Utvärdering av HyQvias säkerhet, tolerabilitet och immunogenicitet efter auktorisation hos pediatriska PIDD-personer
13 april 2022 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire
Säkerhet, tolerabilitet och immunogenicitetsutvärdering efter auktorisering av HyQvia hos pediatriska patienter med primära immunbristsjukdomar
Syftet med studien är att inhämta ytterligare data om säkerhet, tolerabilitet och immunogenicitet för HyQvia hos pediatriska patienter (2 till <18 år) med primära immunbristsjukdomar (PIDD)
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
42
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
København, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lyon, Frankrike, 69008
- Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrike, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- Agia Sophia Children's Hospital
-
Thessaloniki, Grekland, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
Thessaloniki, Grekland, 564 03
- General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 83340
- 1.Detská klinika
-
Martin, Slovakien, 03659
- Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT1 6DW
- Royal Victoria Hospital
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE7 7DN
- The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Storbritannien, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannien, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
-
-
-
-
-
Goteborg, Sverige, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Sverige, 221 85
- Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 61300
- Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
-
Nový Hradec Králové, Tjeckien, 500 05
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
-
Prague, Tjeckien, 15006
- FN v Motole Interni klinika
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, H-1097
- United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren måste ha en dokumenterad diagnos av en form av primär humoral immunbrist som involverar en defekt i antikroppsbildningen och som kräver gammaglobulinersättning, enligt definitionen enligt International Union of Immunological Societies (IUIS) Scientific Committee 2015 före registreringen. Diagnosen måste bekräftas av sponsorns medicinska chef före den första behandlingen med prövningsprodukt (IP) i studien.
- Deltagaren är minst två och under 18 år vid tidpunkten för screening.
- Deltagaren har fått en konsekvent dos av Immunoglobulin G (IgG), administrerad i enlighet med respektive produktinformation under en period av minst tre månader före screening. Den genomsnittliga minsta förstudiedosen under det intervallet var ekvivalent med 300 mg/kg kroppsvikt (BW)/fyra veckor och en maximal dos motsvarande 1000 mg/kg BW/4 veckor.
- Deltagaren har en dalnivå i serum på IgG > 5 g/L vid screening.
- Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt graviditetstest och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet.
- Deltagare/lagligt auktoriserad representant är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.
Exklusions kriterier:
- Deltagaren har en känd historia av eller är positiv till screening för ett eller flera av följande: hepatit B ytantigen (HBsAg), polymeraskedjereaktion (PCR) för hepatit C-virus (HCV), PCR för humant immunbristvirus (HIV) typ 1/2.
Onormala laboratorievärden vid screening som uppfyller något av följande kriterier (onormala tester kan upprepas en gång för att avgöra om de är ihållande):
- Persistent alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) >2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN) för testlaboratoriet
- Ihållande svår neutropeni (definieras som ett absolut antal neutrofiler [ANC] ≤ 500/mm^3)
- Deltagaren har anemi som skulle utesluta flebotomi för laboratoriestudier, enligt standardpraxis på platsen.
- Deltagaren har en pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner (urtikaria, andningssvårigheter, allvarlig hypotoni eller anafylaxi) efter intravenös (IV) immunglobulin, subkutan (SC) immunglobulin och/eller immunserumglobulin (ISG) infusioner.
- Deltagaren har allvarlig immunglobulin A (IgA)-brist (< 7,0 mg/dL) med kända anti-IgA-antikroppar och en historia av överkänslighet. .
- Deltagaren har en känd allergi mot hyaluronidas.
- Deltagaren har aktiv infektion och får antibiotikabehandling för behandling av infektion vid tidpunkten för screening.
- Deltagaren har en blödningsrubbning eller ett trombocytantal < 20 000/μL, eller som, enligt utredarens uppfattning, skulle löpa betydande risk för ökad blödning eller blåmärken till följd av SC-behandling.
- Deltagaren har allvarlig dermatit som skulle utesluta lämpliga platser för säker produktadministration enligt utredarens uppfattning.
- Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en IP eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet under studiens gång.
- Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.
- Om hon är kvinna är deltagaren gravid eller ammar vid tidpunkten för registreringen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EPOCH 1
Upptrappningsperiod för deltagare som inte behandlades med HyQvia före denna studie
|
Immunglobulininfusion 10 % (human) med rekombinant humant hyaluronidas (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andra namn:
|
|
Experimentell: EPOCH 2
Deltagare som behandlades med HyQvia före denna studie, och de som fullföljde upprampningsperioden (epok 1).
Efter ett år i epok 2 kommer deltagare med anti-rHuPH20-antikroppstiter <160 vid alla tidpunkter under studien att slutföra studiens avslutning/avslutande besök vid nästa möjliga tillfälle.
Deltagare med anti-rHuPH20-antikroppstiter >=160 under studien och/eller vid den sista mätningen kommer att fortsätta under ytterligare två års HyQvia-behandling och observation.
|
Immunglobulininfusion 10 % (human) med rekombinant humant hyaluronidas (IGI, 10 % med rHuPH20)
Andra namn:
|
|
Experimentell: Epok 3
Säkerhetsuppföljning för deltagare vars anti-rHuPH20-antikroppstiter var >= 160 under epok 1 eller epok 2 och som upplever antingen en relaterad allvarlig biverkning (SAE) eller en relaterad allvarlig biverkning (AE)
|
100 mg/ml lösning för immunglobulin intravenös infusion
Andra namn:
200 mg/ml lösning för immunglobulin subkutan injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet: Antal deltagare med eventuella allvarliga relaterade behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerades en prövningsprodukt (IP) som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen.
TEAEs var biverkningarna som debuterade efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller något medicinskt tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
TEAE som registrerades som "möjligen relaterade" eller "troligen relaterade" till HYQVIA ansågs HYQVIA-relaterade biverkningar.
Antal deltagare med några allvarliga relaterade TEAE (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Frekvens för allvarliga relaterade TEAEs per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerades en IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen.
TEAEs var biverkningarna som debuterade efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller något medicinskt tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
TEAE som registrerades som "möjligen relaterade" eller "troligen relaterade" till HYQVIA ansågs HYQVIA-relaterade biverkningar.
Frekvensen för allvarligt relaterade TEAEs per infusion beräknades som antalet allvarliga relaterade TEAEs/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvens av allvarliga relaterade TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med relaterade allvarliga TEAE per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
TEAEs var biverkningarna som debuterade efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller något medicinskt tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
En allvarlig TEAE var en AE som resulterade i något av följande utfall: död; livshotande; ihållande/betydande funktionsnedsättning/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusvistelse; medfödd anomali/födelseskada eller ansågs på annat sätt vara medicinskt viktig.
TEAE som registrerades som "möjligen relaterade" eller "troligen relaterade" till HYQVIA ansågs HYQVIA-relaterade biverkningar.
Antal deltagare med relaterade allvarliga TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antalet relaterade allvarliga TEAE per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
TEAEs var biverkningarna som debuterade efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller något medicinskt tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
En allvarlig TEAE var en AE som resulterade i något av följande utfall: död; livshotande; ihållande/betydande funktionsnedsättning/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusvistelse; medfödd anomali/födelseskada eller ansågs på annat sätt vara medicinskt viktig.
TEAE som registrerades som "möjligen relaterade" eller "troligen relaterade" till HYQVIA ansågs HYQVIA-relaterade biverkningar.
Frekvensen av relaterade allvarliga TEAEs per infusion beräknades som antal relaterade allvarliga TEAEs/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvens av relaterade allvarliga TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt: Förändring från baslinjen i totala dalnivåer i serum av immunglobulin G (IgG) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Förändring från baslinjen i totala dalnivåer av IgG i serum i epok 1 och 2 rapporterades.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
|
Baslinje, månad 12
|
|
Effekt: Förändring från baslinjen i serumdalvärden för IgG-subklasser vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Förändring från baslinjen i dalvärden i serum för IgG-subklasserna 1, 2, 3 och 4 i epok 1 och 2 rapporterades.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
|
Baslinje, månad 12
|
|
Effekt: Förändring från baslinjen i dalnivåer av specifika antikroppar mot Clostridium Tetani Toxoid IgG vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Förändring från baslinjen i dalnivåer av specifika antikroppar i clostridium tetani toxoid IgG vid månad 12 rapporterades.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
Här definierades IE/ml som "Internationella enheter per milliliter".
|
Baslinje, månad 12
|
|
Effekt: Förändring från baslinjen i dalnivåer av specifika antikroppar mot hepatit B-virus (HBV) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Förändring från baslinjen i dalnivåer av specifika antikroppar i HBV vid månad 12 rapporterades.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
|
Baslinje, månad 12
|
|
Effekt: Förändring från baslinjen i dalnivåer av specifika antikroppar mot Haemophilus Influenzae B IgG vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Förändring från baslinjen i dalnivåer av specifika antikroppar i Haemophilus influenzae B IgG vid månad 12 rapporterades.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
|
Baslinje, månad 12
|
|
Säkerhet: Andel av deltagare som uppnådde ett behandlingsintervall på tre eller fyra veckor i epok 2
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Andel av deltagarna som uppnådde ett behandlingsintervall på tre eller fyra veckor under epok 2 rapporterades.
|
Upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Andel av deltagare som upprätthöll ett behandlingsintervall på tre eller fyra veckor under epok 2 upp till 12 månader
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Procentandelen av deltagarna som bibehöll ett behandlingsintervall på tre eller fyra veckor under epok 2 upp till 12 månader rapporterades.
|
Upp till 12 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med lokala TEAE (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
TEAEs var biverkningarna som debuterade efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller något medicinskt tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
Antal deltagare med lokala TEAE (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal lokala TEAE per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av lokala TEAE per infusion beräknades som antal lokala biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Endast evenemang som startar före deltagarnas startdatum för bortfall ingår.
Frekvens av lokala TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med lokala biverkningar (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Biverkningar definierades som alla TEAE som uppfyller något av följande kriterier: 1) En TEAE som antingen utredaren och/eller sponsorn ansåg vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller; 2) En TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller; 3) En TEAE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd.
Antal deltagare med lokala biverkningar (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Frekvens av lokala biverkningar per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av lokala biverkningar per infusion beräknades som antalet lokala biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvens av lokala biverkningar per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med systemiska TEAE (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
TEAEs var biverkningarna som debuterade efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller något medicinskt tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
Antal deltagare med systemiska TEAE (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal systemiska TEAEs per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av systemiska TEAE per infusion beräknades som antal systemiska biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvensen av systemiska TEAE per infusion bedömdes baserat på händelser per infusion.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med systemisk biverkning (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Biverkningar definierades som alla TEAE som uppfyller något av följande kriterier: 1) En TEAE som antingen utredaren och/eller sponsorn ansåg vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller; 2) En TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller; 3) En TEAE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd.
Antal deltagare med systemiska biverkningar (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Hastighet av systemiska biverkningar per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av systemiska biverkningar per infusion beräknades som antalet systemiska biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvens av systemiska biverkningar per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med eventuella TEAE (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
TEAEs var biverkningarna som debuterade efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller något medicinskt tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
Antal deltagare med några TEAE (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal TEAEs per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av TEAEs per infusion beräknades som antal biverkningar/totalt antal infusioner administrerade till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvensen av TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med eventuella biverkningar (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Biverkningar definierades som alla TEAE som uppfyller något av följande kriterier: 1) En TEAE som antingen utredaren och/eller sponsorn ansåg vara möjligen eller sannolikt relaterad till IP-administration, eller; 2) En TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion, eller; 3) En TEAE för vilken kausalitetsbedömning saknas eller är obestämd.
Antal deltagare med några biverkningar (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Frekvens för alla biverkningar per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av alla biverkningar per infusion beräknades som antal biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvensen av eventuella biverkningar per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med tillfälligt associerade TEAE (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Temporärt associerade TEAE definierades som TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion.
Antal deltagare med eventuella tidsmässigt associerade TEAE (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Frekvens för eventuella temporärt associerade TEAE per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av eventuella tidsmässigt associerade TEAEs per infusion beräknades som antalet temporärt associerade biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Temporärt associerade TEAE definierades som TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion.
Frekvensen av temporärt associerade TEAEs per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med alla relaterade (orsaksmässigt) och/eller tillfälligt associerade TEAE (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Antal deltagare med relaterade (kausalt) och/eller temporärt associerade TEAE (exklusive infektioner) rapporterades.
Temporärt associerade TEAE definierades som TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Frekvens för alla relaterade (orsaksmässigt) och/eller temporärt associerade TEAE per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av relaterade (kausalt) och/eller temporärt associerade TEAEs per infusion beräknades som antalet relaterade och/eller temporärt associerade biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
TEAEs som registrerats i studiedatabasen som "möjligen relaterade" eller "troligen relaterade" till HYQVIA anses vara HYQVIA-relaterade biverkningar.
Temporärt associerade TEAE definierades som TEAE som börjar under infusion av IP eller inom 72 timmar efter slutet av IP-infusion.
Frekvensen av relaterade (kausalt) och/eller temporärt associerade TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare med allvarliga TEAE (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Allvarliga TEAE var biverkningarna som resulterade i något av följande resultat: död; livshotande; ihållande/betydande funktionsnedsättning/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusvistelse; medfödd anomali/födelseskada eller ansågs på annat sätt vara medicinskt viktig.
Antal deltagare med allvarliga TEAE (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal allvarliga TEAE per infusion (exklusive infektioner)
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Frekvensen av allvarliga TEAEs per infusion beräknades som antal allvarliga biverkningar/totalt antal infusioner som administrerades till deltagarna i analysuppsättningen.
Frekvens av allvarliga TEAE per infusion (exklusive infektioner) rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Säkerhet: Antal deltagare som utvecklade positiv titer (>=160) av bindande eller neutraliserande antikroppar mot rHuPH20
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
Antal deltagare som utvecklade positiv titer (>=160) av bindande eller neutraliserande antikroppar mot rHuPH20 rapporterades.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader
|
|
Annan analys: Antal infusioner per månad
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Antal infusioner per månad beräknades som totalt antal infusioner per behandlingslängd (dagar) * 30,4 dagar per månad.
|
Upp till 20 månader
|
|
Annan analys: Antal infusionsställen (nålstickor) per infusion
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Antal infusionsställen (nålstickor) per infusion beräknades som totalt antal infusionsställen/totalt antal infusioner.
Endast infusioner med fullständiga data tillgängliga inkluderades.
|
Upp till 20 månader
|
|
Annan analys: Antal infusionsställen (nålstickor) per månad
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Antal infusionsställen per månad beräknades som totalt antal infusionsställen / behandlingslängd (dagar) * 30,4 dagar.
Endast infusioner med fullständiga data tillgängliga inkluderades.
|
Upp till 20 månader
|
|
Annan analys: Infusionens varaktighet
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader.
|
Infusionens varaktighet definierades som skillnaden mellan sluttiden och starttiden för HyQvia-infusionen.
|
Från start av studieläkemedelsadministration upp till 20 månader.
|
|
Annan analys: Maximal infusionshastighet per plats
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Maximal infusionshastighet per ställe rapporterades.
|
Upp till 20 månader
|
|
Annan analys: Infusionsvolym per plats
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Infusionsvolym per ställe beräknades som verklig IgG-volym (milliliter [ml]) / totalt antal infusionsställen (timme) som användes.
|
Upp till 20 månader
|
|
Annan analys: Antal infusioner som avbröts eller stoppades på grund av en AE
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Antal infusioner som avbröts eller stoppades på grund av biverkningar rapporterades.
|
Upp till 20 månader
|
|
Annan analys: antal veckor för att nå sista 3 eller 4 veckors dosintervall i epok 1
Tidsram: Upp till 20 månader
|
Slutligt dosintervall, definierat som tre eller fyra veckors infusionsintervall under behandlingsperiodens epok 1, rapporterades.
|
Upp till 20 månader
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL): förändring från baslinje i Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL)
Tidsram: Baslinje upp till 20 månader
|
PedsQL Generic Core Scale (GCS) användes för QOL-bedömning.
Den omfattar fyra dimensioner (fysisk funktion [PF], emotionell funktion [EF], social funktion [SF], skolfunktion [ScF]).
Åldersgrupper är: Småbarn (2-4 år), Småbarn (5-7 år), Barn (8-12 år) och Tonåringar (13-<18 år).
Beroende på deltagarnas ålder kan frågeformuläret fyllas i av antingen deltagaren eller föräldern/vårdgivaren, beroende på vad som är lämpligt.
För småbarnsgruppen bestod PedsQL GCS av 21 objekt, med en 5-punkts Likert-skala (0 till 4); för alla andra grupper bestod PedsQL av 23 objekt, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) för det lilla barnet och en 5-punkts Likert-skala för barn- och tonårsgrupperna.
Alla poäng omvandlades på en skala från 0 till 100 där 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 och 4=0.
Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
En negativ förändring från baslinjen indikerar sämre livskvalitet.
Baslinje: sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
|
Baslinje upp till 20 månader
|
|
HRQoL: Change From Baseline i EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions (EQ-5D)
Tidsram: Baslinje upp till 20 månader
|
EQ-5D ansåg fem attribut för livskvalitetsutvärdering, det vill säga rörlighet, egenvård, vanlig aktivitet, smärta/obehag och ångest/depression.
Varje dimension hade fem möjliga nivåer: 1 (inga problem); 2 (små problem); 3 (måttliga problem); 4 (allvarliga problem), och; 5 (extrema problem).
Deltagarnas betyg av deras nuvarande HRQoL-tillstånd registrerades med en standard vertikal 20-cm visuell analog skala (EQ-VAS), som sträckte sig från 0 till 100, där 0 angav sämsta tänkbara hälsotillstånd och 100 var bästa tänkbara hälsotillstånd.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
En negativ förändring från baslinjen indikerar sämre hälsotillstånd.
|
Baslinje upp till 20 månader
|
|
HR QoL: Change From Baseline in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine-9 (TSQM-9)
Tidsram: Baslinje upp till 20 månader
|
TSQM-9 är ett validerat, självadministrerat instrument med 9 artiklar för att bedöma deltagarnas tillfredsställelse med medicinering.
Den består av 3 underskalor: effektivitet, bekvämlighet och global tillfredsställelse.
Poängen beräknades genom att lägga till poster för varje domän, dvs 1 till 3 för effektivitet, 4 - 6 för bekvämlighet och 7 till 9 för global tillfredsställelse.
Lägsta möjliga poäng (1 för varje punkt och 3 för alla 3 underskalor) subtraherades från den sammansatta poängen och dividerades med största möjliga poängintervall.
Det största intervallet var (7-1)*3 objekt = 18 för effektivitet och bekvämlighet, och (5-1)*3 objekt = 12 för global tillfredsställelse.
Objektpoängen för var och en av de 3 domänerna summeras och transformeras för att skapa en poäng från 0 (extremt missnöjd) till 100 (extremt nöjd).
Högre poäng tydde på större tillfredsställelse inom den domänen.
En negativ förändring från baslinjen indikerar mindre tillfredsställelse inom den domänen.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den initiala dosen av HYQVIA.
|
Baslinje upp till 20 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 maj 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
15 januari 2021
Avslutad studie (Faktisk)
15 januari 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 april 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 april 2017
Första postat (Faktisk)
17 april 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
11 januari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 april 2022
Senast verifierad
1 april 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 161504
- 2016-003438-26 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- Studieprotokoll
- Statistisk analysplan (SAP)
- Informerat samtycke (ICF)
- Klinisk studierapport (CSR)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .