HyQvian turvallisuus-, siedettävyys- ja immunogeenisyysarviointi luvan myöntämisen jälkeen lasten PIDD-potilailla
keskiviikko 13. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
HyQvian turvallisuuden, siedettävyyden ja immunogeenisuuden arviointi luvan myöntämisen jälkeen lapsilla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia
Tutkimuksen tarkoituksena on saada lisätietoa HyQvian turvallisuudesta, siedettävyydestä ja immunogeenisuudesta lapsipotilailla (ikä 2-<18 vuotta), joilla on primaarisia immuunikatosairauksia (PIDD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
42
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Agia Sophia Children's Hospital
-
Thessaloniki, Kreikka, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
Thessaloniki, Kreikka, 564 03
- General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lyon, Ranska, 69008
- Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Ranska, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Goteborg, Ruotsi, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Ruotsi, 221 85
- Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 83340
- 1.Detská klinika
-
Martin, Slovakia, 03659
- Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
-
-
-
-
-
København, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 61300
- Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
-
Nový Hradec Králové, Tšekki, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Prague, Tšekki, 15006
- FN v Motole Interni klinika
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, H-1097
- United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT1 6DW
- Royal Victoria Hospital
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla on oltava dokumentoitu diagnoosi primaarisesta humoraalisesta immuunipuutosmuodosta, johon liittyy vika vasta-aineiden muodostumisessa ja joka vaatii gammaglobuliinin korvaamista, kansainvälisen immunologisten yhdistysten liiton (IUIS) tiedekomitean vuoden 2015 mukaan ennen ilmoittautumista. Sponsorin lääketieteellisen johtajan on vahvistettava diagnoosi ennen ensimmäistä hoitoa tutkimustuotteella (IP) tutkimuksessa.
- Osallistuja on seulontahetkellä vähintään 2-vuotias ja alle 18-vuotias.
- Osallistuja on saanut tasaisen annoksen immunoglobuliini G:tä (IgG), joka on annettu vastaavien tuotetietojen mukaisesti vähintään kolmen kuukauden ajan ennen seulontaa. Keskimääräinen tutkimusta edeltävä vähimmäisannos tällä aikavälillä vastasi 300 mg/kg ruumiinpainoa (BW)/neljä viikkoa ja maksimiannos 1000 mg/kg/4 viikkoa.
- Osallistujan seerumin IgG:n alin taso on seulonnassa > 5 g/l.
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen raskaustestin ja sitoutuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan.
- Osallistuja / laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on tiedossa tai on positiivinen seulonnassa yksi tai useampi seuraavista: hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg), polymeraasiketjureaktio (PCR) hepatiitti C -viruksen (HCV) varalta, PCR ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tyypin suhteen 1/2.
Epänormaalit laboratorioarvot seulonnassa, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä (epänormaalit testit voidaan toistaa kerran sen määrittämiseksi, ovatko ne pysyviä):
- Pysyvä alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) testauslaboratoriossa
- Pysyvä vaikea neutropenia (määritelty absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi [ANC] ≤ 500/mm^3)
- Osallistujalla on anemia, joka sulkee pois flebotomian laboratoriotutkimuksia varten paikan päällä vallitsevan käytännön mukaisesti.
- Osallistujalla on ollut yliherkkyysreaktioita tai jatkuvia reaktioita (urtikaria, hengitysvaikeudet, vaikea hypotensio tai anafylaksia) suonensisäisen (IV) immunoglobuliinin, ihonalaisen (SC) immunoglobuliinin ja/tai immuuniseerumiglobuliinin (ISG) infuusion jälkeen.
- Osallistujalla on vaikea immunoglobuliini A:n (IgA) puutos (< 7,0 mg/dl), ja hänellä on tunnettuja anti-IgA-vasta-aineita ja hänellä on aiempi yliherkkyys. .
- Osallistujalla on tunnettu allergia hyaluronidaasille.
- Osallistujalla on aktiivinen infektio ja hän saa antibioottihoitoa infektion hoitoon seulonnan aikana.
- Osallistujalla on verenvuotohäiriö tai verihiutaleiden määrä < 20 000/μL tai hänellä olisi tutkijan näkemyksen mukaan merkittävä lisääntynyt verenvuoto tai mustelma SC-hoidon seurauksena.
- Osallistujalla on vaikea ihotulehdus, joka estäisi tutkijan näkemyksen mukaan riittävät kohdat tuotteen turvalliselle antamiselle.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
- Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää ilmoittautumisajankohtana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EPOCH 1
Aloitusjakso osallistujille, joita ei hoidettu HyQvialla ennen tätä tutkimusta
|
Immuuniglobuliini-infuusio 10 % (ihminen) rekombinanttisella ihmisen hyaluronidaasilla (IGI, 10 % rHuPH20:lla)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: EPOCH 2
Osallistujat, joita hoidettiin HyQvialla ennen tätä tutkimusta, ja ne, jotka suorittivat ylösajojakson (Epoch 1).
Vuoden Epoch 2:n jälkeen osallistujat, joiden anti-rHuPH20-vasta-ainetiitteri oli <160 kaikkina ajankohtana tutkimuksen aikana, suorittavat tutkimuksen lopetus-/lopetuskäynnin seuraavassa mahdollisessa tilaisuudessa.
Osallistujat, joiden anti-rHuPH20-vasta-ainetiitteri >=160 tutkimuksen aikana ja/tai viimeisessä mittauksessa, jatkavat vielä kaksi vuotta HyQvia-hoitoa ja -tarkkailua.
|
Immuuniglobuliini-infuusio 10 % (ihminen) rekombinanttisella ihmisen hyaluronidaasilla (IGI, 10 % rHuPH20:lla)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Aikakausi 3
Turvallisuusseuranta osallistujille, joiden anti-rHuPH20-vasta-ainetiitteri oli >= 160 Epoch 1:n tai Epoch 2:n aikana ja joilla on joko siihen liittyvä vakava haittatapahtuma (SAE) tai siihen liittyvä vakava haittatapahtuma (AE)
|
100 mg/ml, liuos Immuuniglobuliini-infuusiota varten
Muut nimet:
200 mg/ml liuos Immuuniglobuliinin ihonalaiseen injektioon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus: niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) infuusiota kohden (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan, jolle annettiin tutkimusvalmistetta (IP), jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
TEAE:t olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen, tai mikä tahansa sairaus, joka oli olemassa ennen IP-annoksen alkua, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
TEAE-tapahtumat, jotka kirjattiin "mahdollisesti liittyviksi" tai "todennäköisesti liittyviksi" HYQVIA:aan, katsottiin HYQVIAan liittyviksi haittatapahtumiksi.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli vakavia TEAE-tapauksia (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Kaikkien vakavien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujan, jolle annettiin IP, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
TEAE:t olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen, tai mikä tahansa sairaus, joka oli olemassa ennen IP-annoksen alkua, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
TEAE-tapahtumat, jotka kirjattiin "mahdollisesti liittyviksi" tai "todennäköisesti liittyviksi" HYQVIA:aan, katsottiin HYQVIAan liittyviksi haittatapahtumiksi.
Vakaviin liittyvien TEAE-tapahtumien määrä infuusiota kohden laskettiin vakavien TEAE-tapausten lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismäärä.
Kaikkien vakavien TEAE-tapausten esiintyvyys infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Osallistujien määrä, joilla on vakavia TEAE-tapauksia infuusiota kohden (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
TEAE:t olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen, tai mikä tahansa sairaus, joka oli olemassa ennen IP-annoksen alkua, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
Vakava TEAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen; jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai muuten pidetty lääketieteellisesti tärkeänä.
TEAE-tapahtumat, jotka kirjattiin "mahdollisesti liittyviksi" tai "todennäköisesti liittyviksi" HYQVIA:aan, katsottiin HYQVIAan liittyviksi haittatapahtumiksi.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli vakavia TEAE-tapauksia infuusiota kohden (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Vakavien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
TEAE:t olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen, tai mikä tahansa sairaus, joka oli olemassa ennen IP-annoksen alkua, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
Vakava TEAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen; jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai muuten pidetty lääketieteellisesti tärkeänä.
TEAE-tapahtumat, jotka kirjattiin "mahdollisesti liittyviksi" tai "todennäköisesti liittyviksi" HYQVIA:aan, katsottiin HYQVIAan liittyviksi haittatapahtumiksi.
Asiaan liittyvien vakavien TEAE-tapahtumien määrä infuusiota kohden laskettiin toisiinsa liittyvien vakavien TEAE-tapausten lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismäärä.
Kaikkiin asiaan liittyvien vakavien TEAE-tapausten esiintyvyys infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Teho: muutos lähtötasosta seerumin kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) tasoissa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Muutos lähtötasosta seerumin IgG:n kokonaispitoisuuksissa jaksoissa 1 ja 2 raportoitiin.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen HYQVIA-aloitusannosta.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Teho: muutos lähtötasosta seerumin IgG-alaluokkien alimmilla tasoilla 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Muutos lähtötasosta IgG-alaluokkien 1, 2, 3 ja 4 seerumipitoisuuksissa jaksoissa 1 ja 2 raportoitiin.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen HYQVIA-aloitusannosta.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Teho: muutos lähtötasosta spesifisten vasta-aineiden alimmissa tasoissa Clostridium Tetani -toksoidi-IgG:hen kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Clostridium tetani -toksoidin IgG:n spesifisten vasta-aineiden matalimmissa tasoissa ilmoitettiin lähtötilanteesta 12. kuukauden kohdalla.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen HYQVIA-aloitusannosta.
Tässä IU/ml määriteltiin "kansainvälisinä yksiköinä millilitraa kohti".
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Teho: muutos lähtötasosta hepatiitti B -viruksen (HBV) spesifisten vasta-aineiden alimmissa tasoissa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
HBV:n spesifisten vasta-aineiden matalimmissa tasoissa ilmoitettiin lähtötasosta 12. kuukauden kohdalla.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen HYQVIA-aloitusannosta.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Teho: muutos lähtötasosta Haemophilus Influenzae B IgG:n spesifisten vasta-aineiden alimmissa tasoissa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Haemophilus influenzae B IgG:n spesifisten vasta-aineiden matalimmissa tasoissa ilmoitettiin lähtötasosta 12. kuukauden kohdalla.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen HYQVIA-aloitusannosta.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Turvallisuus: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kolmen tai neljän viikon hoitovälin kaudella 2
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kolmen tai neljän viikon hoitovälin Epoch 2:ssa, ilmoitettiin.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Turvallisuus: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka pitivät kolmen tai neljän viikon hoitovälin kaudella 2 - 12 kuukautta
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka pitivät kolmen tai neljän viikon hoitoväliä Epoch 2:ssa 12 kuukauteen asti, ilmoitettiin.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Turvallisuus: paikallisten TEAE-osallistujien määrä (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
TEAE:t olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen, tai mikä tahansa sairaus, joka oli olemassa ennen IP-annoksen alkua, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli paikallisia TEAE-tapauksia (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: paikallisten TEAE:iden määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Paikallisten TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin paikallisten haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Mukana ovat vain tapahtumat, jotka alkavat ennen osallistujien alkamispäivää.
Paikallisten TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Paikallisen haittavaikutuksen saaneiden osallistujien määrä (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Haittavaikutukseksi määriteltiin mikä tahansa TEAE, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä: 1) TEAE, jonka joko tutkija ja/tai sponsori katsoi mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvän IP-hallintaan, tai; 2) TEAE, joka alkaa IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä, tai; 3) TEAE, jonka syy-seurausarvio puuttuu tai on epäselvä.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli paikallisia haittavaikutuksia (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Paikallisten haittavaikutusten määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Paikallisten haittavaikutusten määrä infuusiota kohti laskettiin paikallisten haittavaikutusten lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Paikallisten haittavaikutusten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: osallistujien määrä, joilla on systeeminen TEAE (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
TEAE:t olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen, tai mikä tahansa sairaus, joka oli olemassa ennen IP-annoksen alkua, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli systeemisiä TEAE-tapauksia (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Systeemisten TEAE:iden määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Systeemisten TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin systeemisten haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Systeemisten TEAE:iden määrä infuusiota kohti arvioitiin tapahtumien perusteella infuusiota kohden.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Systeemisen haittavaikutuksen saaneiden osallistujien määrä (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Haittavaikutukseksi määriteltiin mikä tahansa TEAE, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä: 1) TEAE, jonka joko tutkija ja/tai sponsori katsoi mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvän IP-hallintaan, tai; 2) TEAE, joka alkaa IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä, tai; 3) TEAE, jonka syy-seurausarvio puuttuu tai on epäselvä.
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli systeemisiä haittavaikutuksia (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Systeemisten haittavaikutusten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Systeemisten haittavaikutusten määrä infuusiota kohti laskettiin systeemisten haittavaikutusten lukumääränä / analyysisarjaan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Systeemisten haittavaikutusten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: TEAE-potilaiden määrä (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
TEAE:t olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen, tai mikä tahansa sairaus, joka oli olemassa ennen IP-annoksen alkua, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli TEAE-tapauksia (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: TEAE-määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Haittavaikutuksia saaneiden osallistujien määrä (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Haittavaikutukseksi määriteltiin mikä tahansa TEAE, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä: 1) TEAE, jonka joko tutkija ja/tai sponsori katsoi mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvän IP-hallintaan, tai; 2) TEAE, joka alkaa IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä, tai; 3) TEAE, jonka syy-seurausarvio puuttuu tai on epäselvä.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli haittavaikutuksia (pois lukien infektiot), ilmoitettiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Kaikkien haittavaikutusten määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Kaikkien haittavaikutusten määrä infuusiota kohti laskettiin haittavaikutusten lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Kaikkien haittavaikutusten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: tilapäisesti liittyvien TEAE:iden osallistujien määrä (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Ajallisesti liittyvät TEAE:t määriteltiin TEAE:iksi, jotka alkavat IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä.
Ilmoitettu määrä osallistujia, joilla oli ajallisesti liittyviä TEAE-tapauksia (pois lukien infektiot).
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: tilapäisesti liittyvien TEAE:iden määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Kaikkien ajallisesti liittyvien TEAE:iden määrä infuusiota kohti laskettiin ajallisesti liittyvien haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Ajallisesti liittyvät TEAE:t määriteltiin TEAE:iksi, jotka alkavat IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä.
Kaikkien ajallisesti liittyvien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Osallistujien määrä, joilla on asiaan liittyviä (syy-perusteisia) ja/tai tilapäisesti liittyviä TEAE-tapauksia (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Ilmoitettu määrä osallistujia, joilla oli asiaan liittyviä (syy-) ja/tai ajallisesti liittyviä TEAE-tapauksia (infektioita lukuun ottamatta).
Ajallisesti liittyvät TEAE:t määriteltiin TEAE:iksi, jotka alkavat IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Kaikkien asiaan liittyvien (syy-) ja/tai tilapäisesti liittyvien TEAE:iden määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Kaikkien toisiinsa liittyvien (syy-) ja/tai ajallisesti liittyvien TEAE-tapahtumien määrä infuusiota kohti laskettiin toisiinsa liittyvien ja/tai ajallisesti liittyvien haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
TEAE-tapahtumat, jotka on kirjattu tutkimustietokantaan "mahdollisesti liittyviksi" tai "todennäköisesti liittyviksi" HYQVIA:han, katsotaan HYQVIAan liittyviksi haittatapahtumiksi.
Ajallisesti liittyvät TEAE:t määriteltiin TEAE:iksi, jotka alkavat IP-infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä IP-infuusion päättymisestä.
Kaikkien asiaan liittyvien (syy-) ja/tai ajallisesti liittyvien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: osallistujien määrä, joilla on vakavia TEAE-tapauksia (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Vakavat TEAE:t olivat AE, jotka johtivat johonkin seuraavista tuloksista: kuolema; hengenvaarallinen; jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai muuten pidetty lääketieteellisesti tärkeänä.
Raportoitiin osallistujien lukumäärä, joilla oli vakavia TEAE-tapauksia (infektioita lukuun ottamatta).
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Vakavien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohti (pois lukien infektiot)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Vakavien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden laskettiin vakavien haittatapahtumien lukumääränä / analyysisarjan osallistujille annettujen infuusioiden kokonaismääränä.
Vakavien TEAE-tapausten määrä infuusiota kohden (pois lukien infektiot) raportoitiin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Turvallisuus: Osallistujien määrä, jotka kehittivät positiivisen tiitterin (> = 160) rHuPH20:lle sitoutuvia tai neutraloivia vasta-aineita
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joille kehittyi positiivinen tiitteri (>=160) rHuPH20:lle sitoutuvia tai neutraloivia vasta-aineita.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti
|
|
Muu analyysi: Infuusioiden määrä kuukaudessa
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Infuusioiden lukumäärä kuukaudessa laskettiin infuusioiden kokonaismääränä hoidon kestoa kohti (päiviä) * 30,4 päivää kuukaudessa.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Muu analyysi: Infuusiokohtien määrä (neulantikkuja) infuusiota kohti
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Infuusiokohtien (neulantikkujen) lukumäärä infuusiota kohti laskettiin infuusiokohtien kokonaismääränä / infuusioiden kokonaismääränä.
Mukaan otettiin vain infuusiot, joista oli saatavilla täydelliset tiedot.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Muu analyysi: Infuusiokohtien määrä (neulantikkuja) kuukaudessa
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Infuusiokohtien lukumäärä kuukaudessa laskettiin infuusiokohtien kokonaismääränä / hoidon kesto (päiviä) * 30,4 päivää.
Mukaan otettiin vain infuusiot, joista oli saatavilla täydelliset tiedot.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Muu analyysi: Infuusion kesto
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti.
|
Infuusion kesto määriteltiin HyQvia-infuusion päättymisajan ja alkamisajan välisenä erona.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 20 kuukauteen asti.
|
|
Muu analyysi: Suurin infuusionopeus paikkaa kohden
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Suurin infuusionopeus paikkaa kohti raportoitiin.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Muu analyysi: Infuusiotilavuus paikkaa kohden
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Infuusiotilavuus kohtaa kohti laskettiin todellisena IgG-tilavuutena (millilitraa [ml]) / käytettyjen infuusiokohtien kokonaismääränä (tunti).
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Muu analyysi: AE:n vuoksi keskeytettyjen tai keskeytettyjen infuusioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
AE:n vuoksi keskeytettyjen tai keskeytettyjen infuusioiden lukumäärä raportoitiin.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Muu analyysi: viikkojen määrä viimeisen 3 tai 4 viikon annosvälin saavuttamiseen kaudella 1
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Lopullinen annosväli, joka määritellään kolmen tai neljän viikon infuusioväliksi hoitojakson 1. jaksossa, raportoitiin.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HR QoL): muutos lähtötilanteesta lasten elämänlaatukyselyssä (PedsQL)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 20 kuukautta
|
QOL-arvioinnissa käytettiin PedsQL Generic Core Scalea (GCS).
Se kattaa 4 ulottuvuutta (fyysinen toiminta [PF], emotionaalinen toiminta [EF], sosiaalinen toiminta [SF], koulun toiminta [ScF]).
Ikäryhmät ovat: Taapero (2-4 vuotta), Pieni lapsi (5-7 vuotta), Lapsi (8-12 vuotta) ja Teinit (13-<18 vuotta).
Osallistujien iästä riippuen kyselyn voi täyttää joko osallistuja tai vanhempi/hoitaja tarpeen mukaan.
Toddler-ryhmän osalta PedsQL GCS koostui 21 kohdasta käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); Kaikissa muissa ryhmissä PedsQL koostui 23 kohdasta, joissa oli 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) pienelle lapselle ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille.
Kaikki pisteet muutettiin asteikolla 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0.
Korkeammat pisteet kertovat parempaa elämänlaatua.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa huonompaa elämänlaatua.
Lähtötaso: viimeinen ei-puuttuva arvo ennen HYQVIA-aloitusannosta.
|
Perustaso jopa 20 kuukautta
|
|
HRQoL: muutos lähtötasosta EuroQoL:ssa (elämänlaatu) - 5 ulottuvuutta (EQ-5D)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 20 kuukautta
|
EQ-5D käsitteli viittä elämänlaadun arvioinnin attribuuttia, eli liikkuvuutta, itsehoitoa, tavallista aktiivisuutta, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta.
Jokaisella ulottuvuudella oli viisi mahdollista tasoa: 1 (ei ongelmia); 2 (pieniä ongelmia); 3 (kohtalaisia ongelmia); 4 (vakavia ongelmia) ja; 5 (äärimmäiset ongelmat).
Osallistujien arvio heidän nykyisestä HRQoL-tilastaan kirjattiin käyttämällä standardia pystysuoraa 20 cm:n visuaalista analogista asteikkoa (EQ-VAS), joka vaihteli välillä 0–100, jossa 0 osoitti pahinta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 oli parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen HYQVIA-aloitusannosta.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa huonompaa terveydentilaa.
|
Perustaso jopa 20 kuukautta
|
|
HR QoL: Muutos lähtötasosta hoitotyytyväisyyskyselyssä lääkkeitä varten 9 (TSQM-9)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 20 kuukautta
|
TSQM-9 on 9-osainen, validoitu, itseannosteleva instrumentti, jolla arvioidaan osallistujien tyytyväisyyttä lääkkeisiin.
Se koostuu kolmesta ala-asteikosta: tehokkuus, mukavuus ja yleinen tyytyväisyys.
Pisteet laskettiin lisäämällä kohtia kullekin toimialueelle, eli 1-3 tehokkuudesta, 4-6 mukavuudesta ja 7-9 yleisestä tyytyväisyydestä.
Alhaisin mahdollinen pistemäärä (1 jokaiselle pisteelle ja 3 kaikille kolmelle ala-asteikolle) vähennettiin yhdistelmäpisteestä ja jaettiin suurimmalla mahdollisella pistemäärällä.
Suurin vaihteluväli oli (7-1)*3 kohdetta = 18 tehokkuuden ja mukavuuden osalta ja (5-1)*3 tuotetta = 12 maailmanlaajuisen tyytyväisyyden osalta.
Kunkin 3 verkkotunnuksen kohdepisteet lasketaan yhteen ja muunnetaan pistemääräksi 0 (erittäin tyytymätön) 100 (erittäin tyytyväinen).
Korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa tyytyväisyyttä kyseisellä alalla.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa vähemmän tyytyväisyyttä kyseisellä alueella.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen HYQVIA-aloitusannosta.
|
Perustaso jopa 20 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 30. toukokuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 15. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 15. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 11. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 161504
- 2016-003438-26 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .