Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia, tolerancji i immunogenności produktu leczniczego HyQvia u dzieci z PIDD

13 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Ocena bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia, tolerancji i immunogenności produktu leczniczego HyQvia u dzieci i młodzieży z pierwotnymi niedoborami odporności

Celem badania jest uzyskanie dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności produktu leczniczego HyQvia u dzieci i młodzieży (w wieku od dwóch do <18 lat) z pierwotnym niedoborem odporności (PIDD)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Brno, Czechy, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
      • Nový Hradec Králové, Czechy, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Prague, Czechy, 15006
        • FN v Motole Interni klinika
  • Dania
      • København, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francja
      • Angers, Francja, 49033
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Lyon, Francja, 69008
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francja, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Agia Sophia Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grecja, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
      • Thessaloniki, Grecja, 564 03
        • General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
  • Szwecja
      • Goteborg, Szwecja, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Szwecja, 221 85
        • Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 83340
        • 1.Detská klinika
      • Martin, Słowacja, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1097
        • United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT1 6DW
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
    • Avon
      • Bristol, Avon, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik musi mieć udokumentowaną diagnozę postaci pierwotnego humoralnego niedoboru odporności obejmującego defekt w wytwarzaniu przeciwciał i wymagającego zastąpienia gammaglobulin, zgodnie z definicją Komitetu Naukowego Międzynarodowej Unii Towarzystw Immunologicznych (IUIS) 2015 przed rejestracją. Diagnoza musi zostać potwierdzona przez dyrektora medycznego sponsora przed pierwszym leczeniem produktem badanym (IP) w ramach badania.
  2. Uczestnik ma co najmniej dwa lata i mniej niż 18 lat w momencie badania przesiewowego.
  3. Uczestnik otrzymywał stałą dawkę immunoglobuliny G (IgG), podawaną zgodnie z odpowiednimi informacjami o produkcie przez okres co najmniej trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym. Średnia minimalna dawka przed badaniem w tym okresie była równa 300 mg/kg masy ciała (m.c.)/4 tygodnie, a maksymalna dawka równoważna 1000 mg/kg mc./4 tygodnie.
  4. Podczas badania przesiewowego minimalny poziom IgG w surowicy wynosi > 5 g/l.
  5. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym uczestnik przedstawia negatywny test ciążowy i wyraża zgodę na zastosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń na czas trwania badania.
  6. Uczestnik/prawnie upoważniony przedstawiciel wyraża chęć i możliwość przestrzegania wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik ma znaną historię lub wynik badania przesiewowego w kierunku jednego lub więcej z następujących testów: antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR) w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), PCR w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) Typ 1/2.

  2. Nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas badań przesiewowych spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów (nieprawidłowe testy można powtórzyć raz, aby określić, czy są trwałe):

    1. Trwała aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) >2,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla laboratorium badawczego
    2. Utrzymująca się ciężka neutropenia (zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. Uczestnik ma niedokrwistość, która wykluczałaby wykonanie upuszczania krwi do badań laboratoryjnych, zgodnie ze standardową praktyką w ośrodku.
  4. Uczestnik ma ciągłą historię nadwrażliwości lub uporczywych reakcji (pokrzywka, trudności w oddychaniu, ciężkie niedociśnienie lub anafilaksja) po dożylnym (IV) wlewie immunoglobuliny, podskórnej (SC) immunoglobuliny i/lub immunoglobuliny surowicy (ISG).
  5. Uczestnik ma poważny niedobór immunoglobuliny A (IgA) (< 7,0 mg/dl) ze znanymi przeciwciałami anty-IgA i nadwrażliwością w wywiadzie. .
  6. Uczestnik ma znaną alergię na hialuronidazę.
  7. Uczestnik ma aktywną infekcję i otrzymuje antybiotykoterapię w celu leczenia infekcji w czasie badania przesiewowego.
  8. Uczestnik ma skazę krwotoczną lub liczbę płytek krwi < 20 000/μl lub który w opinii badacza byłby narażony na znaczne ryzyko zwiększonego krwawienia lub powstawania siniaków w wyniku leczenia SC.
  9. Uczestnik ma ciężkie zapalenie skóry, które w opinii badacza wyklucza odpowiednie miejsca do bezpiecznego podania produktu.
  10. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w trakcie tego badania.
  11. Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza.
  12. W przypadku kobiet uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią w momencie rejestracji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EPOKA 1
Okres wstępny dla uczestników, którzy nie byli leczeni produktem HyQvia przed tym badaniem
Biologiczny: HYQVIA
Infuzja immunoglobuliny 10% (ludzka) z rekombinowaną hialuronidazą ludzką (IGI, 10% z rHuPH20)
Inne nazwy:
  • IGI 10% z rHuPH20
Eksperymentalny: EPOKA 2
Uczestnicy, którzy byli leczeni produktem HyQvia przed tym badaniem, oraz ci, którzy ukończyli okres narastania (Epoka 1). Po roku w Epoce 2 uczestnicy z mianem przeciwciał anty-rHuPH20 <160 we wszystkich punktach czasowych badania zakończą wizytę końcową/zakończeniową przy następnej możliwej okazji. Uczestnicy z mianem przeciwciał anty-rHuPH20 >=160 podczas badania i/lub podczas ostatniego pomiaru będą kontynuować leczenie i obserwację produktem HyQvia przez dodatkowe dwa lata.
Biologiczny: HYQVIA
Infuzja immunoglobuliny 10% (ludzka) z rekombinowaną hialuronidazą ludzką (IGI, 10% z rHuPH20)
Inne nazwy:
  • IGI 10% z rHuPH20
Eksperymentalny: Epoka 3
Obserwacja bezpieczeństwa dla uczestników, u których miano przeciwciał anty-rHuPH20 wynosiło >= 160 w Epoce 1 lub Epoce 2 i którzy doświadczyli powiązanego poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE) lub powiązanego ciężkiego zdarzenia niepożądanego (AE)
Biologiczny: KIOVIG
100 mg/ml roztwór do infuzji dożylnych immunoglobuliny
Inne nazwy:
  • IGIV 10%
  • IGI 10%
Biologiczny: Cuwitru
200 mg/ml roztwór do immunoglobuliny do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
  • IGSC 20%
  • IGI 20%

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z jakimikolwiek ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano badany produkt (IP), które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, których początek nastąpił po dacie-godzinie pierwszej dawki IP lub jakimkolwiek stanem medycznym występującym przed rozpoczęciem IP, ale o nasileniu lub związku po dacie-godzinie pierwszej dawki IP. TEAE, które zostały zarejestrowane jako „prawdopodobnie związane” lub „prawdopodobnie związane” z produktem HYQVIA, uznano za zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem produktu HYQVIA. Zgłoszono liczbę uczestników z jakimikolwiek ciężkimi powiązanymi TEAE (z wyłączeniem infekcji).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: odsetek wszelkich ciężkich TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano IP, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, których początek nastąpił po dacie-godzinie pierwszej dawki IP lub jakimkolwiek stanem medycznym występującym przed rozpoczęciem IP, ale o nasileniu lub związku po dacie-godzinie pierwszej dawki IP. TEAE, które zostały zarejestrowane jako „prawdopodobnie związane” lub „prawdopodobnie związane” z produktem HYQVIA, uznano za zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem produktu HYQVIA. Częstość ciężkich TEAE na wlew obliczono jako liczbę ciężkich TEAE/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w analizowanym zestawie. Zgłoszono częstość występowania wszelkich ciężkich TEAE na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z wszelkimi powiązanymi poważnymi TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, których początek nastąpił po dacie-godzinie pierwszej dawki IP lub jakimkolwiek stanem medycznym występującym przed rozpoczęciem IP, ale o nasileniu lub związku po dacie-godzinie pierwszej dawki IP. Poważny TEAE był zdarzeniem niepożądanym, którego skutkiem był jeden z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu; trwała/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; wrodzona anomalia/wada wrodzona lub została uznana za ważną z medycznego punktu widzenia. TEAE, które zostały zarejestrowane jako „prawdopodobnie związane” lub „prawdopodobnie związane” z produktem HYQVIA, uznano za zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem produktu HYQVIA. Zgłoszono liczbę uczestników z wszelkimi powiązanymi ciężkimi TEAE na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: odsetek wszelkich powiązanych poważnych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, których początek nastąpił po dacie-godzinie pierwszej dawki IP lub jakimkolwiek stanem medycznym występującym przed rozpoczęciem IP, ale o nasileniu lub związku po dacie-godzinie pierwszej dawki IP. Poważny TEAE był zdarzeniem niepożądanym, którego skutkiem był jeden z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu; trwała/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; wrodzona anomalia/wada wrodzona lub została uznana za ważną z medycznego punktu widzenia. TEAE, które zostały zarejestrowane jako „prawdopodobnie związane” lub „prawdopodobnie związane” z produktem HYQVIA, uznano za zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem produktu HYQVIA. Częstość powiązanych poważnych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę powiązanych poważnych TEAE/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w analizowanym zestawie. Zgłoszono częstość wszelkich powiązanych poważnych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność: zmiana od wartości początkowej całkowitych minimalnych stężeń immunoglobuliny G (IgG) w surowicy w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych całkowitych minimalnych stężeń IgG w surowicy w Epoce 1 i 2. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed podaniem dawki początkowej produktu HYQVIA.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Skuteczność: zmiana minimalnych stężeń podklas IgG w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącu 12.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Zgłoszono zmianę minimalnych stężeń IgG 1, 2, 3 i 4 w Epoce 1 i 2 w stosunku do wartości wyjściowych. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed podaniem dawki początkowej produktu HYQVIA.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Skuteczność: zmiana minimalnych stężeń swoistych przeciwciał względem wartości wyjściowych w stosunku do poziomu IgG toksoidu Clostridium Tetani w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Zgłoszono zmianę minimalnych stężeń swoistych przeciwciał w stosunku do wartości wyjściowych w klasie IgG anatoksyny Clostridium tetani w 12. miesiącu. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed podaniem dawki początkowej produktu HYQVIA. Tutaj IU/ml zdefiniowano jako „Międzynarodowe jednostki na mililitr”.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Skuteczność: zmiana minimalnych stężeń swoistych przeciwciał wobec wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) w 12. miesiącu od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Zgłoszono zmianę minimalnych poziomów swoistych przeciwciał w HBV w stosunku do wartości wyjściowych w 12. miesiącu. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed podaniem dawki początkowej produktu HYQVIA.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Skuteczność: zmiana minimalnych stężeń swoistych przeciwciał względem poziomu IgG Haemophilus Influenzae B w miesiącu 12. od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Zgłoszono zmianę minimalnych poziomów swoistych przeciwciał w IgG Haemophilus influenzae B w miesiącu 12. w porównaniu z wartością wyjściową. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed podaniem dawki początkowej produktu HYQVIA.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Bezpieczeństwo: odsetek uczestników, którzy osiągnęli odstęp między zabiegami wynoszący trzy lub cztery tygodnie w epoce 2
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Odnotowano odsetek uczestników, którzy osiągnęli odstęp między zabiegami wynoszący trzy lub cztery tygodnie w Epoce 2.
Do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: odsetek uczestników, którzy zachowali odstęp między zabiegami wynoszący trzy lub cztery tygodnie w epoce 2 do 12 miesięcy
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Odnotowano odsetek uczestników, u których przerwa w leczeniu wynosiła trzy lub cztery tygodnie w Epoce 2 do 12 miesięcy.
Do 12 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z lokalnymi TEAE (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, których początek nastąpił po dacie-godzinie pierwszej dawki IP lub jakimkolwiek stanem medycznym występującym przed rozpoczęciem IP, ale o nasileniu lub związku po dacie-godzinie pierwszej dawki IP. Zgłoszono liczbę uczestników z lokalnymi TEAE (z wyłączeniem infekcji).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: wskaźnik miejscowych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość miejscowych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę miejscowych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom analizowanej grupy. Uwzględniono tylko zdarzenia, które rozpoczynają się przed datą rozpoczęcia braku odpowiedzi przez uczestników. Zgłoszono częstość miejscowych TEAE na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z miejscową reakcją niepożądaną (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Działanie niepożądane zdefiniowano jako każdy TEAE, który spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów: 1) TEAE uznany przez badacza i/lub sponsora za potencjalnie lub prawdopodobnie związany z podaniem IP, lub; 2) TEAE, które rozpoczyna się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP, lub; 3) TEAE, dla którego brakuje oceny związku przyczynowego lub jest on nieokreślony. Zgłoszono liczbę uczestników z miejscowymi działaniami niepożądanymi (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: Częstość miejscowych działań niepożądanych na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość miejscowych działań niepożądanych na infuzję obliczono jako liczbę miejscowych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom analizowanej grupy. Zgłoszono częstość miejscowych działań niepożądanych na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z ogólnoustrojowymi TEAE (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, których początek nastąpił po dacie-godzinie pierwszej dawki IP lub jakimkolwiek stanem medycznym występującym przed rozpoczęciem IP, ale o nasileniu lub związku po dacie-godzinie pierwszej dawki IP. Zgłoszono liczbę uczestników z ogólnoustrojowymi TEAE (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: Częstość ogólnoustrojowych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość ogólnoustrojowych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę ogólnoustrojowych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w analizowanym zestawie. Częstość ogólnoustrojowych TEAE na infuzję oceniono na podstawie zdarzeń przypadających na infuzję.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z ogólnoustrojową reakcją niepożądaną (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Działanie niepożądane zdefiniowano jako każdy TEAE, który spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów: 1) TEAE uznany przez badacza i/lub sponsora za potencjalnie lub prawdopodobnie związany z podaniem IP, lub; 2) TEAE, które rozpoczyna się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP, lub; 3) TEAE, dla którego brakuje oceny związku przyczynowego lub jest on nieokreślony. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły ogólnoustrojowe działania niepożądane (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: Częstość ogólnoustrojowych działań niepożądanych na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość ogólnoustrojowych działań niepożądanych na infuzję obliczono jako liczbę ogólnoustrojowych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom analizowanej grupy. Zgłoszono częstość ogólnoustrojowych działań niepożądanych na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z dowolnymi TEAE (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
TEAE były zdarzeniami niepożądanymi, których początek nastąpił po dacie-godzinie pierwszej dawki IP lub jakimkolwiek stanem medycznym występującym przed rozpoczęciem IP, ale o nasileniu lub związku po dacie-godzinie pierwszej dawki IP. Zgłoszono liczbę uczestników z jakimikolwiek TEAE (z wyłączeniem infekcji).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: wskaźnik TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość TEAE na infuzję obliczono jako liczbę zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w zestawie analiz. Zgłoszono częstość TEAE na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z jakimikolwiek reakcjami niepożądanymi (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Działanie niepożądane zdefiniowano jako każdy TEAE, który spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów: 1) TEAE uznany przez badacza i/lub sponsora za potencjalnie lub prawdopodobnie związany z podaniem IP, lub; 2) TEAE, które rozpoczyna się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP, lub; 3) TEAE, dla którego brakuje oceny związku przyczynowego lub jest on nieokreślony. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane (z wyłączeniem infekcji).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: wskaźnik wszelkich działań niepożądanych na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość wszystkich działań niepożądanych na infuzję obliczono jako liczbę zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w zestawie analiz. Zgłoszono częstość wszelkich działań niepożądanych na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z dowolnymi czasowo powiązanymi TEAE (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
TEAE związane z czasem zdefiniowano jako TEAE, które rozpoczynają się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP. Zgłoszono liczbę uczestników z jakimikolwiek czasowo związanymi TEAE (z wyłączeniem infekcji).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: wskaźnik wszelkich czasowo powiązanych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość wszelkich czasowo powiązanych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę czasowo powiązanych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w zestawie analiz. TEAE związane z czasem zdefiniowano jako TEAE, które rozpoczynają się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP. Zgłoszono częstość występowania wszelkich czasowo powiązanych TEAE na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z wszelkimi powiązanymi (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanymi TEAE (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Zgłoszono liczbę uczestników z powiązanymi (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanymi TEAE (z wyłączeniem infekcji). TEAE związane z czasem zdefiniowano jako TEAE, które rozpoczynają się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: odsetek wszelkich powiązanych (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość wszelkich powiązanych (przyczynowo) i/lub czasowo powiązanych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę powiązanych i/lub czasowo powiązanych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom w analizowanym zestawie. TEAE zarejestrowane w bazie danych badań jako „prawdopodobnie związane” lub „prawdopodobnie związane” z produktem HYQVIA są uważane za zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem produktu HYQVIA. TEAE związane z czasem zdefiniowano jako TEAE, które rozpoczynają się podczas infuzji IP lub w ciągu 72 godzin po zakończeniu infuzji IP. Zgłoszono częstość wszelkich powiązanych (przyczynowo) i (lub) czasowo powiązanych TEAE na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników z poważnymi TEAE (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Poważne TEAE to zdarzenia niepożądane, które doprowadziły do ​​któregokolwiek z następujących wyników: śmierć; zagrażający życiu; trwała/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; wrodzona anomalia/wada wrodzona lub została uznana za ważną z medycznego punktu widzenia. Zgłoszono liczbę uczestników z poważnymi TEAE (z wyłączeniem infekcji).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: wskaźnik poważnych TEAE na infuzję (z wyłączeniem infekcji)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Częstość poważnych TEAE na infuzję obliczono jako liczbę poważnych zdarzeń niepożądanych/całkowitą liczbę infuzji podanych uczestnikom analizowanej grupy. Zgłoszono częstość występowania poważnych TEAE na infuzję (z wyłączeniem zakażeń).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Bezpieczeństwo: liczba uczestników, u których rozwinęło się dodatnie miano (>=160) przeciwciał wiążących lub neutralizujących rHuPH20
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Zgłoszono liczbę uczestników, u których rozwinęło się dodatnie miano (>=160) przeciwciał wiążących lub neutralizujących rHuPH20.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy
Inne analizy: liczba infuzji miesięcznie
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Liczbę infuzji na miesiąc obliczono jako całkowitą liczbę infuzji na czas trwania leczenia (dni) * 30,4 dni na miesiąc.
Do 20 miesięcy
Inne analizy: liczba miejsc infuzji (igłami) na infuzję
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Liczbę miejsc infuzji (nakłuć igłą) na infuzję obliczono jako całkowitą liczbę miejsc infuzji / całkowitą liczbę infuzji. Uwzględniono tylko infuzje, dla których dostępne były pełne dane.
Do 20 miesięcy
Inne analizy: liczba miejsc infuzji (igłami) na miesiąc
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Liczbę miejsc infuzji na miesiąc obliczono jako całkowitą liczbę miejsc infuzji / czas trwania leczenia (dni) * 30,4 dni. Uwzględniono tylko infuzje, dla których dostępne były pełne dane.
Do 20 miesięcy
Inne analizy: Czas trwania infuzji
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy.
Czas trwania infuzji zdefiniowano jako różnicę między czasem zakończenia a czasem rozpoczęcia infuzji produktu leczniczego HyQvia.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 20 miesięcy.
Inne analizy: maksymalna szybkość infuzji na miejsce
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Zgłoszono maksymalną szybkość infuzji na miejsce.
Do 20 miesięcy
Inne analizy: Objętość infuzji na miejsce
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Objętość infuzji na miejsce obliczono jako rzeczywistą objętość IgG (mililitry [ml]) / całkowitą liczbę użytych miejsc infuzji (godzina).
Do 20 miesięcy
Inne analizy: liczba infuzji, które zostały przerwane lub zatrzymane z powodu zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Zgłoszono liczbę infuzji, które zostały przerwane lub zatrzymane z powodu zdarzenia niepożądanego.
Do 20 miesięcy
Inne analizy: liczba tygodni do osiągnięcia końcowego 3 lub 4-tygodniowego odstępu między dawkami w epoce 1
Ramy czasowe: Do 20 miesięcy
Odnotowano odstęp między dawkami końcowymi, zdefiniowany jako odstęp między infuzjami wynoszący trzy lub cztery tygodnie w Epoce 1 okresu leczenia.
Do 20 miesięcy
Jakość życia związana ze zdrowiem (HR QoL): zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia dzieci (PedsQL)
Ramy czasowe: Baza do 20 miesięcy
Do oceny QOL zastosowano skalę PedsQL Generic Core Scale (GCS). Obejmuje 4 wymiary (funkcjonowanie fizyczne [PF], funkcjonowanie emocjonalne [EF], funkcjonowanie społeczne [SF], funkcjonowanie szkoły [ScF]). Grupy wiekowe to: Maluch (2-4 lata), Małe dziecko (5-7 lat), Dziecko (8-12 lat) i Nastolatki (13-<18 lat). W zależności od wieku uczestników, kwestionariusz może być wypełniony przez uczestnika lub rodzica/opiekuna. Dla grupy maluchów PedsQL GCS składał się z 21 pozycji, przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (od 0 do 4); dla wszystkich pozostałych grup PedsQL składał się z 23 pozycji, z 3-punktową skalą Likerta (0, 2, 4) dla małego dziecka i 5-punktową skalą Likerta dla grup dzieci i nastolatków. Wszystkie wyniki zostały przekształcone w skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na gorszą jakość życia. Linia wyjściowa: ostatnia niebrakująca wartość przed podaniem dawki początkowej produktu leczniczego HYQVIA.
Baza do 20 miesięcy
HRQoL: zmiana od wartości wyjściowej w EuroQoL (jakość życia) — 5 wymiarów (EQ-5D)
Ramy czasowe: Baza do 20 miesięcy
EQ-5D uwzględniał pięć atrybutów oceny jakości życia, tj. mobilność, dbanie o siebie, zwykłą aktywność, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję. Każdy wymiar miał pięć możliwych poziomów: 1 (brak problemów); 2 (niewielkie problemy); 3 (umiarkowane problemy); 4 (poważne problemy) oraz; 5 (skrajne problemy). Ocena uczestników ich obecnego stanu HRQoL została zarejestrowana przy użyciu standardowej pionowej 20-centymetrowej wizualnej skali analogowej (EQ-VAS), która wahała się od 0 do 100, gdzie 0 oznaczało najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed podaniem dawki początkowej produktu HYQVIA. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na gorszy stan zdrowia.
Baza do 20 miesięcy
HR QoL: zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu satysfakcji z leczenia dla leków-9 (TSQM-9)
Ramy czasowe: Baza do 20 miesięcy
TSQM-9 to 9-punktowy, zwalidowany, samodzielnie stosowany instrument do oceny satysfakcji uczestników z leków. Składa się z 3 podskal: skuteczności, wygody i globalnej satysfakcji. Wyniki zostały obliczone poprzez dodanie elementów dla każdej domeny, tj. od 1 do 3 dla skuteczności, od 4 do 6 dla wygody i od 7 do 9 dla ogólnej satysfakcji. Najniższy możliwy wynik (1 dla każdej pozycji i 3 dla wszystkich 3 podskal) został odjęty od wyniku złożonego i podzielony przez największy możliwy zakres wyników. Największy zakres to (7-1)*3 pozycje = 18 dla skuteczności i wygody oraz (5-1)*3 pozycje = 12 dla globalnej satysfakcji. Wyniki pozycji z każdej z 3 domen są sumowane i przekształcane w celu uzyskania wyniku od 0 (bardzo niezadowolony) do 100 (bardzo zadowolony). Wyższy wynik wskazywał na większą satysfakcję w tej domenie. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na mniejsze zadowolenie w tej domenie. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed podaniem dawki początkowej produktu HYQVIA.
Baza do 20 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 161504
  • 2016-003438-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na HYQVIA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj