パキスタンのカラチにおけるベータサラセミア患者の管理におけるヒドロキシユレアの有効性と安全性

研究登録手順

• 研究参加者は、参加資格を評価するためにスクリーニング訪問時に検査されます。 各参加者は、検査および臨床検査または放射線検査の開始前に、スクリーニング プロセスに書面 (付録 I) で同意するものとします。 この情報を記録するためにスクリーニングログが維持されます。
• 保護者の同意 (18 歳未満の未成年者の場合) は、参加者に同行する法定後見人から取得されます。
• 研究ユニットは、研究の開始に先立って、Xmn の有無に基づいて階層化されたランダム割り当てのコンピューター生成セットを作成します。 その後、連続した番号が付けられた不透明な封筒で封印されます。 研究参加者は、それに応じて調査アームまたは対照アームにランダムに割り当てられます。

ストレージと説明責任

すべての治験薬は、適切な保管条件下で安全な場所に保管する必要があります。湿気や光から保護し、必要な温度 (必要な場合は冷蔵庫) で保管してください。 調剤および返却の記録は、調剤または返却された錠剤の数の形で試験サイト (Omair Sana Foundation) によって維持されます。 被験者は、各治療期間の未使用の治験薬をすべて治験センターに返却する必要があります。

統計分析計画 治療意思分析 各参加者は、研究開始時に割り当てられたグループ (調査群と対照群) で分析されます。 データは、統計ソフトウェアSPSSバージョン17を介して入力および分析されます。記述および推論統計が分析されます。 記述統計量は、平均、標準偏差、連続変数の平均の 95% 信頼水準、およびカテゴリ変数の頻度とパーセンテージとして表示されます。

プロトコル患者ごとの分析:

追加の感度分析は、患者のプロトコルに従って行われます。 割り当てられた介入の少なくとも 80% を受ける参加者が分析されます。

推論分析: ベースラインから終了までの有効性および安全性パラメーターの平均差は、p 値および 95% 信頼区間と共に報告されます。 違いを見つけるために、正規分布変数の場合は従属 T 検定が実行され、カテゴリ変数の場合はノンパラメトリック分布を仮定した変数の Wilcoxan Signed Rank テストと独立性のカイ 2 乗検定が実行されます。 結果はグラフと表の形式で表示されます。 p 値が 0.05 (有意水準) 未満の場合、結果は統計的に有意であると見なされます。

ベースラインの特徴：研究参加者の人口統計、背景、ベースラインのデータ、およびベースラインの特徴が説明的に提示されます。 プロトコル違反は参加者ごとにリストされ、違反の性質が説明されます。 研究を完了できなかった参加者 (および中断の時間と理由) が表示されます。

安全性の分析: 治験中に報告された有害事象が記載されます。 身体検査、バイタルサイン変数、実験室変数の事前、調査、および調査後の調査結果は、個別にリストされ、要約されます。通常の範囲外の値が強調表示されます。

データ収集と品質保証 データ収集フォーム 標準 CRF (付録 II) は、データ収集を目的として設計されています。 治験患者のフォルダからデータを記録するために、データ管理データベースが形成されます。

研究の品質保証データは CRF に収集されます。 データの編集は、ソースと CRF エントリを比較しながら、トライアル センターで実行されます。

研究中、独立したモニターが事前の通知なしに無作為に調査サイトを訪問し、施設が引き続き許容可能であること、調査チームがプロトコルを順守していること、およびデータが CRF に正確に記録されていることを確認します。 ソースデータの検証 (CRF のデータと参加者の検査結果およびその他のソースドキュメントとの比較) も実行されます。

規制当局の正式な代表者 (例: IRB) は、ソース データの検証を含む検査を実行するためにセンターを訪問する場合があります。

最終的なデータベースのクリーン ファイルは、すべてのデータが入力され、データのサンプルの品質チェックが実行されたときに宣言されます。 クリーン ファイルが宣言され、統計分析のためにデータが抽出された後、データベースはロックされます。

研究委員会は、研究前または研究中に必要に応じて開催されます。 研究に関与する医療、看護、およびその他の研究スタッフは、プロトコルに従って研究を実施し、情報を記録する方法について適切なトレーニングを受けます。