Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og immunogenicitetsvurdering efter godkendelse af HyQvia hos pædiatriske PIDD-personer

13. april 2022 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Sikkerhed, tolerabilitet og immunogenicitetsvurdering efter godkendelse af HyQvia hos pædiatriske forsøgspersoner med primære immundefektsygdomme

Formålet med undersøgelsen er at indhente yderligere data om sikkerhed, tolerabilitet og immunogenicitet af HyQvia hos pædiatriske (i alderen to til <18 år) patienter med primære immundefektsygdomme (PIDD)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • København, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT1 6DW
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
    • Avon
      • Bristol, Avon, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49033
        • Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Lyon, Frankrig, 69008
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankrig, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Agia Sophia Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grækenland, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
      • Thessaloniki, Grækenland, 564 03
        • General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 83340
        • 1.Detská klinika
      • Martin, Slovakiet, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Sverige, 221 85
        • Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
      • Nový Hradec Králové, Tjekkiet, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Prague, Tjekkiet, 15006
        • FN v Motole Interni klinika
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1097
        • United St. Istvan and St. Laszlo Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal have en dokumenteret diagnose af en form for primær humoral immundefekt, der involverer en defekt i antistofdannelse og kræver gammaglobulin-erstatning, som defineret i henhold til International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015 forud for tilmelding. Diagnosen skal bekræftes af sponsorens medicinske direktør inden første behandling med forsøgsprodukt (IP) i undersøgelsen.
  2. Deltageren er mindst to og under 18 år på screeningstidspunktet.
  3. Deltageren har modtaget en ensartet dosis af Immunoglobulin G (IgG), administreret i overensstemmelse med de respektive produktoplysninger i en periode på mindst tre måneder før screening. Den gennemsnitlige minimumsdosis før undersøgelse over dette interval svarede til 300 mg/kg legemsvægt (BW)/fire uger og en maksimal dosis svarende til 1000 mg/kg BW/4 uger.
  4. Deltageren har et dalniveau i serum på IgG > 5 g/l ved screening.
  5. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ graviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.
  6. Deltager/lovlig autoriseret repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har en kendt historie med eller er positiv til screening for et eller flere af følgende: hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), polymerasekædereaktion (PCR) for hepatitis C-virus (HCV), PCR for human immundefektvirus (HIV) type 1/2.

  2. Unormale laboratorieværdier ved screening, der opfylder et af følgende kriterier (unormale tests kan gentages én gang for at afgøre, om de er vedvarende):

    1. Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) >2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) for testlaboratoriet
    2. Vedvarende alvorlig neutropeni (defineret som et absolut neutrofiltal [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Deltageren har anæmi, der ville udelukke flebotomi til laboratorieundersøgelser, ifølge standardpraksis på stedet.
  4. Deltageren har en igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner (nældefeber, vejrtrækningsbesvær, svær hypotension eller anafylaksi) efter intravenøs (IV) immunglobulin, subkutan (SC) immunglobulin og/eller immunserumglobulin (ISG) infusioner.
  5. Deltageren har alvorlig immunglobulin A (IgA) mangel (< 7,0 mg/dL) med kendte anti-IgA antistoffer og en historie med overfølsomhed. .
  6. Deltageren har en kendt allergi over for hyaluronidase.
  7. Deltageren har aktiv infektion og modtager antibiotikabehandling til behandling af infektion på screeningstidspunktet.
  8. Deltageren har en blødningsforstyrrelse eller et trombocyttal < 20.000/μL, eller som efter investigatorens mening ville være i betydelig risiko for øget blødning eller blå mærker som følge af SC-behandling.
  9. Deltageren har alvorlig dermatitis, som ville udelukke passende steder til sikker produktadministration efter investigatorens mening.
  10. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer en IP eller undersøgelsesenhed, inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller forsøgsenhed i løbet af denne undersøgelse.
  11. Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.
  12. Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer på tidspunktet for tilmeldingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EPOCH 1
Opstartsperiode for deltagere, der ikke blev behandlet med HyQvia før denne undersøgelse
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10% med rHuPH20)
Andre navne:
  • IGI 10% med rHuPH20
Eksperimentel: EPOCH 2
Deltagere, der blev behandlet med HyQvia forud for denne undersøgelse, og dem, der fuldførte ramp-up-perioden (Epoke 1). Efter et år i epoke 2 vil deltagere med anti-rHuPH20-antistoftiter <160 på alle tidspunkter i løbet af undersøgelsen fuldføre undersøgelsens afslutning/afslutningsbesøg ved næste mulige lejlighed. Deltagere med anti-rHuPH20 antistoftiter >=160 under undersøgelsen og/eller ved den sidste måling vil fortsætte i yderligere to års HyQvia-behandling og observation.
Biologisk: HYQVIA
Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase (IGI, 10% med rHuPH20)
Andre navne:
  • IGI 10% med rHuPH20
Eksperimentel: Epoke 3
Sikkerhedsopfølgning for deltagere, hvis anti-rHuPH20 antistoftiter var >= 160 under epoke 1 eller epoke 2, og som oplever enten en relateret alvorlig bivirkning (SAE) eller en relateret alvorlig bivirkning (AE)
Biologisk: KIOVIG
100 mg/ml opløsning til immunglobulin intravenøs infusion
Andre navne:
  • IGIV 10 %
  • IGI 10%
Biologisk: Cuvitru
200 mg/ml opløsning til immunglobulin subkutan injektion
Andre navne:
  • IGSC 20 %
  • IGI 20 %

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Antal deltagere med enhver alvorlig relaterede behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik et forsøgsprodukt (IP), som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. TEAE'er var AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller enhver medicinsk tilstand, der var til stede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. TEAE'er, der blev registreret som "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til HYQVIA, blev betragtet som HYQVIA-relaterede bivirkninger. Antallet af deltagere med alvorlige relaterede TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Hyppighed af alle alvorlige relaterede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
En AE blev defineret som enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der fik administreret en IP, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. TEAE'er var AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller enhver medicinsk tilstand, der var til stede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. TEAE'er, der blev registreret som "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til HYQVIA, blev betragtet som HYQVIA-relaterede bivirkninger. Hyppigheden for alvorlige relaterede TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af alvorlige relaterede TEAE'er/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​alle alvorlige relaterede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med relaterede alvorlige TEAE pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
TEAE'er var AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller enhver medicinsk tilstand, der var til stede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. En alvorlig TEAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig. TEAE'er, der blev registreret som "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til HYQVIA, blev betragtet som HYQVIA-relaterede bivirkninger. Antallet af deltagere med relaterede alvorlige TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Hyppighed af relaterede alvorlige TEAE pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
TEAE'er var AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller enhver medicinsk tilstand, der var til stede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. En alvorlig TEAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig. TEAE'er, der blev registreret som "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til HYQVIA, blev betragtet som HYQVIA-relaterede bivirkninger. Hyppigheden af ​​relaterede alvorlige TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af relaterede alvorlige TEAE'er/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​relaterede alvorlige TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: Ændring fra baseline i det samlede serum-dalniveau for immunoglobulin G (IgG) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i totale serum-dalniveauer af IgG i epoke 1 og 2 blev rapporteret. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA.
Baseline, måned 12
Effektivitet: Ændring fra baseline i serumbundniveauer for IgG-underklasser ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i serum-dalniveauer for IgG-underklasser 1, 2, 3 og 4 i epoke 1 og 2 blev rapporteret. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA.
Baseline, måned 12
Effektivitet: Ændring fra baseline i bundniveauer af specifikke antistoffer mod Clostridium Tetani Toxoid IgG ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i bundniveauer af specifikke antistoffer i clostridium tetani toxoid IgG ved måned 12 blev rapporteret. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA. Her blev IU/ml defineret som "Internationale enheder pr. milliliter".
Baseline, måned 12
Effektivitet: Ændring fra baseline i bundniveauer af specifikke antistoffer mod hepatitis B-virus (HBV) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i bundniveauer af specifikke antistoffer i HBV ved måned 12 blev rapporteret. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA.
Baseline, måned 12
Effekt: Ændring fra baseline i bundniveauer af specifikke antistoffer mod Haemophilus Influenzae B IgG ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i bundniveauer af specifikke antistoffer i Haemophilus influenzae B IgG ved måned 12 blev rapporteret. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA.
Baseline, måned 12
Sikkerhed: Procentdel af deltagere, der opnåede et behandlingsinterval på tre eller fire uger i epoke 2
Tidsramme: Op til 20 måneder
Procentdel af deltagere, der opnåede et behandlingsinterval på tre eller fire uger i epoke 2, blev rapporteret.
Op til 20 måneder
Sikkerhed: Procentdel af deltagere, der opretholdt et behandlingsinterval på tre eller fire uger i epoke 2 op til 12 måneder
Tidsramme: Op til 12 måneder
Procentdel af deltagere, der opretholdt et behandlingsinterval på tre eller fire uger i epoke 2 op til 12 måneder, blev rapporteret.
Op til 12 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med lokale TEAE'er (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
TEAE'er var AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller enhver medicinsk tilstand, der var til stede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. Antallet af deltagere med lokale TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Rate af lokale TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​lokale TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antal lokale uønskede hændelser/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Kun begivenheder er inkluderet, som starter før deltagernes startdato for manglende svar. Hyppigheden af ​​lokale TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med lokal bivirkning (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Bivirkninger blev defineret som enhver TEAE, der opfylder et af følgende kriterier: 1) En TEAE, der af enten investigator og/eller sponsor anses for muligvis eller sandsynligvis relateret til IP-administration, eller; 2) En TEAE, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion, eller; 3) En TEAE, for hvilken kausalitetsvurdering mangler eller er ubestemt. Antallet af deltagere med lokale bivirkninger (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Rate af lokale bivirkninger pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​lokale bivirkninger pr. infusion blev beregnet som antallet af lokale bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​lokale bivirkninger pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med systemiske TEAE'er (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
TEAE'er var AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller enhver medicinsk tilstand, der var til stede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. Antallet af deltagere med systemiske TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Hyppighed af systemiske TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​systemiske TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antal systemiske bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​systemiske TEAE'er pr. infusion blev vurderet baseret på hændelser pr. infusion.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med systemisk bivirkning (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Bivirkninger blev defineret som enhver TEAE, der opfylder et af følgende kriterier: 1) En TEAE, der af enten investigator og/eller sponsor anses for muligvis eller sandsynligvis relateret til IP-administration, eller; 2) En TEAE, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion, eller; 3) En TEAE, for hvilken kausalitetsvurdering mangler eller er ubestemt. Antallet af deltagere med systemisk bivirkning (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Rate af systemisk bivirkning pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​systemiske bivirkninger pr. infusion blev beregnet som antal systemiske bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​systemiske bivirkninger pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med eventuelle TEAE'er (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
TEAE'er var AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller enhver medicinsk tilstand, der var til stede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. Antallet af deltagere med nogen TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Rate af TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antal uønskede hændelser/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med eventuelle bivirkninger (undtagen infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Bivirkninger blev defineret som enhver TEAE, der opfylder et af følgende kriterier: 1) En TEAE, der af enten investigator og/eller sponsor anses for muligvis eller sandsynligvis relateret til IP-administration, eller; 2) En TEAE, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion, eller; 3) En TEAE, for hvilken kausalitetsvurdering mangler eller er ubestemt. Antallet af deltagere med eventuelle bivirkninger (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Rate af enhver bivirkning pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​alle bivirkninger pr. infusion blev beregnet som antal bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​eventuelle bivirkninger pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med eventuelle midlertidigt associerede TEAE'er (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Temporalt associerede TEAE'er blev defineret som TEAE'er, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion. Antallet af deltagere med tidsmæssigt associerede TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Hyppighed af alle midlertidigt associerede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​eventuelle tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af tidsmæssigt associerede uønskede hændelser/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Temporalt associerede TEAE'er blev defineret som TEAE'er, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion. Hyppigheden af ​​tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med eventuelle relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Antallet af deltagere med relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret. Temporalt associerede TEAE'er blev defineret som TEAE'er, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Hyppighed af relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antallet af relaterede og/eller tidsmæssigt associerede bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. TEAE'er registreret i undersøgelsesdatabasen som "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til HYQVIA betragtes som HYQVIA-relaterede bivirkninger. Temporalt associerede TEAE'er blev defineret som TEAE'er, der begynder under infusion af IP eller inden for 72 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion. Hyppigheden af ​​relaterede (kausalt) og/eller tidsmæssigt associerede TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere med alvorlige TEAE (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Alvorlige TEAE var de AE'er, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig. Antallet af deltagere med alvorlige TEAE'er (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Hyppighed af alvorlige TEAE pr. infusion (eksklusive infektioner)
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Hyppigheden af ​​alvorlige TEAE'er pr. infusion blev beregnet som antal alvorlige bivirkninger/samlet antal infusioner administreret til deltagere i analysesættet. Hyppigheden af ​​alvorlige TEAE'er pr. infusion (eksklusive infektioner) blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Sikkerhed: Antal deltagere, der udviklede positiv titer (>=160) af bindende eller neutraliserende antistoffer mod rHuPH20
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Antallet af deltagere, der udviklede positiv titer (>=160) af bindende eller neutraliserende antistoffer mod rHuPH20, blev rapporteret.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder
Anden analyse: Antal infusioner pr. måned
Tidsramme: Op til 20 måneder
Antal infusioner pr. måned blev beregnet som det samlede antal infusioner pr. behandlingsvarighed (dage) * 30,4 dage pr. måned.
Op til 20 måneder
Anden analyse: Antal infusionssteder (nålestik) pr. infusion
Tidsramme: Op til 20 måneder
Antal infusionssteder (nålestik) pr. infusion blev beregnet som det samlede antal infusionssteder / det samlede antal infusioner. Kun infusioner med fuldstændige tilgængelige data blev inkluderet.
Op til 20 måneder
Anden analyse: Antal infusionssteder (nålestik) pr. måned
Tidsramme: Op til 20 måneder
Antal infusionssteder pr. måned blev beregnet som totalt antal infusionssteder / behandlingsvarighed (dage) * 30,4 dage. Kun infusioner med fuldstændige tilgængelige data blev inkluderet.
Op til 20 måneder
Anden analyse: Infusionsvarighed
Tidsramme: Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder.
Varigheden af ​​infusionen blev defineret som forskellen mellem sluttidspunktet og starttidspunktet for HyQvia-infusionen.
Fra start af studiet lægemiddeladministration op til 20 måneder.
Anden analyse: Maksimal infusionshastighed pr. sted
Tidsramme: Op til 20 måneder
Maksimal infusionshastighed pr. sted blev rapporteret.
Op til 20 måneder
Anden analyse: Infusionsvolumen pr. sted
Tidsramme: Op til 20 måneder
Infusionsvolumen pr. sted blev beregnet som faktisk IgG-volumen (milliliter [ml]) / totalt antal anvendte infusionssteder (time).
Op til 20 måneder
Anden analyse: Antal infusioner, der blev afbrudt eller stoppet på grund af en AE
Tidsramme: Op til 20 måneder
Antallet af infusioner, der blev afbrudt eller stoppet på grund af en AE, blev rapporteret.
Op til 20 måneder
Anden analyse: Antal uger, der skal nås til det sidste 3- eller 4-ugers dosisinterval i epoke 1
Tidsramme: Op til 20 måneder
Slutdosisinterval, defineret som tre eller fire ugers infusionsinterval i epoke 1 af behandlingsperioden, blev rapporteret.
Op til 20 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HR QoL): Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL)
Tidsramme: Baseline op til 20 måneder
PedsQL Generic Core Scale (GCS) blev brugt til QOL-vurdering. Det omfatter 4 dimensioner (fysisk funktion [PF], følelsesmæssig funktion [EF], social funktion [SF], skolefunktion [ScF]). Aldersgrupper er: Småbørn (2-4 år), småbørn (5-7 år), børn (8-12 år) og teenagere (13-<18 år). Afhængigt af deltagernes alder, kan spørgeskemaet udfyldes af enten deltageren eller forælderen/plejeren, alt efter hvad der er relevant. For Toddler-gruppen bestod PedsQL GCS af 21 elementer, ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); for alle andre grupper bestod PedsQL af 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for det lille barn og en 5-punkts Likert-skala for børne- og teenagegrupperne. Alle scores blev transformeret på en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score indikerer bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer dårligere livskvalitet. Baseline: sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA.
Baseline op til 20 måneder
HRQoL: Change From Baseline in EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions (EQ-5D)
Tidsramme: Baseline op til 20 måneder
EQ-5D betragtede fem attributter for livskvalitetsevaluering, det vil sige mobilitet, egenomsorg, sædvanlig aktivitet, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension havde fem mulige niveauer: 1 (ingen problemer); 2 (små problemer); 3 (moderat problemer); 4 (alvorlige problemer), og; 5 (ekstreme problemer). Deltagernes vurdering af deres nuværende HRQoL-tilstand blev registreret ved hjælp af en standard lodret 20 cm visuel analog skala (EQ-VAS), som varierede fra 0 til 100, hvor 0 angiver den værst tænkelige sundhedstilstand og 100 var bedst tænkelige sundhedstilstand. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA. En negativ ændring fra baseline indikerer dårligere helbredstilstand.
Baseline op til 20 måneder
HR QoL: Ændring fra baseline i behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin-9 (TSQM-9)
Tidsramme: Baseline op til 20 måneder
TSQM-9 er et 9-element, valideret, selvadministreret instrument til at vurdere deltagernes tilfredshed med medicin. Den består af 3 underskalaer: effektivitet, bekvemmelighed og global tilfredshed. Scoren blev beregnet ved at tilføje elementer for hvert domæne, dvs. 1 til 3 for effektivitet, 4 - 6 for bekvemmelighed og 7 til 9 for global tilfredshed. Den lavest mulige score (1 for hvert punkt og 3 for alle 3 underskalaer) blev trukket fra den sammensatte score og divideret med det størst mulige scoreinterval. Det største interval var (7-1)*3 elementer = 18 for effektivitet og bekvemmelighed, og (5-1)*3 elementer = 12 for global tilfredshed. Vareresultaterne for hvert af de 3 domæner summeres og transformeres for at skabe en score på 0 (ekstremt utilfreds) til 100 (ekstremt tilfreds). Højere score indikerede større tilfredshed på dette område. En negativ ændring fra baseline indikerer mindre tilfredshed på det pågældende domæne. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende dosis af HYQVIA.
Baseline op til 20 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. april 2017

Først opslået (Faktiske)

17. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 161504
  • 2016-003438-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HYQVIA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner