы по шкале от 0 до 100, где 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 и 4 = 0. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение качества жизни. Исходный уровень: последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA.
Базовый до 20 месяцев
HRQoL: изменение EuroQoL (качество жизни) - 5 измерений по сравнению с исходным уровнем (EQ-5D)
Временное ограничение: Базовый до 20 месяцев
В EQ-5D рассматривались пять атрибутов оценки качества жизни, а именно подвижность, самообслуживание, обычная активность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждое измерение имело пять возможных уровней: 1 (нет проблем); 2 (небольшие проблемы); 3 (умеренные проблемы); 4 (серьезные проблемы) и; 5 (экстремальные проблемы). Участники оценивали свое текущее состояние HRQoL с использованием стандартной вертикальной 20-сантиметровой визуальной аналоговой шкалы (EQ-VAS), которая варьировалась от 0 до 100, где 0 означало наихудшее из возможных состояний здоровья, а 100 — наилучшее из возможных состояний здоровья. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение состояния здоровья.
Базовый до 20 месяцев
HR QoL: изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике удовлетворенности лечением для лекарств-9 (TSQM-9)
Временное ограничение: Базовый до 20 месяцев
TSQM-9 представляет собой валидированный инструмент для самостоятельного применения, состоящий из 9 пунктов, для оценки удовлетворенности участников лечением. Он состоит из 3 подшкал: эффективность, удобство и общее удовлетворение. Баллы рассчитывались путем добавления элементов для каждой области, то есть от 1 до 3 за эффективность, от 4 до 6 за удобство и от 7 до 9 за общую удовлетворенность. Наименьший возможный балл (1 по каждому пункту и 3 по всем 3 субшкалам) вычитали из общего балла и делили на максимально возможный диапазон баллов. Наибольший диапазон составил (7-1)*3 пункта = 18 для эффективности и удобства и (5-1)*3 пункта = 12 для общего удовлетворения. Оценки пунктов каждой из 3 областей суммируются и преобразуются для получения оценки от 0 (крайне неудовлетворен) до 100 (крайне удовлетворен). Более высокий балл указывал на большее удовлетворение в этой области. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на меньшую удовлетворенность в этой области. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед начальной дозой HYQVIA.
Базовый до 20 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Соавторы

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 января 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 января 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

11 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 161504
  • 2016-003438-26 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ХИКВИА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ethiopia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться